Mesenkymaaliset stroomasolut (MSC:t) siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) hoitoon (MSC-GvHD)
Mesenkymaaliset stroomasolut (MSC) vaikean (aste II-IV) steroidiresistentin siirrännäis-isäntätaudin (GVHD) hoitoon: vaiheen I koe
Tämä on kaksikeskinen, prospektiivinen, ei satunnaistettu tutkimus. Lapsi- ja aikuispotilaita hoidetaan.
Perustelut: MSC:llä on ollut lupaavia vaikutuksia poistamalla vaikea terapiaresistentti akuutti GvHD. Koska yhteistä terapeuttista toimintalinjaa ei ole jaettu steroidiresistentille GVHD:lle, on tärkeää selvittää toksisuus ja kolmannen osapuolen MSC:iden valmistuksen ja infuusion toteutettavuus akuutin steroidiresistentin GVHD:n ja kroonisen steroidiresistentin GVHD:n akuuttien vaiheiden varalta.
Yhteensä 10 potilasta (lapset ja aikuiset) on otettava mukaan tutkimukseen. Potilaat, joilla on kliinisiä oireita joko akuutista tai kroonisesta steroidiresistentistä GVHD:stä, saavat suonensisäisenä infuusiona vähintään kaksi kiinteää annosta mesenkymaalisia kantasoluja 5–7 päivän välein ja jotka ovat peräisin HLA:han riippumattomalta luovuttajalta, joka on eri kuin HSC-luovuttaja. kolmannen osapuolen luovuttaja) riippumatta HLA-epävastaavuuden määrästä.
Ensisijaisena tavoitteena on selvittää kolmansien osapuolien MSC:iden valmistuksen ja infuusioiden toteutettavuus ja toksisuus kroonisen asteen II–IV GVHD:n steroideille resistenttien akuuttien ja akuuttien vaiheiden hoidossa.
Toissijaiset tavoitteet ovat:
- Dokumentoida MSC-infuusion tehokkuus kroonisen GVHD:n aste II-IV steroidiresistentissä akuutissa ja akuutissa vaiheessa.
- Dokumentoida GVHD:n uusiutumisnopeus MSC-infuusiopotilailla.
- Hematologisten pahanlaatuisten kasvainten uusiutumisen dokumentointi MSC-infuusion jälkeen potilailla, jotka saavat MSC-hoitoa steroideihin refraktaariseen GvHD:hen.
- Dokumentoida MSC-infuusiopotilaiden kokonaiseloonjääminen steroideihin refraktaariselle GvHD:lle.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Italia, 24128
- Rekrytointi
- U.O. Ematologia - Ospedali Riuniti di Bergamo
-
Ottaa yhteyttä:
- Alessandro Rambaldi, MD
- Sähköposti: arambaldi@ospedaliriuniti.bergamo.it
-
-
MB
-
Monza, MB, Italia, 20052
- Rekrytointi
- Clinica Pediatrica CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
Ottaa yhteyttä:
- Ettore Biagi, MD
- Sähköposti: e.biagi@hsgerardo.org
-
Päätutkija:
- Ettore Biagi, MD
-
Monza, MB, Italia, 20052
- Rekrytointi
- U.O. Ematologia CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
Ottaa yhteyttä:
- Matteo Parma, MD
- Sähköposti: m.parma@hsgerardo.org
-
Päätutkija:
- Matteo Parma, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tietoinen suostumus.
- Potilaiden on täytettävä seuraavat sisällyttämiskriteerit:
Jokainen potilas, jolle on tehty allogeeninen kantasolusiirto steroideihin refraktaarisen asteen II-IV akuutin GvHD:n kanssa joko siirron jälkeen tai luovuttajan lymfosyytti-infuusioiden (DLI) tai T-solujen indusoimana, tai krooninen steroideihin refraktaarinen GVHD akuutissa vaiheessa. Potilaat saattavat saada paikallista parasta hoitoa steroideihin refraktaariseen GVHD:hen. GvHD:n positiivista biopsiaa ei vaadita, jos kliiniset merkit ja oireet ovat GvHD:lle tyypillisiä ja muut etiologiat suljetaan pois. Katso kohta 6.4 akuutin GvHD-luokituksen osalta.
- Steroideja on annettu, esimerkiksi metyyliprednisolonia 2 mg/kg/vrk, vähintään 72 tuntia etenevän akuutin GvHD:n tapauksessa, 5 päivän ajan stabiilin akuutin GVHD:n (aste II-IV) tai kroonisen GvHD:n ollessa aktiivisessa vaiheessa. paikallista politiikkaa.
- Tästä hoidosta huolimatta potilaalla on reagoimaton GvHD 5 päivän jälkeen tai progressiivinen akuutti GvHD 72 tunnin kuluttua. Jos yhden elimen akuutti GvHD-aste II suolistosta tai maksasta, joko eteneminen yhdestä elimestä tai yhden tai kahden muun elimen lisääminen. Esimerkiksi, jos potilaalla on aste II akuutti ihon GvHD, GvHD on voimakkaampi ja laajempi, tai GvHD sisältää myös maksan ja/tai suolen.
- Potilaita, joilla on steroidiresistentti GvHD ja jotka täyttävät kohdissa a) - b) mainitut vaatimukset, voidaan hoitaa toisen linjan hoidolla kliinisten ohjeiden mukaisesti kussakin keskuksessa ennen osallistumista tähän tutkimukseen.
- Potilaat, joita hoidetaan parhaalla saatavilla olevalla paikallisella hoidolla steroidiresistentin GVHD:n vuoksi, eivät keskeytä meneillään olevaa hoitoa, ellei se ole kliinisesti sitä turvallisuussyistä vaadittava.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys saada tietoon perustuva suostumus.
- Potilaat, joilla on dokumentoitu hallitsematon EBV, CMV tai sieni-infektio.
- Potilaat, joiden kliiniset tilat ovat huonot ja joiden elinajanodote on alle 30 päivää.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: NA
- Inventiomalli: SINGLE_GROUP
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Mesenkymaaliset stroomasolut (MSC)
Laskimonsisäiset injektiot annoksella 1 ± 0,5 x 106 MSC/kg vastaanottajan ruumiinpainoa
|
Mesenkymaalisten stroomasolujen (MSC) suonensisäinen infuusio vähintään kaksi kiinteää annosta mesenkymaalisia kantasoluja (1 ± 0,5 x 106/kg vastaanottajan ruumiinpainoa kussakin injektiossa) 5-7 päivän välein, peräisin HLA:sta riippumattomasta luovuttajasta, joka on erilainen HSC-luovuttajalta (kolmannen osapuolen lahjoittaja).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mikä tahansa toksinen vaikutus, joka on raportoitu MSC-infuusion aikana tai sitä seuraavien 10 päivän aikana kliinisen seurannan avulla
Aikaikkuna: MSC-infuusion aikana tai sitä seuraavien 10 päivän aikana
|
MSC-infuusion aikana tai sitä seuraavien 10 päivän aikana
|
|
Toteutettavuus mahdollisuutena tuottaa riittävästi potilaille tarkoitettuja MSC:itä kaikille potilaille, joilla on steroidiresistentti GVHD
Aikaikkuna: kolme vuotta
|
kolme vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, joilla on GvHD-resoluutio
Aikaikkuna: Yksi kuukausi
|
|
Yksi kuukausi
|
|
GvHD:n toistumisen määrittäminen
Aikaikkuna: 1 kuukauden MSC-infuusion jälkeen
|
1 kuukauden MSC-infuusion jälkeen
|
|
|
Hematologisen sairauden uusiutuminen
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein
|
Kolmen kuukauden välein
|
|
|
Eloonjääminen
Aikaikkuna: Kolmen kuukauden välein
|
Kolmen kuukauden välein
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Ettore Biagi, MD, San Gerardo Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC-MSC
- 2008-007869-23 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .