Badanie fazy I/IIa mające na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji komórek MA09-hRPE u pacjentów z zaawansowaną suchą postacią AMD

Kryteria przyjęcia:

• Dorosły mężczyzna lub kobieta w wieku powyżej 55 lat. Stan zdrowia pacjenta powinien być na tyle dobry, aby można było racjonalnie oczekiwać przeżycia przez co najmniej cztery lata po leczeniu
• Objawy kliniczne zgodne z zaawansowaną suchą postacią AMD z oznakami jednego lub większej liczby obszarów zaniku geograficznego o wielkości >250 mikronów (zgodnie z definicją w badaniu Age-Related Eye Disease Study [AREDS]) obejmującego dołek centralny.
• GA zdefiniowano jako osłabienie lub utratę RPE obserwowane za pomocą biomikroskopii, OCT i FA.
• Brak dowodów na obecną lub wcześniejszą neowaskularyzację naczyniówki w leczonym oku
• Ostrość wzroku (BCVA) oka, w którym ma zostać przeszczepiony, nie będzie lepsza niż 20/400.
• Ostrość wzroku (BCVA) oka, które NIE ma zostać przeszczepione, nie będzie gorsza niż 20/400.
• Wyniki elektrofizjologiczne zgodne z zaawansowaną suchą postacią AMD.
• Medycznie odpowiedni do witrektomii i wstrzyknięcia podsiatkówkowego.
• Medycznie odpowiedni do znieczulenia ogólnego lub sedacji na jawie, jeśli to konieczne.
• Medycznie odpowiedni do przeszczepienia linii embrionalnych komórek macierzystych:

Jakakolwiek wartość laboratoryjna, która nieznacznie wykracza poza normalny zakres, zostanie poddana przeglądowi przez lekarza monitorującego i badaczy w celu określenia jej znaczenia klinicznego. Jeżeli okaże się, że nie ma to znaczenia klinicznego, pacjent może zostać włączony do badania.

Prawidłowy skład chemiczny surowicy, pełna morfologia krwi [CBC], czas protrombinowy [PT] i czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji [aPTT] Ujemny wynik badania moczu na obecność narkotyków. Ujemne wyniki badań serologicznych ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), zapalenia wątroby typu B (HBV), zapalenia wątroby typu C (HCV).

Brak historii nowotworu złośliwego

Negatywne wyniki badań przesiewowych w kierunku raka w ciągu ostatnich 6 miesięcy:

pełny wywiad i badanie fizykalne; dermatologiczne badanie przesiewowe w kierunku zmian złośliwych; ujemne badanie na krew utajoną w kale i ujemna kolonoskopia w ciągu ostatnich 7 lat; ujemny rentgenogram klatki piersiowej (CXR); normalny CBC i ręczny mechanizm różnicowy; negatywny wynik badania moczu (U/A); normalne badanie tarczycy; jeśli mężczyzna, prawidłowe badanie jąder; badanie palpacyjne przez odbyt (DRE) i oznaczenie antygenu specyficznego dla prostaty (PSA); w przypadku kobiet badanie miednicy prawidłowe z rozmazem Papanicolaou; oraz W przypadku kobiet – prawidłowe kliniczne badanie piersi i ujemna mammografia. Jeśli kobieta jest w wieku rozrodczym i chce zastosować w trakcie badania dwie skuteczne formy kontroli urodzeń.

Jeśli jest to mężczyzna, chce w trakcie badania stosować antykoncepcję barierową i plemnikobójczą. Gotowość do odłożenia wszelkich przyszłych dawców krwi, składników krwi lub tkanek. Potrafi zrozumieć i chce podpisać świadomą zgodę

Kryteria wyłączenia:

• Obecność aktywnej lub nieaktywnej CNV w leczonym oku.
• Obecność lub historia dystrofii siatkówki, barwnikowego zwyrodnienia siatkówki, zapalenia naczyniówki i siatkówki, ciężkiej ośrodkowej naczyniówki, retinopatii cukrzycowej lub innej choroby naczyniowej lub zwyrodnieniowej siatkówki innej niż ARMD.
• Historia neuropatii wzrokowej.
• Zanik plamki z przyczyn innych niż AMD.
• Obecność jaskrowej neuropatii wzrokowej w badanym oku, niekontrolowane IOP lub zastosowanie dwóch lub więcej środków w celu kontroli IOP (acetazolamid, beta-bloker, agonista alfa-1, prostaglandyny, bezwodne inhibitory węglanowe)
• Zaćma o na tyle poważnym nasileniu, że prawdopodobnie będzie wymagać chirurgicznego usunięcia w ciągu 1 roku.
• Historia naprawy odwarstwienia siatkówki w badanym oku.
• Krótkowzroczność osiowa większa niż -8 dioptrii
• Długość osiowa większa niż 28 mm.
• Historia zawału mięśnia sercowego w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
• Historia cukrzycy.
• Historia zaburzeń poznawczych lub demencji, które mogą mieć wpływ na zdolność pacjenta do uczestniczenia w procesie świadomej zgody i odpowiedniego przeprowadzania ocen.
• Jakikolwiek niedobór odporności.
• Jakakolwiek aktualna terapia immunosupresyjna inna niż kortykosteroidy podawane sporadycznie lub w małych dawkach.
• Transaminaza alaninowa/aminotransferaza asparaginianowa (ALT/AST) > 1,5-krotność górnej granicy normy lub jakiejkolwiek znanej choroby wątroby.
• Niewydolność nerek definiowana na podstawie poziomu kreatyny >1,3 mg/dl.
• Stężenie hemoglobiny mniejsze niż 10 gm/dl, liczba płytek krwi mniejsza niż 100 tys./mm3 lub bezwzględna liczba neutrofilów mniejsza niż 1000/mm3 w momencie rozpoczęcia badania.
• Serologiczne dowody zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B, wirusem zapalenia wątroby typu C lub wirusem HIV.
• Bieżący udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym.
• Udział w ciągu ostatnich 6 miesięcy w dowolnym badaniu klinicznym leku do podawania doocznego lub ogólnoustrojowego.
• Jakakolwiek inna choroba oczu zagrażająca wzrokowi.
• Choroby naczyń siatkówki w wywiadzie (naruszenie bariery krew-siatkówka). Jaskra.
• Zapalenie błony naczyniowej oka lub inna wewnątrzgałkowa choroba zapalna.
• Znaczące zmętnienie soczewki lub inne zmętnienie nośnika.
• Usunięcie soczewki oka w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
• Operacja oka w badanym oku w ciągu ostatnich 3 miesięcy
• Jeśli kobieta, ciąża lub laktacja.
• Każdy inny stan chorobowy, który w ocenie Badacza będzie zakłócał zdolność pacjenta do przestrzegania protokołu, zagrażał bezpieczeństwu pacjenta lub zakłócał interpretację wyników badania.