Ixmyelocel-T 经心内膜导管注射对因缺血性扩张型心肌病 (IDCM) 引起的心力衰竭受试者的疗效、安全性和耐受性研究 (ixCELLDCM)
2021年5月25日 更新者：Vericel Corporation
多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，以评估经心内膜注射 Ixmyelocel-T 在因缺血性扩张型心肌病 (IDCM) 引起的心力衰竭受试者中的疗效、安全性和耐受性。
本研究旨在评估 ixmyelocel-T 与安慰剂（载体对照）相比的有效性、安全性和耐受性，当通过经心内膜导管注射给药于 IDCM 导致的终末期心力衰竭患者时，这些患者没有合理的血运重建选择（无论是手术或经皮介入）可能提供临床益处。
研究概览
详细说明
本研究的主要目的是评估 ixmyelocel-T 与安慰剂（载体对照）相比对治疗急性失代偿性心脏病的平均每位患者全因死亡、心血管住院和计划外门诊或急诊就诊的疗效失败，在研究产品 (IP) 管理后的 12 个月内。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
114
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 287
- University of Alberta Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H1T 1C8
- Montreal Heart Institute
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-
Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35294
- University of Alabama at Birmingham
-
Birmingham、Alabama、美国、35211
- Cardiology, P.C. & Center for Therapeutic Angiogenesis
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Arizona
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Gilbert、Arizona、美国、85297
- Mercy Gilbert Medical Center
-
Phoenix、Arizona、美国、85054
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
La Jolla、California、美国、92037
- Scripps Clinic
-
La Jolla、California、美国、92037
- UCSD Medical Center
-
Los Angeles、California、美国、90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
Los Angeles、California、美国、90048
- Cedars-Sinai Heart and Lung Institute
-
Oxnard、California、美国、93030
- St. John's Regional Medical Center
-
Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
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-
Florida
-
Daytona Beach、Florida、美国、32117
- Cardiology Research Associates
-
Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida - Division of Cardiology
-
Jacksonville、Florida、美国、32224
- Mayo Clinic Florida (Jacksonville)
-
Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
-
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Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University Hospital
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Georgia Regents University
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-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
-
-
Louisiana
-
New Orleans、Louisiana、美国、70121
- Ochsner Clinic Foundation
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital, Division of Cardiology
-
-
Michigan
-
Saginaw、Michigan、美国、48602
- Michigan CardioVascular Institute
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
-
-
New Jersey
-
Newark、New Jersey、美国、07112
- Newark Beth Israel Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45219
- The Carl and Edyth Linder Center for Research & Education at The Christ Hospital
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- University Hospitals - Case Medical Center
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
- Temple University
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- UPMC Cardiovascular Institute
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15240
- Veterans Administration Healthcare System
-
-
Tennessee
-
Germantown、Tennessee、美国、38138
- Stern Cardiovascular Foundation, Inc.
-
-
Texas
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Dallas、Texas、美国、75226
- Soltero Cardiovascular Research Center
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Houston、Texas、美国、77030
- Methodist DeBakey Heart and Vascular Center
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-
Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84132
- University of Utah Health Services Center
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98122
- Swedish Medical Center - Cherry Hill Professional Building
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-
Wisconsin
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Madison、Wisconsin、美国、53792
- University of Wisconsin-Madison Cardiovascular Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
30年 至 86年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 男性和未怀孕、未哺乳的女性；
- 年龄30至86岁；
- 缺血性扩张型心肌病的诊断；
- 超声心动图 LVEF ≤ 35%；
- NYHA 功能分级 III 或 IV 的症状性心力衰竭；
- 受试者不是将产生临床改善的合理血运重建程序的候选人；
- 在筛选前至少 30 天，受试者正在接受适当的临床护理标准心力衰竭治疗，根据受试者当前的医疗状况的耐受性和要求；
- 必须有自动植入式心律转复除颤器 (AICD)；
- 筛选前 6 个月内心力衰竭恶化住院或同等住院，住院同等定义为治疗急性失代偿性心力衰竭的计划外门诊/急诊就诊；或筛选后 30 天内（包括筛选）N 末端激素原 B 型钠尿肽 (NT-proBNP) ≥2000 pg/mL 或 BNP ≥400 pg/mL；或筛选时的 6 分钟步行测试 (6MWT) 距离≤400 米；
- 研究者认为预期寿命至少为 12 个月；
- 预期目标注射区域左室壁厚度≥7mm（通过超声心动图）；
- 没有 IV 升压药或支持装置的血液动力学稳定性；
- 考虑到病史和同时服用的药物，研究者认为受试者是骨髓抽吸和心导管插入术以及经心内膜注射程序的可接受候选人；
- 愿意并能够遵守预定的访问和容忍研究程序。
- 自愿提供亲笔签名并注明日期的知情同意书。
排除标准：
疾病特异性：
- 严重的原发性瓣膜性心脏病，包括但不限于主动脉瓣狭窄和关闭不全；
- VAD植入术、心脏移植术、心肌成形术、左心室减容术或心脏分流术植入术；
- 计划的心力衰竭相关设备干预（例如，VAD 植入、初始心脏再同步化治疗）或计划的心脏手术（例如，心脏移植、心肌成形术、瓣膜修复）；
- 目前的心律失常会妨碍准确的 NOGA® 机电映射和 NOGA® 引导注射；
- LV 血栓（如超声心动图或 LV 血管造影所记录）；
- 筛选前3个月内心肌梗塞、中风或短暂性脑缺血发作；
- 筛选前 30 天内经皮冠状动脉介入治疗、瓣膜成形术、心脏手术和其他主要心脏手术；
在研究者看来，受试者的左心室壁不适合经心内膜注射（由于厚度或其他原因）。
病史：
- 筛选后 3 个月内中风或短暂性脑缺血发作 (TIA)；
- 筛选时糖化血红蛋白 (HbA1c) ≥ 9%；
- 根据美国糖尿病协会指南，由合格的眼科保健专业人员进行散瞳检查确定患有不受控制或未经治疗的增殖性视网膜病变的糖尿病患者；
- 非药物引起的凝血障碍（例如血栓形成倾向）；
- 在过去 12 个月内需要手术、化疗和/或放疗的活动性恶性肿瘤（非基底细胞）；
- 会干扰受试者遵守研究程序的药物或酒精滥用；
- 对任何马、猪或牛产品过敏；
- 筛选时体重指数 (BMI) ≥ 40 kg/m2；
- 确定需要透析的慢性肾脏病 (CKD)（第 5 阶段）；筛选时估计的肌酐清除率 < 15 mL/min；
受试者过敏或不能耐受心脏造影剂；也无法在筛选时获得高质量的超声心动图图像（由成像核心实验室确定）。
实验室参数：
筛选时实验室值异常（在中心实验室进行）：
- 血小板 < 50,000 μL；
- 血红蛋白 < 9.0 克/分升；
- 天冬氨酸转氨酶/丙氨酸转氨酶 (AST/ALT) > 正常上限 (ULN) 的 3 倍；
- 人类免疫缺陷病毒 1 (HIV 1)、HIV 2 或梅毒阳性（快速血浆反应素 [RPR]）；
- 活动性乙型肝炎表面抗原（HBsAg）或丙型肝炎病毒（HCV）抗体；
- 注意：可根据当地要求进行额外的实验室测试，包括但不限于：乙型肝炎核心抗体、人类 T 淋巴病毒 I/II。
排除程序、设备或药物：
- 接受抗血管生成药物（例如，抗血管内皮生长因子[VEGF]）的受试者；
- 过去 3 个月内因肿瘤或慢性非肿瘤原因长期暴露于细胞毒性治疗或在研究过程中预期需要；
- 同时参与另一项介入性临床试验或在筛选后 30 天内接受实验性干预，或之前接触过 Aastrom 的 ixmyelocel T 产品或之前接受过同种异体细胞疗法，用动物蛋白培养的自体细胞疗法。
- 研究者认为，受试者不适合细胞治疗或有食物/药物过敏、手术或医疗状况、临床上显着的精神疾病、营养状况不佳或需要进一步医学评估的实验室异常可能会干扰研究产品, 干扰研究结果的解释，干扰受试者完成研究的能力或危及受试者的安全。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：ixmyelocel-T
Ixmyelocel-T 通过基于导管的心肌内注射程序递送。
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每次向左心室注射 12-20 次经心内膜注射 0.4 mL ixmyelocel-T。
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PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
通过基于导管的心肌内注射程序递送安慰剂。
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每次向左心室注射 12-20 次经心内膜注射 0.4 mL 载体对照。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗后 12 个月的平均临床事件数。
大体时间：12个月
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主要终点将评估 ixmyelocel-T 与安慰剂（载体对照）相比对每个治疗组治疗后 12 个月内每位患者的平均事件数（每个组的事件总数/每个治疗组的患者总数）的疗效手臂）。
这些事件包括：全因死亡、心血管疾病住院治疗以及为治疗急性失代偿性心力衰竭而进行的计划外门诊或急诊就诊。
该终点中使用的临床事件将由对治疗不知情的独立临床终点委员会裁定。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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全因死亡/左心室辅助装置 (LVAD) 植入/心脏移植、心血管住院、计划外门诊和 ED 干预治疗 ADHF 的分层发生的胜率
大体时间：12个月
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这是一个复合终点。
将主要评估该终点，排除被认为与 IP 管理相关的事件。
作为敏感性分析的一部分，还将进行包括知识产权管理相关事件的分析。
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12个月
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在 6 分钟步行测试中从基线到治疗后 12 个月的变化。
大体时间：12个月
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次要目标是评估通过 6 分钟步行测试测量的步行距离从基线到治疗后 12 个月的变化。
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12个月
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通过超声心动图评估左心室功能从基线到治疗后 12 个月的变化。
大体时间：12个月
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次要目标是通过超声心动图测量左心室射血分数 (LVEF) 来评估左心室功能的变化。
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12个月
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生活质量从基线到治疗后 12 个月的变化。
大体时间：12个月
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次要目标是使用明尼苏达心力衰竭患者问卷评估与安慰剂相比，接受 ixmyelocel-T 治疗的患者生活质量（总分）的变化。
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12个月
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NYHA 分类从基线到治疗后 12 个月的变化。
大体时间：12个月
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次要目标是评估与安慰剂相比，接受 ixmyelocel-T 治疗的患者的 NYHA 分类从基线到第 12 个月的变化。
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12个月
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发生不良事件的患者百分比。
大体时间：12个月
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次要目标是评估 ixmyelocel-T 与安慰剂在 DCM 患者中的总体安全性和耐受性，从抽吸时间到治疗后 12 个月/随访发生不良事件的患者百分比。
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12个月
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发生主要不良心脏事件 (MACE) 的患者百分比。
大体时间：12个月
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次要目标是通过经历 MACE 事件的患者百分比来评估 ixmyelocel-T 与安慰剂在 DCM 患者中的总体安全性和耐受性。
MACE事件包括：需要住院治疗的不稳定型心绞痛、心肌梗塞、中风、需要住院治疗的心力衰竭恶化、VAD植入、心脏移植、复苏猝死和心血管死亡。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年2月20日
初级完成 (实际的)
2016年2月1日
研究完成 (实际的)
2018年3月7日
研究注册日期
首次提交
2012年8月20日
首先提交符合 QC 标准的
2012年8月22日
首次发布 (估计)
2012年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月25日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
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ixmyelocel-T的临床试验
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Vericel Corporation完全的
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