Mesenkymala stromaceller (MSC) för behandling av graft-versus-värdsjukdom (GVHD) (MSC-GvHD)
Mesenkymala stromaceller (MSC) för behandling av svår (grad II-IV) steroidresistent graft-versus-värdsjukdom (GVHD): en fas I-studie
Detta är en bicentrisk, prospektiv, icke randomiserad studie. Pediatriska och vuxna patienter kommer att behandlas.
Motivering: MSC har visat lovande effekter genom att vända på svår behandlingsresistent akut GvHD. Eftersom en gemensam terapeutisk handlingslinje inte delas för steroidresistent GVHD, är det viktigt att fastställa toxiciteten och genomförbarheten av beredning och infusion av tredjeparts MSC för akut steroidresistent GVHD och akuta faser av kronisk steroidresistent GVHD.
Totalt 10 patienter (pediatriska och vuxna) behöver registreras i studien. Patienter som uppvisar kliniska tecken på antingen akut eller kronisk steroidresistent GVHD kommer att få genom intravenös infusion minst två fasta doser av mesenkymala stamceller med 5 till 7 dagars intervall från varandra, härrörande från HLA-obelaterad givare som skiljer sig från HSC-givaren ( tredjepartsgivare) oavsett graden av HLA-felmatchning.
Primära mål är att fastställa genomförbarheten och toxiciteten för beredning och infusioner av tredje parts MSC:er för behandling av steroidresistenta akuta och akuta faser av kronisk grad II-IV GVHD.
Sekundära mål är:
- Att dokumentera effekten av MSC-infusion i steroidresistenta akuta och akuta faser av kronisk GVHD grad II-IV.
- För att dokumentera frekvensen av GVHD-recidiv hos MSC-infunderade patienter.
- Att dokumentera återfall av hematologiska maligniteter efter MSC-infusioner hos patienter som genomgår MSC-behandling för steroidrefraktär GvHD.
- För att dokumentera den totala överlevnaden för MSC-infunderade patienter för steroidrefraktär GvHD.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Förväntat)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Italien, 24128
- Rekrytering
- U.O. Ematologia - Ospedali Riuniti di Bergamo
-
Kontakt:
- Alessandro Rambaldi, MD
- E-post: arambaldi@ospedaliriuniti.bergamo.it
-
-
MB
-
Monza, MB, Italien, 20052
- Rekrytering
- Clinica Pediatrica CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
Kontakt:
- Ettore Biagi, MD
- E-post: e.biagi@hsgerardo.org
-
Huvudutredare:
- Ettore Biagi, MD
-
Monza, MB, Italien, 20052
- Rekrytering
- U.O. Ematologia CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
Kontakt:
- Matteo Parma, MD
- E-post: m.parma@hsgerardo.org
-
Huvudutredare:
- Matteo Parma, MD
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- VUXEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Informerat samtycke.
- Patienter måste uppfylla följande inklusionskriterier:
Varje patient som har genomgått allogen stamcellstransplantation med steroid refraktär grad II-IV akut GvHD, antingen efter transplantation, eller inducerad av donatorlymfocytinfusioner (DLI) eller T-cell add back, eller kronisk steroid refraktär GVHD i akut fas. Patienter kan få lokal bästa behandling för steroidrefraktär GVHD. En positiv biopsi för GvHD krävs inte om kliniska tecken och symtom är karakteristiska för GvHD och andra etiologier är uteslutna. Se 6.4 för akut GvHD-gradering.
- Steroider har getts, till exempel metylprednisolon 2 mg/kg/dag, i minst 72 timmar vid progressiv akut GvHD, 5 dagar vid stabil akut GVHD (grad II till IV) eller kronisk GvHD i aktiv fas, enligt lokal politik.
- Trots denna behandling har patienten ej svarande GvHD efter 5 dagar, eller progressiv akut GvHD efter 72 timmar. Om enstaka organ akut GvHD grad II från tarm eller lever, antingen progression från ett enda organ eller tillägg av ytterligare ett eller två organ. Som ett exempel, om patienten har grad II akut GvHD i huden, är GvHD mer intensiv och mer utbredd, eller så inkluderar GvHD även lever och/eller tarm.
- Patienter med steroidrefraktär GvHD som uppfyller de krav som nämns i a) - b) kan behandlas med andrahandsbehandling enligt de kliniska riktlinjerna vid varje center innan de registreras i denna studie.
- Patienter under behandling med bästa tillgängliga lokala behandling för steroidresistent GVHD kommer inte att avbryta den pågående behandlingen om det inte är kliniskt nödvändigt av säkerhetsskäl.
Exklusions kriterier:
- Oförmåga att få informerat samtycke.
- Patienter med dokumenterad okontrollerad EBV, CMV eller svampinfektion.
- Patienter i dåliga kliniska tillstånd med en förväntad livslängd på mindre än 30 dagar.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Mesenkymala stromaceller (MSC)
Intravenösa injektioner för en dos på 1 ± 0,5 x 106 MSC/kg mottagarens kroppsvikt
|
Mesenkymala stromaceller (MSC) intravenös infusion av minst två fasta doser av mesenkymala stamceller (1 ± 0,5 x 106/kg mottagarens kroppsvikt för varje injektion) med 5 till 7 dagars intervall från varandra, härledda från HLA-relaterad donator olika från HSC-givaren (tredjepartsgivare).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Eventuella toxiska effekter som rapporterats under MSCs infusion eller under de efterföljande 10 dagarna genom klinisk övervakning
Tidsram: Under MSCs infusion eller under de efterföljande 10 dagarna
|
Under MSCs infusion eller under de efterföljande 10 dagarna
|
|
Genomförbarhet som möjligheten att producera tillräckligt många patientdedikerade MSC:er för alla patienter som uppvisar steroidresistent GVHD
Tidsram: tre år
|
tre år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal patienter med GvHD-upplösning
Tidsram: En månad
|
|
En månad
|
|
Bestämning av återfall av GvHD
Tidsram: Efter 1 månad från MSCs infusion
|
Efter 1 månad från MSCs infusion
|
|
|
Återfall av hematologisk sjukdom
Tidsram: Var tredje månad
|
Var tredje månad
|
|
|
Överlevnad
Tidsram: Var tredje månad
|
Var tredje månad
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Ettore Biagi, MD, San Gerardo Hospital
Publikationer och användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (UPPSKATTA)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- PTC-MSC
- 2008-007869-23 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .