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Studio di titolazione della dose per testare la sicurezza e gli effetti di CK-2017357 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

30 aprile 2019 aggiornato da: Cytokinetics

Uno studio di titolazione della dose di fase II, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e gli effetti farmacodinamici di CK-2017357 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Uno studio di fase II, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, di titolazione della dose crescente per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e gli effetti farmacodinamici di dosi multiple crescenti di CK-2017357 fino alla dose massima tollerata (MTD) di un singolo paziente, utilizzando uno regime di titolazione della dose due volte al giorno (BID) nei pazienti affetti da SLA con 50 mg di riluzolo una volta al giorno (QD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti saranno randomizzati a uno dei due gruppi di dosaggio, CK-2017357 attivo o placebo, in un rapporto 3:1. Prima della somministrazione del farmaco in studio, ai pazienti sarà richiesto di ridurre la dose di riluzolo a 50 mg QD per 7 giorni; dopo questo periodo di 7 giorni i pazienti riceveranno il placebo o inizieranno la titolazione con CK-2017357 attivo continuando a prendere riluzolo a 50 mg una volta al giorno.

I potenziali pazienti saranno sottoposti a screening per valutare la loro idoneità a entrare nello studio entro 21 giorni prima del giorno -7, quando inizieranno a prendere riluzolo alla dose ridotta di 50 mg una volta al giorno. I pazienti saranno randomizzati in un rapporto 3:1 a CK-2017357 (Gruppo 1) o placebo (Gruppo 2). Il giorno 1, i pazienti inizieranno a prendere una dose giornaliera totale di 250 mg (125 mg BID) di CK-2017357 o compresse placebo corrispondenti BID per 7 giorni. Quindi assumeranno una dose giornaliera totale di 375 mg (125 mg al mattino [AM] e 250 mg la sera [PM]) di CK-2017357 o compresse placebo corrispondenti BID per 7 giorni e, infine, assumeranno una dose giornaliera totale di 500 mg (250 mg BID) di CK-2017357 o compresse placebo corrispondenti BID per 7 giorni. Una dose finale di 250 mg di CK-2017357 o placebo verrà assunta la mattina del giorno 22 presso il sito dello studio.

L'aumento della dose di CK-2017357 o del placebo può essere interrotto o la dose ridotta a un livello inferiore, in base alla tollerabilità. Tutti i pazienti che tornano a una dose più bassa rimarranno su quella dose per il resto dello studio.

I pazienti rimarranno sulla dose ridotta di riluzolo fino alla visita di follow-up circa 7 giorni dopo il giorno 22.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti, 93701
        • University of California at San Francisco, Fresno Campus, Central California Neurological Institute
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California at Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stati Uniti, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
        • Massachusetts General Hospital, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Cornell Faculty, Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University School of Medicine, Division of Neurology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University, Department of Neurology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence ALS Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Science Center, Department of Neurology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado di comprendere e disposto a firmare un modulo di consenso informato (ICF)
  2. Maschi o femmine di età pari o superiore a 18 anni
  3. Una diagnosi di SLA familiare o sporadica (definita come rispondente ai criteri possibili, probabili, probabili o definiti supportati dal laboratorio per una diagnosi di SLA secondo i criteri della World Federation of Neurology El Escorial)
  4. Forza di presa volontaria massima in almeno una mano tra 10 e 40 libbre (femmine) e 10 e 60 libbre (maschi)
  5. In grado di deglutire le compresse con acqua
  6. Attualmente assume e tollera una dose stabile di 50 mg BID di riluzolo
  7. Disponibilità e capacità di ridurre la dose giornaliera di riluzolo a 50 mg QD per 5 settimane
  8. Attualmente non sta assumendo o è disposto e in grado di rimanere senza farmaci contenenti teofillina durante la partecipazione allo studio
  9. Il paziente ha un caregiver che è in grado di osservare e segnalare lo stato del paziente
  10. Capacità vitale lenta in posizione eretta (SVC) >50% del previsto per età, altezza e sesso
  11. In grado di eseguire test di funzionalità polmonare

Criteri di esclusione:

  1. Aspettativa di vita <3 mesi
  2. Ricevimento del farmaco in studio sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite dell'agente precedente, a seconda di quale sia maggiore, prima della somministrazione
  3. Qualsiasi trattamento precedente con CK-2017357
  4. Qualsiasi uso di ventilazione a pressione positiva non invasiva (NIPPV), come la pressione positiva continua delle vie aeree (CPAP) o la pressione positiva bilivello delle vie aeree (BiPAP)

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Titolazione della dose di CK-2017357 (Gruppo 1)
Titolazione della dose del farmaco attivo come terapia aggiuntiva al riluzolo
Droga: CK-2017357
Dose orale giornaliera totale di 250 mg (125 mg BID) di CK-2017357 per 7 giorni seguita da una dose orale giornaliera totale di 375 mg (125 mg AM e 250 mg PM) per 7 giorni seguita da una dose orale giornaliera totale di 500 mg ( 250 mg BID) di CK-2017357 per 7 giorni
Altri nomi:
  • tirasemtiv
Droga: Riluzolo 50 mg
Comparatore placebo: Placebo corrispondente (Gruppo 2)
Placebo come terapia aggiuntiva al riluzolo
Droga: Riluzolo 50 mg
Droga: Placebo
Compresse placebo corrispondenti BID per 21 giorni

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: circa 29 giorni
circa 29 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del punteggio sulla scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 22 giorni
Uno strumento per la valutazione dello stato funzionale dei pazienti affetti da SLA. Il punteggio minimo è 0 e il punteggio massimo è 40. Più alto è il punteggio, maggiore è la funzione mantenuta. Questo sarà somministrato allo screening, giorno -7, giorno 1, giorno 15 e giorno 22.
22 giorni
Variazione rispetto al basale dei punteggi nei test di massima forza di presa e affaticamento della presa
Lasso di tempo: 22 giorni
Misurato utilizzando il dinamometro elettronico DynEx. Ai pazienti è stato chiesto di spremere il dispositivo con la massima forza possibile per stabilire la massima contrazione volontaria. Viene quindi misurata la fatica della presa. Al paziente viene chiesto di spremere il dispositivo fino a quando non può più rimanere al di sopra del 60% del target o 120 secondi. Questo sarà misurato allo Screening, Giorno -7, Giorno 1, Giorno 15 e Giorno 22.
22 giorni
Variazione rispetto al basale dei punteggi nei test di forza muscolare
Lasso di tempo: 22 giorni
La forza muscolare viene misurata utilizzando la dinamometria manuale. Vengono effettuate una serie di valutazioni su diversi gruppi muscolari. Questo sarà misurato al giorno -7, al giorno 1 e al giorno 22.
22 giorni
Variazione rispetto al basale nei punteggi nei test di Timed Up and Go
Lasso di tempo: 22 giorni
Il TUG viene misurato calcolando il tempo impiegato da un soggetto per alzarsi da una sedia, camminare per 10 piedi, girarsi, tornare alla sedia e sedersi. Questo sarà misurato al giorno -7, al giorno 1 e al giorno 22.
22 giorni
Variazione rispetto al basale dei punteggi nei test di Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP)
Lasso di tempo: 22 giorni
Lo SNIP verrà misurato utilizzando il misuratore di pressione respiratoria Micro Medical (MicroRPM) allo screening, giorno -7, giorno 1, giorno 15 e giorno 22.
22 giorni
Variazione rispetto al basale dei punteggi nei test di capacità vitale lenta (SVC)
Lasso di tempo: 22 giorni
L'SVC verrà misurato utilizzando il sistema spirometrico ndd EasyOne allo screening, giorno -7, giorno 1, giorno 15 e giorno 22.
22 giorni
Variazione rispetto al basale nei punteggi nei test di massima ventilazione volontaria (MVV)
Lasso di tempo: 21 giorni
MVV sarà misurato utilizzando il sistema spirometrico EasyOne allo screening, giorno -7, giorno 1, giorno 15 e giorno 22.
21 giorni
Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del paziente
Lasso di tempo: 22 giorni
Ai pazienti verrà chiesto di valutare se si sentono allo stesso modo, meglio o peggio rispetto a come si sentivano prima della somministrazione il giorno 1
22 giorni
Variazione rispetto al basale in Investigator Global Assessment
Lasso di tempo: 22 giorni
Lo sperimentatore valuterà se il paziente appare uguale, migliore o peggiore rispetto allo stato del paziente al giorno 1 prima della somministrazione.
22 giorni
Valutare la farmacocinetica di CK-2017357
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 15 e Giorno 22
I livelli plasmatici di CK-2017357 saranno misurati prima della somministrazione e 2 e 4 ore dopo la dose AM
Giorno 1, Giorno 15 e Giorno 22
Valutare la farmacocinetica del riluzolo nei pazienti che ricevono CK-2017357
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 15 e Giorno 22
I livelli plasmatici di riluzolo saranno misurati prima della somministrazione e 2 e 4 ore dopo la dose AM
Giorno 1, Giorno 15 e Giorno 22

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cytokinetics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 marzo 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 marzo 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

7 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CY 4025

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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