Tehokkuus-, turvallisuus- ja siedettävyystutkimus Ixmyelocel-T:stä, joka annettiin transendokardiaalisten katetripohjaisten injektioiden kautta potilaille, joilla on iskeemisen laajentuneen kardiomyopatian (IDCM) aiheuttama sydämen vajaatoiminta (ixCELLDCM)
tiistai 25. toukokuuta 2021 päivittänyt: Vericel Corporation
Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus Ixmyelocel-T:n transendokardaalisen injektion tehokkuuden, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi potilailla, joilla on iskeemisestä laajentuneesta kardiomyopatiasta (IDCM) johtuva sydämen vajaatoiminta.
Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan ixmyelocel-T:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna (vehikkelikontrolli), kun sitä annetaan endokardiaaliseen katetriin perustuvilla injektioilla potilaille, joilla on IDCM:n aiheuttama loppuvaiheen sydämen vajaatoiminta ja joilla ei ole kohtuullisia revaskularisaatiovaihtoehtoja (joko kirurginen tai perkutaaninen interventio), josta todennäköisesti on kliinistä hyötyä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ixmyelocel-T:n tehoa lumelääkkeeseen (ajoneuvokontrolli) verrattuna keskimääräisenä potilasta kohden kaikista kuolemista, sydän- ja verisuonisairauksien sairaalahoitoon ja suunnittelemattomista avohoito- tai ensiapukäyntien määrästä akuutin dekompensoituneen sydämen hoitoon. 12 kuukauden aikana tutkimustuotteen (IP) antamisesta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
114
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 287
- University of Alberta Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H1T 1C8
- Montreal Heart Institute
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35211
- Cardiology, P.C. & Center for Therapeutic Angiogenesis
-
-
Arizona
-
Gilbert, Arizona, Yhdysvallat, 85297
- Mercy Gilbert Medical Center
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- Scripps Clinic
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- UCSD Medical Center
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Cedars-Sinai Heart and Lung Institute
-
Oxnard, California, Yhdysvallat, 93030
- St. John's Regional Medical Center
-
Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
- Stanford University
-
-
Florida
-
Daytona Beach, Florida, Yhdysvallat, 32117
- Cardiology Research Associates
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida - Division of Cardiology
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
- Mayo Clinic Florida (Jacksonville)
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University Hospital
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Georgia Regents University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70121
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital, Division of Cardiology
-
-
Michigan
-
Saginaw, Michigan, Yhdysvallat, 48602
- Michigan CardioVascular Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45219
- The Carl and Edyth Linder Center for Research & Education at The Christ Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals - Case Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Temple University
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- UPMC Cardiovascular Institute
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15240
- Veterans Administration Healthcare System
-
-
Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
- Stern Cardiovascular Foundation, Inc.
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75226
- Soltero Cardiovascular Research Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Methodist DeBakey Heart and Vascular Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah Health Services Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98122
- Swedish Medical Center - Cherry Hill Professional Building
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
- University of Wisconsin-Madison Cardiovascular Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
30 vuotta - 86 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Urokset ja muut kuin raskaana olevat, ei-imettävät naaraat;
- Ikä 30-86 vuotta;
- Ikeemisen laajentuneen kardiomyopatian diagnoosi;
- LVEF ≤ 35 % kaikukardiogrammin perusteella;
- Oireinen sydämen vajaatoiminta NYHA:n toiminnallisessa luokassa III tai IV;
- Kohde ei ole ehdokas kohtuullisiin revaskularisaatiotoimenpiteisiin, jotka tuottavat kliinistä paranemista;
- Kohde saa asianmukaista kliinistä hoitotasoa sydämen vajaatoiminnan hoitoa siedettynä ja potilaan nykyisen lääketieteellisen tilan sanelemana vähintään 30 päivän ajan ennen seulontaa;
- On oltava automaattinen implantoitava kardiovertteridefibrillaattori (AICD);
- Sydämen vajaatoiminnan paheneminen sairaalahoitoon tai vastaavaan 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa, sairaalahoitoa vastaava käynti, joka määritellään suunnittelemattomaksi avohoito-/päivystyskäynniksi akuutin dekompensoituneen sydämen vajaatoiminnan hoitamiseksi; tai niillä on N-terminaalinen prohormoni B-tyypin natriureettinen peptidi (NT-proBNP) ≥2000 pg/ml tai BNP ≥400pg/ml 30 päivän sisällä seulonnasta (mukaan lukien seulonta); tai 6 minuutin kävelytestin (6MWT) etäisyys on ≤400 metriä seulonnassa;
- Elinajanodote tutkijan mielestä vähintään 12 kuukautta;
- LV:n seinämän paksuus ≥ 7 mm (kaikukardiogrammin mukaan) odotetulla kohdeinjektioalueella;
- Hemodynaaminen stabiilisuus ilman IV vasopressoreita tai tukilaitteita;
- Kun otetaan huomioon sairaushistoria ja samanaikainen lääkitys, tutkimushenkilö on tutkijan mielestä hyväksyttävä ehdokas luuytimen aspiraatioon ja sydämen katetrointiin ja transendokardiaalisiin injektiotoimenpiteisiin;
- Halukas ja kykenevä noudattamaan suunniteltuja vierailuja ja sietämään opiskelumenettelyjä.
- Anna vapaaehtoisesti henkilökohtaisesti allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
Sairauskohtainen:
- Vakava primaarinen sydänläppäsairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, aorttaläppästenoosi ja vajaatoiminta;
- VAD-istutus, sydämensiirto, kardiomyoplastia, vasemman kammion pienennysleikkaus tai sydämen shuntti-istutus;
- Suunnitellut sydämen vajaatoimintaan liittyvät laitetoimenpiteet (esim. VAD-istutus, sydämen ensimmäinen uudelleensynkronointihoito) tai suunnitellut sydäntoimenpiteet (esim. sydämensiirto, sydänlihasleikkaus, läppäremontti);
- Nykyiset rytmihäiriöt, jotka estävät tarkan NOGA®-sähkömekaanisen kartoituksen ja NOGA®-ohjatut injektiot;
- LV-tukos (kuten on dokumentoitu kaikukardiografiassa tai LV-angiografiassa);
- Sydäninfarkti, aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa;
- Perkutaaninen sepelvaltimointerventio, läppäleikkaus, sydänleikkaus ja muut suuret sydäntoimenpiteet 30 päivän sisällä ennen seulontaa;
Tutkijan näkemyksen mukaan potilaan vasemman kammion seinämä ei sovellu transendokardiaalisiin injektioihin (paksuudesta tai muista syistä).
Lääketieteellinen historia:
- Aivohalvaus tai ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA) 3 kuukauden sisällä seulonnasta;
- Hemoglobiini A1c (HbA1c) ≥ 9 % seulonnassa;
- Diabeettiset henkilöt, joilla on hallitsematon tai hoitamaton proliferatiivinen retinopatia pätevän näönhuollon ammattilaisen suorittaman laajentuneen silmätutkimuksen perusteella American Diabetes Associationin ohjeiden mukaisesti;
- veren hyytymishäiriö, joka ei ole lääkkeen aiheuttama (esim. trombofilia);
- Aktiivinen pahanlaatuinen kasvain (ei-tyvisolu), joka vaatii leikkausta, kemoterapiaa ja/tai sädehoitoa viimeisten 12 kuukauden aikana;
- Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö, joka häiritsee koehenkilön noudattamista tutkimusmenettelyissä;
- Allergiat hevos-, sika- tai naudan tuotteille;
- painoindeksi (BMI) ≥ 40 kg/m2 seulonnassa;
- Todettu krooninen munuaissairaus (CKD), joka vaatii dialyysiä (vaihe 5); arvioitu kreatiniinipuhdistuma < 15 ml/min seulonnassa;
Kohde on allerginen tai ei voi sietää sydämen kuvantamisvarjoaineita; myös kyvyttömyys saada hyvälaatuista sydämen kaikukuvaa seulonnassa (kuvantamisen ydinlaboratorion määrittämänä).
Laboratorioparametrit:
Epänormaalit laboratorioarvot (suoritettu keskuslaboratoriossa) seulonnassa:
- Verihiutaleet < 50 000 µl;
- Hemoglobiini < 9,0 g/dl;
- Aspartaattiaminotransferaasi/alaniiniaminotransferaasi (AST/ALT) > 3 kertaa normaalin yläraja (ULN);
- Ihmisen immuunikatovirus 1 (HIV 1), HIV 2 tai kuppapositiivinen (nopea plasmareagiini [RPR]);
- Aktiiviset hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineet;
- HUOMAA: Paikallisten vaatimusten mukaisesti voidaan suorittaa lisälaboratoriotestejä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: hepatiitti B -ydinvasta-aine, ihmisen T-lymfotrooppinen virus I/II.
Poissulkevat toimenpiteet, laitteet tai lääkkeet:
- Kohteet, jotka saavat antiangiogeenisiä lääkkeitä (esim. anti-vaskulaarista endoteelikasvutekijää [VEGF]);
- Krooninen altistuminen sytotoksiselle hoidolle onkologisista tai kroonisista ei-onkologisista syistä kolmen edeltävän kuukauden aikana tai odotettu tarve tutkimuksen aikana;
- Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiotutkimukseen tai kokeellinen interventio 30 päivän sisällä seulonnasta tai aiemmin altistunut Aastromin ixmyelocel T -tuotteelle tai aiemmin saanut allogeenistä soluterapiaa, autologista soluterapiaa, jota viljellään eläinproteiineilla.
- Tutkijan näkemyksen mukaan koehenkilö ei sovellu soluterapiaan tai hänellä on ruoka-/lääkeallergia, kirurginen tai lääketieteellinen tila, kliinisesti merkittäviä psykiatrisia häiriöitä, huono ravitsemustila tai laboratoriopoikkeavuus, joka vaatii lisälääketieteellistä arviointia ja saattaa häiritä tutkimustuotteen käyttöä. , häiritsee tutkimustulosten tulkintaa, häiritsee tutkittavan kykyä suorittaa tutkimus tai vaarantaa tutkittavan turvallisuuden.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: ixmyelocel-T
Ixmyelocel-T toimitetaan katetripohjaisella intramyokardiaalisella injektiotoimenpiteellä.
|
12-20 transendokardiaalista injektiota 0,4 ml ixmyelocel-T:tä per injektio vasempaan kammioon.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Plasebo annetaan katetripohjaisella intramyokardiaalisella injektiomenetelmällä.
|
12-20 transendokardiaalista injektiota, joissa oli 0,4 ml vehikkelikontrollia injektiota kohden vasempaan kammioon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinisten tapahtumien keskimääräinen määrä 12 kuukauden aikana hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Ensisijaisena päätetapahtumana arvioidaan ixmyelocel-T:n tehoa lumelääkkeeseen (vehikkelikontrolli) verrattuna tapahtumien keskimääräisen lukumäärän perusteella potilasta kohti 12 kuukauden aikana hoidon jälkeen kussakin hoitohaarassa (tapahtumien kokonaismäärä kussakin haarassa / potilaiden kokonaismäärä kussakin ryhmässä käsivarsi).
Tapahtumia ovat: kaikista syistä johtuvat kuolemat, sydän- ja verisuonisairauksien sairaalahoidot ja suunnittelemattomat avohoito- tai ensiapukäynnit akuutin dekompensoituneen sydämen vajaatoiminnan hoitamiseksi.
Tässä päätepisteessä käytetyt kliiniset tapahtumat arvioi riippumaton kliininen päätepistekomitea, joka on sokeutunut hoidolle.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaikkien syiden aiheuttamien kuolemien/LVAD-implanttien/sydämensiirtojen, sydän- ja verisuonisairauksien sairaalahoitojen sekä suunnittelemattomien avohoito- ja ED-interventioiden hierarkkinen voittosuhde ADHF:n hoitoon
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Tämä on yhdistetty päätepiste.
Tämä päätepiste arvioidaan ensisijaisesti IP:n hallinnointiin liittyvien tapahtumien poissulkemiseksi.
Osana herkkyysanalyysejä tehdään myös analyysi, joka sisältää IP-hallinnon tapahtumia.
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen hoidon jälkeen 6 minuutin kävelytestissä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toissijaisena tavoitteena on arvioida muutoksia lähtötilanteesta 12 kuukauteen hoidon jälkeen kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestillä mitattuna.
|
12 kuukautta
|
|
Vasemman kammion toiminnan muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen hoidon jälkeen EKG:lla arvioituna.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toissijainen tavoite on arvioida muutos vasemman kammion toiminnassa mitattuna kaikukardiografialla vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) osalta.
|
12 kuukautta
|
|
Elämänlaadun muutos lähtötasosta 12 kuukauteen hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toissijainen tavoite on arvioida ixmyelocel-T:llä hoidettujen potilaiden elämänlaadun muutosta (kokonaispistemäärä) lumelääkkeeseen verrattuna käyttämällä Minnesota Living with Heart Failure Questionnaire -kyselyä.
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötilanteesta 12 kuukauteen hoidon jälkeen NYHA-luokituksessa.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toissijaisena tavoitteena on arvioida muutosta lähtötilanteesta 12. kuukauteen NYHA-luokituksessa potilailla, joita hoidetaan ixmyelocel-T:llä lumelääkkeeseen verrattuna.
|
12 kuukautta
|
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on haittavaikutuksia.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toissijaisena tavoitteena on arvioida ixmyelocel-T:n yleistä turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla on DCM aspiraatiosta 12 kuukauden ajan hoidon/seurannan jälkeen, prosentilla potilaista, joilla on haittavaikutuksia.
|
12 kuukautta
|
|
Prosenttiosuus potilaista, joilla on vakavia haitallisia sydäntapahtumia (MACE).
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Toissijaisena tavoitteena on arvioida ixmyelocel-T:n yleistä turvallisuutta ja siedettävyyttä plaseboon verrattuna DCM-potilailla niiden potilaiden prosenttiosuuden perusteella, jotka kokevat MACE-tapahtumia.
MACE-tapahtumia ovat: sairaalahoitoa vaativa epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti, aivohalvaus, sairaalahoitoa vaativa sydämen vajaatoiminnan paheneminen, VAD-istutus, sydämensiirto, elvytetty äkillinen kuolema ja kardiovaskulaarinen kuolema.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Keskiviikko 20. helmikuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Maanantai 1. helmikuuta 2016
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Keskiviikko 7. maaliskuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 20. elokuuta 2012
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 22. elokuuta 2012
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Torstai 23. elokuuta 2012
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Torstai 27. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 25. toukokuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. toukokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ABI 55-1202-1
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .