Um estudo de fase I/IIa para determinar a segurança e tolerabilidade de células MA09-hRPE em pacientes com DMRI seca avançada

Critério de inclusão:

• Adulto masculino ou feminino com mais de 55 anos de idade. O paciente deve estar com saúde suficientemente boa para esperar razoavelmente a sobrevivência por pelo menos quatro anos após o tratamento
• Achados clínicos consistentes com DMRI seca avançada com evidência de uma ou mais áreas de >250 mícrons de atrofia geográfica (conforme definido no estudo Age-Related eye Disease Study [AREDS]) envolvendo a fóvea central.
• GA definida como atenuação ou perda de EPR observada por biomicroscopia, OCT e FA.
• Nenhuma evidência de neovascularização coroidal atual ou prévia no olho tratado
• A acuidade visual (BCVA) do olho que receberá o transplante não será melhor que 20/400.
• A acuidade visual (BCVA) do olho que NÃO receberá o transplante não será pior que 20/400.
• Achados eletrofisiológicos consistentes com DMRI seca avançada.
• Medicamente adequado para ser submetido a vitrectomia e injeção sub-retiniana.
• Medicamente adequado para anestesia geral ou sedação ao acordar, se necessário.
• Medicamente adequado para transplante de uma linhagem de células-tronco embrionárias:

Qualquer valor laboratorial que esteja ligeiramente fora da faixa normal será revisado pelo Monitor Médico e pelos Investigadores para determinar seu significado clínico. Se for determinado que não é clinicamente significativo, o paciente pode ser inscrito no estudo.

Química sérica normal, hemograma completo [CBC], tempo de protrombina [TP] e tempo de tromboplastina parcial ativada [aPTT] Exame de urina negativo para drogas de abuso. Sorologias negativas para vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B (HBV), hepatite C (HCV).

Sem história de malignidade

Rastreamento de câncer negativo nos últimos 6 meses:

história completa e exame físico; exame de triagem dermatológica para lesões malignas; teste de sangue oculto nas fezes negativo e colonoscopia negativa nos últimos 7 anos; radiografia de tórax (RXT) negativa; hemograma completo normal e diferencial manual; urinálise negativa (U/A); exame de tireoide normal; se homem, exame testicular normal; exame de toque retal (DRE) e antígeno prostático específico (PSA); se mulher, exame pélvico normal com Papanicolaou; e Se mulher, exame clínico das mamas normal e mamografia negativa. Se for mulher e tiver potencial para engravidar, disposta a usar duas formas eficazes de controle de natalidade durante o estudo.

Se for homem, disposto a usar contracepção de barreira e espermicida durante o estudo. Disposto a adiar todas as futuras doações de sangue, componentes sanguíneos ou tecidos. Capaz de compreender e estar disposto a assinar o consentimento informado

Critério de exclusão:

• Presença de CNV ativa ou inativa no olho a ser tratado.
• Presença ou história de distrofia retiniana, retinite pigmentosa, coriorretinite, coroidopatia central grave, retinopatia diabética ou outra doença vascular ou degenerativa da retina que não seja DMRI.
• História de neuropatia óptica.
• Atrofia macular devido a outras causas além da DMRI.
• Presença de neuropatia óptica glaucomatosa no olho do estudo, PIO não controlada ou uso de dois ou mais agentes para controlar a PIO (acetazolamida, betabloqueador, alfa-1-agonista, prostaglandinas, inibidores carbônicos anidros)
• Catarata de gravidade suficiente, com probabilidade de necessitar de extração cirúrgica dentro de 1 ano.
• História de reparo de descolamento de retina no olho do estudo.
• Miopia axial superior a -8 dioptrias
• Comprimento axial superior a 28 mm.
• História de infarto do miocárdio nos últimos 12 meses.
• História de diabetes mellitus.
• História de deficiências cognitivas ou demência que podem afetar a capacidade do paciente de participar do processo de consentimento informado e de concluir as avaliações de forma adequada.
• Qualquer imunodeficiência.
• Qualquer terapia imunossupressora atual que não seja corticosteróides intermitentes ou em doses baixas.
• Alanina transaminase/aspartato aminotransferase (ALT/AST) >1,5 vezes o limite superior do normal ou qualquer doença hepática conhecida.
• Insuficiência renal, definida pelo nível de creatina >1,3 mg/dL.
• Uma concentração de hemoglobina inferior a 10 g/dL, uma contagem de plaquetas inferior a 100k/mm3 ou uma contagem absoluta de neutrófilos inferior a 1000/mm3 no início do estudo.
• Evidência sorológica de infecção por hepatite B, hepatite C ou HIV.
• Participação atual em qualquer outro ensaio clínico.
• Participação nos últimos 6 meses em qualquer ensaio clínico de um medicamento por administração ocular ou sistêmica.
• Qualquer outra doença ocular que ameace a visão.
• Qualquer história de doença vascular da retina (barreira hemato-retiniana comprometida). Glaucoma.
• Uveíte ou outra doença inflamatória intraocular.
• Opacidades significativas da lente ou outras opacidades de mídia.
• Remoção da lente ocular nos últimos 3 meses.
• Cirurgia ocular no olho do estudo nos últimos 3 meses
• Se for mulher, gravidez ou lactação.
• Qualquer outra condição médica que, no julgamento do Investigador, interfira na capacidade do paciente de cumprir o protocolo, comprometa a segurança do paciente ou interfira na interpretação dos resultados do estudo.