Fázis I/IIa vizsgálat az MA09-hRPE sejtek biztonságosságának és tolerálhatóságának meghatározására fejlett száraz AMD-ben szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

• 55 év feletti felnőtt férfi vagy nő. A betegnek kellően jó egészségnek kell lennie ahhoz, hogy a kezelést követően legalább négy évig túlélésre számítson
• Az előrehaladott száraz AMD-nek megfelelő klinikai leletek, amelyek egy vagy több terület 250 mikron feletti földrajzi sorvadását mutatják (ahogy azt az Age-Related eye Disease Study [AREDS] tanulmány meghatározza), amelyek a központi foveát is érintik.
• A GA az RPE gyengülése vagy elvesztése, biomikroszkópiával, OCT-vel és FA-val megfigyelve.
• Nincs bizonyíték jelenlegi vagy korábbi érhártya neovaszkularizációra a kezelt szemben
• A transzplantációhoz szükséges szem látásélessége (BCVA) nem lesz jobb 20/400-nál.
• Annak a szemnek a látásélessége (BCVA), amelyre NEM kerül átültetés, nem lesz rosszabb, mint 20/400.
• Az elektrofiziológiai eredmények összhangban vannak a fejlett száraz AMD-vel.
• Orvosilag alkalmas vitrectomiára és subretinális injekcióra.
• Orvosilag alkalmas általános érzéstelenítésre vagy ébrenléti szedációra, ha szükséges.
• Orvosilag alkalmas embrionális őssejtvonal transzplantációjára:

Minden olyan laboratóriumi értéket, amely kissé a normál tartományon kívül esik, az Orvosi Monitor és a Vizsgálók felülvizsgálják annak klinikai jelentőségét. Ha megállapítást nyer, hogy klinikailag nem jelentős, a beteg bevonható a vizsgálatba.

Normál szérumkémiai teljes vérkép [CBC], protrombin idő [PT] és aktivált parciális tromboplasztin idő [aPTT] Negatív vizeletszűrés a kábítószerrel való visszaélésre. Negatív humán immunhiány vírus (HIV), hepatitis B (HBV), hepatitis C (HCV) szerológiák.

Nincs rosszindulatú daganat anamnézisében

Negatív rákszűrés az elmúlt 6 hónapban:

teljes anamnézis és fizikális vizsgálat; bőrgyógyászati ​​szűrővizsgálat rosszindulatú elváltozásokra; negatív okkult vérvizsgálat a székletben és negatív kolonoszkópia az elmúlt 7 évben; negatív mellkas roentgenogram (CXR); normál CBC és kézi differenciálmű; negatív vizeletvizsgálat (U/A); normál pajzsmirigy vizsgálat; ha férfi, normál herevizsgálat; digitális rektális vizsgálat (DRE) és prosztata specifikus antigén (PSA); ha nő, normál kismedencei vizsgálat Papanicolaou kenettel; és ha nő, normál klinikai emlővizsgálat és negatív mammográfiás vizsgálat. Ha nő és fogamzóképes korú, hajlandó a születésszabályozás két hatékony formáját alkalmazni a vizsgálat során.

Ha férfi, hajlandó gátat és spermicid fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálat során. Hajlandó elhalasztani minden jövőbeli vér-, vérkomponens- vagy szövetadást. Képes megérteni és aláírni a tájékozott hozzájárulást

Kizárási kritériumok:

• Aktív vagy inaktív CNV jelenléte a kezelendő szemben.
• Retina dystrophia, retinitis pigmentosa, chorioretinitis, központi súlyos choroidopathia, diabéteszes retinopátia vagy egyéb, az ARMD-től eltérő retina vaszkuláris vagy degeneratív betegség jelenléte vagy anamnézisében.
• Az optikai neuropátia története.
• Az AMD-n kívüli okok miatt kialakuló makula atrófia.
• Zöldhályogos opticus neuropathia jelenléte a vizsgált szemen, ellenőrizetlen szemnyomás, vagy két vagy több szer alkalmazása a szemnyomás szabályozására (acetazolamid, béta-blokkoló, alfa-1-agonista, prosztaglandinok, vízmentes szénsav-gátlók)
• Megfelelő súlyosságú szürkehályog, amely valószínűleg 1 éven belül sebészeti eltávolítást tesz szükségessé.
• A retinaleválás helyreállításának története a vizsgált szemen.
• -8 dioptriánál nagyobb axiális rövidlátás
• Axiális hossza nagyobb, mint 28 mm.
• Szívinfarktus anamnézisében az előző 12 hónapban.
• Cukorbetegség története.
• Az anamnézisben szereplő kognitív károsodások vagy demencia, amelyek befolyásolhatják a betegek azon képességét, hogy részt vegyenek a tájékoztatáson alapuló beleegyezési folyamatban és az értékelések megfelelő befejezésében.
• Bármilyen immunhiány.
• Bármilyen jelenlegi immunszuppresszív terápia, kivéve az időszakos vagy alacsony dózisú kortikoszteroidokat.
• Alanin-transzamináz/aszpartát-aminotranszferáz (ALT/AST) a normálérték felső határának 1,5-szerese vagy bármely ismert májbetegség.
• Veseelégtelenség, a kreatinszint >1,3 mg/dl alapján.
• 10 g/dl-nél kisebb hemoglobin-koncentráció, 100 k/mm3-nél kisebb thrombocytaszám vagy 1000/mm3-nél kisebb abszolút neutrofilszám a vizsgálatba való belépéskor.
• Hepatitis B, hepatitis C vagy HIV fertőzés szerológiai bizonyítékai.
• Jelenlegi részvétel bármely más klinikai vizsgálatban.
• Részvétel az előző 6 hónapban egy gyógyszer bármely klinikai vizsgálatában szemen vagy szisztémás beadással.
• Bármilyen más látást veszélyeztető szembetegség.
• Bármilyen anamnézisben szereplő retina érbetegség (sérült vér-retina gát. Glaukóma.
• Uveitis vagy más intraokuláris gyulladásos betegség.
• Jelentős lencse átlátszatlansága vagy más média átlátszatlansága.
• Szemlencse eltávolítás az előző 3 hónapon belül.
• Szemműtét a vizsgált szemen az elmúlt 3 hónapban
• Ha nőstény, terhesség vagy szoptatás.
• Bármilyen egyéb egészségügyi állapot, amely a vizsgáló megítélése szerint akadályozza a beteg azon képességét, hogy megfeleljen a protokollnak, veszélyezteti a beteg biztonságát, vagy zavarja a vizsgálati eredmények értelmezését.