En utforskende klinisk studie i tidlig stadium av pasienter med Huntingtons sykdom med SEN0014196 (PADDINGTON)

Inklusjonskriterier:

• Pasienter med tidlig Huntingtons sykdom (alder: 18 til 70 år), dvs. genetisk bekreftet (CAG repetisjonslengde ≥36) HD, motoriske tegn på HD (motorisk score for UHDRS > 5) og en TFC på ≥7.
• Alle pasienter vil ha en kroppsvekt over 50 kg.
• Kvinnelige forsøkspersoner må være kirurgisk sterile eller postmenopausale, ingen spontan menstruasjon i minst ett år før første dose, ikke ammende og ha negativ uringraviditetstest. Mannlige forsøkspersoner som deltar i forsøket og deres kvinnelige prevensjon fra det tidspunktet de tok den første dosen av studiemedikamentet til tre måneder etter at de tok den siste dosen. Dette må inkludere kondom eller annen barrieremetode.
• Alle forsøkspersoner må være i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
• Forsøkspersonene må ikke ha noen klinisk signifikant og relevant historie som kan påvirke gjennomføringen av studien og evalueringen av dataene, slik det er fastslått av etterforskeren gjennom detaljert medisinsk historie og screeningsvurderinger.

Ekskluderingskriterier:

• Deltakelse i en studie av et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager etter baseline-besøket.
• Personer med tilstedeværelse av psykose og/eller forvirringstilstander.
• Personer med klinisk signifikante laboratorie- eller EKG-avvik ved screening.
• Personer med klinisk relevant hematologisk, lever-, hjerte- eller nyresykdom.
• En medisinsk historie med infeksjon med humant immunsviktvirus, hepatitt C og/eller hepatitt B.
• Enhver relevant tilstand, atferd, laboratorieverdi eller samtidig medisinering som etter utrederens oppfatning gjør forsøkspersonen uegnet for å delta i studien.
• Forsøkspersoner som tidligere har fått histondeacetylasehemmere f.eks. vorinostat eller har deltatt i en klinisk studie med forbindelse som mistenkes for å forstyrre proteinacetyleringsstatus.
• En historie med malignitet av enhver type innen 2 år før screening. En historie med kirurgisk utskåret ikke-melanom hudkreft er tillatt.
• Personer med en betydelig historie med legemiddelallergi som bestemt av etterforskeren.
• Forsøkspersoner som har en betydelig historie med alkoholisme eller narkotika/kjemikalier som bestemt av etterforskeren.