이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 CK-2017357의 안전성 및 효과를 시험하기 위한 용량 적정 연구

2019년 4월 30일 업데이트: Cytokinetics

근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자에서 CK-2017357의 안전성, 내약성 및 약력학적 효과를 평가하기 위한 II상, 다기관, 이중맹검, 무작위, 위약 대조 용량 적정 연구

CK-2017357의 다중 상승 용량에 대한 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학적 효과를 개별 환자 최대 허용 용량(MTD)에 대해 평가하기 위한 II상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 상승 용량 적정 연구. - ALS 환자에서 1일 1회(QD) riluzole 50mg을 투여하는 환자 1일 2회(BID) 용량 적정 요법.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

환자는 활성 CK-2017357 또는 위약의 두 가지 투여 그룹 중 하나에 3:1 비율로 무작위 배정됩니다. 연구 약물 투여 전에 환자는 riluzole 용량을 7일 동안 QD 50mg으로 줄여야 합니다. 이 7일 후 환자는 위약을 받거나 활성 CK-2017357에 대한 적정을 시작하면서 riluzole 50mg QD를 계속 복용합니다.

잠재적 환자는 50mg QD의 감소된 용량으로 riluzole을 복용하기 시작하는 Day -7 이전 21일 이내에 연구에 참가할 수 있는 적격성을 평가하기 위해 선별될 것입니다. 환자는 CK-2017357(그룹 1) 또는 위약(그룹 2)에 대해 3:1 비율로 무작위 배정됩니다. 1일째에 환자는 7일 동안 CK-2017357 또는 일치하는 위약 정제 BID 250mg(125mg BID)의 총 일일 용량을 복용하기 시작합니다. 그런 다음 7일 동안 CK-2017357 또는 일치하는 위약 정제 BID의 375mg(아침[AM] 125mg 및 저녁[PM] 250mg)의 총 일일 복용량을 복용하고 마지막으로 다음의 총 일일 복용량을 복용합니다. CK-2017357 500mg(250mg BID) 또는 일치하는 위약 정제 7일 동안 BID. 250mg의 CK-2017357 또는 위약의 최종 용량이 연구 장소에서 22일째 아침에 취해질 것입니다.

내약성에 따라 CK-2017357 또는 위약의 용량 증량을 중단하거나 용량을 더 낮출 수 있습니다. 더 낮은 용량으로 돌아온 모든 환자는 연구의 나머지 기간 동안 해당 용량을 유지합니다.

환자는 22일 후 약 7일 후 후속 방문 때까지 감소된 riluzole 용량을 유지합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

27

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Fresno, California, 미국, 93701
        • University of California at San Francisco, Fresno Campus, Central California Neurological Institute
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, 미국, 92868
        • University of California at Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, 미국, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, 미국, 02129
        • Massachusetts General Hospital, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Cornell Faculty, Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University School of Medicine, Division of Neurology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43210
        • Ohio State University, Department of Neurology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97213
        • Providence ALS Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, 미국, 78229
        • University of Texas Health Science Center, Department of Neurology

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. ICF(Informed Consent Form)를 이해할 수 있고 서명할 의향이 있음
  2. 만 18세 이상 남녀
  3. 가족성 또는 산발성 ALS 진단(세계 신경학 연맹 엘 에스코리알 기준에 따라 ALS 진단을 위한 가능한 실험실 지원 개연성, 개연성 또는 명확한 기준을 충족하는 것으로 정의됨)
  4. 10~40파운드(여성)와 10~60파운드(남성) 사이에서 최소 한 손의 최대 자발적 악력
  5. 물과 함께 정제를 삼킬 수 있음
  6. 현재 안정적인 용량의 50mg BID riluzole을 복용 중이며 내약성
  7. 5주 동안 riluzole의 일일 용량을 QD 50mg으로 줄일 의지와 능력
  8. 현재 복용하지 않거나, 연구 참여 기간 동안 테오필린 함유 약물을 중단할 의지와 능력이 있는 사람
  9. 환자는 환자의 상태를 관찰하고 보고할 수 있는 간병인이 있습니다.
  10. 직립 SVC(Slow Vital Capacity) > 나이, 키 및 성별에 대해 예측된 50%
  11. 폐기능 검사 가능

제외 기준:

  1. 기대 수명 <3개월
  2. 투약 전 30일 이내 또는 이전 약제의 5 반감기 중 더 큰 기간 내에 임상시험용 약물 수령
  3. CK-2017357을 사용한 이전 치료
  4. CPAP(Continuous Positive Airway Pressure) 또는 BiPAP(Bilevel Positive Airway Pressure)와 같은 비침습적 양압 환기(NIPPV)의 모든 사용

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: CK-2017357(그룹 1)의 용량 적정
Riluzole에 대한 추가 요법으로 활성 약물의 용량 적정
의약품: CK-2017357
7일 동안 CK-2017357의 총 일일 경구 투여량 250mg(125mg BID)에 이어 7일 동안 총 일일 경구 투여량 375mg(AM 125mg 및 PM 250mg) 이후 총 일일 경구 투여량 500mg( 7일 동안 CK-2017357의 250 mg BID)
다른 이름들:
  • 티라셈티브
의약품: 리루졸 50MG
위약 비교기: 매칭 위약(그룹 2)
릴루졸에 대한 추가 요법으로서의 위약
의약품: 리루졸 50MG
의약품: 위약
21일 동안 일치하는 위약 정제 BID

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
부작용이 있는 참가자 수
기간: 약 29일
약 29일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도 개정판(ALSFRS-R) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 22일
ALS 환자의 기능적 상태를 평가하기 위한 도구. 최소 점수는 0이고 최대 점수는 40입니다. 점수가 높을수록 더 많은 기능이 유지됩니다. 이것은 스크리닝, -7일, 1일, 15일 및 22일에 시행될 것이다.
22일
최대 핸드그립 강도 및 핸드그립 피로 시험 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 22일
DynEx Electronic Hand Dynamometer를 사용하여 측정. 환자는 최대 수의적 수축을 확립하기 위해 가능한 최대 힘으로 장치를 쥐어짜도록 요청했습니다. 그런 다음 손잡이 피로도를 측정합니다. 환자는 더 이상 목표의 60% 이상 또는 120초 이상 머물 수 없을 때까지 장치를 꽉 쥐도록 요청받습니다. 이는 스크리닝, -7일, 1일, 15일 및 22일에 측정될 것이다.
22일
근력 테스트 점수의 기준선에서 변경
기간: 22일
근력은 Hand Held Dynamometry를 사용하여 측정됩니다. 다양한 근육 그룹에 대해 일련의 평가가 수행됩니다. 이는 -7일, 1일 및 22일에 측정됩니다.
22일
Timed Up and Go 테스트 점수 기준선에서 변경
기간: 22일
TUG는 대상자가 의자에서 일어나서 10피트를 걷고, 돌아서서 다시 의자로 걸어가 앉는 데 걸리는 시간으로 측정됩니다. 이는 -7일, 1일 및 22일에 측정됩니다.
22일
SNIP(Sniff Nasal Inspiratory Pressure) 검사 점수의 기준선 대비 변화
기간: 22일
SNIP는 스크리닝, -7일, 1일, 15일 및 22일에 Micro Medical Respiratory Pressure Meter(MicroRPM)를 사용하여 측정됩니다.
22일
SVC(Slow Vital Capacity) 테스트 점수의 기준선에서 변경
기간: 22일
SVC는 스크리닝, -7일, 1일, 15일 및 22일에 ndd EasyOne 폐활량계 시스템을 사용하여 측정됩니다.
22일
최대 자발적 환기(MVV) 테스트 점수의 기준선에서 변경
기간: 21일
MVV는 스크리닝, -7일, 1일, 15일 및 22일에 EasyOne 폐활량계 시스템을 사용하여 측정됩니다.
21일
환자 종합 평가의 기준선에서 변경
기간: 22일
환자는 1일차 투여 전 느낌과 비교하여 느낌이 같은지, 더 좋은지 또는 더 나쁜지 평가하도록 요청받을 것입니다.
22일
조사자 종합 평가에서 기준선으로부터의 변화
기간: 22일
조사자는 환자가 1일에 투여 전 상태에서 환자의 상태와 비교하여 동일하게 보이는지, 더 좋아지는지 또는 더 나빠 보이는지를 평가할 것입니다.
22일
CK-2017357의 약동학 평가
기간: 1일차, 15일차, 22일차
CK-2017357의 혈장 수치는 투여 전과 AM 투여 후 2시간 및 4시간에 측정됩니다.
1일차, 15일차, 22일차
CK-2017357을 투여받은 환자에서 리루졸의 약동학 평가
기간: 1일차, 15일차, 22일차
Riluzole의 혈장 수치는 투여 전과 AM 투여 후 2시간 및 4시간에 측정됩니다.
1일차, 15일차, 22일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Cytokinetics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2012년 3월 1일

연구 완료 (실제)

2012년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 11월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 12월 5일

처음 게시됨 (추정)

2011년 12월 7일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 5월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 4월 30일

마지막으로 확인됨

2019년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CY 4025

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

CK-2017357에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다