Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Plasebokontrolloitu tutkimus Everolimuusin tehosta ja turvallisuudesta kahden alimman alueen tehosta ja turvallisuudesta lisähoitona potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC) ja refraktaariset, osittain alkavat kohtaukset (EXIST-3)

tiistai 6. marraskuuta 2018 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Kolmihaarainen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus everolimuusin kahden alimman tason tehosta ja turvallisuudesta lisähoitona potilailla, joilla on tuberkuloosiskleroosikompleksi (TSC) ja joilla on refraktaarisia, osittain alkavia kohtauksia

Tässä tutkimuksessa arvioitiin everolimuusin kahden alimman alueen tehoa ja turvallisuutta, jotka annettiin lisähoitona tuberkuloosiskleroosikompleksia (TSC) sairastaville potilaille, joilla oli refraktaarisia osittaisia ​​kohtauksia.

Tutkimus koostui neljästä vaiheesta kullekin potilaalle Perusvaihe: [seulontaviikolta -8 (V1) satunnaiskäyntiin viikolla 0 (V2)], ydinvaihe [satunnaistamisesta viikolla 0 (V2) viikkoon 18 (V11)] , jatkovaihe [viikosta 18 (V11) 48 viikkoon sen jälkeen, kun viimeinen potilas oli suorittanut ydinvaiheen] ja jatkovaiheen jälkeinen vaihe [pidennysvaiheen lopusta tutkimuksen loppuun].

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

366

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Heeze, Alankomaat, 5591 VE
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
      • Utrecht, Alankomaat, 3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • Argentiina
      • Cordoba, Argentiina, X5000JJS
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentiina, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6840
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgia, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
    • Brussel
      • Jette, Brussel, Belgia, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28009
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucía
      • Sevilla, Andalucía, Espanja, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Espanja, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Espanja, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Espanja, 20080
        • Novartis Investigative Site
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, 12
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BA
      • Bari, BA, Italia, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italia, 40133
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italia, 95100
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20142
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italia, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italia, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Japani
      • Osaka, Japani, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japani, 700-8558
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Izumi-city, Osaka, Japani, 594-1101
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japani, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japani, 420-8688
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japani, 157-8535
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Novartis Investigative Site
      • Medellín, Kolumbia
        • Novartis Investigative Site
    • Valle Del Cauca
      • Cali, Valle Del Cauca, Kolumbia
        • Novartis Investigative Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03722
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korean tasavalta, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Korean tasavalta, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Korean tasavalta, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 15236
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Ioannina, GR, Kreikka, 455 00
        • Novartis Investigative Site
  • Meksiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 44280
        • Novartis Investigative Site
  • Norja
      • Oslo, Norja, 0424
        • Novartis Investigative Site
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 04 730
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Amiens Cedex 1, Ranska, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Angers cedex 09, Ranska, 49933
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Ranska, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Ranska, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg Cedex, Ranska, F-67098
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 12351
        • Novartis Investigative Site
      • Bielefeld, Saksa, 33617
        • Novartis Investigative Site
      • Kehl-Kork, Saksa, 77694
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Saksa, 24105
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Tainan, Taiwan ROC, Taiwan, 70421
        • Novartis Investigative Site
  • Tanska
      • Aarhus, Tanska, 8000 C
        • Novartis Investigative Site
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thaimaa, 10400
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Turkki, 06500
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1145
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Unkari, 7400
        • Novartis Investigative Site
      • Nyiregyhaza, Unkari, 4400
        • Novartis Investigative Site
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Venäjän federaatio, 127412
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Venäjän federaatio, 443095
        • Novartis Investigative Site
    • Voronezh Region
      • Voronezh, Voronezh Region, Venäjän federaatio, 394024
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2WB
        • Novartis Investigative Site
      • Buckinghamshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SL9 0RJ
        • Novartis Investigative Site
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 2QQ
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • York, Yhdistynyt kuningaskunta, YO31 7EX
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham SC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85012
        • TGen/APNNA
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California at Los Angeles SC
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital Oakland SC
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County SC
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital SC
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Childrens Medical Center SC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60637
        • University of Chicago SC - 2
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute SC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital Boston SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55102-2383
        • Minnesota Epilepsy Group - PA SC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine SC-2
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07962
        • Morristown Memorial Hospital SC-2
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University Medical Center SC-3
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center SC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University SC - 3
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia SC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
        • LeBonheur Childrens Medical Group SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children Texas Scottish
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children s Hospital SC
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • The University of Texas Medical School-Houston SC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 1. Mies tai nainen 2–65-vuotiaat (paitsi Euroopassa, jossa alaikäraja on 1).

    2. Kliinisesti varma TSC-diagnoosi muokattujen Gomezin kriteerien mukaan 3. Osittain alkaneen epilepsian diagnoosi Kansainvälisen epilepsialiiton (1989) luokituksen mukaan, joka tarkistettiin vuonna 2009.

    4. Hallitsemattomat osittaiset kohtaukset; tulee täyttää seuraavat:

    1. Vähintään 16 raportoitua kvantitatiivista, osittain alkavaa kohtausta perusjakson aikana ilman jatkuvaa 21 päivän kohtauksetonta jaksoa käynnin 1 (seulontakäynti) ja käynnin 2 (satunnaistuskäynti) välillä päivittäisten kohtauspäiväkirjojen tietojen mukaan.
    2. Aiemmin epäonnistunut osittaisten kohtausten hallintaan huolimatta siitä, että häntä on hoidettu kahdella tai useammalla peräkkäisellä yksittäisellä tai yhdistelmälääkehoito-ohjelmalla.
    3. Vagal-hermostimulaattorin (VNS) aikaisempi tai samanaikainen käyttö on sallittua. Jos potilas käyttää VNS:tä, laitteen stimulaattoriparametrien on pysyttävä vakiona koko tutkimuksen ajan.

    4. Aiempi epilepsialeikkaus on sallittu, jos se tehdään vähintään 12 kuukautta ennen tutkimukseen tuloa.

      5. Hänen on saatava yksi, kaksi tai kolme AED-lääkettä vakaana annoksena vähintään 4 viikon ajan 8 viikon mahdollisen perusvaiheen alussa, hänen on pysyttävä samassa hoito-ohjelmassa koko perusvaiheen ajan ja aikomuksena on jatkaa samaa hoito-ohjelmaa koko 18 viikon kaksoissokkoutetun ydinvaiheen ajan (pelastuslääkkeet ovat sallittuja).

      6. Jos nainen on hedelmällisessä iässä, dokumentaatio negatiivisesta raskaustestistä tietoisen suostumuksen ajankohtana ja hänen on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tutkimuksen aikana ja 8 viikon ajan hoidon lopettamisen jälkeen 7. Seksuaalisesti aktiivisten miesten on käytettävä kondomia yhdynnän aikana tutkimuslääkkeen käytön aikana, ja 8 viikon ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen 8. Maksan, munuaisten ja veren laboratorioarvot seulonnassa seuraavilla alueilla:

    1. AST- ja ALT-arvot < 2,5 x ULN
    2. seerumin bilirubiini <1,5 × ULN (tämä raja ei koske potilaita, joilla on kohonnut epäsuora bilirubiini, jos heillä on Gilbertin oireyhtymä),
    3. seerumin kreatiniini < 1,5 x ULN
    4. hemoglobiini ≥ 9 g/dl
    5. verihiutaleet ≥ 80 000/mm3

    6. absoluuttinen neutrofiilien määrä ≥ 1000/mm3 9. Kirjallinen tietoinen suostumus. Tutkittavien tai heidän laillisten huoltajiensa on kyettävä ymmärtämään tietoon perustuva suostumuslomake ja oltava halukkaita antamaan tietoinen suostumus.

      10. Potilaan tai hoitajan on kyettävä kirjaamaan luotettavasti kohtaukset ja pitämään päivittäistä päiväkirjaa ja muistamaan haittatapahtumat.

      Poissulkemiskriteerit:

  • 1. Potilaat, joilla on aineenvaihdunnan, toksisuuden, tarttuvan tai psykogeenisen häiriön tai huumeiden väärinkäytön aiheuttamia sekundaarisia kohtauksia tai akuuttiin lääketieteelliseen sairauteen liittyviä kohtauksia.

    2. Vain ei-motorisia osittaisia ​​kohtauksia (EI SOVELLETTA tarkistuksen 2 mukaisesti) 3. Potilaat, joilla on TSC ja joilla on SEGA ja jotka tarvitsevat välitöntä kirurgista toimenpidettä. 4. Alle 2-vuotiaat potilaat, joilla on hoitamattomia infantiileja kouristuksia. 5. 52 viikon sisällä ennen tutkimukseen saapumista status epilepticus -jakso, kuten protokollassa on määritelty.

    6. Potilaat, joilla on ollut kohtauksia (joissa yksittäisiä kohtauksia ei voida laskea tarkasti tutkijan arvion mukaan) 26 viikon sisällä ennen tutkimukseen tuloa.

    7. Potilaat, jotka tarvitsevat pelastuslääkitystä perusvaiheen aikana yli 6 päivää 8. Potilaat, joilla on ei-TSC:hen liittyvä progressiivinen enkefalopatia. 9. Potilaat, jotka painavat alle 12 kg. 10. Potilaat, joilla on rinnakkain pahanlaatuisia kasvaimia 3 vuoden aikana ennen satunnaistamista, lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua kohdunkaulan karsinoomaa tai ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpää.

