Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Annostitraustutkimus CK-2017357:n turvallisuuden ja vaikutusten testaamiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

tiistai 30. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Cytokinetics

Vaiheen II, monikeskus, kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu annostitraustutkimus CK-2017357:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakodynaamisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Vaiheen II, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu nouseva annostitraustutkimus, jossa arvioitiin useiden nousevien CK-2017357-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynaamisia vaikutuksia yksittäiselle potilaan suurimmalle siedetylle annokselle (MTD). - potilaan kahdesti vuorokaudessa (BID) annostitrausohjelma ALS-potilailla, jotka saivat 50 mg rilutsolia kerran päivässä (QD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat satunnaistetaan toiseen kahdesta annosryhmästä, aktiiviseen CK-2017357:ään tai lumelääkkeeseen suhteessa 3:1. Ennen tutkimuslääkkeen annostelua potilaiden on pienennettävä rilutsoliannos 50 mg:aan QD 7 päivän ajaksi; Tämän 7 päivän jakson jälkeen potilaat joko saavat lumelääkettä tai aloittavat aktiivisen CK-2017357:n titrauksen jatkaen samalla rilutsolin ottamista annoksella 50 mg QD.

Mahdolliset potilaat seulotaan, jotta voidaan arvioida heidän kelpoisuutensa osallistua tutkimukseen 21 päivän sisällä ennen päivää -7, jolloin he alkavat ottaa rilutsolia pienemmällä annoksella 50 mg QD. Potilaat satunnaistetaan suhteessa 3:1 CK-2017357:ään (ryhmä 1) tai lumelääkkeeseen (ryhmä 2). Päivänä 1 potilaat alkavat ottaa 250 mg:n (125 mg kahdesti vuorokaudessa) CK-2017357:ää tai vastaavia lumetabletteja kahdesti päivässä 7 päivän ajan. Sitten he ottavat 375 mg:n päivittäisen kokonaisannoksen (125 mg aamulla [AM] ja 250 mg illalla [PM]) CK-2017357:ää tai vastaavia lumetabletteja kahdesti vuorokaudessa 7 päivän ajan, ja lopuksi he ottavat kokonaispäiväannoksen 500 mg (250 mg BID) CK-2017357:ää tai vastaavia lumetabletteja BID 7 päivän ajan. Viimeinen 250 mg:n annos CK-2017357:ää tai lumelääkettä otetaan aamulla 22. päivänä tutkimuspaikalla.

CK-2017357:n tai lumelääkkeen annoksen nostaminen voidaan lopettaa tai annosta pienentää siedettävyyden perusteella. Kaikki potilaat, jotka palaavat pienempään annokseen, jatkavat tällä annoksella tutkimuksen loppuajan.

Potilaat jatkavat pienennettyä rilutsoliannosta seurantakäyntiin asti, joka on noin 7 päivää vuorokauden 22 jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

27

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Fresno, California, Yhdysvallat, 93701
        • University of California at San Francisco, Fresno Campus, Central California Neurological Institute
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California at Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Yhdysvallat, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Yhdysvallat, 02129
        • Massachusetts General Hospital, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Cornell Faculty, Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University School of Medicine, Division of Neurology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Ohio State University, Department of Neurology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
        • Providence ALS Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229
        • University of Texas Health Science Center, Department of Neurology

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen (ICF)
  2. 18 vuotta täyttäneet miehet tai naiset
  3. Familiaalinen tai satunnainen ALS-diagnoosi (määritelty täyttävän mahdolliset, laboratoriossa tuetut todennäköiset, todennäköiset tai lopulliset kriteerit ALS-diagnoosille Maailman neurologien liiton El Escorial -kriteerien mukaisesti)
  4. Suurin vapaaehtoinen pitovoima vähintään yhdessä kädessä 10–40 paunaa (naiset) ja 10–60 puntaa (miehet)
  5. Pystyy nielemään tabletit veden kanssa
  6. Tällä hetkellä otat ja sietävät rilutsolia vakaana annoksena 50 mg kahdesti vuorokaudessa
  7. Haluan ja pystyn vähentämään rilutsolin päivittäistä annosta 50 mg:aan QD 5 viikon ajan
  8. Ei tällä hetkellä käytä teofylliiniä sisältäviä lääkkeitä tai ei halua ja pysty olemaan poissa teofylliiniä sisältävistä lääkkeistä tutkimukseen osallistumisen aikana
  9. Potilaalla on hoitaja, joka pystyy tarkkailemaan ja raportoimaan potilaan tilaa
  10. Pystysuora hidas vitaalikapasiteetti (SVC) > 50 % iän, pituuden ja sukupuolen ennustetusta
  11. Pystyy suorittamaan keuhkojen toimintakokeita

Poissulkemiskriteerit:

  1. Elinajanodote <3 kuukautta
  2. Tutkimustutkimuslääkkeen vastaanotto 30 päivän tai 5 aikaisemman aineen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on suurempi, ennen annostelua
  3. Mikä tahansa aikaisempi hoito CK-2017357:llä
  4. Ei-invasiivisen ylipainehengityksen (NIPPV), kuten jatkuvan positiivisen hengitysteiden paineen (CPAP) tai kaksitasoisen positiivisen hengitysteiden paineen (BiPAP) käyttö

Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CK-2017357:n annostitraus (ryhmä 1)
Aktiivisen lääkkeen annoksen titraus rilutsolin lisähoitona
Lääke: CK-2017357
CK-2017357:n päivittäinen kokonaisannos 250 mg (125 mg kahdesti vuorokaudessa) 7 päivän ajan, jota seuraa 375 mg:n päivittäinen oraalinen kokonaisannos (125 mg AM ja 250 mg PM) 7 päivän ajan, jota seuraa 500 mg:n päivittäinen kokonaisannos suun kautta ( 250 mg BID) CK-2017357:ää 7 päivän ajan
Muut nimet:
  • tirasemtiv
Lääke: Rilutsoli 50 MG
Placebo Comparator: Vastaava placebo (ryhmä 2)
Lumelääke rilutsolin lisähoitona
Lääke: Rilutsoli 50 MG
Lääke: Plasebo
Vastaavat lumetabletit BID 21 päivän ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haitallisia tapahtumia saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: noin 29 päivää
noin 29 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisen arviointiasteikon tarkistetussa (ALSFRS-R) pistemäärässä
Aikaikkuna: 22 päivää
Instrumentti ALS-potilaiden toiminnallisen tilan arvioimiseksi. Minimipistemäärä on 0 ja maksimipistemäärä 40. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä enemmän toimintoja säilyy. Tämä annetaan seulonnassa, päivänä -7, päivänä 1, päivänä 15 ja päivänä 22.
22 päivää
Muutos lähtötasosta kädensijan maksimivoimakkuuden ja kädensijan väsymisen testeissä
Aikaikkuna: 22 päivää
Mitattu DynExin elektronisella käsidynamometrillä. Potilaita pyydettiin puristamaan laitetta suurimmalla mahdollisella voimalla saavuttaakseen maksimaalisen vapaaehtoisen supistumisen. Sitten mitataan kädensijan väsymys. Potilasta pyydetään puristamaan laitetta, kunnes hän ei voi enää pysyä yli 60 % tavoitteesta tai 120 sekuntia. Tämä mitataan seulontapäivinä -7, päivänä 1, päivänä 15 ja päivänä 22.
22 päivää
Muutos lähtötasosta lihasvoimamittausten pisteissä
Aikaikkuna: 22 päivää
Lihasvoimaa mitataan Hand Held Dynamometrialla. Sarja arviointeja tehdään eri lihasryhmille. Tämä mitataan päivinä -7, päivänä 1 ja päivänä 22.
22 päivää
Muutos lähtötasosta Timed Up and Go -testien pisteissä
Aikaikkuna: 22 päivää
TUG mitataan ajastamalla, kuinka kauan tutkittavalla kestää nousta ylös tuolista, kävellä 10 jalkaa, kääntyä ympäri, kävellä takaisin tuolille ja istua alas. Tämä mitataan päivinä -7, päivänä 1 ja päivänä 22.
22 päivää
Muutos lähtötasosta pisteissä Sniff Nenän sisäänhengityspaineen (SNIP) testeissä
Aikaikkuna: 22 päivää
SNIP mitataan Micro Medical Respiratory Pressure Meter -mittarilla (MicroRPM) seulonnassa, päivänä -7, päivänä 1, päivänä 15 ja päivänä 22.
22 päivää
Slow Vital Capacity (SVC) -testien tulosten muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 22 päivää
SVC mitataan ndd EasyOne Spirometer -järjestelmällä seulonnassa, päivänä -7, päivänä 1, päivänä 15 ja päivänä 22.
22 päivää
Muutos lähtötasosta maksimaalisen vapaaehtoisen ventilaation (MVV) testeissä
Aikaikkuna: 21 päivää
MVV mitataan EasyOne Spirometer -järjestelmällä seulonnassa, päivänä -7, päivänä 1, päivänä 15 ja päivänä 22.
21 päivää
Muutos lähtötilanteesta Potilas Global Assessmentissa
Aikaikkuna: 22 päivää
Potilaita pyydetään arvioimaan, tuntevatko he olonsa samalta, paremmalta vai huonommalta verrattuna siihen, miltä he tunsivat ennen annosta ensimmäisenä päivänä
22 päivää
Muutos perustasosta tutkijan globaalissa arvioinnissa
Aikaikkuna: 22 päivää
Tutkija arvioi, näyttääkö potilas samalta, paremmalta vai huonommalta verrattuna potilaan tilaan ennen annostusta päivänä 1.
22 päivää
Arvioi CK-2017357:n farmakokinetiikka
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 15 ja päivä 22
CK-2017357:n plasmapitoisuudet mitataan ennen annosta ja 2 ja 4 tuntia aamuannoksen jälkeen.
Päivä 1, päivä 15 ja päivä 22
Arvioi rilutsolin farmakokinetiikka potilailla, jotka saavat CK-2017357
Aikaikkuna: Päivä 1, päivä 15 ja päivä 22
Rilutsolin pitoisuudet plasmassa mitataan ennen annosta ja 2 ja 4 tuntia aamulla annoksen jälkeen
Päivä 1, päivä 15 ja päivä 22

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cytokinetics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. marraskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. maaliskuuta 2012

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 23. marraskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. joulukuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 7. joulukuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 3. toukokuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 30. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CY 4025

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa