Un ensayo clínico exploratorio en pacientes con enfermedad de Huntington en etapa temprana con SEN0014196 (PADDINGTON)

Criterios de inclusión:

• Pacientes con enfermedad de Huntington temprana (edad: 18 a 70 años), es decir, HD genéticamente confirmada (longitud de repetición de CAG ≥36), signos motores de HD (puntuación motora de la UHDRS > 5) y un TFC de ≥7.
• Todos los pacientes tendrán un peso corporal superior a 50 kg.
• Las mujeres deben ser estériles quirúrgicamente o posmenopáusicas, no tener menstruación espontánea durante al menos un año antes de la primera dosis, no amamantar y tener una prueba de embarazo en orina negativa. Sujetos masculinos que participan en el ensayo y su anticoncepción femenina desde el momento de tomar la primera dosis del fármaco del estudio hasta tres meses después de tomar la última dosis. Esto debe incluir un condón u otro método de barrera.
• Todos los sujetos deben ser capaces de dar su consentimiento informado por escrito.
• Los sujetos no deben tener antecedentes clínicamente significativos y relevantes que puedan afectar la realización del estudio y la evaluación de los datos, según lo determine el investigador a través del historial médico detallado y las evaluaciones de detección.

Criterio de exclusión:

• Participación en un estudio de un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita inicial.
• Sujetos con presencia de psicosis y/o estados confusionales.
• Sujetos con anomalías de laboratorio o ECG clínicamente significativas en la selección.
• Sujetos con enfermedad hematológica, hepática, cardíaca o renal clínicamente relevante.
• Antecedentes médicos de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana, hepatitis C y/o hepatitis B.
• Cualquier condición, comportamiento, valor de laboratorio o medicación concomitante relevante que, en opinión del Investigador, haga que el sujeto no sea apto para participar en el estudio.
• Sujetos que hayan recibido previamente inhibidores de histona desacetilasa, p. vorinostat o ha participado en un ensayo clínico usando un compuesto sospechoso de interferir con el estado de acetilación de proteínas.
• Antecedentes de malignidad de cualquier tipo en los 2 años anteriores a la selección. Se permite un historial de cánceres de piel no melanoma extirpados quirúrgicamente.
• Sujetos con un historial significativo de alergia a medicamentos según lo determine el investigador.
• Sujetos que tienen un historial significativo de alcoholismo o abuso de drogas/químicos según lo determine el investigador.