Исследование фазы I/IIa для определения безопасности и переносимости клеток MA09-hRPE у пациентов с прогрессирующей сухой формой AMD

Критерии включения:

• Взрослый мужчина или женщина старше 55 лет. Пациент должен иметь достаточно хорошее здоровье, чтобы можно было разумно ожидать выживания в течение как минимум четырех лет после лечения.
• Клинические данные соответствуют прогрессирующей сухой ВМД с признаками одной или нескольких областей географической атрофии размером более 250 микрон (как определено в исследовании возрастных заболеваний глаз [AREDS]), затрагивающих центральную ямку.
• GA определяется как ослабление или потеря RPE, что наблюдается с помощью биомикроскопии, OCT и FA.
• Отсутствие признаков текущей или предшествующей хориоидальной неоваскуляризации в обработанном глазу.
• Острота зрения (BCVA) глаза, получившего трансплантат, будет не лучше 20/400.
• Острота зрения (BCVA) глаза, НЕ получающего трансплантат, будет не хуже 20/400.
• Электрофизиологические данные соответствуют распространенной сухой AMD.
• С медицинской точки зрения подходит для витрэктомии и субретинальной инъекции.
• С медицинской точки зрения подходит для общей анестезии или седации в состоянии бодрствования, если это необходимо.
• С медицинской точки зрения пригодны для трансплантации линии эмбриональных стволовых клеток:

Любое лабораторное значение, которое немного выходит за пределы нормального диапазона, будет проверено медицинским наблюдателем и исследователями для определения его клинического значения. Если установлено, что это не является клинически значимым, пациент может быть включен в исследование.

Нормальные биохимические показатели сыворотки, общий анализ крови [ОАК], протромбиновое время [ПВ] и активированное частичное тромбопластиновое время [АПТВ]. Отрицательный результат анализа мочи на наркотики, вызывающие злоупотребление. Отрицательные серологические исследования на вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит B (HBV), гепатит C (HCV).

Отсутствие истории злокачественных новообразований

Отрицательный результат скрининга рака в течение предыдущих 6 месяцев:

полный анамнез и физическое обследование; дерматологический скрининг на наличие злокачественных поражений; отрицательный результат анализа кала на скрытую кровь и отрицательная колоноскопия в течение предыдущих 7 лет; отрицательная рентгенограмма грудной клетки (CXR); обычный CBC и ручной дифференциал; отрицательный анализ мочи (Е/А); нормальный осмотр щитовидной железы; если мужчина, нормальное исследование яичек; пальцевое ректальное исследование (DRE) и специфический антиген простаты (PSA); если женщина, нормальный гинекологический осмотр с мазком Папаниколау; и если женщина, нормальный клинический осмотр груди и отрицательная маммограмма. Если женщина и детородный потенциал готовы использовать две эффективные формы контроля над рождаемостью во время исследования.

Если мужчина, готов использовать барьерную и спермицидную контрацепцию во время исследования. Готов отказаться от любого будущего донорства крови, компонентов крови или тканей. Способен понимать и готов подписать информированное согласие

Критерий исключения:

• Наличие активного или неактивного CNV в глазу, подлежащем лечению.
• Наличие или анамнез дистрофии сетчатки, пигментного ретинита, хориоретинита, серьезной центральной хориоидопатии, диабетической ретинопатии или других сосудистых или дегенеративных заболеваний сетчатки, кроме ВМД.
• История оптической нейропатии.
• Макулярная атрофия, вызванная причинами, отличными от AMD.
• Наличие глаукомной оптической нейропатии в исследуемом глазу, неконтролируемое ВГД или использование двух или более препаратов для контроля ВГД (ацетазоламид, бета-блокатор, альфа-1-агонист, простагландины, безводные карбоновые ингибиторы)
• Катаракта достаточной степени тяжести может потребовать хирургического удаления в течение 1 года.
• История восстановления отслоения сетчатки на исследуемом глазу.
• Осевая близорукость более -8 диоптрий.
• Осевая длина более 28 мм.
• Инфаркт миокарда в анамнезе за предыдущие 12 месяцев.
• История сахарного диабета.
• В анамнезе когнитивные нарушения или деменция, которые могут повлиять на способность пациентов участвовать в процессе получения информированного согласия и надлежащим образом проводить обследования.
• Любой иммунодефицит.
• Любая текущая иммуносупрессивная терапия, кроме интермиттирующей терапии или кортикостероидов в низких дозах.
• Аланин-трансаминаза/аспартатаминотрансфераза (АЛТ/АСТ) > в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы или любого известного заболевания печени.
• Почечная недостаточность, определяемая уровнем креатина > 1,3 мг/дл.
• Концентрация гемоглобина менее 10 г/дл, количество тромбоцитов менее 100 тыс./мм3 или абсолютное количество нейтрофилов менее 1000/мм3 на момент включения в исследование.
• Серологические данные об инфицировании гепатитом В, гепатитом С или ВИЧ.
• Текущее участие в любом другом клиническом исследовании.
• Участие в течение предыдущих 6 месяцев в любом клиническом исследовании препарата для глазного или системного введения.
• Любое другое заболевание глаз, угрожающее зрению.
• Любые сосудистые заболевания сетчатки в анамнезе (нарушение гемато-ретинального барьера. Глаукома.
• Увеит или другое внутриглазное воспалительное заболевание.
• Значительное помутнение линз или непрозрачность других сред.
• Удаление хрусталика в течение предшествующих 3 месяцев.
• Глазная хирургия на исследуемом глазу в предыдущие 3 месяца
• Если женщина, то беременность или лактация.
• Любое другое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, помешает пациенту соблюдать протокол, поставит под угрозу безопасность пациента или помешает интерпретации результатов исследования.