Vaiheen I/IIa tutkimus MA09-hRPE-solujen turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi potilailla, joilla on kehittynyt kuiva AMD

Sisällyttämiskriteerit:

• Aikuinen yli 55-vuotias mies tai nainen. Potilaan tulee olla riittävän hyvässä kunnossa voidakseen kohtuudella odottaa selviytyvänsä vähintään neljän vuoden ajan hoidon jälkeen
• Kliiniset löydökset, jotka ovat yhdenmukaisia ​​edenneen kuivan AMD:n kanssa, jossa on näyttöä yhdestä tai useammasta > 250 mikronin maantieteellisestä atrofiasta (määritelty Age-Related eye Disease Study [AREDS] -tutkimuksessa), johon liittyy keskeinen fovea.
• GA määritellään RPE:n vaimenemiseksi tai häviämiseksi biomikroskoopilla, OCT:llä ja FA:lla havaittuna.
• Ei näyttöä nykyisestä tai aikaisemmasta suonikalvon uudissuonituksesta hoidetussa silmässä
• Silmän näöntarkkuus (BCVA) siirrettä varten ei ole parempi kuin 20/400.
• Sen silmän näöntarkkuus (BCVA), jolle EI saa tehdä siirtoa, ei ole huonompi kuin 20/400.
• Elektrofysiologiset löydökset ovat yhdenmukaisia ​​edistyneen kuivan AMD:n kanssa.
• Lääketieteellisesti sopiva vitrektomiaan ja subretinaaliseen injektioon.
• Lääketieteellisesti sopiva yleisanestesiaan tai heräämissedaatioon tarvittaessa.
• Lääketieteellisesti sopiva alkion kantasolulinjan siirtoon:

Kaikki laboratorioarvot, jotka jäävät hieman normaalin alueen ulkopuolelle, tarkastetaan Medical Monitorin ja tutkijoiden toimesta määrittääkseen sen kliinisen merkityksen. Jos todetaan, ettei se ole kliinisesti merkitsevä, potilas voidaan ottaa mukaan tutkimukseen.

Normaali seerumin kemiallinen täydellinen verenkuva [CBC], protrombiiniaika [PT] ja aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika [aPTT] Negatiivinen virtsan seulonta huumeiden väärinkäytön varalta. Negatiivinen ihmisen immuunikatovirus (HIV), hepatiitti B (HBV), hepatiitti C (HCV) serologiat.

Ei aiempia pahanlaatuisia kasvaimia

Negatiivinen syöpäseulonta edellisen 6 kuukauden aikana:

täydellinen historia ja fyysinen tarkastus; dermatologinen seulontatutkimus pahanlaatuisten leesioiden varalta; negatiivinen ulosteen piilevä veritesti ja negatiivinen kolonoskopia edellisten 7 vuoden aikana; negatiivinen rintakehän röntgenkuvaus (CXR); normaali CBC & manuaalinen ero; negatiivinen virtsaanalyysi (U/A); normaali kilpirauhasen tutkimus; jos mies, normaali kivesten tutkimus; digitaalinen peräsuolen tutkimus (DRE) ja eturauhasspesifinen antigeeni (PSA); jos nainen, normaali lantion tutkimus Papanicolaou-näytteellä; ja jos nainen, normaali kliininen rintojen tutkimus ja negatiivinen mammografia. Jos nainen ja hedelmällisessä iässä oleva, valmis käyttämään kahta tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana.

Jos mies on valmis käyttämään estettä ja siittiöitä tappavaa ehkäisyä tutkimuksen aikana. Valmis lykkäämään kaikkea tulevaa veren, veren komponenttien tai kudosten luovutusta. Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

• Aktiivinen tai inaktiivinen CNV hoidettavassa silmässä.
• Verkkokalvon dystrofia, retinitis pigmentosa, chorioretiniitti, keskushermoston vakava suonikalvontulehdus, diabeettinen retinopatia tai muu verkkokalvon verisuonitauti tai rappeuttava sairaus, joka ei ole ARMD, tai on aiemmin ollut.
• Optisen neuropatian historia.
• Makulan atrofia, joka johtuu muista syistä kuin AMD:stä.
• Glaukomatoottisen optisen neuropatian esiintyminen tutkimussilmässä, hallitsematon silmänpaine tai kahden tai useamman aineen käyttö silmänpaineen säätelyyn (asetatsolamidi, beetasalpaaja, alfa-1-agonisti, prostaglandiinit, vedettömät hiilihapon estäjät)
• Riittävän vakava kaihi, joka todennäköisesti edellyttää kirurgista poistoa vuoden sisällä.
• Verkkokalvon irtautumisen korjaushistoria tutkimussilmässä.
• Yli -8 diopterin aksiaalinen likinäköisyys
• Aksiaalinen pituus yli 28 mm.
• Sydäninfarkti edellisten 12 kuukauden aikana.
• Diabetes mellituksen historia.
• Aiemmat kognitiiviset häiriöt tai dementia, jotka voivat vaikuttaa potilaan kykyyn osallistua tietoisen suostumuksen prosessiin ja suorittaa arvioinnit asianmukaisesti.
• Mikä tahansa immuunipuutos.
• Mikä tahansa nykyinen immunosuppressiivinen hoito, joka ei ole ajoittainen tai pieniannoksinen kortikosteroidihoito.
• Alaniinitransaminaasi/aspartaattiaminotransferaasi (ALT/AST) > 1,5 kertaa normaalin yläraja tai mikä tahansa tunnettu maksasairaus.
• Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään kreatiinitasolla > 1,3 mg/dl.
• Hemoglobiinipitoisuus alle 10 g/dl, verihiutaleiden määrä alle 100 k/mm3 tai absoluuttinen neutrofiilien määrä alle 1000/mm3 tutkimukseen aloitettaessa.
• Serologiset todisteet hepatiitti B-, hepatiitti C- tai HIV-infektiosta.
• Nykyinen osallistuminen muihin kliinisiin tutkimuksiin.
• Osallistuminen edellisen 6 kuukauden aikana mihin tahansa lääkkeen kliiniseen tutkimukseen silmään tai systeemisesti annettuna.
• Mikä tahansa muu näköä uhkaava silmäsairaus.
• Kaikki verkkokalvon verisuonisairaudet (veri-verkkokalvoesteen vaarantuminen. Glaukooma.
• Uveiitti tai muu silmänsisäinen tulehdussairaus.
• Merkittäviä linssin opasiteettia tai muun materiaalin opasiteettia.
• Silmän linssin poisto edellisen 3 kuukauden aikana.
• Tutkittavan silmän silmäkirurgia edellisten 3 kuukauden aikana
• Jos nainen, raskaus tai imetys.
• Mikä tahansa muu sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsee potilaan kykyä noudattaa protokollaa, vaarantaa potilasturvallisuuden tai häiritsee tutkimustulosten tulkintaa.