Un essai clinique exploratoire chez des patients atteints de la maladie de Huntington à un stade précoce avec SEN0014196 (PADDINGTON)

Critère d'intégration:

• Patients atteints de la maladie de Huntington au stade précoce (âge : 18 à 70 ans), c'est-à-dire génétiquement confirmé (longueur de répétition CAG ≥ 36) MH, signes moteurs de la MH (score moteur de l'UHDRS > 5) et TFC ≥ 7.
• Tous les patients auront un poids corporel supérieur à 50 kg.
• Les sujets féminins doivent être chirurgicalement stériles ou post-ménopausés, sans menstruation spontanée depuis au moins un an avant la première dose, non allaitants et avoir un test urinaire de grossesse négatif. Sujets masculins participant à l'essai et leur contraception féminine à partir du moment où ils ont pris la première dose du médicament à l'étude jusqu'à trois mois après la prise de la dernière dose. Cela doit inclure un préservatif ou une autre méthode de barrière.
• Tous les sujets doivent être capables de fournir un consentement éclairé écrit.
• Les sujets ne doivent pas avoir d'antécédents cliniquement significatifs et pertinents qui pourraient affecter la conduite de l'étude et l'évaluation des données, tel que constaté par l'investigateur au moyen d'antécédents médicaux détaillés et d'évaluations de dépistage.

Critère d'exclusion:

• Participation à une étude d'un médicament expérimental dans les 30 jours suivant la visite de référence.
• Sujets avec présence de psychose et/ou d'états confusionnels.
• Sujets présentant des anomalies de laboratoire ou d'ECG cliniquement significatives lors du dépistage.
• Sujets atteints d'une maladie hématologique, hépatique, cardiaque ou rénale cliniquement pertinente.
• Antécédents médicaux d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine, l'hépatite C et/ou l'hépatite B.
• Toute condition pertinente, comportement, valeur de laboratoire ou médicament concomitant qui, de l'avis de l'investigateur, rend le sujet inapte à entrer dans l'étude.
• Les sujets qui ont déjà reçu des inhibiteurs de l'histone désacétylase, par ex. vorinostat ou ont participé à un essai clinique utilisant un composé suspecté d'interférer avec l'état d'acétylation des protéines.
• Antécédents de malignité de tout type dans les 2 ans précédant le dépistage. Des antécédents de cancers de la peau non mélaniques excisés chirurgicalement sont autorisés.
• Sujets ayant des antécédents significatifs d'allergie médicamenteuse, tel que déterminé par l'investigateur.
• Sujets ayant des antécédents significatifs d'alcoolisme ou d'abus de drogues / produits chimiques, tels que déterminés par l'enquêteur.