    11. Potilaat, joilla on vakavia ja/tai hallitsemattomia sairauksia satunnaistuksessa, kuten:

    1. New York Heart Associationin luokan III tai IV oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) < 50 %, QTc-aika >460 ms, synnynnäinen QT-oireyhtymä, epästabiili angina pectoris, sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä tutkimukseen osallistumisesta, vakava hallitsematon sydämen rytmihäiriö tai mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä sydänsairaus.
    2. Merkittävä oireenmukainen keuhkojen toiminnan heikkeneminen
    3. Ruoansulatuskanavan toiminnan heikkeneminen tai maha-suolikanavan sairaus, joka voi merkittävästi muuttaa everolimuusin imeytymistä (esim. haavainen sairaus, imeytymishäiriö tai ohutsuolen resektio).
    4. maksasairaus, kuten kirroosi, dekompensoitunut maksasairaus ja krooninen hepatiitti
    5. Hallitsematon diabetes, joka määritellään seerumin paastoglukoosiarvon ollessa > 1,5 × ULN.
    6. Aktiiviset iho-, limakalvo-, silmä- tai GI-sairaudet, luokka > 1.
    7. Aktiiviset (akuutit tai krooniset) tai hallitsemattomat vakavat infektiot.

    8. Tunnettu HIV-seropositiivisuus tai muita aktiivisia virusinfektioita. 12. Potilaat, joilla on aktiivinen verenvuotodiateesi. 13. Potilas, jolla on hallitsematon hyperlipidemia: seerumin paastokolesteroli > 300 mg/dL TAI > 7,75 mmol/L JA paastotriglyseridit > 2,5 x ULN.

      14. Potilaat, joille on tehty suuri leikkaus tai merkittävä traumaattinen vamma 4 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta.

      15. Potilaat, joille on aiemmin tehty elinsiirto. 16. Potilaat, jotka saavat enemmän kuin kolmea epilepsialääkettä milloin tahansa lähtövaiheessa tai satunnaistuksen yhteydessä tai jotka muuttavat AED-annosta neljän viikon aikana ennen seulontaa tai lähtötilanteen aikana.

      17. Potilaat, joita hoidetaan felbamaatilla, ellei hoito ole ollut jatkuvaa ≥ 1 vuoden ajan.

      18. Potilaat, jotka saavat parhaillaan syöpähoitoja tai jotka ovat saaneet syöpähoitoja 4 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta (mukaan lukien kemoterapia, sädehoito, vasta-ainepohjainen hoito jne.).

      19. Aiempi hoito millä tahansa tutkimuslääkkeellä edellisten 4 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa.

      20. Potilaat, jotka saavat kroonista, systeemistä hoitoa kortikosteroideilla tai muulla immunosuppressiivisella aineella tutkimukseen tullessa. Paikalliset tai inhaloitavat kortikosteroidit ovat sallittuja.

      21. Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin hoitoa systeemisellä mTOR-estäjillä (sirolimuusi, temsirolimuusi, everolimuusi) 24 kuukauden kuluessa tutkimukseen osallistumisesta. Potilaat, jotka ovat saaneet aiemmin hoitoa paikallisella mTOR-estäjillä (sirolimuusi, temsirolimuusi, everolimuusi) 4 viikon sisällä tutkimukseen osallistumisesta.

      22. Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä everolimuusille tai muille rapamysiinianalogeille (sirolimuusi, temsirolimuusi) tai sen apuaineille.

      23. Potilaat, jotka eivät ole noudattaneet lääketieteellisiä hoito-ohjeita tai joiden katsotaan olevan mahdollisesti epäluotettavia tai jotka eivät pysty suorittamaan koko tutkimusta 24. Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joissa raskaus määritellään naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä.

      25. Potilaat, joiden itsemurha-ajatukset-kohdassa pistemäärä on 4 tai 5 2 vuoden sisällä seulonnasta tai mikä tahansa "kyllä" itsemurhakäyttäytymiskohdassa Columbia-Suicide Severity Rating Scale -asteikossa seulonnan tai lähtötilanteen aikana, ja joille seurataan terveydenhuollon ammattilaisten on todettu olevan vakavasti masentunut tai itsetuhoinen.

      26. <40 g hiilihydraattia päivässä sisältävän ruokavalion ylläpito 3 kuukauden sisällä seulonnasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Everolimus LT -tavoite 3-7 ng/ml
Osallistujat saivat everolimuusia dispergoituvia tabletteja oraalisuspensiota varten, jonka titraus oli alhainen 3–7 ng/ml (LT) sekä 1–3 epilepsialääkettä.
Lääke: RAD001
Everolimuusitabletit oraalisuspensiota varten (dispergoituvat tabletit) pakattiin 2 mg:n tabletteina läpipainopakkauksiin ja sijoitettiin laatikoihin, joissa oli värikoodatut etiketit, väri 1 tai väri 2.
Muut nimet:
  • everolimuusi
Lääke: Epilepsialääkkeet (vain 1-3)
enintään kolmea luetelluista epilepsialääkkeistä ei voitu ottaa tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen kanssa. Luettelo sallituista epilepsialääkkeistä oli: valporihappo, karbamatsepiini, klobatsami, N-desmetyyliklobatsami, topiramaatti, TRI477, TRI476, klonatsepaami, tsonisamidi, fenobarbitaali, fenytoiini
Lääke: avoin etiketti RAD001 (käytetään vain jatkovaiheessa)
everolimuusitabletit oraalisuspensiota varten (dispergoituvat tabletit) pakattiin 2 mg:n tabletteina läpipainopakkauksiin avoimissa etiketeissä oleviin laatikoihin, ja ne otettiin pidennyksen jälkeisen vaiheen aikana, jossa kaikki osallistujat, mukaan lukien ne, jotka olivat aiemmin saaneet lumelääkettä, ottivat 2 mg:n tabletteja.
Muut nimet:
  • avoin everolimuusi
KOKEELLISTA: Everolimus HT -tavoite 9-15 ng/ml
Osallistujat saivat everolimuusi dispergoituvia tabletteja oraalisuspensiota varten, jonka titraus oli 9-15 ng/ml (HT) sekä 1-3 epilepsialääkettä.
Lääke: RAD001
Everolimuusitabletit oraalisuspensiota varten (dispergoituvat tabletit) pakattiin 2 mg:n tabletteina läpipainopakkauksiin ja sijoitettiin laatikoihin, joissa oli värikoodatut etiketit, väri 1 tai väri 2.
Muut nimet:
  • everolimuusi
Lääke: Epilepsialääkkeet (vain 1-3)
enintään kolmea luetelluista epilepsialääkkeistä ei voitu ottaa tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen kanssa. Luettelo sallituista epilepsialääkkeistä oli: valporihappo, karbamatsepiini, klobatsami, N-desmetyyliklobatsami, topiramaatti, TRI477, TRI476, klonatsepaami, tsonisamidi, fenobarbitaali, fenytoiini
Lääke: avoin etiketti RAD001 (käytetään vain jatkovaiheessa)
everolimuusitabletit oraalisuspensiota varten (dispergoituvat tabletit) pakattiin 2 mg:n tabletteina läpipainopakkauksiin avoimissa etiketeissä oleviin laatikoihin, ja ne otettiin pidennyksen jälkeisen vaiheen aikana, jossa kaikki osallistujat, mukaan lukien ne, jotka olivat aiemmin saaneet lumelääkettä, ottivat 2 mg:n tabletteja.
Muut nimet:
  • avoin everolimuusi
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
Osallistujat saivat lumelääkettä sekä 1-3 epilepsialääkettä.
Lääke: Epilepsialääkkeet (vain 1-3)
enintään kolmea luetelluista epilepsialääkkeistä ei voitu ottaa tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen kanssa. Luettelo sallituista epilepsialääkkeistä oli: valporihappo, karbamatsepiini, klobatsami, N-desmetyyliklobatsami, topiramaatti, TRI477, TRI476, klonatsepaami, tsonisamidi, fenobarbitaali, fenytoiini
Lääke: avoin etiketti RAD001 (käytetään vain jatkovaiheessa)
everolimuusitabletit oraalisuspensiota varten (dispergoituvat tabletit) pakattiin 2 mg:n tabletteina läpipainopakkauksiin avoimissa etiketeissä oleviin laatikoihin, ja ne otettiin pidennyksen jälkeisen vaiheen aikana, jossa kaikki osallistujat, mukaan lukien ne, jotka olivat aiemmin saaneet lumelääkettä, ottivat 2 mg:n tabletteja.
Muut nimet:
  • avoin everolimuusi
Lääke: Plasebo
Plasebotabletit oraalisuspensiota varten (dispergoituvat tabletit) pakattiin 2 mg:n tabletteina läpipainopakkauksiin ja sijoitettiin laatikoihin, joissa oli värikoodatut etiketit, väri 1 tai väri 2.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ydinvaihe: Euroopan lääkevirasto (EMA): Kohtaustaajuusvaste
Aikaikkuna: Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Vastesuhteiden vertailu everolimuusin alhaisimmillaan hoitohaaralla (3-7 ng/ml), korkea-alimmalla tasolla (9-15 ng/ml) ja lumeryhmässä. Vaste tarkoittaa vähintään 50 %:n laskua lähtötasosta osittain alkaneiden kohtausten esiintymistiheydessä ydinvaiheen ylläpitojakson aikana.
Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Ydinvaihe: Food & Drug Administration (FDA): prosentuaalinen muutos lähtötasosta osittaisten kohtausten esiintymistiheydessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)

Vertailu viikoittaisen kohtausten esiintymistiheyden mediaanin prosentuaalisen muutoksen lähtötasosta everolimuusin matala-alimmalla (3-7 ng/ml), korkea-alimmalla (9-15 ng/ml) ja lumelääkeryhmässä ytimen ylläpitojakson aikana. vaihe. Keskimääräisen viikoittaisen kohtausten esiintymistiheyden prosentuaalinen muutos perustasosta ydinvaiheen ylläpitojakson aikana (SFcfb) = 100 × (SFB - SFM) ÷ SFB, jossa:

