Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa 2 zakresów minimalnych ewerolimusu jako terapii wspomagającej u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (TSC) i napadami częściowymi opornymi na leczenie (EXIST-3)

6 listopada 2018 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Trójramienne, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania ewerolimusu w dwóch zakresach minimalnych jako terapii wspomagającej u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (TSC), u których występują oporne na leczenie napady częściowe

W badaniu tym oceniano skuteczność i bezpieczeństwo ewerolimusu w dwóch zakresach minimalnych, podawanego jako terapia wspomagająca u pacjentów ze stwardnieniem guzowatym (TSC), u których występowały oporne na leczenie napady częściowe.

Badanie składało się z 4 faz dla każdego pacjenta. Faza wyjściowa: [od tygodnia przesiewowego -8 (V1) do wizyty z randomizacją w tygodniu 0 (V2)], faza podstawowa [od randomizacji w tygodniu 0 (V2) do tygodnia 18 (V11)] , Faza przedłużenia [od 18. tygodnia (V11) do 48 tygodni po ukończeniu fazy głównej przez ostatniego pacjenta] i faza po przedłużeniu [od końca fazy przedłużenia do końca badania].

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

366

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Cordoba, Argentyna, X5000JJS
        • Novartis Investigative Site
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentyna, C1428AQK
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Perth, Western Australia, Australia, 6840
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgia, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
    • Brussel
      • Jette, Brussel, Belgia, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Dania
      • Aarhus, Dania, 8000 C
        • Novartis Investigative Site
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119991
        • Novartis Investigative Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 127412
        • Novartis Investigative Site
    • Samara Region
      • Samara, Samara Region, Federacja Rosyjska, 443095
        • Novartis Investigative Site
    • Voronezh Region
      • Voronezh, Voronezh Region, Federacja Rosyjska, 394024
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Amiens Cedex 1, Francja, 80054
        • Novartis Investigative Site
      • Angers cedex 09, Francja, 49933
        • Novartis Investigative Site
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francja, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille, Francja, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg Cedex, Francja, F-67098
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 15236
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Ioannina, GR, Grecja, 455 00
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucía
      • Sevilla, Andalucía, Hiszpania, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Valencia, Comunidad Valenciana, Hiszpania, 46026
        • Novartis Investigative Site
    • Pais Vasco
      • San Sebastian, Pais Vasco, Hiszpania, 20080
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Heeze, Holandia, 5591 VE
        • Novartis Investigative Site
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CN
        • Novartis Investigative Site
      • Utrecht, Holandia, 3584CX
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 06100
        • Novartis Investigative Site
      • Ankara, Indyk, 06500
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Indyk, 34093
        • Novartis Investigative Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, 12
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Okayama
      • Okayama-city, Okayama, Japonia, 700-8558
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Izumi-city, Osaka, Japonia, 594-1101
        • Novartis Investigative Site
      • Suita-city, Osaka, Japonia, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Shizuoka
      • Shizuoka-city, Shizuoka, Japonia, 420-8688
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Setagaya-ku, Tokyo, Japonia, 157-8535
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia
        • Novartis Investigative Site
      • Medellín, Kolumbia
        • Novartis Investigative Site
    • Valle Del Cauca
      • Cali, Valle Del Cauca, Kolumbia
        • Novartis Investigative Site
  • Meksyk
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 44280
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12351
        • Novartis Investigative Site
      • Bielefeld, Niemcy, 33617
        • Novartis Investigative Site
      • Kehl-Kork, Niemcy, 77694
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Niemcy, 24105
        • Novartis Investigative Site
  • Norwegia
      • Oslo, Norwegia, 0424
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 04 730
        • Novartis Investigative Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Novartis Investigative Site
    • Korea
      • Seoul, Korea, Republika Korei, 05505
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republika Korei, 06351
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea, Republika Korei, 03080
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham SC
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85012
        • TGen/APNNA
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California at Los Angeles SC
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital Oakland SC
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868-3874
        • Children's Hospital of Orange County SC
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital SC
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Childrens Medical Center SC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago SC - 2
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute SC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Children's Hospital Boston SC
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55102-2383
        • Minnesota Epilepsy Group - PA SC
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine SC-2
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07962
        • Morristown Memorial Hospital SC-2
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University Medical Center SC-3
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center SC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University SC - 3
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104-4399
        • Children's Hospital of Philadelphia SC
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • LeBonheur Childrens Medical Group SC
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75219
        • Texas Scottish Rite Hospital for Children Texas Scottish
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children s Hospital SC
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas Medical School-Houston SC
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tajlandia, 10400
        • Novartis Investigative Site
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
    • Taiwan ROC
      • Tainan, Taiwan ROC, Tajwan, 70421
        • Novartis Investigative Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1145
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Węgry, 7400
        • Novartis Investigative Site
      • Nyiregyhaza, Węgry, 4400
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • BA
      • Bari, BA, Włochy, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Włochy, 40133
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Włochy, 95100
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20142
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Włochy, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00161
        • Novartis Investigative Site
    • SI
      • Siena, SI, Włochy, 53100
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2WB
        • Novartis Investigative Site
      • Buckinghamshire, Zjednoczone Królestwo, SL9 0RJ
        • Novartis Investigative Site
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 2QQ
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Novartis Investigative Site
      • York, Zjednoczone Królestwo, YO31 7EX
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • 1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 2 do 65 lat (z wyjątkiem Europy, gdzie minimalny wiek to 1 rok).

    2. Klinicznie pewne rozpoznanie TSC według zmodyfikowanych kryteriów Gomeza. 3. Rozpoznanie padaczki częściowej zgodnie z klasyfikacją Międzynarodowej Ligi Przeciwpadaczkowej (1989) i poprawioną w 2009 roku.

    4. Niekontrolowane napady częściowe; musi spełniać następujące warunki:

    1. Co najmniej 16 zgłoszonych wymiernych napadów częściowych w okresie wyjściowym bez ciągłego 21-dniowego okresu wolnego od napadów między wizytą 1 (wizyta przesiewowa) a wizytą 2 (wizyta losowa), zgodnie z danymi zebranymi w dziennych dzienniczkach napadów.
    2. Wcześniejsza historia niepowodzenia w kontrolowaniu napadów częściowych pomimo leczenia dwoma lub więcej sekwencyjnymi schematami pojedynczych lub złożonych leków przeciwpadaczkowych.
    3. Dozwolone jest wcześniejsze lub równoczesne stosowanie stymulatora nerwu błędnego (VNS). Jeśli pacjent korzysta z VNS, parametry stymulatora urządzenia muszą pozostać stałe przez cały czas trwania badania.

    4. Dozwolona jest wcześniejsza operacja padaczki, jeśli została przeprowadzona co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania.

      5. Musi otrzymywać jeden, dwa lub trzy leki przeciwpadaczkowe w stabilnej dawce przez co najmniej 4 tygodnie na początku 8-tygodniowej prospektywnej fazy początkowej, pozostać na tym samym schemacie przez całą fazę podstawową i zamierzać kontynuować ten sam schemat przez całą 18-tygodniową podwójnie ślepą fazę podstawową (leki ratunkowe są dozwolone).

      6. W przypadku kobiet w wieku rozrodczym udokumentowanie negatywnego wyniku testu ciążowego w momencie wyrażenia świadomej zgody oraz konieczność stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez 8 tygodni po zakończeniu leczenia przez 8 tygodni po zaprzestaniu podawania badanego leku 8. Wyniki badań laboratoryjnych wątroby, nerek i krwi w następującym zakresie podczas badania przesiewowego :

    1. Poziomy AST i ALT < 2,5 x GGN
    2. bilirubina w surowicy <1,5 × GGN (limit ten nie dotyczy pacjentów z podwyższoną bilirubiną pośrednią, jeśli mają zespół Gilberta),
    3. kreatynina w surowicy < 1,5 x GGN
    4. hemoglobina ≥ 9 g/dl
    5. płytki krwi ≥ 80 000/mm3

    6. bezwzględna liczba neutrofili ≥ 1000/mm3 9. Pisemna świadoma zgoda. Osoby badane lub ich opiekunowie prawni muszą być w stanie zrozumieć formularz świadomej zgody i być gotowi do wyrażenia świadomej zgody.

      10. Pacjent lub opiekun musi być w stanie wiarygodnie rejestrować napady padaczkowe i prowadzić dziennik oraz przywoływać zdarzenia niepożądane.

      Kryteria wyłączenia:

  • 1. Pacjenci z napadami wtórnymi do zaburzeń metabolicznych, toksycznych, zakaźnych lub psychogennych lub nadużywania leków lub z obecnymi napadami związanymi z ostrą chorobą medyczną.

    2. Obecność tylko niemotorycznych napadów częściowych (NIE DOTYCZY poprawki 2) 3. Pacjenci z TSC z SEGA wymagający natychmiastowej interwencji chirurgicznej. 4. Pacjenci w wieku poniżej 2 lat z nieleczonymi napadami niemowlęcymi. 5. W ciągu 52 tygodni przed włączeniem do badania epizod stanu padaczkowego określonego w protokole.

    6. Pacjenci, u których w ciągu 26 tygodni przed włączeniem do badania wystąpiły w wywiadzie grupy napadów (gdzie poszczególnych napadów nie można dokładnie policzyć zgodnie z oceną badacza).

    7. Pacjenci, którzy wymagają leczenia ratunkowego w fazie podstawowej przez ponad 6 dni. 8. Pacjenci z postępującą encefalopatią niezwiązaną z TSC. 9. Pacjenci ważący mniej niż 12 kg. 10. Pacjenci ze współistniejącymi nowotworami złośliwymi w ciągu 3 lat przed randomizacją, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka szyjki macicy lub raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry.

    11. Pacjenci z jakimikolwiek ciężkimi i/lub niekontrolowanymi stanami medycznymi w momencie randomizacji, takimi jak:

    1. Objawowa zastoinowa niewydolność serca klasy III lub IV według New York Heart Association, frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) w wywiadzie < 50%, odstęp QTc > 460 ms, wrodzony zespół QT, niestabilna dusznica bolesna, zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania, poważne niekontrolowana arytmia serca lub jakakolwiek inna klinicznie istotna choroba serca.
    2. Znaczące objawowe pogorszenie czynności płuc
    3. Zaburzenia czynności przewodu pokarmowego lub choroby przewodu pokarmowego, które mogą znacząco wpływać na wchłanianie ewerolimusu (np. choroba wrzodowa, zespół złego wchłaniania lub resekcja jelita cienkiego).
    4. choroby wątroby, takie jak marskość, niewyrównana choroba wątroby i przewlekłe zapalenie wątroby
    5. Niekontrolowana cukrzyca zdefiniowana jako stężenie glukozy w surowicy na czczo > 1,5 × GGN.
    6. Aktywne zaburzenia skóry, błon śluzowych, oczu lub przewodu pokarmowego stopnia > 1.
    7. Aktywne (ostre lub przewlekłe) lub niekontrolowane ciężkie infekcje.

    8. Znana historia seropozytywności HIV lub innych aktywnych infekcji wirusowych. 12. Pacjenci z czynną skazą krwotoczną. 13. Pacjent z niekontrolowaną hiperlipidemią: stężenie cholesterolu w surowicy na czczo > 300 mg/dl LUB >7,75 mmol/l ORAZ trójglicerydy na czczo > 2,5 x GGN.

      14. Pacjenci, którzy przeszli poważną operację lub poważny uraz w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania.

      15. Pacjenci po przeszczepieniu narządu w wywiadzie. 16. Pacjenci otrzymujący więcej niż 3 leki przeciwpadaczkowe w dowolnym momencie w fazie początkowej lub podczas randomizacji lub którzy zmienili dawkę LPP w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub w okresie wyjściowym.

      17. Pacjenci leczeni felbamatem, chyba że leczenie było nieprzerwane przez ≥ 1 rok.

      18. Pacjenci obecnie otrzymujący terapię przeciwnowotworową lub którzy otrzymali terapię przeciwnowotworową w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem badania (w tym chemioterapię, radioterapię, terapię opartą na przeciwciałach itp.).

      19. Wcześniejsze leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu ostatnich 4 tygodni przed włączeniem do badania.

      20. Pacjenci otrzymujący przewlekłe, ogólnoustrojowe leczenie kortykosteroidami lub innym lekiem immunosupresyjnym na początku badania. Dozwolone są miejscowe lub wziewne kortykosteroidy.

      21. Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej leczenie ogólnoustrojowym inhibitorem mTOR (syrolimus, temsyrolimus, ewerolimus) w ciągu 24 miesięcy przed włączeniem do badania. Pacjenci, którzy otrzymywali wcześniej miejscowe leczenie inhibitorem mTOR (syrolimus, temsyrolimus, ewerolimus) w ciągu 4 tygodni przed włączeniem do badania.

      22. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na ewerolimus lub inne analogi rapamycyny (syrolimus, temsyrolimus) lub na jego substancje pomocnicze.

      23. Pacjenci z historią nieprzestrzegania zaleceń lekarskich lub uznani za potencjalnie niewiarygodnych lub niebędących w stanie ukończyć całego badania 24. Kobiety w ciąży lub karmiące (karmiące), gdzie ciąża jest definiowana jako stan kobiety od poczęcia do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG.

      25. Pacjenci z wynikiem 4 lub 5 w kwestionariuszu Myśli samobójcze w ciągu 2 lat od badania przesiewowego lub z jakąkolwiek odpowiedzią „tak” w kwestionariuszu „Zachowania samobójcze” skali oceny ciężkości samobójstwa Columbia na etapie badania przesiewowego lub na początku badania, którzy po pracowników służby zdrowia ma ciężką depresję lub myśli samobójcze.

      26. Utrzymanie diety składającej się z <40 g węglowodanów dziennie w ciągu 3 miesięcy od skriningu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Docelowe stężenie ewerolimusu LT 3 - 7 ng/ml
Uczestnicy otrzymywali ewerolimus w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej w dawce miareczkowanej do zakresu niskiego poziomu minimalnego (LT) od 3 do 7 ng/ml oraz 1 do 3 leków przeciwpadaczkowych.
Lek: RAD001
Tabletki ewerolimusu do sporządzania zawiesiny doustnej (tabletki do sporządzania zawiesiny) były pakowane jako tabletki 2 mg w blistry i umieszczane w pudełkach z kolorowymi etykietami, kolor 1 lub kolor 2.
Inne nazwy:
  • ewerolimus
Lek: Lek przeciwpadaczkowy (tylko od 1 do 3)
nie więcej niż 3 z wymienionych leków przeciwpadaczkowych można było przyjmować z badanym lekiem lub placebo. Lista dozwolonych leków przeciwpadaczkowych to: kwas walporowy, karbamazepina, klobazam, N-desmetyloklobazam, topiramat, TRI477, TRI476, klonazepam, zonisamid, fenobarbital, fenytoina
Lek: otwarta etykieta RAD001 (używana tylko w fazie po rozszerzeniu)
tabletki ewerolimusu do sporządzania zawiesiny doustnej (tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej) były pakowane jako tabletki 2 mg w blistrach w pudełkach z otwartą etykietą i były przyjmowane podczas fazy po rozszerzeniu, w której wszyscy uczestnicy, w tym ci, którzy wcześniej przyjmowali placebo, przyjmowali 2 mg tabletki.
Inne nazwy:
  • ewerolimus otwarty
EKSPERYMENTALNY: Docelowe stężenie ewerolimusu HT 9-15 ng/ml
Uczestnicy otrzymywali ewerolimus w postaci tabletek do sporządzania zawiesiny doustnej w dawce miareczkowanej do zakresu 9-15 ng/ml oraz 1-3 leki przeciwpadaczkowe.
Lek: RAD001
Tabletki ewerolimusu do sporządzania zawiesiny doustnej (tabletki do sporządzania zawiesiny) były pakowane jako tabletki 2 mg w blistry i umieszczane w pudełkach z kolorowymi etykietami, kolor 1 lub kolor 2.
Inne nazwy:
  • ewerolimus
Lek: Lek przeciwpadaczkowy (tylko od 1 do 3)
nie więcej niż 3 z wymienionych leków przeciwpadaczkowych można było przyjmować z badanym lekiem lub placebo. Lista dozwolonych leków przeciwpadaczkowych to: kwas walporowy, karbamazepina, klobazam, N-desmetyloklobazam, topiramat, TRI477, TRI476, klonazepam, zonisamid, fenobarbital, fenytoina
Lek: otwarta etykieta RAD001 (używana tylko w fazie po rozszerzeniu)
tabletki ewerolimusu do sporządzania zawiesiny doustnej (tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej) były pakowane jako tabletki 2 mg w blistrach w pudełkach z otwartą etykietą i były przyjmowane podczas fazy po rozszerzeniu, w której wszyscy uczestnicy, w tym ci, którzy wcześniej przyjmowali placebo, przyjmowali 2 mg tabletki.
Inne nazwy:
  • ewerolimus otwarty
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Uczestnicy otrzymywali placebo oraz 1 do 3 leków przeciwpadaczkowych.
Lek: Lek przeciwpadaczkowy (tylko od 1 do 3)
nie więcej niż 3 z wymienionych leków przeciwpadaczkowych można było przyjmować z badanym lekiem lub placebo. Lista dozwolonych leków przeciwpadaczkowych to: kwas walporowy, karbamazepina, klobazam, N-desmetyloklobazam, topiramat, TRI477, TRI476, klonazepam, zonisamid, fenobarbital, fenytoina
Lek: otwarta etykieta RAD001 (używana tylko w fazie po rozszerzeniu)
tabletki ewerolimusu do sporządzania zawiesiny doustnej (tabletki do sporządzania zawiesiny doustnej) były pakowane jako tabletki 2 mg w blistrach w pudełkach z otwartą etykietą i były przyjmowane podczas fazy po rozszerzeniu, w której wszyscy uczestnicy, w tym ci, którzy wcześniej przyjmowali placebo, przyjmowali 2 mg tabletki.
Inne nazwy:
  • ewerolimus otwarty
Lek: Placebo
Tabletki placebo do sporządzania zawiesiny doustnej (tabletki do sporządzania zawiesiny) były pakowane jako tabletki 2 mg w blistry i umieszczane w pudełkach z kolorowymi etykietami, kolor 1 lub kolor 2.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza podstawowa: Europejska Agencja Leków (EMA): wskaźnik odpowiedzi częstotliwościowej napadów padaczkowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Porównanie odsetka odpowiedzi w grupie otrzymującej ewerolimus z niskim minimalnym stężeniem (3-7 ng/ml), w ramieniu z wysokim minimalnym stężeniem (9-15 ng/ml) i placebo. Odpowiedź oznacza co najmniej 50% zmniejszenie częstości napadów częściowych w okresie podtrzymującym fazy podstawowej w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Faza podstawowa: Agencja ds. Żywności i Leków (FDA): zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej w częstości napadów częściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)

Porównanie mediany procentowej zmiany tygodniowej częstości napadów padaczkowych w stosunku do wartości wyjściowych w grupie otrzymującej ewerolimus z niskim najniższym poziomem (3-7 ng/ml), w ramieniu z wysokim najniższym poziomem (9-15 ng/ml) i placebo w okresie podtrzymującym rdzeń faza. Procentowa zmiana średniej tygodniowej częstości napadów w stosunku do wartości wyjściowej w okresie podtrzymywania fazy podstawowej (SFcfb) = 100 × (SFB - SFM) ÷ SFB gdzie:

SFB to średnia tygodniowa częstość napadów w fazie podstawowej SFM to średnia tygodniowa częstość napadów w okresie podtrzymującym fazy podstawowej Dodatnia zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej (SFcfb) oznacza zmniejszenie częstości napadów, podczas gdy ujemna zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej (SFcfb ) oznacza wzrost częstości napadów.
Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów bez napadów padaczkowych w okresie leczenia podtrzymującego fazy podstawowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Porównanie braku napadów padaczkowych (100% zmniejszenie częstości napadów padaczkowych) w grupie otrzymującej ewerolimus z niskim minimalnym poziomem (3-7 ng/ml), w ramieniu z wysokim minimalnym poziomem napadów (9-15 ng/ml) i w ramieniu otrzymującym placebo w okresie leczenia podtrzymującego faza podstawowa. Brak napadów oznacza 100% zmniejszenie częstości napadów częściowych w okresie podtrzymującym fazy rdzenia w stosunku do wartości wyjściowej.
Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Faza podstawowa: odsetek pacjentów z co najmniej 25% zmniejszeniem częstości napadów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Porównanie odsetka pacjentów, u których częstość napadów zmniejszyła się o co najmniej ≥ 25% w grupie otrzymującej ewerolimus z niskim najniższym poziomem (3-7 ng/ml), z dużym najniższym poziomem (9-15 ng/ml) i placebo podczas leczenia podtrzymującego okres fazy podstawowej. Zmniejszenie częstości napadów częściowych o co najmniej 25% w stosunku do wartości początkowej w okresie podtrzymującym fazy centralnej.
Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Faza podstawowa: Rozkład zmniejszenia częstości napadów w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Porównanie odsetka pacjentów w sześciu kategoriach zmniejszenia napadów w stosunku do wartości początkowej (≤ -25% (zaostrzenie); > -25% do <25% (brak zmiany); ≥ 25% do < 50%; ≥ 50% do < 75% ; ≥ 75% do < 100%; 100% (wolność od napadów padaczkowych)) w grupie otrzymującej ewerolimus z niskim minimalnym stężeniem (3-7 ng/ml), w ramieniu z wysokim minimalnym stężeniem (9-15 ng/ml) i placebo w okresie konserwacji fazy podstawowej
Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Faza podstawowa: zmiany liczby dni wolnych od napadów w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Porównanie liczby dni bez napadów w porównaniu z wartością wyjściową w grupie otrzymującej ewerolimus z niskim minimalnym poziomem (3-7 ng/ml), z wysokim poziomem (9-15 ng/ml) i placebo w okresie leczenia podtrzymującego fazy podstawowej
Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Faza podstawowa: prawdopodobieństwo, że pacjent pozostanie w trakcie leczenia do określonego punktu czasowego
Ramy czasowe: Tydzień 6, Tydzień 12, Tydzień 18

Porównanie czasu do przerwania leczenia w grupie otrzymującej ewerolimus z niskim minimalnym stężeniem (3-7 ng/ml), w ramieniu z wysokim minimalnym stężeniem (9-15 ng/ml) i placebo podczas fazy zasadniczej. Czas trwania leczenia definiuje się jako czas od randomizacji do daty trwałego przerwania leczenia w ramach badania (z dowolnego powodu) w dowolnym momencie fazy podstawowej.

Oszacowane procentowe prawdopodobieństwo bez zdarzeń to szacowane prawdopodobieństwo, że pacjent będzie leczony do określonego punktu czasowego (tydzień 6, 12, 18)
Tydzień 6, Tydzień 12, Tydzień 18
Faza podstawowa: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ogólnej punktacji jakości życia QOLCE u pacjentów w wieku poniżej 11 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 18
Porównanie jakości życia w grupie przyjmującej ewerolimus (z 3 kwestionariuszy dla poszczególnych grup wiekowych) grupy otrzymującej niskie minimalne dawki (3-7 ng/ml), grupy otrzymującej wysokie dawki minimalne (9-15 ng/ml) oraz grupy otrzymującej placebo na koniec okresu faza podstawowa. Kwestionariusz Jakości Życia Padaczki Dziecięcej (QOLCE), stosowany u pacjentów w wieku < 11 lat na początku badania, był wypełniany przez rodzica lub opiekuna pacjenta. Składa się z 16 podskal (13 skal wielopunktowych i 3 skal jednopunktowych) oraz jednej ogólnej oceny jakości życia. Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odpowiadają poprawie QoL. Ogólny wynik jakości życia oblicza się, dodając wynik każdej podskali dla każdej osoby, a następnie dzieląc przez 16.
Wartość wyjściowa, tydzień 18
Faza podstawowa: zmiana w stosunku do wartości początkowej w ogólnej punktacji jakości życia QOLIE-AD-48 dla pacjentów >=11 do 18 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 18
Porównanie jakości życia (na podstawie 3 kwestionariuszy dla poszczególnych grup wiekowych) w ramieniu ewerolimusu z niskim minimalnym (3-7 ng/ml), w ramieniu z wysokim minimalnym poziomem (9-15 ng/ml) i w ramieniu placebo pod koniec fazy podstawowej . Quality of Life in Epilepsy Inventory for Adolescents-48 (QOLIE-AD-48) jest badaniem jakości życia związanej ze zdrowiem młodzieży w wieku od 11 do 18 lat z padaczką. QOLIE-AD-48 wypełnia pacjent. Zawiera 48 itemów oceniających 8 podskal. Wyniki wahają się od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki odpowiadają poprawie QoL. Ogólną ocenę jakości życia uzyskuje się przez zsumowanie liniowej kombinacji wyników 8 podskal, przy czym każda podskala jest mnożona przez względną wagę podaną w oryginalnej publikacji.
Wartość wyjściowa, tydzień 18
Faza podstawowa: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ogólnej punktacji jakości życia QOLIE-31-P dla pacjentów w wieku >=18 lat
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 18
Porównanie jakości życia (na podstawie 3 kwestionariuszy dla poszczególnych grup wiekowych) w ramieniu ewerolimusu z niskim minimalnym (3-7 ng/ml), w ramieniu z wysokim minimalnym poziomem (9-15 ng/ml) i w ramieniu placebo pod koniec fazy podstawowej . Quality of Life in Epilepsy Inventory-31-Problems (QOLIE-31-P) to badanie jakości życia związanej ze zdrowiem osób dorosłych z padaczką. QOLIE-31-P jest wypełniany przez pacjenta. Zawiera 39 pozycji, z których łącznie 30 składa się na 7 różnych podskal. Wyniki wahają się od 0-100, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania i QoL. Ogólną ocenę jakości życia uzyskuje się przez zsumowanie liniowej kombinacji wyników 7 podskal, gdzie każda podskala jest mnożona przez względną wagę uzyskaną z odpowiedzi pacjenta na 7 pozycji tego kwestionariusza.
Wartość wyjściowa, tydzień 18
Faza podstawowa: zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w ogólnym wyniku złożonym w zakresie zachowania adaptacyjnego (ABC) Vineland-II
Ramy czasowe: Linia bazowa, 18 tygodni
Porównanie funkcjonowania adaptacyjnego przy użyciu złożonego wyniku VABS-II w grupie otrzymującej ewerolimus z najniższym poziomem (3-7 ng/ml), z wysokim poziomem (9-15 ng/ml) i placebo. Vineland II ocenia indywidualny rozwój niezależności osobistej i odpowiedzialności społecznej. Kwestionariusz zawiera 433 pozycje, które oceniają 15 subdomen zorganizowanych w pięć domen: Komunikacja, Umiejętności życia codziennego, Socjalizacja, Umiejętności motoryczne i Zachowanie nieprzystosowane. Ogólny wynik złożony w zakresie zachowań adaptacyjnych (ABC) uzyskuje się poprzez zsumowanie wyników standardowych z pierwszych czterech wyników domen dla pacjentów w wieku poniżej 7 lat lub pierwszych 3 wyników domen dla pacjentów w wieku 7 lat lub starszych (dziedzina zachowań nieprzystosowawczych jest opcjonalna) . Standardowy wynik ABC waha się od 20 do 160 ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 15. Wyższe wyniki odpowiadają lepszemu poziomowi adaptacyjnemu. Należy zauważyć, że w tej analizie uwzględniono 2 kwestionariusze z wynikami ABC <20 (problemy z danymi).
Linia bazowa, 18 tygodni
Ocena długoterminowa: Wpływ ewerolimusu w czasie na ogólną punktację złożonego zestawu zachowań adaptacyjnych Vineland-II (ABC)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 18, 42, 66 i 90
Porównanie funkcjonowania adaptacyjnego przy użyciu złożonego wyniku VABS-II w grupie otrzymującej ewerolimus z najniższym poziomem (3-7 ng/ml), z wysokim poziomem (9-15 ng/ml) i placebo. Vineland II ocenia indywidualny rozwój niezależności osobistej i odpowiedzialności społecznej. Kwestionariusz zawiera 433 pozycje, które oceniają 15 subdomen zorganizowanych w pięć domen: Komunikacja, Umiejętności życia codziennego, Socjalizacja, Umiejętności motoryczne i Zachowanie nieprzystosowane. Ogólny wynik złożony w zakresie zachowań adaptacyjnych (ABC) uzyskuje się poprzez zsumowanie wyników standardowych z pierwszych czterech wyników domen dla pacjentów w wieku poniżej 7 lat lub pierwszych 3 wyników domen dla pacjentów w wieku 7 lat lub starszych (dziedzina zachowań nieprzystosowawczych jest opcjonalna) . Standardowy wynik ABC waha się od 20 do 160 ze średnią 100 i odchyleniem standardowym 15. Wyższe wyniki odpowiadają lepszemu poziomowi adaptacyjnemu. Należy zauważyć, że w tej analizie uwzględniono 2 kwestionariusze z wynikami ABC <20 (problemy z danymi).
Punkt wyjściowy, tygodnie 18, 42, 66 i 90
Faza główna: zmiana od linii bazowej w niewerbalnym wyniku złożonym Wechslera
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 18
Skrócona wersja kwestionariusza WNV składa się z baterii składającej się z 2 podtestów: tylko podtesty Matryce i Rozpoznawanie dla pacjentów poniżej 8 lat oraz podtesty Matryce i Rozpiętość przestrzenna dla pacjentów w wieku od 8 do 21 lat. Na podstawie surowych wyników uzyskanych z podtestów dla każdego podtestu obliczono wystandaryzowane z-score przy użyciu następującego wzoru: Zscore = (X - b)/Sb gdzie X to surowy wynik podtestu, b i Sb reprezentują średnią i odpowiednio odchylenie standardowe wyniku podtestu zarejestrowanego na początku badania dla populacji badanej. Złożony wynik WNV został obliczony poprzez zsumowanie wyników Z 3 podtestów WNV (tj. macierze, rozpoznawanie i kodowanie dla pacjentów w wieku <8 lat oraz macierze, rozpiętość przestrzenna i kodowanie dla pacjentów w wieku od 8 do 21 lat). Złożony wynik WNV nie ma zakresu.
Wartość wyjściowa, tydzień 18
Ocena długoterminowa: wpływ ewerolimusu w czasie na ogólną niewerbalną złożoną punktację Wechslera
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tygodnie 18, 42, 66 i 90
Skrócona wersja kwestionariusza WNV składa się z baterii składającej się z 2 podtestów: tylko podtesty Matryce i Rozpoznawanie dla pacjentów poniżej 8 lat oraz podtesty Matryce i Rozpiętość przestrzenna dla pacjentów w wieku od 8 do 21 lat. Na podstawie surowych wyników uzyskanych z podtestów dla każdego podtestu obliczono wystandaryzowane z-score przy użyciu następującego wzoru: Zscore = (X - b)/Sb gdzie X to surowy wynik podtestu, b i Sb reprezentują średnią i odpowiednio odchylenie standardowe wyniku podtestu zarejestrowanego na początku badania dla populacji badanej. Złożony wynik WNV został obliczony poprzez zsumowanie wyników Z 3 podtestów WNV (tj. macierze, rozpoznawanie i kodowanie dla pacjentów w wieku <8 lat oraz macierze, rozpiętość przestrzenna i kodowanie dla pacjentów w wieku od 8 do 21 lat). Złożony wynik WNV nie ma zakresu
Punkt wyjściowy, tygodnie 18, 42, 66 i 90
Faza podstawowa: wskaźnik odpowiedzi w częstości napadów w zależności od minimalnego stężenia znormalizowanego w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Porównanie odsetka odpowiedzi w częstości napadów padaczkowych dla 5 kategorii znormalizowanego w czasie minimalnego stężenia (Cmin, TN) (< 3 ng/mL; 3-7 ng/mL; >7-<9 ng/mL; 9-15 ng/mL ; >15 ng/ml). Wskaźnik odpowiedzi to odsetek pacjentów, u których średnia tygodniowa częstość napadów częściowych zmniejszyła się o ≥ 50% w stosunku do wartości początkowej w okresie leczenia podtrzymującego fazy podstawowej.
Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Faza podstawowa: Mediana procentowej zmiany częstości napadów w stosunku do wartości wyjściowej w zależności od minimalnego stężenia znormalizowanego w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Procentową zmianę średniej tygodniowej częstości napadów w okresie podtrzymującym fazy podstawowej oblicza się w następujący sposób: (SFcfb) = 100 × (SFB - SFM) ÷ SFB gdzie SFB to średnia tygodniowa częstość napadów w fazie podstawowej, a SFM to średnia tygodniowa częstość napadów w okresie podtrzymującym fazy rdzenia. Dodatnia zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej (SFcfb) oznacza zmniejszenie częstości napadów, podczas gdy ujemna zmiana procentowa w stosunku do wartości wyjściowej (SFcfb) oznacza zwiększenie częstości napadów.
Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed randomizacją), tydzień od 7 do 18 (12-tygodniowy okres podtrzymywania fazy podstawowej)
Ocena długoterminowa: związek między częstością napadów padaczkowych a znormalizowanym w czasie stężeniem ewerolimusu w najniższym punkcie (Cmin,TN) — analiza pomiarów powtarzanych
Ramy czasowe: Podczas leczenia ewerolimusem od rozpoczęcia podawania ewerolimusu do końca fazy przedłużenia średnio 1,7 roku
Analiza powtarzanych pomiarów z uwzględnieniem ustalonych 2-tygodniowych odstępów i obejmująca poziom ekspozycji (wartości Cmin znormalizowane w czasie), czas leczenia i częstość napadów na początku badania pozwoliła określić ilościowo szacunkową zmianę procentową częstości napadów w ciągu 2 tygodni związaną z podwójną ekspozycja na ewerolimus, 15 dni więcej leczenia i połowa częstości napadów na początku badania. Dodatnia zmiana procentowa oznacza zmniejszenie częstości napadów, natomiast ujemna zmiana procentowa oznacza wzrost częstości napadów.
Podczas leczenia ewerolimusem od rozpoczęcia podawania ewerolimusu do końca fazy przedłużenia średnio 1,7 roku
Faza podstawowa: wpływ ewerolimusu na stężenie leków przeciwpadaczkowych (AED).
Ramy czasowe: Linia bazowa, tygodnie 1 i 3
Wpływ ewerolimusu na minimalne stężenia AED. Próbki osocza pobrane przed podaniem dawki w celu pomiaru stężeń AED mierzono podczas wizyt 1 (badanie przesiewowe), 2 (linia wyjściowa), 3 i 5. Wpływ ewerolimusu na ekspozycję na leki przeciwpadaczkowe oceniano, porównując stężenia leków przeciwpadaczkowych podczas wizyt 1 i 2 (sam AED) oraz na Wizycie 3 i 5 (AED plus ewerolimus).
Linia bazowa, tygodnie 1 i 3
Ocena długoterminowa: zmiana procentowa częstości napadów padaczkowych od początku stosowania ewerolimusu w przedziale czasowym
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia ewerolimusem), od 7. do 18. tygodnia, od 19. do 30. tygodnia i 12 tygodni później do 102. tygodnia

Procentowa zmiana średniej tygodniowej częstości napadów od początku podawania ewerolimusu (SFcfe) = 100 × (SFe - SFtw) ÷ SFe gdzie:

SFe to średnia tygodniowa częstość napadów w okresie 8 tygodni przed rozpoczęciem podawania ewerolimusu SFtw to średnia tygodniowa częstość napadów w 12-tygodniowym oknie czasowym Dodatnia zmiana procentowa od początku leczenia ewerolimusem (SFcfe) oznacza zmniejszenie częstości napadów, podczas gdy ujemna zmiana procentowa od początku podawania ewerolimusu (SFcfe) oznacza wzrost częstości napadów padaczkowych.
Wartość wyjściowa (okres 8 tygodni przed rozpoczęciem leczenia ewerolimusem), od 7. do 18. tygodnia, od 19. do 30. tygodnia i 12 tygodni później do 102. tygodnia
Stawki wolne od napadów według przedziałów czasowych
Ramy czasowe: Tygodnie 18, 30, 42, 54, 66, 78, 90 i 102
Odsetek uczestników bez napadów dla każdego 12-tygodniowego okna czasowego.
Tygodnie 18, 30, 42, 54, 66, 78, 90 i 102
Faza podstawowa: częstość występowania prób samobójczych, myśli samobójczych lub zachowań samobójczych podczas fazy podstawowej według skali oceny ciężkości samobójstwa (C-SSRS) firmy Columbia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 18
Porównanie samobójstw przy użyciu C-SSRS w grupie otrzymującej ewerolimus z najniższym poziomem (3-7 ng/ml), z dużym najniższym poziomem (9-15 ng/ml) i placebo. Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) to kwestionariusz służący do oceny samobójstw opracowany przez wiele instytucji, w tym Columbia University, przy wsparciu NIMH. Skala jest poparta dowodami i jest częścią krajowej i międzynarodowej inicjatywy zdrowia publicznego obejmującej ocenę samobójstw. Istnieją różne systemy punktacji w zależności od populacji. Ważnymi elementami, na które należy zwrócić uwagę, jest to, że im wyższe wyniki w poszczególnych pozycjach i im więcej pozycji „tak”, tym wyższe ryzyko samobójstwa.
Wartość wyjściowa, tydzień 18
Ocena długoterminowa: częstość prób samobójczych, myśli samobójcze lub zachowania podczas fazy podstawowej według skali oceny ciężkości samobójstwa (C-SSRS) Columbia
Ramy czasowe: Podczas leczenia ewerolimusem od rozpoczęcia podawania ewerolimusu do trwałego odstawienia ewerolimusu średnio 2,3 roku
C-SSRS wypełniano podczas każdej wizyty. W poniższej tabeli przedstawiono liczbę pacjentów, którzy zgłosili co najmniej jedno dokonane samobójstwo, jedną próbę samobójczą, jedno działanie przygotowawcze do zbliżającego się zachowania samobójczego, jedno wystąpienie myśli samobójczych i jedno zachowanie samookaleczenia bez zamiaru samobójczego w jakimkolwiek punkcie czasowym po rozpoczęciu leczenia ewerolimusem.
Podczas leczenia ewerolimusem od rozpoczęcia podawania ewerolimusu do trwałego odstawienia ewerolimusu średnio 2,3 roku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

29 kwietnia 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

25 października 2017

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

25 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 października 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

25 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

7 listopada 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 listopada 2018

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRAD001M2304
  • 2011-000860-90 (EUDRACT_NUMBER)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj