En fase I/IIa-studie for å bestemme sikkerheten og toleransen til MA09-hRPE-celler hos pasienter med avansert tørr AMD

Inklusjonskriterier:

• Voksen mann eller kvinne over 55 år. Pasienten bør ha tilstrekkelig god helse til å forvente overlevelse i minst fire år etter behandling
• Kliniske funn samsvarer med avansert tørr AMD med bevis på ett eller flere områder med >250 mikron geografisk atrofi (som definert i studien Age-Related Eye Disease Study [AREDS]) som involverer den sentrale fovea.
• GA definert som dempning eller tap av RPE som observert ved biomikroskopi, OCT og FA.
• Ingen tegn på nåværende eller tidligere koroidal neovaskularisering i det behandlede øyet
• Synsstyrken (BCVA) til øyet for å motta transplantasjonen vil ikke være bedre enn 20/400.
• Synsstyrken (BCVA) til øyet som IKKE skal motta transplantasjonen vil ikke være dårligere enn 20/400.
• Elektrofysiologiske funn samsvarer med avansert tørr AMD.
• Medisinsk egnet til å gjennomgå vitrektomi og subretinal injeksjon.
• Medisinsk egnet for generell anestesi eller våkensedasjon, om nødvendig.
• Medisinsk egnet for transplantasjon av en embryonal stamcellelinje:

Enhver laboratorieverdi som faller litt utenfor normalområdet vil bli vurdert av medisinsk monitor og etterforskere for å fastslå den kliniske betydningen. Hvis det fastslås at det ikke er klinisk signifikant, kan pasienten bli registrert i studien.

Normal serumkjemi fullstendig blodtelling [CBC], protrombintid [PT] og aktivert delvis tromboplastintid [aPTT] Negativ urinscreening for misbruk av rusmidler. Serologier av negativt humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B (HBV), hepatitt C (HCV).

Ingen historie med malignitet

Negativ kreftscreening innen siste 6 måneder:

fullstendig historie og fysisk undersøkelse; dermatologisk screeningundersøkelse for ondartede lesjoner; negativ fekal okkult blodprøve og negativ koloskopi i løpet av de siste 7 årene; negativt røntgenogram for brystet (CXR); normal CBC & manuell differensial; negativ urinanalyse (U/A); normal skjoldbruskundersøkelse; hvis mann, normal testikkelundersøkelse; digital rektalundersøkelse (DRE) og prostataspesifikt antigen (PSA); hvis kvinne, normal bekkenundersøkelse med Papanicolaou-utstryk; og hvis kvinne, normal klinisk brystundersøkelse og negativ mammografi. Hvis kvinnelig og i fertil alder, villig til å bruke to effektive former for prevensjon under studien.

Hvis mann, villig til å bruke barriere og sæddrepende prevensjon under studien. Villig til å utsette all fremtidig donasjon av blod, blodkomponenter eller vev. Kunne forstå og villig til å signere det informerte samtykket

Ekskluderingskriterier:

• Tilstedeværelse av aktiv eller inaktiv CNV i øyet som skal behandles.
• Tilstedeværelse eller historie med retinal dystrofi, retinitis pigmentosa, chorioretinitis, sentral alvorlig choroidopati, diabetisk retinopati eller annen retinal vaskulær eller degenerativ sykdom enn ARMD.
• Historie om optisk nevropati.
• Makulaatrofi på grunn av andre årsaker enn AMD.
• Tilstedeværelse av glaukomatøs optisk nevropati i studieøyet, ukontrollert IOP eller bruk av to eller flere midler for å kontrollere IOP (acetazolamid, betablokker, alfa-1-agonist, prostaglandiner, vannfrie karboninhibitorer)
• Katarakt av tilstrekkelig alvorlighetsgrad som sannsynligvis vil nødvendiggjøre kirurgisk ekstraksjon innen 1 år.
• Historie om reparasjon av netthinneavløsning i studieøyet.
• Aksial nærsynthet større enn -8 dioptrier
• Aksial lengde større enn 28 mm.
• Anamnese med hjerteinfarkt siste 12 måneder.
• Historie med diabetes mellitus.
• Anamnese med kognitive svekkelser eller demens som kan påvirke pasientens evne til å delta i prosessen med informert samtykke og for å fullføre evalueringer på riktig måte.
• Eventuell immunsvikt.
• Enhver pågående immunsuppressiv behandling bortsett fra intermitterende eller lavdose kortikosteroider.
• Alanintransaminase/aspartataminotransferase (ALAT/AST) >1,5 ganger øvre grense for normal eller en hvilken som helst kjent leversykdom.
• Nyreinsuffisiens, som definert ved kreatinnivå >1,3 mg/dL.
• En hemoglobinkonsentrasjon på mindre enn 10 gm/dL, et blodplateantall på mindre enn 100k/mm3 eller et absolutt nøytrofiltall på mindre enn 1000/mm3 ved studiestart.
• Serologiske bevis på infeksjon med hepatitt B, hepatitt C eller HIV.
• Nåværende deltakelse i andre kliniske studier.
• Deltakelse i løpet av de siste 6 månedene i enhver klinisk utprøving av et legemiddel ved okulær eller systemisk administrering.
• Enhver annen synstruende øyesykdom.
• Enhver historie med retinal vaskulær sykdom (kompromittert blod-retinal barriere. Grønn stær.
• Uveitt eller annen intraokulær inflammatorisk sykdom.
• Betydelige linseopaciteter eller annen mediaopasitet.
• Fjerning av okulær linse i løpet av de siste 3 månedene.
• Okulær kirurgi i studieøyet de siste 3 månedene
• Hvis kvinne, graviditet eller amming.
• Enhver annen medisinsk tilstand som, etter etterforskerens vurdering, vil forstyrre pasientens evne til å overholde protokollen, kompromittere pasientsikkerheten eller forstyrre tolkningen av studieresultatene.