SFB on keskimääräinen viikoittainen kohtausten tiheys perusvaiheessa SFM on keskimääräinen viikoittainen kohtausten esiintymistiheys perusvaiheen ylläpitojakson aikana. Positiivinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta (SFcfb) tarkoittaa kohtausten tiheyden vähenemistä, kun taas negatiivinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta (SFcfb) ) tarkoittaa kohtausten tiheyden lisääntymistä.
Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kohtauksettomien potilaiden prosenttiosuus ydinvaiheen ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Kohtausten vapauden (100 %:n aleneminen kohtausten esiintymistiheydessä) vertailu everolimuusihoitohaarassa (3–7 ng/ml), korkean alimman annoksen hoitohaarassa (9–15 ng/ml) ja lumelääkeryhmässä hoitojakson ylläpitojakson aikana. ydinvaihe. Kohtaukseton tarkoittaa 100 %:n laskua lähtötasosta osittain alkaneiden kohtausten esiintymistiheydessä ydinvaiheen ylläpitojakson aikana.
Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Ydinvaihe: Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla kohtausten tiheys on vähentynyt vähintään 25 %
Aikaikkuna: Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Niiden potilaiden prosenttiosuuden vertailu, joiden kohtausten esiintymistiheys väheni vähintään ≥ 25 % everolimuusihoidon (3-7 ng/ml), high-trough -hoitohaarassa (9-15 ng/ml) ja lumelääkeryhmässä ylläpitohoidon aikana. ydinvaiheen ajanjakso. Vähintään 25 % pienempi osittaisten kohtausten esiintymistiheys perustasosta ydinvaiheen ylläpitojakson aikana.
Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Ydinvaihe: Kohtaustaajuuden vähenemisen jakautuminen lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Potilaiden prosenttiosuuden vertailu kuudessa kohtausten vähentymiskategoriassa lähtötasosta (≤ -25 % (paheneminen); > -25 % - < 25 % (ei muutosta); ≥ 25 % - < 50 %; ≥ 50 % - < 75 % ; ≥ 75 % - < 100 %; 100 % (kohtausvapaus)) everolimuusin alhainen alipainehoitoryhmä (3-7 ng/ml), korkean alipaineen hoitohaara (9-15 ng/ml) ja lumelääkeryhmässä ydinvaiheen huoltojakson aikana
Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Ydinvaihe: Muutokset lähtötasosta kohtauksettomien päivien määrässä
Aikaikkuna: Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Kohtausvapaiden päivien vertailu lähtötilanteeseen everolimuusin matala-alimmalla (3-7 ng/ml), korkea-auraushoitoryhmässä (9-15 ng/ml) ja lumelääkeryhmässä ydinvaiheen ylläpitojakson aikana
Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Ydinvaihe: todennäköisyys, että potilas pysyy hoidossa tiettyyn aikaan asti
Aikaikkuna: Viikko 6, viikko 12, viikko 18

Hoidon lopettamiseen kuluvan ajan vertailu everolimuusin matala-alimmalla (3-7 ng/ml), high-trough-hoitoryhmässä (9-15 ng/ml) ja lumelääkeryhmässä ydinvaiheen aikana. Hoidon kesto määritellään ajaksi satunnaistamisesta siihen päivään, jolloin tutkimushoito lopetettiin pysyvästi (jostasta syystä tahansa) milloin tahansa ydinvaiheen aikana.

Prosentuaalinen tapahtumavapaa todennäköisyysarvio on arvioitu todennäköisyys, että potilas pysyy hoidossa tiettyyn aikaan (viikko 6, 12, 18)
Viikko 6, viikko 12, viikko 18
Ydinvaihe: muutos lähtötasosta QOLCE:n yleisessä elämänlaatupisteessä alle 11-vuotiaille potilaille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 18
Elämänlaadun vertailu everolimuusin (3 ikäkohtaisesta kyselylomakkeesta alkaen), matala-alimmalla (3-7 ng/ml), korkea-alimmalla (9-15 ng/ml) ja lumelääkeryhmässä hoitojakson lopussa. ydinvaihe. Potilaan vanhempi tai hoitaja täytti elämänlaatua koskevan lapsuuden epilepsia (QOLCE) -kyselylomakkeen, jota käytettiin alle 11-vuotiaille potilaille. Se koostuu 16 ala-asteikosta (13 moniosa-asteikkoa ja 3 yksiosaista asteikkoa) ja yhdestä elämänlaadun yleispisteestä. Pisteet vaihtelevat 0-100, ja korkeammat pisteet vastaavat parantunutta elämänlaatua. Kokonaiselämänlaadun pisteet lasketaan lisäämällä kunkin yksittäisen henkilön alaasteikkopisteet ja jakamalla sitten 16:lla.
Lähtötilanne, viikko 18
Ydinvaihe: muutos lähtötasosta QOLIE-AD-48:n yleisessä elämänlaatupisteessä potilaille >=11–18 vuotta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 18
Elämänlaadun vertailu (3 ikäkohtaisesta kyselylomakkeesta) everolimuusin alhainen hoitohaara (3-7 ng/ml), hightrough -hoitoryhmä (9-15 ng/ml) ja lumeryhmä ydinvaiheen lopussa . The Quality of Life in Epilepsy Inventory for Adolescents-48 (QOLIE-AD-48) on tutkimus epilepsiaa sairastavien 11–18-vuotiaiden nuorten terveyteen liittyvästä elämänlaadusta. Potilas suorittaa QOLIE-AD-48:n. Se sisältää 48 kohtaa, jotka arvioivat 8 alaasteikkoa. Pisteet vaihtelevat 0-100, ja korkeammat pisteet vastaavat parantunutta elämänlaatua. Elämänlaadun kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen 8 alaasteikkopisteen lineaarinen yhdistelmä, jossa jokainen alaasteikko kerrotaan alkuperäisessä julkaisussa annetulla suhteellisella painolla.
Lähtötilanne, viikko 18
Ydinvaihe: muutos lähtötasosta QOLIE-31-P:n yleisessä elämänlaatupisteessä yli 18-vuotiaille potilaille
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 18
Elämänlaadun vertailu (3 ikäkohtaisesta kyselylomakkeesta) everolimuusin alhainen hoitohaara (3-7 ng/ml), hightrough -hoitoryhmä (9-15 ng/ml) ja lumeryhmä ydinvaiheen lopussa . The Quality of Life in Epilepsy Inventory-31-Problems (QOLIE-31-P) on epilepsiaa sairastavien aikuisten terveyteen liittyvää elämänlaatua koskeva tutkimus. Potilas täydentää QOLIE-31-P:n. Se sisältää 39 kohdetta, joista yhteensä 30 muodostaa 7 erilaista alaasteikkoa. Pisteet vaihtelevat 0-100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa toimintatasoa ja QoL:ää. Elämänlaadun kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen 7 alaasteikkopisteen lineaarinen yhdistelmä, jossa kukin alaasteikko kerrotaan suhteellisella painolla, joka saadaan potilaan vastauksesta tämän kyselylomakkeen 7 kohtaan.
Lähtötilanne, viikko 18
Ydinvaihe: muutos lähtötasosta yleisessä Vineland-II:n mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäpisteessä (ABC)
Aikaikkuna: Perustaso, 18 viikkoa
Mukautuvan toiminnan vertailu VABS-II-yhdistelmäpistemäärää käyttäen everolimuusin matala-alhainen hoitohaara (3-7 ng/ml), korkea-auraushoitoryhmä (9-15 ng/ml) ja lumeryhmä. Vineland II arvioi yksilön henkilökohtaisen itsenäisyyden ja sosiaalisen vastuun kehittymistä. Kyselylomakkeessa on 433 kohtaa, jotka arvioivat 15 alialuetta, jotka on järjestetty viiteen osa-alueeseen: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja sopeutumaton käyttäytyminen. Adaptive Behavior Composite (ABC) -pistemäärä saadaan laskemalla yhteen neljän ensimmäisen verkkoalueen pistemäärän standardipisteet alle 7-vuotiaille potilaille tai kolmen ensimmäisen verkkoalueen pistemäärästä 7-vuotiaille tai vanhemmille potilaille (epäharhaisen käyttäytymisen verkkotunnus on valinnainen). . ABC-standardipisteet vaihtelevat välillä 20-160 keskiarvon ollessa 100 ja keskihajonnan ollessa 15. Korkeammat pisteet vastaavat parempaa mukautumistasoa. Huomaa, että tähän analyysiin sisällytettiin 2 kyselylomaketta, joiden ABC-pisteet olivat <20 (tietoongelmat).
Perustaso, 18 viikkoa
Pitkän aikavälin arviointi: Everolimuusin vaikutus ajan mittaan yleisessä Vineland-II:n mukautuvan käyttäytymisen yhdistelmäpisteessä (ABC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 18, 42, 66 ja 90
Mukautuvan toiminnan vertailu VABS-II-yhdistelmäpistemäärää käyttäen everolimuusin matala-alhainen hoitohaara (3-7 ng/ml), korkea-auraushoitoryhmä (9-15 ng/ml) ja lumeryhmä. Vineland II arvioi yksilön henkilökohtaisen itsenäisyyden ja sosiaalisen vastuun kehittymistä. Kyselylomakkeessa on 433 kohtaa, jotka arvioivat 15 alialuetta, jotka on järjestetty viiteen osa-alueeseen: kommunikaatio, päivittäiset taidot, sosiaalisuus, motoriset taidot ja sopeutumaton käyttäytyminen. Adaptive Behavior Composite (ABC) -pistemäärä saadaan laskemalla yhteen neljän ensimmäisen verkkoalueen pistemäärän standardipisteet alle 7-vuotiaille potilaille tai kolmen ensimmäisen verkkoalueen pistemäärästä 7-vuotiaille tai vanhemmille potilaille (epäharhaisen käyttäytymisen verkkotunnus on valinnainen). . ABC-standardipisteet vaihtelevat välillä 20-160 keskiarvon ollessa 100 ja keskihajonnan ollessa 15. Korkeammat pisteet vastaavat parempaa mukautumistasoa. Huomaa, että tähän analyysiin sisällytettiin 2 kyselylomaketta, joiden ABC-pisteet olivat <20 (tietoongelmat).
Lähtötilanne, viikot 18, 42, 66 ja 90
Ydinvaihe: muutos lähtötasosta Wechslerin nonverbaalisessa yhdistelmäpisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 18
WNV:n lyhyt versio koostuu kahden osatestin akusta: vain matriisi- ja tunnistusosatesteistä alle 8-vuotiaille potilaille ja matriisi- ja spatiaalisen ulottuvuuden osatesteistä 8–21-vuotiaille potilaille. Osatesteistä saatujen raakapisteiden perusteella laskettiin standardoidut z-pisteet kullekin osatestille seuraavalla kaavalla: Zscore = (X - b)/Sb jossa X on osatestin raakapistemäärä, b ja Sb edustavat keskiarvoa ja keskihajonnan osatestipisteistä, jotka kirjattiin lähtötilanteessa tutkimuspopulaatiolle. Yhdistetty WNV-pistemäärä laskettiin summaamalla WNV:n kolmen osatestin Z-pisteet (ts. matriisit, tunnistus ja koodaus alle 8-vuotiaille potilaille ja matriisit, spatiaalinen span ja koodaus 8–21-vuotiaille potilaille). Yhdistelmä-WNV-pisteellä ei ole vaihteluväliä.
Lähtötilanne, viikko 18
Pitkän aikavälin arviointi: everolimuusin vaikutus ajan mittaan Wechslerin sanattomaan kokonaispistemäärään
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 18, 42, 66 ja 90
WNV:n lyhyt versio koostuu kahden osatestin akusta: vain matriisi- ja tunnistusosatesteistä alle 8-vuotiaille potilaille ja matriisi- ja spatiaalisen ulottuvuuden osatesteistä 8–21-vuotiaille potilaille. Osatesteistä saatujen raakapisteiden perusteella laskettiin standardoidut z-pisteet kullekin osatestille seuraavalla kaavalla: Zscore = (X - b)/Sb jossa X on osatestin raakapistemäärä, b ja Sb edustavat keskiarvoa ja keskihajonnan osatestipisteistä, jotka kirjattiin lähtötilanteessa tutkimuspopulaatiolle. Yhdistetty WNV-pistemäärä laskettiin summaamalla WNV:n kolmen osatestin Z-pisteet (ts. matriisit, tunnistus ja koodaus alle 8-vuotiaille potilaille ja matriisit, spatiaalinen span ja koodaus 8–21-vuotiaille potilaille). Yhdistelmä-WNV-pisteellä ei ole vaihteluväliä
Lähtötilanne, viikot 18, 42, 66 ja 90
Ydinvaihe: vastetaajuus kohtausten taajuudessa ajan normalisoidun vähimmäispitoisuuden mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Kohtaustaajuuden vastenopeuden vertailu viidelle aikanormalisoidulle minimipitoisuudelle (Cmin, TN) (< 3 ng/ml; 3-7 ng/ml; >7-<9 ng/ml; 9-15 ng/ml) >15 ng/ml). Vasteprosentti on niiden potilaiden prosenttiosuus, joiden keskimääräinen viikoittaisten osittaisten kohtausten esiintymistiheys väheni ≥ 50 % lähtötasosta ydinvaiheen ylläpitojakson aikana.
Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Ydinvaihe: Kohtaustaajuuden mediaaniprosenttimuutos lähtötasosta aikanormalisoidun vähimmäispitoisuuden mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Keskimääräisen viikoittaisen kohtausten esiintymistiheyden prosentuaalinen muutos perustasosta ydinvaiheen ylläpitojakson aikana lasketaan seuraavasti: (SFcfb) = 100 × (SFB - SFM) ÷ SFB missä SFB on keskimääräinen viikoittainen kohtausten taajuus perusvaiheessa ja SFM on keskimääräinen viikoittainen kohtausten esiintymistiheys ydinvaiheen ylläpitojakson aikana. Positiivinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta (SFcfb) tarkoittaa kohtausten tiheyden vähenemistä, kun taas negatiivinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta (SFcfb) tarkoittaa kohtausten tiheyden lisääntymistä.
Lähtötilanne (8 viikkoa ennen satunnaistamista), viikot 7–18 (ydinvaiheen 12 viikon ylläpitojakso)
Pitkän aikavälin arviointi: kohtausten tiheyden ja ajan suhteen normalisoidun everolimuusipitoisuuden välinen suhde alimmillaan (Cmin, TN) - Toistuvien mittausten analyysi
Aikaikkuna: Everolimuusihoidon aikana everolimuusihoidon alusta jatkovaiheen loppuun asti keskimäärin 1,7 vuotta
Toistuva mittausanalyysi, jossa huomioitiin kiinteitä 2 viikon välein ja joka sisälsi altistumisen tason (aikanormalisoidut Cmin-arvot), hoitoajan ja kohtausten esiintymistiheyden lähtötasolla, kvantifioi kaksinkertaiseen kohtaustiheyteen liittyvän arvioitu prosentuaalisen muutoksen 2 viikon aikana. altistuminen everolimuusille, 15 päivää enemmän hoitoa ja puolet kohtausten esiintymistiheydestä lähtötilanteessa. Positiivinen prosentuaalinen muutos tarkoittaa kohtausten tiheyden vähenemistä, kun taas negatiivinen prosentuaalinen muutos tarkoittaa kohtausten tiheyden lisääntymistä.
Everolimuusihoidon aikana everolimuusihoidon alusta jatkovaiheen loppuun asti keskimäärin 1,7 vuotta
Ydinvaihe: everolimuusin vaikutus epilepsialääkkeiden (AED) pitoisuuksiin
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1 ja 3
Everolimuusin vaikutus AED-pitoisuuksiin alimmillaan. Annosta edeltävät plasmanäytteet AED-pitoisuuksien mittaamiseksi mitattiin käynneillä 1 (seulonta), 2 (perustaso), 3 ja 5. Everolimuusin vaikutuksia epilepsialääkkeiden altistukseen arvioitiin vertaamalla epilepsialääkkeiden pitoisuuksia vierailujen aikana. 1 ja 2 (pelkästään AED:t) ja vierailuilla 3 ja 5 (AED-lääkkeet plus everolimuusi).
Perustaso, viikot 1 ja 3
Pitkän aikavälin arviointi: prosentuaalinen muutos Everolimuusin alkamisesta kohtausten tiheydessä aikaikkunassa
Aikaikkuna: Lähtötilanne (8 viikkoa ennen everolimuusin aloittamista), viikko 7-18, viikko 19-30 ja 12 viikkoa sen jälkeen viikkoon 102 asti

Prosenttimuutos everolimuusin aloittamisesta keskimääräisessä viikoittaisessa kohtaustaajuudessa (SFcfe) = 100 × (SFe - SFtw) ÷ SFe, jossa:

SFe on keskimääräinen viikoittainen kohtausten esiintymistiheys 8 viikon aikana ennen everolimuusin aloittamista. SFtw on keskimääräinen viikoittainen kohtausten tiheys 12 viikon aikaikkunassa. Positiivinen prosentuaalinen muutos everolimuusin alkamisesta (SFcfe) tarkoittaa kohtausten tiheyden vähenemistä, kun taas negatiivinen prosentuaalinen muutos everolimuusin aloittamisesta (SFcfe) tarkoittaa kohtausten lisääntymistä.
Lähtötilanne (8 viikkoa ennen everolimuusin aloittamista), viikko 7-18, viikko 19-30 ja 12 viikkoa sen jälkeen viikkoon 102 asti
Takavarikoimattomat hinnat aikaikkunan mukaan
Aikaikkuna: Viikot 18, 30, 42, 54, 66, 78, 90 ja 102
Kohtautumattomien osallistujien prosenttiosuus kussakin 12 viikon aikaikkunassa.
Viikot 18, 30, 42, 54, 66, 78, 90 ja 102
Ydinvaihe: itsemurhayritysten, itsemurha-ajatusten tai -käyttäytymisen ilmaantuvuus ydinvaiheen aikana Columbian itsemurhan vakavuusasteikon (C-SSRS) tulosten mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 18
Itsemurhien vertailu käyttämällä C-SSRS:ää everolimuusin matala-alimmalla (3-7 ng/ml), korkea-alimmalla tasolla (9-15 ng/ml) ja lumelääkeryhmässä. Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) on itsemurhien arviointiin käytettävä kyselylomake, jonka ovat kehittäneet useat laitokset, mukaan lukien Columbia University, NIMH:n tuella. Asteikko on todistettu ja on osa kansallista ja kansainvälistä kansanterveysaloitetta, joka sisältää itsemurha-arvioinnin. On olemassa erilaisia ​​pisteytysjärjestelmiä väestöstä riippuen. Tärkeitä huomioitavia seikkoja ovat, että mitä korkeammat yksittäisten kohteiden pisteet ovat ja mitä enemmän "kyllä" -kohteita, sitä suurempi on itsemurhariski.
Lähtötilanne, viikko 18
Pitkän aikavälin arviointi: itsemurhayritysten, itsemurha-ajatusten tai -käyttäytymisen ilmaantuvuus ydinvaiheen aikana Columbian itsemurhavakavuusluokitusasteikon (C-SSRS) tulosten mukaan
Aikaikkuna: Everolimuusihoidon aikana everolimuusihoidon aloittamisesta everolimuusihoidon pysyvään lopettamiseen asti keskimäärin 2,3 vuotta
C-SSRS täytettiin jokaisella käynnillä. Alla olevassa taulukossa on esitetty niiden potilaiden lukumäärä, jotka raportoivat vähintään yhdestä tehdystä itsemurhasta, yhdestä itsemurhayrityksestä, yhdestä välitöntä itsemurhakäyttäytymistä valmistelevasta toimenpiteestä, yhdestä itsemurha-ajatuksesta ja yhdestä itsetuhoisesta käytöksestä ilman itsemurha-aiheita milloin tahansa everolimuusin käytön aloittamisen jälkeen.
Everolimuusihoidon aikana everolimuusihoidon aloittamisesta everolimuusihoidon pysyvään lopettamiseen asti keskimäärin 2,3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Maanantai 29. huhtikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 25. lokakuuta 2017

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 25. lokakuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. lokakuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 22. lokakuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Torstai 25. lokakuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Keskiviikko 7. marraskuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. marraskuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. marraskuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRAD001M2304
  • 2011-000860-90 (EUDRACT_NUMBER)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa