Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een placebogecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van 2 dalbereiken van everolimus als aanvullende therapie bij patiënten met tubereuze sclerosecomplex (TSC) en refractaire aanvallen met partieel begin (EXIST-3)

6 november 2018 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een driearmige, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie naar de werkzaamheid en veiligheid van twee dalbereiken van everolimus als aanvullende therapie bij patiënten met tubereuze sclerosecomplex (TSC) die refractaire partieel beginnende aanvallen hebben

Deze studie evalueerde de werkzaamheid en veiligheid van twee dalbereiken van everolimus die werden gegeven als aanvullende therapie bij patiënten met tubereuze sclerosecomplex (TSC) die refractaire aanvallen met partieel begin hadden.

De studie bestond uit 4 fasen voor elke patiënt Baseline-fase: [Van screeningweek -8 (V1) tot randomisatiebezoek in week 0 (V2)], kernfase [van randomisatie in week 0 (V2) tot week 18 (V11)] , extensiefase [van week 18 (V11) tot 48 weken nadat de laatste patiënt de core-fase had afgerond] en post-extensiefase [van einde extensiefase tot einde studie].

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

366

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Cordoba, Argentinië, X5000JJS
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentinië, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australië, 6840
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Bruxelles, België, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, België, 1070
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, België, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, België, 3000
        • Novartis Investigative Site
    • Brussel
      • Jette, Brussel, België, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Novartis Investigative Site
      • Medellín, Colombia
        • Novartis Investigative Site
    • Valle Del Cauca
      • Cali, Valle Del Cauca, Colombia
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Aarhus, Denemarken, 8000 C
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 12351
        • Novartis Investigative Site
      • Bielefeld, Duitsland, 33617
        • Novartis Investigative Site
      • Kehl-Kork, Duitsland, 77694
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Duitsland, 24105
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Amiens Cedex 1, Frankrijk, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Angers cedex 09, Frankrijk, 49933
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Frankrijk, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg Cedex, Frankrijk, F-67098
        • Novartis Investigative Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 15236
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Ioannina, GR, Griekenland, 455 00
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1145
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Hongarije, 7400
        • Novartis Investigative Site
      • Nyiregyhaza, Hongarije, 4400
        • Novartis Investigative Site
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, 12
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • BA
      • Bari, BA, Italië, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Italië, 40133
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Italië, 95100
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20142
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Italië, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Italië, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japan, 700-8558
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Izumi-city, Osaka, Japan, 594-1101
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japan, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japan, 420-8688
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japan, 157-8535
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Kalkoen, 06500
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Kalkoen, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03722
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Korea, republiek van, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Korea, republiek van, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Korea, republiek van, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Heeze, Nederland, 5591 VE
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
      • Utrecht, Nederland, 3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • Noorwegen
      • Oslo, Noorwegen, 0424
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 04 730
        • Novartis Investigative Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Russische Federatie, 127412
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Russische Federatie, 443095
        • Novartis Investigative Site
    • Voronezh Region
      • Voronezh, Voronezh Region, Russische Federatie, 394024
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucía
      • Sevilla, Andalucía, Spanje, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Spanje, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Spanje, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Spanje, 20080
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Tainan, Taiwan ROC, Taiwan, 70421
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2WB
        • Novartis Investigative Site
      • Buckinghamshire, Verenigd Koninkrijk, SL9 0RJ
        • Novartis Investigative Site
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 2QQ
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • York, Verenigd Koninkrijk, YO31 7EX
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham SC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
        • TGen/APNNA
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California at Los Angeles SC
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital Oakland SC
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County SC
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital SC
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Childrens Medical Center SC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60637
        • University of Chicago SC - 2
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute SC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital Boston SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55102-2383
        • Minnesota Epilepsy Group - PA SC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine SC-2
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07962
        • Morristown Memorial Hospital SC-2
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • New York University Medical Center SC-3
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center SC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University SC - 3
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia SC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38103
        • LeBonheur Childrens Medical Group SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children Texas Scottish
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children s Hospital SC
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas Medical School-Houston SC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Man of vrouw tussen de 2 en 65 jaar (behalve in Europa waar de minimumleeftijd 1 jaar is).

    2. Klinisch definitieve diagnose van TSC volgens gewijzigde Gomez-criteria. 3. Diagnose van epilepsie met partieel begin volgens de classificatie van de International League Against Epilepsy (1989) en herzien in 2009.

    4. Ongecontroleerde aanvallen met partieel begin; moet aan het volgende voldoen:

    1. Ten minste 16 kwantificeerbare aanvallen met partieel begin gedurende de basislijnperiode zonder continue aanvalsvrije periode van 21 dagen tussen bezoek 1 (screeningsbezoek) en bezoek 2 (willekeurig bezoek), volgens gegevens vastgelegd in dagelijkse aanvalsdagboeken.
    2. Voorgeschiedenis van het niet onder controle krijgen van aanvallen met partieel begin, ondanks behandeling met twee of meer opeenvolgende regimes van enkelvoudige of gecombineerde anti-epileptica.
    3. Eerder of gelijktijdig gebruik van vagale zenuwstimulator (VNS) is toegestaan. Als de patiënt VNS gebruikt, moeten de stimulatorparameters van het apparaat tijdens het onderzoek constant blijven.

    4. Voorafgaande epilepsiechirurgie is toegestaan, mits uitgevoerd ten minste 12 maanden voor aanvang van de studie.

      5. Moet één, twee of drie AED's ontvangen met een stabiele dosis gedurende ten minste 4 weken aan het begin van de prospectieve baseline-fase van 8 weken, gedurende de baseline-fase hetzelfde regime volgen en van plan zijn hetzelfde regime voort te zetten gedurende de 18 weken durende dubbelblinde Core-fase (reddingsmedicatie is toegestaan).

      6. Indien vrouw van vruchtbare leeftijd, documentatie van negatieve zwangerschapstest op het moment van geïnformeerde toestemming en moet zeer effectieve anticonceptie gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende 8 weken na het stoppen van de behandeling 7. Seksueel actieve mannen moeten een condoom gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap terwijl ze het onderzoeksgeneesmiddel gebruiken, en gedurende 8 weken na stopzetting van de studiebehandeling 8. Lever-, nier- en bloedlaboratoriumwaarden binnen het volgende bereik bij screening:

    1. AST- en ALT-waarden < 2,5 x ULN
    2. serumbilirubine <1,5 × ULN (deze limiet is niet van toepassing op patiënten met een verhoogd indirect bilirubine, als ze het syndroom van Gilbert hebben),
    3. serumcreatinine < 1,5 x ULN
    4. hemoglobine ≥ 9 g/dl
    5. bloedplaatjes ≥ 80.000/mm3

    6. absoluut aantal neutrofielen ≥ 1.000/mm3 9. Schriftelijke geïnformeerde toestemming. Proefpersonen of hun wettelijke voogden moeten het geïnformeerde toestemmingsformulier kunnen begrijpen en bereid zijn om geïnformeerde toestemming te geven.

      10. Patiënt of verzorger moet aanvallen betrouwbaar kunnen registreren en een dagelijks dagboek kunnen bijhouden en bijwerkingen kunnen herinneren.

      Uitsluitingscriteria:

  • 1. Patiënten met epileptische aanvallen die het gevolg zijn van metabole, toxische, infectieuze of psychogene stoornissen of drugsmisbruik of huidige aanvallen die verband houden met een acute medische ziekte.

    2. Aanwezigheid van alleen niet-motorische partiële aanvallen (NIET VAN TOEPASSING volgens Amendement 2) 3. Patiënten met TSC die SEGA hebben die onmiddellijke chirurgische interventie nodig hebben. 4. Patiënten jonger dan 2 jaar met onbehandelde infantiele spasmen. 5. Binnen 52 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek, een episode van status epilepticus zoals gedefinieerd in het protocol.

    6. Patiënten met een voorgeschiedenis van aanvalsclusters (waarbij individuele aanvallen niet nauwkeurig kunnen worden geteld volgens het oordeel van de onderzoeker) die optreden binnen 26 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.

    7. Patiënten die gedurende meer dan 6 dagen noodmedicatie nodig hebben tijdens de basislijnfase. 8. Patiënten met niet-TSC-gerelateerde progressieve encefalopathie. 9. Patiënten die minder dan 12 kg wegen. 10. Patiënten met gelijktijdig bestaande maligniteiten binnen de 3 jaar voorafgaand aan randomisatie, met uitzondering van adequaat behandeld carcinoom van de cervix of basaal- of plaveiselcelcarcinomen van de huid.

    11. Patiënten met ernstige en/of ongecontroleerde medische aandoeningen bij randomisatie, zoals:

    1. Symptomatisch congestief hartfalen van New York Heart Association Klasse III of IV, voorgeschiedenis van linkerventrikelejectiefractie (LVEF) < 50%, QTc-interval >460 ms, congenitaal QT-syndroom, instabiele angina pectoris, myocardinfarct binnen 6 maanden na deelname aan het onderzoek, ernstig ongecontroleerde hartritmestoornissen of een andere klinisch significante hartziekte.
    2. Significante symptomatische verslechtering van de longfunctie
    3. Stoornis van de gastro-intestinale functie of gastro-intestinale ziekte die de absorptie van everolimus significant kan veranderen (bijv. ulceratieve ziekte, malabsorptiesyndroom of dunnedarmresectie).
    4. leverziekte zoals cirrose, gedecompenseerde leverziekte en chronische hepatitis
    5. Ongecontroleerde diabetes zoals gedefinieerd door nuchtere serumglucose > 1,5 × ULN.
    6. Actieve huid-, slijmvlies-, oog- of maagdarmaandoeningen van graad > 1.
    7. Actieve (acute of chronische) of ongecontroleerde ernstige infecties.

    8. Een bekende voorgeschiedenis van hiv-seropositiviteit of andere actieve virale infecties. 12. Patiënten met een actieve, bloedende diathese. 13. Patiënt met ongecontroleerde hyperlipidemie: nuchter serumcholesterol > 300 mg/dL OF >7,75 mmol/L EN nuchtere triglyceriden > 2,5 x ULN.

      14. Patiënten die een grote operatie of aanzienlijk traumatisch letsel hebben ondergaan binnen 4 weken na deelname aan het onderzoek.

      15. Patiënten met een voorgeschiedenis van orgaantransplantatie. 16. Patiënten die op enig moment meer dan 3 anti-epileptica kregen in de basislijnfase of bij randomisatie of die de dosis van de anti-epileptica veranderen gedurende 4 weken vóór de screening of tijdens de basislijnperiode.

      17. Patiënten die worden behandeld met felbamaat, tenzij de behandeling ≥ 1 jaar is voortgezet.

      18. Patiënten die momenteel antikankertherapieën krijgen of die antikankertherapieën hebben gekregen binnen 4 weken na opname in het onderzoek (inclusief chemotherapie, bestralingstherapie, op antilichamen gebaseerde therapie, enz.).

      19. Voorafgaande behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel in de voorafgaande 4 weken voorafgaand aan deelname aan het onderzoek.

      20. Patiënten die bij aanvang van de studie een chronische, systemische behandeling met corticosteroïden of een ander immunosuppressivum ondergaan. Topische of inhalatiecorticosteroïden zijn toegestaan.

      21. Patiënten die eerder zijn behandeld met een systemische mTOR-remmer (sirolimus, temsirolimus, everolimus) binnen 24 maanden na deelname aan het onderzoek. Patiënten die eerder zijn behandeld met een lokale mTOR-remmer (sirolimus, temsirolimus, everolimus) binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek.

      22. Patiënten met een bekende overgevoeligheid voor everolimus of andere rapamycine-analogen (sirolimus, temsirolimus) of voor de hulpstoffen.

      23. Patiënten met een voorgeschiedenis van niet-naleving van medische regimes of die als potentieel onbetrouwbaar worden beschouwd of niet in staat zullen zijn om het volledige onderzoek af te ronden 24. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen, waarbij zwangerschap wordt gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG-laboratoriumtest.

      25. Patiënten met een score van 4 of 5 op het item Suïcidale gedachten binnen 2 jaar na screening, of een "ja" op het item Suïcidaal gedrag van de Columbia-Suicide Severity Rating Scale bij screening of Baseline, die na follow-up met een zorgverlener blijkt ernstig depressief of suïcidaal te zijn.

      26. Onderhoud van een dieet bestaande uit <40 g koolhydraten per dag binnen 3 maanden na screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Everolimus LT streefwaarde van 3 - 7 ng/ml
De deelnemers kregen everolimus dispergeerbare tabletten voor orale suspensie met titratie tot een laag dalbereik (LT) van 3 tot 7 ng/ml plus 1 tot 3 anti-epileptica.
Geneesmiddel: RAD001
Everolimus-tabletten voor orale suspensie (dispergeerbare tabletten) waren verpakt als tabletten van 2 mg in blisterverpakkingen en in dozen met kleurgecodeerde etiketten, kleur 1 of kleur 2.
Andere namen:
  • everolimus
Geneesmiddel: Anti-epilepticum (alleen 1 tot 3)
niet meer dan 3 van de vermelde anti-epileptica mogen samen met het onderzoeksgeneesmiddel of placebo worden ingenomen. Lijst van toegestane anti-epileptica waren: valporinezuur, carbamazepine, clobazam, N-desmethylclobazam, topiramaat, TRI477, TRI476, clonazepam, zonisamide, fenobarbital, fenytoïne
Geneesmiddel: open label RAD001 (alleen gebruikt voor fase na verlenging)
everolimus-tabletten voor orale suspensie (dispergeerbare tabletten) waren verpakt als tabletten van 2 mg in doordrukstrips in dozen met open labelontwerp en werden ingenomen tijdens de post-extensiefase, waar alle deelnemers, inclusief degenen die eerder placebo kregen, de 2 mg-tabletten innamen. tabletten.
Andere namen:
  • open-label everolimus
EXPERIMENTEEL: Everolimus HT-streefwaarde van 9 -15 ng/ml
Deelnemers kregen everolimus dispergeerbare tabletten voor orale suspensie met titratie tot een hoog dal (HT) bereik van 9 tot 15 ng/ml plus 1 tot 3 anti-epileptica.
Geneesmiddel: RAD001
Everolimus-tabletten voor orale suspensie (dispergeerbare tabletten) waren verpakt als tabletten van 2 mg in blisterverpakkingen en in dozen met kleurgecodeerde etiketten, kleur 1 of kleur 2.
Andere namen:
  • everolimus
Geneesmiddel: Anti-epilepticum (alleen 1 tot 3)
niet meer dan 3 van de vermelde anti-epileptica mogen samen met het onderzoeksgeneesmiddel of placebo worden ingenomen. Lijst van toegestane anti-epileptica waren: valporinezuur, carbamazepine, clobazam, N-desmethylclobazam, topiramaat, TRI477, TRI476, clonazepam, zonisamide, fenobarbital, fenytoïne
Geneesmiddel: open label RAD001 (alleen gebruikt voor fase na verlenging)
everolimus-tabletten voor orale suspensie (dispergeerbare tabletten) waren verpakt als tabletten van 2 mg in doordrukstrips in dozen met open labelontwerp en werden ingenomen tijdens de post-extensiefase, waar alle deelnemers, inclusief degenen die eerder placebo kregen, de 2 mg-tabletten innamen. tabletten.
Andere namen:
  • open-label everolimus
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Deelnemers kregen placebo plus 1 tot 3 anti-epileptica.
Geneesmiddel: Anti-epilepticum (alleen 1 tot 3)
niet meer dan 3 van de vermelde anti-epileptica mogen samen met het onderzoeksgeneesmiddel of placebo worden ingenomen. Lijst van toegestane anti-epileptica waren: valporinezuur, carbamazepine, clobazam, N-desmethylclobazam, topiramaat, TRI477, TRI476, clonazepam, zonisamide, fenobarbital, fenytoïne
Geneesmiddel: open label RAD001 (alleen gebruikt voor fase na verlenging)
everolimus-tabletten voor orale suspensie (dispergeerbare tabletten) waren verpakt als tabletten van 2 mg in doordrukstrips in dozen met open labelontwerp en werden ingenomen tijdens de post-extensiefase, waar alle deelnemers, inclusief degenen die eerder placebo kregen, de 2 mg-tabletten innamen. tabletten.
Andere namen:
  • open-label everolimus
Geneesmiddel: Placebo
Placebo-tabletten voor orale suspensie (dispergeerbare tabletten) werden verpakt als tabletten van 2 mg in blisterverpakkingen en geplaatst in dozen met kleurgecodeerde etiketten, kleur 1 of kleur 2.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Kernfase: Europees Geneesmiddelenbureau (EMA): Seizure Frequency Response Rate
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Vergelijking van responspercentages in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm. Respons betekent ten minste 50% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de frequentie van aanvallen met partieel begin tijdens de onderhoudsperiode van de core-fase.
Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Kernfase: Food & Drug Administration (FDA): procentuele verandering ten opzichte van baseline in frequentie van partiële aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)

Vergelijking van de mediane procentuele verandering ten opzichte van baseline in de wekelijkse aanvalsfrequentie in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm tijdens de onderhoudsperiode van de core fase. Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde wekelijkse aanvalsfrequentie tijdens de onderhoudsperiode van de Core-fase (SFcfb) = 100 × (SFB - SFM) ÷ SFB waarbij:

SFB is de gemiddelde wekelijkse aanvalsfrequentie in de basislijnfase. SFM is de gemiddelde wekelijkse aanvalsfrequentie in de onderhoudsperiode van de kernfase. Een positieve procentuele verandering ten opzichte van de basislijn (SFcfb) betekent een vermindering van de aanvalsfrequentie, terwijl een negatieve procentuele ) betekent een toename van de aanvalsfrequentie.
Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage aanvalsvrije patiënten tijdens de onderhoudsperiode van de kernfase
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Vergelijking van aanvalsvrijheid (100% vermindering van aanvalsfrequentie) in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm tijdens de onderhoudsperiode van de kernfase. Vrij van aanvallen betekent een vermindering van 100% ten opzichte van de uitgangswaarde van de frequentie van aanvallen met partieel begin tijdens de onderhoudsperiode van de core-fase.
Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Kernfase: percentage patiënten met een vermindering van ten minste 25% in de frequentie van aanvallen
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Vergelijking van het percentage patiënten met ten minste ≥ 25% vermindering van de aanvalsfrequentie in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm tijdens onderhoudsbehandeling periode van de kernfase. Minstens 25% vermindering ten opzichte van de uitgangswaarde van de frequentie van aanvallen met partieel begin tijdens de onderhoudsperiode van de core-fase.
Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Kernfase: verdeling van vermindering van baseline in aanvalsfrequentie
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Vergelijking van het percentage patiënten in zes categorieën van afname van aanvallen vanaf baseline (≤ -25% (exacerbatie); > -25% tot < 25% (geen verandering); ≥ 25% tot < 50%; ≥ 50% tot < 75% ; ≥ 75% tot < 100%; 100% (vrij van aanvallen)) in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm tijdens de onderhoudsperiode van de kernfase
Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Kernfase: veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal aanvalsvrije dagen
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Vergelijking van aanvalsvrije dagen ten opzichte van baseline in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm tijdens de onderhoudsperiode van de kernfase
Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Kernfase: waarschijnlijkheid dat een patiënt tot een bepaald tijdstip in behandeling blijft
Tijdsspanne: Week 6, week 12, week 18

Vergelijking van de tijd tot stopzetting van de behandeling in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm tijdens de kernfase. De behandelingsduur wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot de datum waarop de studiebehandeling definitief wordt stopgezet (om welke reden dan ook) op enig moment tijdens de Core-fase.

Het percentage gebeurtenisvrije waarschijnlijkheidsschatting is de geschatte waarschijnlijkheid dat een patiënt tot een bepaald tijdstip in behandeling blijft (week 6, 12, 18)
Week 6, week 12, week 18
Kernfase: verandering ten opzichte van baseline in de QOLCE algehele kwaliteit van leven-score voor patiënten <11 jaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 18
Vergelijking van de kwaliteit van leven in de everolimus (van 3 leeftijdsspecifieke vragenlijsten), laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm aan het eind van de kernfase. De vragenlijst Quality of Life Childhood Epilepsy (QOLCE), gebruikt voor patiënten < 11 jaar bij aanvang, werd ingevuld door de ouder of verzorger van de patiënt. Het bestaat uit 16 subschalen (13 schalen met meerdere items en 3 schalen met één item) en één algemene score voor kwaliteit van leven. Scores variëren van 0-100, waarbij hogere scores overeenkomen met verbeterde KvL. De Overall Quality of Life Score wordt berekend door elke subschaalscore voor elk individu op te tellen en vervolgens te delen door 16.
Basislijn, week 18
Kernfase: verandering ten opzichte van baseline in de QOLIE-AD-48 algehele kwaliteit van leven-score voor patiënten >=11 tot 18 jaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 18
Vergelijking van kwaliteit van leven (van 3 leeftijdsspecifieke vragenlijsten) in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm aan het einde van de kernfase . De Quality of Life in Epilepsy Inventory for Adolescents-48 (QOLIE-AD-48) is een onderzoek naar de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van adolescenten van 11 tot 18 jaar met epilepsie. De QOLIE-AD-48 wordt ingevuld door de patiënt. Het bevat 48 items die 8 subschalen beoordelen. Scores variëren van 0-100, waarbij hogere scores overeenkomen met verbeterde KvL. De algehele kwaliteit van leven-score wordt verkregen door een lineaire combinatie van de 8 subschaalscores op te tellen, waarbij elke subschaal wordt vermenigvuldigd met een relatief gewicht dat in de oorspronkelijke publicatie wordt gegeven.
Basislijn, week 18
Kernfase: verandering ten opzichte van baseline in de QOLIE-31-P algehele kwaliteit van leven-score voor patiënten >=18 jaar
Tijdsspanne: Basislijn, week 18
Vergelijking van kwaliteit van leven (van 3 leeftijdsspecifieke vragenlijsten) in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm aan het einde van de kernfase . De Quality of Life in Epilepsy Inventory-31-Problems (QOLIE-31-P) is een onderzoek naar de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven van volwassenen met epilepsie. De QOLIE-31-P wordt ingevuld door de patiënt. Het bevat 39 items, waarvan er in totaal 30 worden gebruikt om 7 verschillende subschalen te vormen. Scores variëren van 0-100, waarbij hogere scores duiden op een hoger niveau van functioneren en kwaliteit van leven. De algehele kwaliteit van leven-score wordt verkregen door een lineaire combinatie van de 7 subschaalscores op te tellen, waarbij elke subschaal wordt vermenigvuldigd met een relatief gewicht dat wordt verkregen uit het antwoord van de patiënt op 7 items van deze vragenlijst.
Basislijn, week 18
Kernfase: verandering ten opzichte van baseline in de algehele Vineland-II Adaptive Behavior Composite (ABC) -score
Tijdsspanne: Basislijn, 18 weken
Vergelijking van adaptief functioneren met behulp van de VABS-II-composietscore in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm. De Vineland II beoordeelt de ontwikkeling van persoonlijke onafhankelijkheid en sociale verantwoordelijkheid van een individu. De vragenlijst bevat 433 items die 15 subdomeinen beoordelen, georganiseerd in de vijf domeinen Communicatie, Dagelijkse Levensvaardigheden, Socialisatie, Motorische Vaardigheden en Onaangepast Gedrag. De algehele Adaptive Behavior Composite (ABC)-score wordt verkregen door de standaardscores van de eerste vier domeinscores voor patiënten jonger dan 7 jaar op te tellen, of de eerste 3 domeinscores voor patiënten van 7 jaar of ouder (het domein Onaangepast gedrag is optioneel) . De ABC-standaardscore varieert van 20 tot 160 met een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 15. Hogere scores komen overeen met een verbeterd adaptief niveau. Merk op dat 2 vragenlijsten met ABC-scores <20 (gegevensproblemen) in deze analyse zijn opgenomen.
Basislijn, 18 weken
Evaluatie op lange termijn: effect van everolimus in de loop van de tijd in de totale Vineland-II Adaptive Behavior Composite (ABC)-score
Tijdsspanne: Basislijn, weken 18, 42, 66 en 90
Vergelijking van adaptief functioneren met behulp van de VABS-II-composietscore in de everolimus laag-dal-behandelarm (3-7 ng/ml), hoog-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm. De Vineland II beoordeelt de ontwikkeling van persoonlijke onafhankelijkheid en sociale verantwoordelijkheid van een individu. De vragenlijst bevat 433 items die 15 subdomeinen beoordelen, georganiseerd in de vijf domeinen Communicatie, Dagelijkse Levensvaardigheden, Socialisatie, Motorische Vaardigheden en Onaangepast Gedrag. De algehele Adaptive Behavior Composite (ABC)-score wordt verkregen door de standaardscores van de eerste vier domeinscores voor patiënten jonger dan 7 jaar op te tellen, of de eerste 3 domeinscores voor patiënten van 7 jaar of ouder (het domein Onaangepast gedrag is optioneel) . De ABC-standaardscore varieert van 20 tot 160 met een gemiddelde van 100 en een standaarddeviatie van 15. Hogere scores komen overeen met een verbeterd adaptief niveau. Merk op dat 2 vragenlijsten met ABC-scores <20 (gegevensproblemen) in deze analyse zijn opgenomen.
Basislijn, weken 18, 42, 66 en 90
Kernfase: verandering van basislijn in Wechsler non-verbale samengestelde score
Tijdsspanne: Basislijn, week 18
De verkorte versie van de WNV bestaat uit een batterij met 2 subtests: alleen Matrices en Herkenning subtests voor patiënten onder de 8 jaar, en Matrices en Spatial Span subtests voor patiënten van 8 tot 21 jaar. Op basis van de ruwe scores verkregen uit de subtests, werden gestandaardiseerde z-scores berekend voor elke subtest met behulp van de volgende formule: Zscore = (X - b)/Sb waarbij X de ruwe score van de subtest is, b en Sb vertegenwoordigen het gemiddelde en respectievelijk standaarddeviatie van de subtestscore geregistreerd bij baseline voor de onderzoekspopulatie. De samengestelde WNV-score werd berekend door de Z-scores van de 3 subtests van de WNV (d.w.z. matrices, herkenning en codering voor patiënten <8 jaar en matrices, ruimtelijke overspanning en codering voor patiënten van 8 tot 21 jaar). De samengestelde WNV-score heeft geen bereik.
Basislijn, week 18
Evaluatie op lange termijn: effect van everolimus in de loop van de tijd in de algehele Wechsler non-verbale samengestelde score
Tijdsspanne: Basislijn, weken 18, 42, 66 en 90
De verkorte versie van de WNV bestaat uit een batterij met 2 subtests: alleen Matrices en Herkenning subtests voor patiënten onder de 8 jaar, en Matrices en Spatial Span subtests voor patiënten van 8 tot 21 jaar. Op basis van de ruwe scores verkregen uit de subtests, werden gestandaardiseerde z-scores berekend voor elke subtest met behulp van de volgende formule: Zscore = (X - b)/Sb waarbij X de ruwe score van de subtest is, b en Sb vertegenwoordigen het gemiddelde en respectievelijk standaarddeviatie van de subtestscore geregistreerd bij baseline voor de onderzoekspopulatie. De samengestelde WNV-score werd berekend door de Z-scores van de 3 subtests van de WNV (d.w.z. matrices, herkenning en codering voor patiënten <8 jaar en matrices, ruimtelijke overspanning en codering voor patiënten van 8 tot 21 jaar). De samengestelde WNV-score heeft geen bereik
Basislijn, weken 18, 42, 66 en 90
Kernfase: responspercentage in aanvalsfrequentie op basis van tijd Genormaliseerde minimale concentratie
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Vergelijking van responspercentage in aanvalsfrequentie voor 5 categorieën van tijdgenormaliseerde minimale concentratie (Cmin, TN) (< 3 ng/ml; 3-7 ng/ml; >7-<9 ng/ml; 9-15 ng/ml ; >15 ng/ml). Het responspercentage is het percentage patiënten met ≥ 50% afname ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde wekelijkse frequentie van aanvallen met partieel begin tijdens de onderhoudsperiode van de Core-fase.
Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Kernfase: mediane procentuele verandering ten opzichte van baseline in aanvalsfrequentie op basis van tijd Genormaliseerde minimale concentratie
Tijdsspanne: Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Procentuele verandering ten opzichte van de basislijn in de gemiddelde wekelijkse aanvalsfrequentie tijdens de onderhoudsperiode van de kernfase wordt als volgt berekend: (SFcfb) = 100 × (SFB - SFM) ÷ SFB waarbij SFB de gemiddelde wekelijkse aanvalsfrequentie in de basislijnfase is en SFM is de gemiddelde wekelijkse aanvalsfrequentie in de onderhoudsperiode van de Core-fase. Een positieve procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (SFcfb) betekent een afname van de aanvalsfrequentie, terwijl een negatieve procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde (SFcfb) een toename van de aanvalsfrequentie betekent.
Basislijn (periode van 8 weken vóór randomisatie), week 7 tot 18 (onderhoudsperiode van 12 weken van de kernfase)
Evaluatie op lange termijn: relatie tussen aanvalsfrequentie en tijdgenormaliseerde everolimusconcentratie bij dal (Cmin,TN) - analyse van herhaalde metingen
Tijdsspanne: Tijdens behandeling met everolimus vanaf het begin van everolimus tot het einde van de verlengingsfase, gemiddeld 1,7 jaar
Een analyse van herhaalde metingen, rekening houdend met vaste intervallen van 2 weken en inclusief het niveau van blootstelling (tijdgenormaliseerde Cmin-waarden), de tijd tot behandeling en de aanvalsfrequentie bij aanvang, kwantificeerde de geschatte procentuele verandering over 2 weken in aanvalsfrequentie geassocieerd met een dubbele blootstelling aan everolimus, 15 dagen meer behandeling en de helft van de aanvalsfrequentie bij baseline. Een positieve procentuele verandering betekent een afname van de aanvalsfrequentie, terwijl een negatieve procentuele verandering een toename van de aanvalsfrequentie betekent.
Tijdens behandeling met everolimus vanaf het begin van everolimus tot het einde van de verlengingsfase, gemiddeld 1,7 jaar
Kernfase: impact van everolimus op de concentraties anti-epileptica (AED's).
Tijdsspanne: Basislijn, week 1 en 3
Impact van everolimus op AED-concentraties bij dal. Pre-dosis plasmamonsters om AED-concentraties te meten werden gemeten bij Bezoeken 1 (Screening), 2 (Baseline), 3 en 5. Effecten van everolimus op de blootstelling aan anti-epileptica werden beoordeeld door de anti-epileptica-concentraties bij Bezoeken te vergelijken 1 en 2 (alleen AED's) en bij Bezoeken 3 en 5 (AED's plus everolimus).
Basislijn, week 1 en 3
Langetermijnevaluatie: procentuele verandering vanaf het begin van everolimus in aanvalsfrequentie per tijdvenster
Tijdsspanne: Baseline (periode van 8 weken voor start van everolimus), week 7 tot 18, week 19 tot 30 en 12 weken daarna tot week 102

Procentuele verandering vanaf het begin van everolimus in de gemiddelde wekelijkse aanvalsfrequentie (SFcfe) = 100 × (SFe - SFtw) ÷ SFe waarbij:

SFe is de gemiddelde wekelijkse aanvalsfrequentie in de periode van 8 weken vóór de start van everolimus SFtw is de gemiddelde wekelijkse aanvalsfrequentie in een tijdsvenster van 12 weken Een positieve procentuele verandering vanaf de start van everolimus (SFcfe) betekent een vermindering van de aanvalsfrequentie terwijl een negatieve procentuele verandering vanaf het begin van everolimus (SFcfe) betekent een toename van de aanvalsfrequentie.
Baseline (periode van 8 weken voor start van everolimus), week 7 tot 18, week 19 tot 30 en 12 weken daarna tot week 102
Beslagvrije tarieven per tijdvenster
Tijdsspanne: Week 18, 30, 42, 54, 66, 78, 90 & 102
Percentage aanvalsvrije deelnemers voor elk tijdvenster van 12 weken.
Week 18, 30, 42, 54, 66, 78, 90 & 102
Kernfase: Incidentie van zelfmoordpoging, zelfmoordgedachten of -gedrag tijdens de kernfase volgens de uitkomsten van de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Basislijn, week 18
Vergelijking van suïcidaliteit met behulp van de C-SSRS in de everolimus low-trough-behandelarm (3-7 ng/ml), high-dal-behandelarm (9-15 ng/ml) en placebo-arm. De Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) is een vragenlijst die wordt gebruikt voor zelfmoordbeoordeling, ontwikkeld door meerdere instellingen, waaronder Columbia University, met ondersteuning van het NIMH. De schaal is wetenschappelijk onderbouwd en maakt deel uit van een nationaal en internationaal volksgezondheidsinitiatief waarbij suïcidaliteit wordt beoordeeld. Er zijn verschillende scoresystemen, afhankelijk van de populatie. De belangrijke elementen om op te merken zijn dat hoe hoger de scores op de individuele items en hoe meer "ja"-items, hoe hoger het suïciderisico.
Basislijn, week 18
Evaluatie op lange termijn: Incidentie van zelfmoordpoging, zelfmoordgedachten of -gedrag tijdens de kernfase volgens de uitkomsten van de Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)
Tijdsspanne: Tijdens de behandeling met everolimus vanaf het begin van de behandeling met everolimus tot de definitieve stopzetting van de behandeling met everolimus, gemiddeld 2,3 jaar
Bij elk bezoek werd de C-SSRS ingevuld. De onderstaande tabel geeft het aantal patiënten weer dat ten minste één voltooide zelfmoord, één zelfmoordpoging, één voorbereidende handeling in de richting van dreigend suïcidaal gedrag, één suïcidale gedachte en één zelfbeschadigend gedrag zonder suïcidale intentie meldde op enig moment na het starten met everolimus.
Tijdens de behandeling met everolimus vanaf het begin van de behandeling met everolimus tot de definitieve stopzetting van de behandeling met everolimus, gemiddeld 2,3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

29 april 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

25 oktober 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

25 oktober 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 oktober 2012

Eerst geplaatst (SCHATTING)

25 oktober 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

7 november 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 november 2018

Laatst geverifieerd

1 november 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRAD001M2304
  • 2011-000860-90 (EUDRACT_NUMBER)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op RAD001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren