Mesenchymális stromasejtek (MSC-k) a graft versus host betegség (GVHD) kezelésére (MSC-GvHD)
Mesenchymális stromasejtek (MSC) súlyos (II-IV. fokozatú) szteroid-rezisztens graft versus host betegség (GVHD) kezelésére: I. fázisú vizsgálat
Ez egy bicentrikus, prospektív, nem randomizált vizsgálat. Gyermek- és felnőtt betegeket kezelnek.
Indoklás: Az MSC ígéretes hatásokat mutatott a súlyos terápiarezisztens akut GvHD visszafordításával. Mivel a szteroidrezisztens GVHD esetében nincs közös terápiás hatás, fontos megállapítani a toxicitást, valamint a harmadik fél MSC-k elkészítésének és infúziójának megvalósíthatóságát az akut szteroidrezisztens GVHD és a krónikus szteroidrezisztens GVHD akut fázisai esetén.
Összesen 10 beteget (gyermekeket és felnőtteket) kell bevonni a vizsgálatba. Az akut vagy krónikus szteroidrezisztens GVHD klinikai tüneteit mutató betegek intravénás infúzióban legalább két fix dózisú mezenchimális őssejteket kapnak 5-7 napos időközönként, és amelyek a HSC donortól eltérő, HLA-val nem rokon donortól származnak. harmadik fél donor) a HLA eltérés arányától függetlenül.
Az elsődleges célkitűzések a harmadik fél MSC-kből származó elkészítésének és infúzióinak megvalósíthatóságának és toxicitásának megállapítása a krónikus II-IV. fokozatú GVHD szteroidrezisztens akut és akut fázisainak kezelésére.
A másodlagos célok a következők:
- Az MSC infúzió hatékonyságának dokumentálása a krónikus GVHD II-IV fokozatú szteroid rezisztens akut és akut fázisában.
- A GVHD kiújulási arányának dokumentálása MSC-vel infúzióban részesült betegekben.
- Az MSC infúziók utáni hematológiai rosszindulatú daganatok visszaesésének dokumentálása olyan betegeknél, akik szteroid rezisztens GvHD miatt MSC-kezelésen vesznek részt.
- Az MSC-infúzióval kezelt betegek általános túlélésének dokumentálása szteroid refrakter GvHD esetén.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Olaszország, 24128
- Toborzás
- U.O. Ematologia - Ospedali Riuniti di Bergamo
-
Kapcsolatba lépni:
- Alessandro Rambaldi, MD
- E-mail: arambaldi@ospedaliriuniti.bergamo.it
-
-
MB
-
Monza, MB, Olaszország, 20052
- Toborzás
- Clinica Pediatrica CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
Kapcsolatba lépni:
- Ettore Biagi, MD
- E-mail: e.biagi@hsgerardo.org
-
Kutatásvezető:
- Ettore Biagi, MD
-
Monza, MB, Olaszország, 20052
- Toborzás
- U.O. Ematologia CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
Kapcsolatba lépni:
- Matteo Parma, MD
- E-mail: m.parma@hsgerardo.org
-
Kutatásvezető:
- Matteo Parma, MD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- FELNŐTT
- OLDER_ADULT
- GYERMEK
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Tájékozott beleegyezés.
- A betegeknek meg kell felelniük a következő felvételi kritériumoknak:
Minden olyan beteg, aki allogén őssejt-transzplantáción esett át szteroidrefrakter II-IV. fokozatú akut GvHD-vel, amely a transzplantáció után következik be, vagy donor limfocita infúzióval (DLI) vagy T-sejttel indukálódik, vagy krónikus szteroidrefrakter GVHD-vel akut fázisban. Lehetséges, hogy a betegek a legjobb helyi kezelést kapják a szteroidrezisztens GVHD miatt. Nem szükséges a GvHD pozitív biopsziája, ha a klinikai jelek és tünetek a GvHD-re jellemzőek, és más etiológiákat kizárnak. Lásd a 6.4-et az akut GvHD osztályozáshoz.
- Szteroidok, például metilprednizolon 2 mg/ttkg/nap, progresszív akut GvHD esetén legalább 72 óráig, stabil akut GVHD (II-től IV-ig) vagy krónikus GvHD esetén aktív fázisban 5 napig. helyi politika.
- A kezelés ellenére a betegnél 5 nap után nem reagál a GvHD, vagy 72 óra elteltével progresszív akut GvHD. Ha egyetlen szerv akut GvHD II fokozatú bélből vagy májból, akkor vagy egyetlen szervből történő progresszió, vagy egy vagy két további szerv hozzáadása. Például, ha a beteg bőrének II. fokozatú akut GvHD-je van, a GvHD intenzívebb és elterjedtebb, vagy a GvHD magában foglalja a májat és/vagy a bélrendszert is.
- Az a)-b) pontban említett követelményeknek megfelelő szteroidrefrakter GvHD-ben szenvedő betegeket a klinikai irányelvek szerint másodvonalbeli terápiával kezelhetik az egyes központokban a vizsgálatba való felvétel előtt.
- A szteroidrezisztens GVHD elérhető legjobb helyi kezelésében részesülő betegek nem szakítják meg a folyamatban lévő kezelést, kivéve, ha biztonsági okokból klinikailag szükséges.
Kizárási kritériumok:
- Képtelenség tájékozott beleegyezés megszerzésére.
- Dokumentált ellenőrizetlen EBV, CMV vagy gombás fertőzésben szenvedő betegek.
- Rossz klinikai állapotú, 30 napnál rövidebb várható élettartamú betegek.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: NA
- Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
- Maszkolás: EGYIK SEM
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Mesenchymális stromasejtek (MSC)
Intravénás injekciók 1 ± 0,5 x 106 MSC/ttkg recipiens testtömeghez
|
Mesenchymális stromasejtek (MSC) intravénás infúziója legalább két fix dózisú mesenchymális őssejtekből (1 ± 0,5 x 106/kg recipiens testtömeg minden injekciónál) 5-7 napos intervallumban, egymástól eltérő HLA-tól származó donortól a HSC donortól (harmadik fél donor).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Bármilyen toxikus hatás, amelyet az MSC-k infúziója során vagy a következő 10 napban jelentettek klinikai megfigyelés alapján
Időkeret: MSC infúzió alatt vagy az azt követő 10 napban
|
MSC infúzió alatt vagy az azt követő 10 napban
|
|
Megvalósíthatóság, mint lehetőség megfelelő mennyiségű, a betegek számára dedikált MSC előállítására minden olyan beteg számára, aki szteroidrezisztens GVHD-vel rendelkezik
Időkeret: három év
|
három év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
GvHD felbontású betegek száma
Időkeret: Egy hónap
|
|
Egy hónap
|
|
A GvHD kiújulásának meghatározása
Időkeret: 1 hónapos MSC infúzió után
|
1 hónapos MSC infúzió után
|
|
|
Hematológiai betegség visszaesése
Időkeret: Háromhavonta
|
Háromhavonta
|
|
|
Túlélés
Időkeret: Háromhavonta
|
Háromhavonta
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Ettore Biagi, MD, San Gerardo Hospital
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (BECSLÉS)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (BECSLÉS)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PTC-MSC
- 2008-007869-23 (EUDRACT_NUMBER)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .