Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosistitreringsundersøgelse for at teste sikkerheden og virkningerne af CK-2017357 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

30. april 2019 opdateret af: Cytokinetics

En fase II, multicenter, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret dosistitreringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakodynamiske virkninger af CK-2017357 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Et fase II, dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret stigende dosistitreringsstudie for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik og farmakodynamiske virkninger af multiple stigende doser af CK-2017357 til en individuel patient maksimalt tolereret dosis (MTD), ved brug af en inden for -patient dosistitreringsregime to gange dagligt (BID) hos ALS-patienter på 50 mg riluzol én gang dagligt (QD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienterne vil blive randomiseret til en af ​​to doseringsgrupper, aktiv CK-2017357 eller placebo, i et 3:1-forhold. Forud for undersøgelse af lægemiddeldosering skal patienterne nedsætte deres riluzoldosis til 50 mg dagligt i 7 dage; efter denne 7 dages periode vil patienter enten modtage placebo eller starte titreringen på aktiv CK-2017357, mens de fortsætter med at tage riluzol ved 50 mg dagligt.

Potentielle patienter vil blive screenet for at vurdere deres berettigelse til at deltage i undersøgelsen inden for 21 dage før dag -7, hvor de vil begynde at tage riluzol ved den reducerede dosis på 50 mg dagligt. Patienterne vil blive randomiseret i forholdet 3:1 til CK-2017357 (Gruppe 1) eller placebo (Gruppe 2). På dag 1 begynder patienterne at tage en samlet daglig dosis på 250 mg (125 mg BID) CK-2017357 eller matchende placebotabletter BID i 7 dage. Derefter vil de tage en samlet daglig dosis på 375 mg (125 mg morgen [AM] og 250 mg aften [PM]) af CK-2017357 eller matchende placebotabletter BID i 7 dage, og til sidst vil de tage en samlet daglig dosis på 500 mg (250 mg BID) CK-2017357 eller matchende placebotabletter BID i 7 dage. En sidste dosis på 250 mg CK-2017357 eller placebo tages om morgenen på dag 22 på undersøgelsesstedet.

Dosiseskalering af CK-2017357 eller placebo kan stoppes, eller dosis reduceres til et lavere niveau baseret på tolerabilitet. Alle patienter, der vender tilbage til en lavere dosis, forbliver på denne dosis i resten af ​​undersøgelsen.

Patienterne vil forblive på den reducerede dosis af riluzol indtil opfølgningsbesøget cirka 7 dage efter dag 22.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93701
        • University of California at San Francisco, Fresno Campus, Central California Neurological Institute
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California at Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forenede Stater, 06053
        • Hospital For Special Care
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forenede Stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Cornell Faculty, Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University School of Medicine, Division of Neurology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University, Department of Neurology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence ALS Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center, Department of Neurology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Er i stand til at forstå og villig til at underskrive en Informed Consent Form (ICF)
  2. Hanner eller kvinder 18 år eller ældre
  3. En diagnose af familiær eller sporadisk ALS (defineret som at opfylde de mulige, laboratorieunderstøttede sandsynlige, sandsynlige eller bestemte kriterier for en diagnose af ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial kriterier)
  4. Maksimal frivillig grebsstyrke i mindst én hånd mellem 10 og 40 pund (kvinder) og 10 og 60 pund (mænd)
  5. Kan sluge tabletter med vand
  6. Tager og tolererer i øjeblikket en stabil dosis på 50 mg 2D riluzol
  7. Villig og i stand til at reducere den daglige dosis af riluzol til 50 mg dagligt i 5 uger
  8. Tager ikke i øjeblikket eller er villig til og i stand til at holde sig fra medicin indeholdende theophyllin under undersøgelsesdeltagelsen
  9. Patienten har en omsorgsperson, der er i stand til at observere og rapportere patientstatus
  10. Upright Slow Vital Capacity (SVC) >50 % af forventet for alder, højde og køn
  11. Kan udføre lungefunktionsundersøgelser

Ekskluderingskriterier:

  1. Forventet levetid <3 måneder
  2. Modtagelse af forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller 5 halveringstider af det tidligere middel, alt efter hvad der er størst, før dosering
  3. Enhver tidligere behandling med CK-2017357
  4. Enhver brug af ikke-invasiv positiv trykventilation (NIPPV), såsom Continuous Positive Airway Pressure (CPAP) eller Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP)

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosistitrering af CK-2017357 (Gruppe 1)
Dosistitrering af aktivt lægemiddel som tillægsbehandling til riluzol
Medicin: CK-2017357
Total daglig oral dosis på 250 mg (125 mg BID) af CK-2017357 i 7 dage efterfulgt af total daglig oral dosis på 375 mg (125 mg AM og 250 mg PM) i 7 dage efterfulgt af total daglig oral dosis på 500 mg ( 250 mg BID) af CK-2017357 i 7 dage
Andre navne:
  • tirasemtiv
Medicin: Riluzole 50 MG
Placebo komparator: Matchende placebo (gruppe 2)
Placebo som tillægsbehandling til riluzol
Medicin: Riluzole 50 MG
Medicin: Placebo
Matchende placebotabletter BID i 21 dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: cirka 29 dage
cirka 29 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i score på Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: 22 dage
Et instrument til evaluering af den funktionelle status for patienter med ALS. Minimumsscore er 0 og maksimumscore er 40. Jo højere score, jo mere funktion bevares. Dette vil blive administreret på screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
22 dage
Ændring fra baseline i scores på test af maksimal håndgrebsstyrke og håndgrebstræthed
Tidsramme: 22 dage
Målt ved hjælp af DynEx elektroniske hånddynamometer. Patienterne blev bedt om at klemme enheden med den størst mulige kraft for at etablere den maksimale frivillige sammentrækning. Håndgrebstræthed måles derefter. Patienten bliver bedt om at klemme enheden, indtil de ikke længere kan forblive over 60 % af målet eller 120 sekunder. Dette vil blive målt ved screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
22 dage
Ændring fra baseline i score på test af muskelstyrke
Tidsramme: 22 dage
Muskelstyrken måles ved hjælp af håndholdt dynamometri. En række vurderinger udføres på forskellige muskelgrupper. Dette vil blive målt på dag -7, dag 1 og dag 22.
22 dage
Ændring fra baseline i score på test af Timed Up and Go
Tidsramme: 22 dage
TUG måles ved at tidsindstille, hvor lang tid det tager for et forsøgsperson at rejse sig fra en stol, gå 10 fod, vende sig om, gå tilbage til stolen og sætte sig ned. Dette vil blive målt på dag -7, dag 1 og dag 22.
22 dage
Ændring fra baseline i score på test af Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP)
Tidsramme: 22 dage
SNIP vil blive målt ved hjælp af Micro Medical Respiratory Pressure Meter (MicroRPM) ved screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
22 dage
Ændring fra baseline i score på test af Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: 22 dage
SVC vil blive målt ved hjælp af ndd EasyOne Spirometer System ved screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
22 dage
Ændring fra baseline i score på test af maksimal frivillig ventilation (MVV)
Tidsramme: 21 dage
MVV vil blive målt ved hjælp af EasyOne Spirometer System ved screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
21 dage
Ændring fra baseline i Patient Global Assessment
Tidsramme: 22 dage
Patienterne vil blive bedt om at vurdere, om de føler det samme, bedre eller dårligere sammenlignet med, hvordan de havde det ved før-dosis på dag 1
22 dage
Ændring fra baseline i Investigator Global Assessment
Tidsramme: 22 dage
Investigator vil vurdere, om patienten ser den samme, bedre eller dårligere ud sammenlignet med patientens status ved før-dosis på dag 1.
22 dage
Evaluer farmakokinetikken af ​​CK-2017357
Tidsramme: Dag 1, dag 15 og dag 22
Plasmaniveauer af CK-2017357 vil blive målt før dosis og 2 og 4 timer efter AM-dosis
Dag 1, dag 15 og dag 22
Evaluer farmakokinetikken af ​​riluzol hos patienter, der får CK-2017357
Tidsramme: Dag 1, dag 15 og dag 22
Plasmaniveauer af riluzol vil blive målt før dosis og 2 og 4 timer efter AM-dosis
Dag 1, dag 15 og dag 22

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cytokinetics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. december 2011

Først opslået (Skøn)

7. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CY 4025

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med CK-2017357

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner