Uno studio clinico esplorativo in pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale con SEN0014196 (PADDINGTON)

Criterio di inclusione:

• Pazienti con malattia di Huntington in fase iniziale (età: da 18 a 70 anni), vale a dire geneticamente confermata (lunghezza ripetizione CAG ≥36) HD, segni motori di HD (punteggio motorio dell'UHDRS > 5) e un TFC di ≥7.
• Tutti i pazienti avranno un peso corporeo superiore a 50 kg.
• Le donne devono essere chirurgicamente sterili o in post-menopausa, non avere mestruazioni spontanee per almeno un anno prima della prima dose, non allattare e avere un test di gravidanza sulle urine negativo. Soggetti maschi che partecipano alla sperimentazione e alla loro contraccezione femminile dal momento dell'assunzione della prima dose del farmaco in studio fino a tre mesi dopo l'assunzione dell'ultima dose. Questo deve includere un preservativo o un altro metodo di barriera.
• Tutti i soggetti devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto.
• I soggetti non devono avere una storia clinicamente significativa e rilevante che possa influenzare la conduzione dello studio e la valutazione dei dati, come accertato dallo Sperimentatore attraverso anamnesi dettagliata e valutazioni di screening.

Criteri di esclusione:

• Partecipazione a uno studio su un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di riferimento.
• Soggetti con presenza di psicosi e/o stati confusionali.
• Soggetti con anomalie di laboratorio o ECG clinicamente significative allo screening.
• Soggetti con malattia ematologica, epatica, cardiaca o renale clinicamente rilevante.
• Una storia medica di infezione da virus dell'immunodeficienza umana, epatite C e/o epatite B.
• Qualsiasi condizione, comportamento, valore di laboratorio o farmaci concomitanti rilevanti che, a parere dello Sperimentatore, renda il soggetto inadatto all'ingresso nello studio.
• Soggetti che hanno ricevuto in precedenza inibitori dell'istone deacetilasi, ad es. vorinostat o hanno partecipato a uno studio clinico utilizzando un composto sospettato di interferire con lo stato di acetilazione delle proteine.
• Una storia di malignità di qualsiasi tipo entro 2 anni prima dello screening. È consentita una storia di tumori cutanei non melanoma asportati chirurgicamente.
• - Soggetti con una storia significativa di allergia ai farmaci determinata dallo sperimentatore.
• - Soggetti che hanno una storia significativa di alcolismo o abuso di droghe / sostanze chimiche come determinato dall'investigatore.