Et eksplorativt klinisk forsøg i patienter med Huntingtons sygdom i det tidlige stadie med SEN0014196 (PADDINGTON)

Inklusionskriterier:

• Patienter med tidlig Huntingtons sygdom (alder: 18 til 70 år), dvs. genetisk bekræftet (CAG-gentagelseslængde ≥36) HD, motoriske tegn på HD (motorisk score for UHDRS > 5) og en TFC på ≥7.
• Alle patienter vil have en kropsvægt på over 50 kg.
• Kvindelige forsøgspersoner skal være kirurgisk sterile eller postmenopausale, ingen spontan menstruation i mindst et år før den første dosis, ikke-ammende og have en negativ uringraviditetstest. Mandlige forsøgspersoner, der deltager i forsøget, og deres kvindelige prævention fra tidspunktet for indtagelse af den første dosis af undersøgelseslægemidlet, indtil tre måneder efter indtagelse af den sidste dosis. Dette skal omfatte kondom eller anden barrieremetode.
• Alle forsøgspersoner skal være i stand til at give skriftligt informeret samtykke.
• Forsøgspersoner må ikke have nogen klinisk signifikant og relevant historie, der kan påvirke udførelsen af ​​undersøgelsen og evalueringen af ​​dataene, som fastslået af investigator gennem detaljeret sygehistorie og screeningsvurderinger.

Ekskluderingskriterier:

• Deltagelse i en undersøgelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter baselinebesøget.
• Personer med tilstedeværelse af psykose og/eller forvirringstilstande.
• Personer med klinisk signifikante laboratorie- eller EKG-abnormiteter ved screening.
• Personer med klinisk relevant hæmatologisk, lever-, hjerte- eller nyresygdom.
• En sygehistorie med infektion med humant immundefektvirus, hepatitis C og/eller hepatitis B.
• Enhver relevant tilstand, adfærd, laboratorieværdi eller samtidig medicinering, som efter investigators opfattelse gør forsøgspersonen uegnet til at deltage i undersøgelsen.
• Forsøgspersoner, der tidligere har fået histondeacetylasehæmmere, f.eks. vorinostat eller har deltaget i et klinisk forsøg med forbindelse, der mistænkes for at interferere med proteinacetyleringsstatus.
• En historie med malignitet af enhver type inden for 2 år før screening. En historie med kirurgisk udskåret non-melanom hudkræft er tilladt.
• Forsøgspersoner med en betydelig historie med lægemiddelallergi som bestemt af investigator.
• Forsøgspersoner, der har en betydelig historie med alkoholisme eller stof-/kemikaliemisbrug som bestemt af efterforskeren.