Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Placebo-kontrollos vizsgálat az everolimusz 2 legalacsonyabb tartományának hatékonyságáról és biztonságosságáról, mint kiegészítő terápiaként Tuberous Sclerosis Complex (TSC) és refrakter részleges rohamok esetén (EXIST-3)

2018. november 6. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Háromkarú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az everolimusz két legalacsonyabb tartományának hatékonyságáról és biztonságosságáról kiegészítő terápiaként olyan betegeknél, akiknél tuberkulózisos szklerózis komplexumban (TSC) szenvednek részlegesen kezdődő görcsrohamok.

Ez a tanulmány az everolimusz két legalacsonyabb tartományának hatékonyságát és biztonságosságát értékelte, amelyeket adjuváns terápiaként adtak tuberkulózisos sclerosis komplexben (TSC) szenvedő betegeknél, akiknél refrakter részleges rohamok jelentkeztek.

A vizsgálat 4 fázisból állt minden betegnél Kiindulási fázis: [A szűrés -8. héttől (V1) a 0. heti randomizációs látogatásig (V2)], alapfázis [a 0. heti randomizálástól (V2) a 18. hétig (V11)] , meghosszabbítási fázis [a 18. héttől (V11) az utolsó beteg alapfázisának befejezése utáni 48 hétig] és a meghosszabbítás utáni szakasz [a kiterjesztési szakasz végétől a vizsgálat végéig].

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

366

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Cordoba, Argentína, X5000JJS
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentína, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Ausztrália, 6840
        • Novartis Investigative Site
  • Belgium
      • Bruxelles, Belgium, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgium, 1070
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgium, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Novartis Investigative Site
    • Brussel
      • Jette, Brussel, Belgium, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Novartis Investigative Site
      • Medellín, Colombia
        • Novartis Investigative Site
    • Valle Del Cauca
      • Cali, Valle Del Cauca, Colombia
        • Novartis Investigative Site
  • Dánia
      • Aarhus, Dánia, 8000 C
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2WB
        • Novartis Investigative Site
      • Buckinghamshire, Egyesült Királyság, SL9 0RJ
        • Novartis Investigative Site
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 2QQ
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Egyesült Királyság, L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • York, Egyesült Királyság, YO31 7EX
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • University of Alabama at Birmingham SC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85012
        • TGen/APNNA
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California at Los Angeles SC
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Children's Hospital Oakland SC
      • Orange, California, Egyesült Államok, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County SC
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Rady Children's Hospital SC
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
        • Connecticut Childrens Medical Center SC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • University of Chicago SC - 2
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute SC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Children's Hospital Boston SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55102-2383
        • Minnesota Epilepsy Group - PA SC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine SC-2
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Egyesült Államok, 07962
        • Morristown Memorial Hospital SC-2
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • New York University Medical Center SC-3
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center SC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health and Science University SC - 3
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia SC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38103
        • LeBonheur Childrens Medical Group SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children Texas Scottish
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children s Hospital SC
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • The University of Texas Medical School-Houston SC
  • Franciaország
      • Amiens Cedex 1, Franciaország, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Angers cedex 09, Franciaország, 49933
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Franciaország, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Franciaország, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg Cedex, Franciaország, F-67098
        • Novartis Investigative Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 15236
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Ioannina, GR, Görögország, 455 00
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
      • Heeze, Hollandia, 5591 VE
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
      • Utrecht, Hollandia, 3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • Japán
      • Osaka, Japán, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japán, 700-8558
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Izumi-city, Osaka, Japán, 594-1101
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japán, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japán, 420-8688
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japán, 157-8535
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Koreai Köztársaság
      • Seoul, Koreai Köztársaság, 03722
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Koreai Köztársaság, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Koreai Köztársaság, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Koreai Köztársaság, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Lengyelország
      • Warszawa, Lengyelország, 04 730
        • Novartis Investigative Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, 1145
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Magyarország, 7400
        • Novartis Investigative Site
      • Nyiregyhaza, Magyarország, 4400
        • Novartis Investigative Site
  • Mexikó
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexikó, 44280
        • Novartis Investigative Site
  • Norvégia
      • Oslo, Norvégia, 0424
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Berlin, Németország, 12351
        • Novartis Investigative Site
      • Bielefeld, Németország, 33617
        • Novartis Investigative Site
      • Kehl-Kork, Németország, 77694
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Németország, 24105
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
    • BA
      • Bari, BA, Olaszország, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Olaszország, 40133
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Olaszország, 95100
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Olaszország, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Olaszország, 20142
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Olaszország, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Olaszország, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Olaszország, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Orosz Föderáció, 127412
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Orosz Föderáció, 443095
        • Novartis Investigative Site
    • Voronezh Region
      • Voronezh, Voronezh Region, Orosz Föderáció, 394024
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Pulyka, 06500
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pulyka, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28009
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucía
      • Sevilla, Andalucía, Spanyolország, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanyolország, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanyolország, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Spanyolország, 20080
        • Novartis Investigative Site
  • Tajvan
      • Kaohsiung City, Tajvan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajvan, 10002
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Tainan, Taiwan ROC, Tajvan, 70421
        • Novartis Investigative Site
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thaiföld, 10400
        • Novartis Investigative Site
  • Írország
      • Dublin, Írország, 12
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1. 2 és 65 év közötti férfi vagy nő (kivéve Európában, ahol az alsó korhatár 1 év).

    2. A TSC klinikailag határozott diagnózisa módosított Gomez-kritériumok szerint 3. Részleges kezdetű epilepszia diagnózisa a Nemzetközi Epilepszia Elleni Liga (1989) és 2009-ben felülvizsgált osztályozása szerint.

    4. Nem kontrollált részleges rohamok; a következőknek kell megfelelnie:

    1. A napi rohamnaplókban rögzített adatok szerint legalább 16 jelentett számszerűsíthető részleges roham az alapidőszakban, anélkül, hogy az 1. vizit (szűrési látogatás) és a 2. vizit (randomizációs látogatás) között nem volt folyamatos 21 napos rohammentes időszak.
    2. Korábban előfordult, hogy a részleges rohamokat nem sikerült kontrollálni annak ellenére, hogy két vagy több egymást követő egyszeri vagy kombinált epilepsziaellenes gyógyszerrel kezelték.
    3. A vagus idegstimulátor (VNS) előzetes vagy egyidejű használata megengedett. Ha a beteg VNS-t használ, az eszköz stimulátor paramétereinek állandónak kell maradniuk a vizsgálat során.

    4. Korábbi epilepsziás műtét megengedett, ha azt legalább 12 hónappal a vizsgálatba való belépés előtt végezték.

      5. Egy, kettő vagy három AED-t kell kapnia stabil dózisban legalább 4 hétig a 8 hetes kiindulási fázis kezdetén, ugyanazt a kezelési rendet kell alkalmaznia a kiindulási fázis alatt, és ugyanazt a kezelési rendet kívánja folytatni. a 18 hetes kettős vak Core fázis alatt (mentő gyógyszerek megengedettek).

      6. Fogamzóképes korú nő esetében a negatív terhességi teszt dokumentációja a tájékozott beleegyezés időpontjában, és rendkívül hatékony fogamzásgátlást kell alkalmaznia a vizsgálat alatt és a kezelés leállítását követő 8 hétig. 7. A szexuálisan aktív férfiaknak óvszert kell használniuk a közösülés során a vizsgált gyógyszer szedése alatt, és 8 hétig a vizsgálati kezelés leállítása után 8. A máj-, vese- és vér laboratóriumi értékek a következő tartományban a szűréskor:

    1. AST és ALT szint < 2,5 x ULN
    2. szérum bilirubin <1,5 × ULN (ez a határérték nem vonatkozik emelkedett indirekt bilirubinszinttel rendelkező betegekre, ha Gilbert-szindrómában szenvednek),
    3. szérum kreatinin < 1,5 x ULN
    4. hemoglobin ≥ 9 g/dl
    5. vérlemezkék ≥ 80 000/mm3

    6. abszolút neutrofilszám ≥ 1000/mm3 9. Írásos beleegyezés. Az alanyoknak vagy törvényes gyámjuknak képesnek kell lenniük arra, hogy megértsék a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot, és hajlandónak kell lenniük tájékozott beleegyezés megadására.

      10. A betegnek vagy gondozónak képesnek kell lennie a rohamok megbízható rögzítésére, napi napló vezetésére és a nemkívánatos események felidézésére.

      Kizárási kritériumok:

  • 1. Metabolikus, toxikus, fertőző vagy pszichogén rendellenesség vagy kábítószerrel való visszaélés miatti másodlagos görcsrohamokban, vagy akut egészségügyi betegséggel összefüggő aktuális rohamokban szenvedő betegek.

    2. Csak nem motoros részleges görcsrohamok jelenléte (NEM ALKALMAZHATÓ a 2. módosítás alapján) 3. SEGA-ban szenvedő TSC-ben szenvedő betegek, akik azonnali sebészeti beavatkozást igényelnek. 4. Kezeletlen csecsemőkori görcsökben szenvedő 2 év alatti betegek. 5. A vizsgálatba való belépés előtt 52 héten belül a protokollban meghatározott status epilepticus epizód.

    6. Olyan betegek, akiknek a kórelőzményében rohamcsoportok szerepeltek (ahol az egyes rohamok a vizsgáló megítélése szerint nem számolhatók pontosan), amelyek a vizsgálatba való belépés előtt 26 héten belül fordultak elő.

    7. Azok a betegek, akiknek a kiindulási fázisban 6 napon túl mentőgyógyszerre van szükségük 8. Nem TSC-vel összefüggő progresszív encephalopathiában szenvedő betegek. 9. 12 kg-nál kisebb testtömegű betegek. 10. Olyan betegek, akiknél a randomizációt megelőző 3 éven belül egyidejűleg malignus daganatos betegségben szenvedtek, kivéve a megfelelően kezelt méhnyakrákot vagy a bőr bazális vagy laphámsejtes karcinómáját.

    11. Véletlenszerű besorolás során bármilyen súlyos és/vagy kontrollálatlan egészségügyi állapotú betegek, mint például:

    1. Tünetekkel járó pangásos szívelégtelenség a New York Heart Association III. vagy IV. osztályában, bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) < 50%, QTc intervallum >460 ms, veleszületett QT-szindróma, instabil angina pectoris, szívinfarktus a vizsgálatba való belépéstől számított 6 hónapon belül, súlyos kontrollálatlan szívritmuszavar vagy bármely más klinikailag jelentős szívbetegség.
    2. A tüdőfunkció jelentős tüneti romlása
    3. A gyomor-bélrendszer működésének károsodása vagy olyan gyomor-bélrendszeri betegség, amely jelentősen megváltoztathatja az everolimusz felszívódását (pl. fekélyes betegség, felszívódási zavar szindróma vagy vékonybél reszekció).
    4. májbetegségek, például cirrhosis, dekompenzált májbetegség és krónikus hepatitis
    5. Nem kontrollált cukorbetegség, amelyet az éhgyomri szérum glükózszintje > 1,5 × ULN határoz meg.
    6. 1. fokozatú aktív bőr-, nyálkahártya-, szem- vagy GI-rendellenességek.
    7. Aktív (akut vagy krónikus) vagy kontrollálatlan súlyos fertőzések.

    8. Ismert HIV-szeropozitivitás vagy más aktív vírusfertőzés. 12. Aktív, vérző diathesisben szenvedő betegek. 13. Nem kontrollált hiperlipidémiában szenvedő beteg: éhgyomri szérum koleszterin > 300 mg/dL VAGY >7,75 mmol/L ÉS éhomi triglicerid > 2,5 x ULN.

      14. Olyan betegek, akiknél a vizsgálatba való belépéstől számított 4 héten belül jelentős műtéten vagy jelentős traumás sérülésen estek át.

      15. Olyan betegek, akiknek a kórtörténetében szervátültetés szerepel. 16. Azok a betegek, akik a kiindulási fázisban vagy a randomizálás során bármikor több mint 3 antiepileptikumot kapnak, vagy akik a szűrést megelőző 4 hétben vagy a kiindulási időszakban változtatják az AED-ek adagját.

      17. Felbamáttal kezelt betegek, kivéve, ha a kezelés ≥ 1 éve folyamatos.

      18. Azok a betegek, akik jelenleg rákellenes terápiában részesülnek, vagy akik rákellenes kezelésben részesültek a vizsgálatba való belépéstől számított 4 héten belül (beleértve a kemoterápiát, sugárterápiát, antitestalapú terápiát stb.).

      19. Bármely vizsgálati gyógyszerrel végzett előzetes kezelés a vizsgálatba való belépés előtti 4 hétben.

      20. A vizsgálatba való belépéskor krónikus, szisztémás kortikoszteroid- vagy más immunszuppresszív kezelésben részesülő betegek. Helyi vagy inhalációs kortikoszteroidok alkalmazása megengedett.

      21. Olyan betegek, akik korábban szisztémás mTOR-gátlóval (szirolimusz, temszirolimusz, everolimusz) részesültek a vizsgálatba való belépéstől számított 24 hónapon belül. Olyan betegek, akik korábban helyi mTOR-gátlóval (szirolimusz, temszirolimusz, everolimusz) kaptak kezelést a vizsgálatba való belépéstől számított 4 héten belül.

      22. Everolimusszal vagy más rapamicin-analógokkal (szirolimusz, temszirolimusz) vagy segédanyagaival szemben ismert túlérzékenységben szenvedő betegek.

      23. Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében nem tartották be az orvosi kezelési rendet, vagy akiket potenciálisan megbízhatatlannak tartanak, vagy nem fogják tudni befejezni a teljes vizsgálatot 24. Terhes vagy szoptató (szoptató) nők, akiknél a terhesség a nőstény fogantatás utáni állapota a terhesség befejezéséig, amelyet pozitív hCG laboratóriumi teszt igazol.

      25. Azok a betegek, akiknél a szűrés után 2 éven belül 4-es vagy 5-ös pontszámot értek el az öngyilkossági gondolatok kérdésében, vagy a Columbia-Suicide Súlyossági Besorolási Skála öngyilkos viselkedési tételében bármely "igen"-t kaptak a szűréskor vagy az alaphelyzetben, és akiket a vizsgálat után az egészségügyi szakember súlyos depressziós vagy öngyilkossági hajlamú.

      26. Napi <40 g szénhidrátot tartalmazó étrend fenntartása a szűrést követő 3 hónapon belül

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Az Everolimus LT célértéke 3-7 ng/ml
A résztvevők everolimusz diszpergálódó tablettát kaptak belsőleges szuszpenzióhoz, titrálással 3-7 ng/ml (LT) tartományra, plusz 1-3 antiepileptikumot.
Drog: RAD001
Az Everolimus tablettákat belsőleges szuszpenzióhoz (diszpergálható tabletták) 2 mg-os tablettákba csomagolták buborékfóliában, és dobozokba helyezték, amelyeken színkódolt 1-es vagy 2-es színű címkék voltak.
Más nevek:
  • everolimusz
Drog: Antiepileptikum (csak 1-3)
a felsorolt ​​antiepileptikumok közül legfeljebb 3 szedhető a vizsgált gyógyszerrel vagy placebóval együtt. Az engedélyezett antiepileptikumok listája: valporsav, karbamazepin, klobazám, N-dezmetilklobazám, topiramát, TRI477, TRI476, klonazepam, zonisamid, fenobarbitál, fenitoin
Drog: nyílt címkés RAD001 (csak a meghosszabbítás utáni fázisban használatos)
Az everolimusz tablettákat belsőleges szuszpenzióhoz (diszpergálható tabletták) 2 mg-os tablettákba csomagolták buborékfólia hátoldalán, nyitott címkével ellátott dobozokban, és a meghosszabbítás utáni szakaszban vették be, ahol minden résztvevő, beleértve azokat is, akik korábban placebót kaptak, bevették a 2 mg-ot. tabletek.
Más nevek:
  • nyílt elnevezésű everolimusz
KÍSÉRLETI: Az everolimusz HT célértéke 9-15 ng/ml
A résztvevők everolimusz diszpergálódó tablettát kaptak belsőleges szuszpenzióhoz 9-15 ng/ml magas mélyponti (HT) titrálással, plusz 1-3 antiepileptikus gyógyszert.
Drog: RAD001
Az Everolimus tablettákat belsőleges szuszpenzióhoz (diszpergálható tabletták) 2 mg-os tablettákba csomagolták buborékfóliában, és dobozokba helyezték, amelyeken színkódolt 1-es vagy 2-es színű címkék voltak.
Más nevek:
  • everolimusz
Drog: Antiepileptikum (csak 1-3)
a felsorolt ​​antiepileptikumok közül legfeljebb 3 szedhető a vizsgált gyógyszerrel vagy placebóval együtt. Az engedélyezett antiepileptikumok listája: valporsav, karbamazepin, klobazám, N-dezmetilklobazám, topiramát, TRI477, TRI476, klonazepam, zonisamid, fenobarbitál, fenitoin
Drog: nyílt címkés RAD001 (csak a meghosszabbítás utáni fázisban használatos)
Az everolimusz tablettákat belsőleges szuszpenzióhoz (diszpergálható tabletták) 2 mg-os tablettákba csomagolták buborékfólia hátoldalán, nyitott címkével ellátott dobozokban, és a meghosszabbítás utáni szakaszban vették be, ahol minden résztvevő, beleértve azokat is, akik korábban placebót kaptak, bevették a 2 mg-ot. tabletek.
Más nevek:
  • nyílt elnevezésű everolimusz
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
A résztvevők placebót és 1-3 antiepileptikumot kaptak.
Drog: Antiepileptikum (csak 1-3)
a felsorolt ​​antiepileptikumok közül legfeljebb 3 szedhető a vizsgált gyógyszerrel vagy placebóval együtt. Az engedélyezett antiepileptikumok listája: valporsav, karbamazepin, klobazám, N-dezmetilklobazám, topiramát, TRI477, TRI476, klonazepam, zonisamid, fenobarbitál, fenitoin
Drog: nyílt címkés RAD001 (csak a meghosszabbítás utáni fázisban használatos)
Az everolimusz tablettákat belsőleges szuszpenzióhoz (diszpergálható tabletták) 2 mg-os tablettákba csomagolták buborékfólia hátoldalán, nyitott címkével ellátott dobozokban, és a meghosszabbítás utáni szakaszban vették be, ahol minden résztvevő, beleértve azokat is, akik korábban placebót kaptak, bevették a 2 mg-ot. tabletek.
Más nevek:
  • nyílt elnevezésű everolimusz
Drog: Placebo
A belsőleges szuszpenzióhoz való placebo tablettákat (diszpergálható tabletták) 2 mg-os tablettákba csomagolták buborékfóliában, és dobozokba helyezték, amelyeken színkódolt 1-es vagy 2-es színű címkék voltak.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Alapfázis: Európai Gyógyszerügynökség (EMA): Rohamgyakorisági válaszarány
Időkeret: Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
A válaszarányok összehasonlítása az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karban. A válasz azt jelenti, hogy a részleges rohamok gyakoriságának legalább 50%-kal csökken a kiindulási értékhez képest a magfázis fenntartási időszaka alatt.
Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
Alapfázis: Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA): A részleges rohamok gyakoriságának százalékos változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)

A heti rohamok gyakoriságának medián százalékos változásának összehasonlítása a heti rohamok gyakoriságában az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karban a mag fenntartói időszaka alatt fázis. Az átlagos heti rohamok gyakoriságának százalékos változása a kiindulási értékhez képest a központi fázis fenntartási időszakában (SFcfb) = 100 × (SFB - SFM) ÷ SFB, ahol:

Az SFB az átlagos heti rohamgyakoriság az alapfázisban. Az SFM az átlagos heti rohamgyakoriság az alapfázis fenntartási időszakában. Az alapvonalhoz képest pozitív százalékos változás (SFcfb) a rohamok gyakoriságának csökkenését jelenti, míg a negatív százalékos változás az alapvonalhoz képest (SFcfb) ) a rohamok gyakoriságának növekedését jelenti.
Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A rohammentes betegek százalékos aránya az alapfázis fenntartási időszakában
Időkeret: Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
A rohammentesség (a rohamok gyakoriságának 100%-os csökkenése) összehasonlítása az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karban a kezelés fenntartó időszaka alatt magfázis. A rohammentesség a részleges rohamok gyakoriságának 100%-os csökkenését jelenti a kiindulási értékhez képest a magfázis fenntartási időszakában.
Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
Alapfázis: azon betegek százalékos aránya, akiknél a rohamok gyakorisága legalább 25%-kal csökkent
Időkeret: Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
Azon betegek százalékos arányának összehasonlítása, akiknél a rohamok gyakorisága legalább ≥ 25%-kal csökkent az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karon (9-15 ng/ml) és a placebo karon a karbantartás során a magfázis időszaka. A részleges rohamok gyakoriságának legalább 25%-os csökkenése a kiindulási értékhez képest a core fázis fenntartási időszakában.
Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
Alapfázis: A rohamgyakoriság kiindulási értékének csökkenésének eloszlása
Időkeret: Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
A betegek százalékos arányának összehasonlítása a rohamcsökkenés hat kategóriájában a kiindulási értékhez képest (≤ -25% (exacerbáció); > -25% - < 25% (nincs változás); ≥ 25% - < 50%; ≥ 50% és < 75% ≥ 75% - < 100%; 100% (rohammentesség)) az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karon a magfázis karbantartási időszakában
Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
Alapfázis: Változások az alapvonalhoz képest a rohammentes napok számában
Időkeret: Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
A rohammentes napok összehasonlítása a kiindulási értékkel az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karban a magfázis fenntartó időszakában
Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
Alapfázis: annak valószínűsége, hogy a beteg egy meghatározott időpontig kezelés alatt marad
Időkeret: 6. hét, 12. hét, 18. hét

A kezelés abbahagyásáig eltelt idő összehasonlítása az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karon (3-7 ng/ml), a magas mélypontú kezelési karon (9-15 ng/ml) és a placebo-karon a magfázisban. A kezelés időtartama a randomizálástól a vizsgálati kezelés végleges leállításáig (bármilyen okból) eltelt idő a Core fázis bármely időpontjában.

A százalékos eseménymentes valószínűségi becslés annak a becsült valószínűsége, hogy a beteg egy meghatározott időpontig (6., 12., 18. hét) kezelés alatt marad.
6. hét, 12. hét, 18. hét
Alapfázis: Változás az alapvonalhoz képest a QOLCE általános életminőségi pontszámában a 11 év alatti betegek esetében
Időkeret: Alapállapot, 18. hét
Az életminőség összehasonlítása az everolimusz (3 életkor specifikus kérdőívből), az alacsony mélypontú kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karban a kezelés végén magfázis. Az életminőség gyermekkori epilepszia (QOLCE) kérdőívet, amelyet a kiinduláskor 11 évesnél fiatalabb betegeknél használtak, a beteg szülője vagy gondozója töltötte ki. 16 alskálából (13 többtételes skála és 3 egyelemes skála) és egy általános életminőség-pontszámból áll. A pontszámok 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszámok pedig a jobb életminőségnek felelnek meg. Az általános életminőségi pontszámot úgy számítják ki, hogy minden egyes alskála pontszámát összeadják, majd elosztják 16-tal.
Alapállapot, 18. hét
Alapfázis: Változás az alapvonalhoz képest a QOLIE-AD-48 általános életminőségi pontszámában a betegek >=11 és 18 év között
Időkeret: Alapállapot, 18. hét
Az életminőség összehasonlítása (3 korspecifikus kérdőívből) az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a hightrough kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karban a magfázis végén . A Serdülők Életminősége Epilepsziában Leltár – 48 (QOLIE-AD-48) egy felmérés a 11–18 éves epilepsziás serdülők egészséggel összefüggő életminőségéről. A QOLIE-AD-48-at a páciens tölti ki. 48 tételt tartalmaz, amelyek 8 alskálát értékelnek. A pontszámok 0 és 100 között mozognak, a magasabb pontszámok pedig a jobb életminőségnek felelnek meg. Az általános életminőség-pontszámot a 8 alskála pontszám lineáris kombinációjának összeadásával kapjuk meg, ahol minden alskálát megszorozunk az eredeti kiadványban megadott relatív súllyal.
Alapállapot, 18. hét
Alapfázis: Változás az alapvonalhoz képest a QOLIE-31-P általános életminőségi pontszámában a 18 év feletti betegeknél
Időkeret: Alapállapot, 18. hét
Az életminőség összehasonlítása (3 korspecifikus kérdőívből) az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a hightrough kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karban a magfázis végén . Az Életminőség az epilepsziában szenvedő 31-problémákban (QOLIE-31-P) egy felmérés az epilepsziás felnőttek egészséggel összefüggő életminőségéről. A QOLIE-31-P-t a páciens tölti ki. 39 tételt tartalmaz, ebből összesen 30-at használnak 7 különböző alskálához. A pontszámok 0-tól 100-ig terjednek, a magasabb pontszámok magasabb szintű működést és QoL-t jeleznek. Az általános életminőség pontszámot a 7 alskála pontszám lineáris kombinációjának összegzésével kapjuk meg, ahol minden alskálát megszorozunk egy relatív súllyal, amelyet a páciensnek a kérdőív 7 elemére adott válaszából kapunk.
Alapállapot, 18. hét
Alapfázis: változás az alapvonalhoz képest az általános Vineland-II adaptív viselkedési összetett (ABC) pontszámában
Időkeret: Alapállapot, 18 hét
Az adaptív működés összehasonlítása a VABS-II összetett pontszám segítségével az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karon. A Vineland II felméri az egyén személyes függetlenségének és társadalmi felelősségvállalásának fejlődését. A kérdőív 433 elemet tartalmaz, amelyek 15 aldomaint értékelnek a kommunikáció, a mindennapi életvitel, a szocializáció, a motoros készségek és a maladaptív viselkedés öt területére. Az Adaptive Behavior Composite (ABC) összpontszámát úgy kapjuk meg, hogy összeadjuk az első négy tartománypontszám standard pontszámát 7 évesnél fiatalabb betegeknél, vagy az első 3 tartomány pontszámát a 7 éves vagy idősebb betegeknél (a Maladaptív viselkedés tartomány nem kötelező) . Az ABC standard pontszám 20-tól 160-ig terjed, 100-as átlaggal és 15-ös szórással. A magasabb pontszámok a jobb alkalmazkodási szintnek felelnek meg. Vegye figyelembe, hogy ebben az elemzésben 2 olyan kérdőív szerepelt, amelyek ABC pontszáma <20 (adatkérdések).
Alapállapot, 18 hét
Hosszú távú értékelés: Az everolimusz időbeli hatása az általános Vineland-II adaptív viselkedési összetett (ABC) pontszámban
Időkeret: Alapállapot, 18., 42., 66. és 90. hét
Az adaptív működés összehasonlítása a VABS-II összetett pontszám segítségével az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karon. A Vineland II felméri az egyén személyes függetlenségének és társadalmi felelősségvállalásának fejlődését. A kérdőív 433 elemet tartalmaz, amelyek 15 aldomaint értékelnek a kommunikáció, a mindennapi életvitel, a szocializáció, a motoros készségek és a maladaptív viselkedés öt területére. Az Adaptive Behavior Composite (ABC) összpontszámát úgy kapjuk meg, hogy összeadjuk az első négy tartománypontszám standard pontszámát 7 évesnél fiatalabb betegeknél, vagy az első 3 tartomány pontszámát a 7 éves vagy idősebb betegeknél (a Maladaptív viselkedés tartomány nem kötelező) . Az ABC standard pontszám 20-tól 160-ig terjed, 100-as átlaggal és 15-ös szórással. A magasabb pontszámok a jobb alkalmazkodási szintnek felelnek meg. Vegye figyelembe, hogy ebben az elemzésben 2 olyan kérdőív szerepelt, amelyek ABC pontszáma <20 (adatkérdések).
Alapállapot, 18., 42., 66. és 90. hét
Alapfázis: változás az alapvonalhoz képest a Wechsler nonverbális összetett pontszámban
Időkeret: Alapállapot, 18. hét
A WNV rövid változata 2 résztesztből áll: csak mátrixok és felismerési résztesztek 8 év alatti betegek számára, valamint mátrixok és térbeli fesztávolság résztesztek 8 és 21 év közötti betegek számára. A résztesztekből kapott nyers pontszámok alapján minden résztesztre standardizált z-pontszámokat számítottunk ki a következő képlet segítségével: Zscore = (X - b)/Sb ahol X a részteszt nyers pontszáma, b és Sb az átlagot, ill. a vizsgálati populáció kiindulási pontján rögzített szubteszt-pontszám standard deviációja. Az összetett WNV pontszámot a WNV 3 résztesztje Z-pontszámainak összegzésével számítottuk ki (pl. mátrixok, felismerés és kódolás a 8 évnél fiatalabb betegek számára, valamint mátrixok, térbeli fesztáv és kódolás a 8 és 21 év közötti betegek számára). Az összetett WNV pontszámnak nincs tartománya.
Alapállapot, 18. hét
Hosszú távú értékelés: Az everolimusz időbeli hatása az általános Wechsler nonverbális összetett pontszámban
Időkeret: Alapállapot, 18., 42., 66. és 90. hét
A WNV rövid változata 2 résztesztből áll: csak mátrixok és felismerési résztesztek 8 év alatti betegek számára, valamint mátrixok és térbeli fesztávolság résztesztek 8 és 21 év közötti betegek számára. A résztesztekből kapott nyers pontszámok alapján minden résztesztre standardizált z-pontszámokat számítottunk ki a következő képlet segítségével: Zscore = (X - b)/Sb ahol X a részteszt nyers pontszáma, b és Sb az átlagot, ill. a vizsgálati populáció kiindulási pontján rögzített szubteszt-pontszám standard deviációja. Az összetett WNV pontszámot a WNV 3 résztesztje Z-pontszámainak összegzésével számítottuk ki (pl. mátrixok, felismerés és kódolás a 8 évnél fiatalabb betegek számára, valamint mátrixok, térbeli fesztáv és kódolás a 8 és 21 év közötti betegek számára). Az összetett WNV pontszámnak nincs tartománya
Alapállapot, 18., 42., 66. és 90. hét
Alapfázis: válaszarány a rohamok gyakoriságában, az idő normalizált minimális koncentrációja szerint
Időkeret: Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
A rohamgyakoriságban mért válaszarány összehasonlítása az időre normalizált minimális koncentráció (Cmin, TN) 5 kategóriájában (< 3 ng/mL; 3-7 ng/mL; >7-<9 ng/mL; 9-15 ng/mL >15 ng/ml). A válaszarány azon betegek százalékos aránya, akiknél a részleges rohamok átlagos heti gyakorisága ≥ 50%-kal csökkent a kiindulási értékhez képest a Core fázis fenntartási időszaka alatt.
Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
Alapfázis: A rohamok gyakoriságának medián százalékos változása az alapvonalhoz képest az időre normalizált minimális koncentráció szerint
Időkeret: Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
Az átlagos heti rohamgyakoriság százalékos változását az alapszakasz fenntartási időszakában a következőképpen számítjuk ki: (SFcfb) = 100 × (SFB - SFM) ÷ SFB ahol SFB az átlagos heti rohamgyakoriság az alapfázisban, az SFM pedig: az átlagos heti rohamgyakoriság a Core fázis fenntartási időszakában. A kiindulási értékhez képest pozitív százalékos változás (SFcfb) a rohamok gyakoriságának csökkenését jelenti, míg a negatív százalékos változás az alapvonalhoz képest (SFcfb) a rohamok gyakoriságának növekedését jelenti.
Kiindulási állapot (8 hetes periódus a randomizálás előtt), 7–18. hét (az alapfázis 12 hetes fenntartási időszaka)
Hosszú távú értékelés: kapcsolat a rohamok gyakorisága és az időre normalizált everolimusz-koncentráció között a mélypontnál (Cmin, TN) – Ismételt mérések elemzése
Időkeret: Az everolimusz-kezelés alatt az everolimusz kezelés kezdetétől a kiterjesztési fázis végéig átlagosan 1,7 év
Egy megismételt mérési elemzés, amely rögzített 2 hetes intervallumokat vett figyelembe, és magában foglalta az expozíció szintjét (időben normalizált Cmin értékek), a kezelés alatti időt és a rohamok gyakoriságát az alapvonalon, számszerűsítette a rohamok gyakoriságának becsült százalékos változását 2 hét alatt, ami kettős növekedéshez kapcsolódik. everolimusz expozíció, 15 nappal több kezelés és a kiindulási görcsgyakoriság fele. A pozitív százalékos változás a rohamok gyakoriságának csökkenését, míg a negatív százalékos változás a rohamok gyakoriságának növekedését jelenti.
Az everolimusz-kezelés alatt az everolimusz kezelés kezdetétől a kiterjesztési fázis végéig átlagosan 1,7 év
Alapfázis: Az everolimusz hatása az epilepszia elleni szerek (AED) koncentrációjára
Időkeret: Alapállapot, 1. és 3. hét
Az everolimusz hatása a mélyponti AED-koncentrációra. Az AED-koncentráció mérésére az adagolás előtti plazmamintákat az 1. (szűrés), a 2. (alapvonal), a 3. és az 5. vizit alkalmával mértük. Az everolimusz antiepileptikus szerek expozíciójára gyakorolt ​​hatását a vizitek során mért antiepileptikum-koncentrációk összehasonlításával értékelték. 1. és 2. (csak AED-ek), valamint a 3. és 5. látogatáskor (AED-k plusz everolimusz).
Alapállapot, 1. és 3. hét
Hosszú távú értékelés: Százalékos változás az everolimusz kezdetétől a rohamok gyakoriságában idő szerint
Időkeret: Kiindulási állapot (8 hetes periódus az everolimusz kezdete előtt), 7-18. hét, 19-30. hét és 12 hét utána a 102. hétig

Az everolimusz kezdetétől számított százalékos változás az átlagos heti rohamok gyakoriságában (SFcfe) = 100 × (SFe - SFtw) ÷ SFe, ahol:

Az SFe az átlagos heti rohamok gyakorisága az everolimusz kezdete előtti 8 hetes időszakban. SFtw az átlagos heti rohamgyakoriság egy 12 hetes időablakban. Az everolimusz kezdetétől számított pozitív százalékos változás (SFcfe) a rohamok gyakoriságának csökkenését jelenti, míg a negatív százalékos változás az everolimusz kezdetétől (SFcfe) a rohamok gyakoriságának növekedését jelenti.
Kiindulási állapot (8 hetes periódus az everolimusz kezdete előtt), 7-18. hét, 19-30. hét és 12 hét utána a 102. hétig
Lefoglalási díjak időablak szerint
Időkeret: 18., 30., 42., 54., 66., 78., 90. és 102. hét
A rohammentes résztvevők százalékos aránya minden 12 hetes időablakban.
18., 30., 42., 54., 66., 78., 90. és 102. hét
Alapfázis: Öngyilkossági kísérlet, öngyilkossági gondolatok vagy viselkedés előfordulása az alapfázis során a Columbia öngyilkossági súlyossági besorolási skála (C-SSRS) eredményei szerint
Időkeret: Alapállapot, 18. hét
Az öngyilkosság összehasonlítása a C-SSRS használatával az everolimusz alacsony mélypontos kezelési karban (3-7 ng/ml), a magas mélypontos kezelési karban (9-15 ng/ml) és a placebo karban. A Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) egy öngyilkosság értékelésére használt kérdőív, amelyet több intézmény, köztük a Columbia University fejlesztett ki a NIMH támogatásával. A skála bizonyítékokkal alátámasztott, és egy nemzeti és nemzetközi közegészségügyi kezdeményezés része, amely magában foglalja az öngyilkosság felmérését. A populációtól függően különböző pontozási rendszerek léteznek. Fontos megjegyezni, hogy minél magasabb az egyes tételek pontszáma, és minél több az „igen” elem, annál nagyobb az öngyilkosság kockázata.
Alapállapot, 18. hét
Hosszú távú értékelés: Öngyilkossági kísérlet, öngyilkossági gondolatok vagy viselkedés előfordulása az alapfázis során a Columbia öngyilkossági súlyossági besorolási skála (C-SSRS) eredményei szerint
Időkeret: Az everolimusz-kezelés alatt az everolimusz kezelés kezdetétől az everolimusz végleges abbahagyásáig átlagosan 2,3 év
A C-SSRS-t minden látogatáskor kitöltötték. Az alábbi táblázat azoknak a betegeknek a számát mutatja be, akik legalább egy befejezett öngyilkosságról, egy öngyilkossági kísérletről, egy küszöbön álló öngyilkosságra irányuló előkészítő intézkedésről, egy öngyilkossági gondolatról és egy önkárosító magatartásról számoltak be öngyilkossági szándék nélkül az everolimusz-kezelés megkezdése után bármikor.
Az everolimusz-kezelés alatt az everolimusz kezelés kezdetétől az everolimusz végleges abbahagyásáig átlagosan 2,3 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2013. április 29.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2017. október 25.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2017. október 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. október 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. október 22.

Első közzététel (BECSLÉS)

2012. október 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. november 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 6.

Utolsó ellenőrzés

2018. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CRAD001M2304
  • 2011-000860-90 (EUDRACT_NUMBER)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Tuberous Sclerosis Complex-hez kapcsolódó, refrakter rohamok

Klinikai vizsgálatok a RAD001

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Argentina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel