Une étude de phase I/IIa pour déterminer l'innocuité et la tolérabilité des cellules MA09-hRPE chez les patients atteints de DMLA sèche avancée

Critère d'intégration:

• Adulte homme ou femme de plus de 55 ans. Le patient doit être en suffisamment bonne santé pour pouvoir raisonnablement espérer survivre pendant au moins quatre ans après le traitement.
• Résultats cliniques compatibles avec une DMLA sèche avancée avec preuve d'une ou plusieurs zones d'atrophie géographique > 250 microns (telle que définie dans l'étude Age-Related eye Disease Study [AREDS]) impliquant la fovéa centrale.
• GA défini comme une atténuation ou une perte de RPE observée par biomicroscopie, OCT et FA.
• Aucun signe de néovascularisation choroïdienne actuelle ou antérieure dans l'œil traité
• L'acuité visuelle (BCVA) de l'œil destiné à recevoir la greffe ne sera pas meilleure que 20/400.
• L'acuité visuelle (BCVA) de l'œil qui ne doit PAS recevoir la greffe ne sera pas pire que 20/400.
• Résultats électrophysiologiques compatibles avec une DMLA sèche avancée.
• Médicalement apte à subir une vitrectomie et une injection sous-rétinienne.
• Médicalement adapté à une anesthésie générale ou à une sédation de réveil, si nécessaire.
• Médicalement adapté à la transplantation d’une lignée de cellules souches embryonnaires :

Toute valeur de laboratoire légèrement en dehors de la plage normale sera examinée par le moniteur médical et les enquêteurs pour déterminer sa signification clinique. S'il s'avère que cela n'est pas cliniquement significatif, le patient peut être inscrit à l'étude.

Chimie sérique normale, formule sanguine complète [CBC], temps de prothrombine [PT] et temps de céphaline activée [aPTT] Dépistage urinaire négatif pour les drogues abusives. Sérologies négatives du virus de l'immunodéficience humaine (VIH), de l'hépatite B (VHB), de l'hépatite C (VHC).

Aucun antécédent de malignité

Dépistage du cancer négatif au cours des 6 mois précédents :

anamnèse complète et examen physique ; examen dermatologique de dépistage des lésions malignes ; test de sang occulte fécal négatif et coloscopie négative au cours des 7 années précédentes ; radiographie thoracique négative (CXR); CBC normal et différentiel manuel ; analyse d'urine négative (U/A) ; examen thyroïdien normal ; s'il s'agit d'un homme, examen testiculaire normal ; toucher rectal numérique (DRE) et antigène spécifique de la prostate (PSA) ; si femme, examen pelvien normal avec frottis de Papanicolaou ; et S'il s'agit d'une femme, examen clinique normal des seins et mammographie négative. Si femme et en âge de procréer, disposée à utiliser deux formes efficaces de contrôle des naissances pendant l'étude.

S'il s'agit d'un homme, disposé à utiliser une contraception barrière et spermicide pendant l'étude. Prêt à reporter tout futur don de sang, de composants sanguins ou de tissus. Capable de comprendre et disposé à signer le consentement éclairé

Critère d'exclusion:

• Présence de CNV active ou inactive dans l'œil à traiter.
• Présence ou antécédents de dystrophie rétinienne, de rétinite pigmentaire, de choriorétinite, de choroïdopathie centrale grave, de rétinopathie diabétique ou autre maladie vasculaire ou dégénérative rétinienne autre que la DMLA.
• Antécédents de neuropathie optique.
• Atrophie maculaire due à des causes autres que la DMLA.
• Présence de neuropathie optique glaucomateuse dans l'œil étudié, PIO non contrôlée ou utilisation de deux agents ou plus pour contrôler la PIO (acétazolamide, bêtabloquant, alpha-1-agoniste, prostaglandines, inhibiteurs carboniques anhydres)
• Cataracte d'une gravité suffisante susceptible de nécessiter une extraction chirurgicale dans un délai d'un an.
• Antécédents de réparation de décollement de rétine dans l'œil étudié.
• Myopie axiale supérieure à -8 dioptries
• Longueur axiale supérieure à 28 mm.
• Antécédents d'infarctus du myocarde au cours des 12 mois précédents.
• Antécédents de diabète sucré.
• Antécédents de déficiences cognitives ou de démence pouvant avoir un impact sur la capacité du patient à participer au processus de consentement éclairé et à effectuer les évaluations de manière appropriée.
• Toute immunodéficience.
• Tout traitement immunosuppresseur en cours autre que les corticostéroïdes intermittents ou à faible dose.
• Alanine transaminase/aspartate aminotransférase (ALT/AST) > 1,5 fois la limite supérieure de la normale ou de toute maladie hépatique connue.
• Insuffisance rénale, telle que définie par un taux de créatine > 1,3 mg/dL.
• Une concentration d'hémoglobine inférieure à 10 g/dL, une numération plaquettaire inférieure à 100 k/mm3 ou une numération absolue des neutrophiles inférieure à 1 000/mm3 au début de l'étude.
• Preuve sérologique d'une infection par l'hépatite B, l'hépatite C ou le VIH.
• Participation actuelle à tout autre essai clinique.
• Participation au cours des 6 mois précédents à tout essai clinique d'un médicament par administration oculaire ou systémique.
• Toute autre maladie oculaire menaçant la vue.
• Tout antécédent de maladie vasculaire rétinienne (barrière hémato-rétinienne compromise). Glaucome.
• Uvéite ou autre maladie inflammatoire intraoculaire.
• Opacités importantes de la lentille ou autres opacités du support.
• Retrait des lentilles oculaires dans les 3 mois précédents.
• Chirurgie oculaire dans l'œil étudié au cours des 3 mois précédents
• Si femme, grossesse ou allaitement.
• Toute autre condition médicale qui, de l'avis de l'enquêteur, interférera avec la capacité du patient à se conformer au protocole, compromettra la sécurité du patient ou interférera avec l'interprétation des résultats de l'étude.