Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Поисковое клиническое исследование у пациентов с болезнью Гентингтона на ранней стадии с SEN0014196 (PADDINGTON)

24 ноября 2015 г. обновлено: Siena Biotech S.p.A.

Исследовательское клиническое исследование у пациентов с болезнью Хантингтона на ранней стадии для оценки фармакокинетики, потенциальных фармакодинамических показателей воздействия на мишень и модуляции заболевания, а также острых фенотипических эффектов после многократного перорального приема SEN0014196.

Основная цель этого исследования — предоставить биологические образцы от пациентов с болезнью Хантингтона, чтобы можно было охарактеризовать фармакологический механизм действия SEN0014196.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом исследовании будут установлены острые фенотипические и биологические эффекты многократного применения дозы SEN0014196 у пациентов с болезнью Хантингтона, что предоставит биоматериалы для исследований биомаркеров (уровни циркулирующего хантингтина, статус ацетилирования мутантного хантингтина, врожденные иммунные маркеры, профили транскрипции). Оценка фенотипических эффектов будет включать баллы UHDRS, общую функциональную способность. Оценки безопасности будут включать ЭКГ, основные показатели жизнедеятельности, лабораторные тесты на безопасность и медицинский осмотр.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

55

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Ulm, Германия, 89081
        • Universitätsklinik Ulm, Neurologie

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с ранней болезнью Гентингтона (возраст: от 18 до 70 лет), т.е. генетически подтвержденная (длина CAG-повторов ≥36) БГ, моторные признаки БХ (моторная оценка по шкале UHDRS > 5) и TFC ≥7.
  • Все пациенты будут иметь массу тела более 50 кг.
  • Субъекты женского пола должны быть хирургически стерильными или в постменопаузе, без спонтанных менструаций в течение по крайней мере одного года до первой дозы, некормящими и иметь отрицательный тест мочи на беременность. Субъекты мужского пола, участвующие в испытании, и их контрацепция женского пола с момента приема первой дозы исследуемого препарата до трех месяцев после приема последней дозы. Это должно включать презерватив или другой барьерный метод.
  • Все субъекты должны быть способны дать письменное информированное согласие.
  • Субъекты не должны иметь клинически значимого и релевантного анамнеза, который мог бы повлиять на проведение исследования и оценку данных, как установлено Исследователем посредством подробного анамнеза и скрининговых оценок.

Критерий исключения:

  • Участие в исследовании исследуемого препарата в течение 30 дней после исходного визита.
  • Субъекты с наличием психоза и/или спутанности сознания.
  • Субъекты с клинически значимыми отклонениями лабораторных показателей или ЭКГ при скрининге.
  • Субъекты с клинически значимыми гематологическими, печеночными, сердечными или почечными заболеваниями.
  • Инфицирование вирусом иммунодефицита человека, гепатитом С и/или гепатитом В в анамнезе.
  • Любое соответствующее состояние, поведение, лабораторные показатели или сопутствующие лекарства, которые, по мнению исследователя, делают субъекта непригодным для включения в исследование.
  • Субъекты, которые ранее получали ингибиторы гистондеацетилазы, т.е. vorinostat или участвовали в клинических испытаниях с использованием соединения, предположительно влияющего на статус ацетилирования белка.
  • Наличие в анамнезе злокачественных новообразований любого типа в течение 2 лет до скрининга. Допускается наличие в анамнезе хирургически иссеченных немеланомных раков кожи.
  • Субъекты со значительным анамнезом лекарственной аллергии по определению исследователя.
  • Субъекты, у которых в анамнезе имеется значительная история алкоголизма или злоупотребления наркотиками/химическими веществами, как это определено исследователем.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: SEN0014196 (низкая доза)
10 мг один раз в день (капсула с немедленным высвобождением)
Лекарство: SEN0014196 (низкая доза)
10 мг один раз в день (капсула с немедленным высвобождением)
Экспериментальный: SEN0014196 (высокая доза)
100 мг один раз в день (капсула с немедленным высвобождением)
Лекарство: SEN0014196 (высокая доза)
100 мг один раз в день (капсула с немедленным высвобождением)
Плацебо Компаратор: Плацебо
Один раз в день (капсула с немедленным высвобождением)
Лекарство: Плацебо
Один раз в день (капсула с немедленным высвобождением)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определить изменение по сравнению с исходным уровнем ряда фармакодинамических маркеров в мононуклеарных клетках периферической крови.
Временное ограничение: Исходный уровень, 7-й день, 14-й день, последующее наблюдение
Сбор мононуклеарных клеток периферической крови для исследования биомаркеров, в частности статуса ацетилирования мутантного хантингтина, уровней циркулирующего хантингтина, маркеров врожденного иммунитета и профилей транскрипции.
Исходный уровень, 7-й день, 14-й день, последующее наблюдение

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы определить безопасность и переносимость после повторных доз SEN0014196 в течение двух недель при двух уровнях доз у пациентов с болезнью Гентингтона.
Временное ограничение: Исходный уровень, 7-й день, 14-й день, последующее наблюдение
Оценки безопасности будут включать ЭКГ, основные показатели жизнедеятельности, лабораторные тесты на безопасность, физикальное и неврологическое обследование. Переносимость будет включать тип и частоту нежелательных явлений.
Исходный уровень, 7-й день, 14-й день, последующее наблюдение
Для определения фармакокинетики повторных доз SEN0014196 на двух уровнях дозы при введении в течение двух недель пациентам с болезнью Хантингтона.
Временное ограничение: Исходный уровень, день 14
Будут оцениваться следующие параметры: максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax), время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (tmax), AUC от нулевого момента до длины интервала дозирования (tau) (AUC0-τ), AUC от нулевого момента до последняя измеримая концентрация (AUC0-последняя), AUC от нуля до бесконечности (AUC0-∞), конечный период полувыведения (t1/2) и конечная скорость элиминации (λz). Гендерные различия. Пропорциональность дозы.
Исходный уровень, день 14

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Siena Biotech S.p.A.

Соавторы

Seventh Framework Programme
European Huntington's Disease Network

Следователи

  • Главный следователь: Bernhard G Landwehrmeyer, MD, PhD, European Huntington's Disease Network

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 ноября 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 ноября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 декабря 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

6 декабря 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

25 ноября 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 ноября 2015 г.

Последняя проверка

1 ноября 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • S015-004
  • CTA Number: 2010-021563-32 (Другой номер гранта/финансирования: European Commission 7th Framework Programme)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться