Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dosetitreringsstudie for å teste sikkerhet og effekter av CK-2017357 hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

30. april 2019 oppdatert av: Cytokinetics

En fase II, multisenter, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert dosetitreringsstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamiske effekter av CK-2017357 hos pasienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

En fase II, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert stigende dosetitreringsstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamiske effekter av flere stigende doser av CK-2017357 til en individuell pasient maksimal tolerert dose (MTD), ved bruk av en innenfor -pasient to ganger daglig (BID) dosetitreringsregime hos ALS-pasienter på 50 mg riluzol én gang daglig (QD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter vil bli randomisert til en av to doseringsgrupper, aktiv CK-2017357 eller placebo, i forholdet 3:1. Før studiemedikamentdosering vil pasienter bli pålagt å redusere riluzoldosen til 50 mg daglig i 7 dager; etter denne 7-dagers perioden vil pasienter enten få placebo eller starte titreringen på aktiv CK-2017357 mens de fortsetter å ta riluzol med 50 mg daglig.

Potensielle pasienter vil bli screenet for å vurdere om de er kvalifisert til å delta i studien innen 21 dager før dag -7, da de vil begynne å ta riluzol med den reduserte dosen på 50 mg daglig. Pasienter vil bli randomisert i forholdet 3:1 til CK-2017357 (gruppe 1) eller placebo (gruppe 2). På dag 1 vil pasienter begynne å ta en total daglig dose på 250 mg (125 mg BID) av CK-2017357 eller matchende placebotabletter BID i 7 dager. Deretter vil de ta en total daglig dose på 375 mg (125 mg morgen [AM] og 250 mg kveld [PM]) av CK-2017357 eller tilsvarende placebotabletter BID i 7 dager, og til slutt vil de ta en total daglig dose på 500 mg (250 mg BID) CK-2017357 eller matchende placebotabletter BID i 7 dager. En siste dose på 250 mg CK-2017357 eller placebo vil bli tatt om morgenen på dag 22 på studiestedet.

Doseeskalering av CK-2017357 eller placebo kan stoppes, eller dosen reduseres til et lavere nivå, basert på toleranse. Alle pasienter som går tilbake til en lavere dose vil forbli på den dosen resten av studien.

Pasientene vil forbli på den reduserte dosen av riluzol frem til oppfølgingsbesøket ca. 7 dager etter dag 22.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Fresno, California, Forente stater, 93701
        • University of California at San Francisco, Fresno Campus, Central California Neurological Institute
      • La Jolla, California, Forente stater, 92037
        • Coordinated Clinical Research
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • University of California at Irvine, ALS and Neuromuscular Center
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Forente stater, 06053
        • Hospital for Special Care
    • Massachusetts
      • Charlestown, Massachusetts, Forente stater, 02129
        • Massachusetts General Hospital, Neurology Clinical Trials Unit
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Cornell Faculty, Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University School of Medicine, Division of Neurology
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Ohio State University, Department of Neurology
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97213
        • Providence ALS Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78229
        • University of Texas Health Science Center, Department of Neurology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Evne til å forstå og villig til å signere et Informed Consent Form (ICF)
  2. Menn eller kvinner 18 år eller eldre
  3. En diagnose av familiær eller sporadisk ALS (definert som å oppfylle de mulige, laboratoriestøttede sannsynlige, sannsynlige eller bestemte kriteriene for en diagnose av ALS i henhold til World Federation of Neurology El Escorial-kriteriene)
  4. Maksimal frivillig grepstyrke i minst én hånd mellom 10 og 40 pund (kvinner) og 10 og 60 pund (hanner)
  5. Kan svelge tabletter med vann
  6. Tar og tolererer for tiden en stabil dose på 50 mg 2D riluzol
  7. Villig og i stand til å redusere daglig dose riluzol til 50 mg daglig i 5 uker
  8. Tar ikke eller er villig til og i stand til å holde seg unna teofyllinholdige medisiner under studiedeltakelsen
  9. Pasienten har en omsorgsperson som er i stand til å observere og rapportere pasientstatus
  10. Upright Slow Vital Capacity (SVC) >50 % av spådd for alder, høyde og kjønn
  11. Kunne utføre lungefunksjonstester

Ekskluderingskriterier:

  1. Forventet levealder <3 måneder
  2. Mottak av undersøkelseslegemiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider etter det forrige middelet, avhengig av hva som er størst, før dosering
  3. Eventuell tidligere behandling med CK-2017357
  4. Enhver bruk av ikke-invasiv positivt trykkventilasjon (NIPPV), for eksempel Continuous Positive Airway Pressure (CPAP) eller Bilevel Positive Airway Pressure (BiPAP)

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dosetitrering av CK-2017357 (gruppe 1)
Dosetitrering av aktivt legemiddel som tilleggsbehandling til riluzol
Legemiddel: CK-2017357
Total daglig oral dose på 250 mg (125 mg BID) av CK-2017357 i 7 dager etterfulgt av total daglig oral dose på 375 mg (125 mg AM og 250 mg PM) i 7 dager etterfulgt av total daglig oral dose på 500 mg ( 250 mg BID) av CK-2017357 i 7 dager
Andre navn:
  • tirasemtiv
Legemiddel: Riluzole 50 MG
Placebo komparator: Matchende placebo (gruppe 2)
Placebo som tilleggsbehandling til riluzol
Legemiddel: Riluzole 50 MG
Legemiddel: Placebo
Matchende placebotabletter BID i 21 dager

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: ca 29 dager
ca 29 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i poengsum på Amyotrofisk Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R)
Tidsramme: 22 dager
Et instrument for å evaluere funksjonsstatusen til pasienter med ALS. Minste poengsum er 0 og maksimal poengsum er 40. Jo høyere poengsum, jo ​​mer funksjon beholdes. Dette vil bli administrert på screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
22 dager
Endring fra baseline i score på tester av maksimal håndgrepsstyrke og håndgrepsutmattelse
Tidsramme: 22 dager
Målt med DynEx elektronisk hånddynamometer. Pasientene ble bedt om å klemme enheten med størst mulig kraft for å etablere maksimal frivillig sammentrekning. Håndgrepstrøtthet måles deretter. Pasienten blir bedt om å klemme enheten til de ikke lenger kan holde seg over 60 % av målet eller 120 sekunder. Dette vil bli målt på screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
22 dager
Endring fra baseline i score på tester av muskelstyrke
Tidsramme: 22 dager
Muskelstyrken måles ved hjelp av håndholdt dynamometri. En rekke vurderinger gjøres på ulike muskelgrupper. Dette vil bli målt på dag -7, dag 1 og dag 22.
22 dager
Endring fra baseline i poengsum på tester av Timed Up and Go
Tidsramme: 22 dager
TUG måles ved å måle hvor lang tid det tar før et forsøksperson reiser seg fra en stol, går 10 fot, snur seg, går tilbake til stolen og setter seg ned. Dette vil bli målt på dag -7, dag 1 og dag 22.
22 dager
Endring fra baseline i score på tester av Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP)
Tidsramme: 22 dager
SNIP vil bli målt ved hjelp av Micro Medical Respiratory Pressure Meter (MicroRPM) ved screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
22 dager
Endring fra baseline i poengsum på tester av Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: 22 dager
SVC vil bli målt ved hjelp av ndd EasyOne Spirometer System på screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
22 dager
Endring fra baseline i poengsum på tester av maksimal frivillig ventilasjon (MVV)
Tidsramme: 21 dager
MVV vil bli målt ved hjelp av EasyOne Spirometer System ved screening, dag -7, dag 1, dag 15 og dag 22.
21 dager
Endring fra baseline i Patient Global Assessment
Tidsramme: 22 dager
Pasientene vil bli bedt om å vurdere om de føler det samme, bedre eller verre sammenlignet med hvordan de følte seg ved førdose på dag 1
22 dager
Endring fra baseline i Investigator Global Assessment
Tidsramme: 22 dager
Utrederen vil vurdere om pasienten ser ut som den samme, bedre eller dårligere sammenlignet med pasientens status ved pre-dose på dag 1.
22 dager
Vurder farmakokinetikken til CK-2017357
Tidsramme: Dag 1, dag 15 og dag 22
Plasmanivåer av CK-2017357 vil bli målt ved før-dose og 2 og 4 timer etter AM-dose
Dag 1, dag 15 og dag 22
Evaluer farmakokinetikken til riluzol hos pasienter som får CK-2017357
Tidsramme: Dag 1, dag 15 og dag 22
Plasmanivåer av riluzol vil bli målt før dosering og 2 og 4 timer etter AM-dose
Dag 1, dag 15 og dag 22

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cytokinetics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mars 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. mars 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. november 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

5. desember 2011

Først lagt ut (Anslag)

7. desember 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

3. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CY 4025

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på CK-2017357

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Denmark

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere