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Cellules stromales mésenchymateuses (CSM) pour le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) (MSC-GvHD)

7 janvier 2013 mis à jour par: Ettore Biagi, MD

Cellules stromales mésenchymateuses (MSC) pour le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD) sévère (grade II-IV) résistante aux stéroïdes : un essai de phase I

Il s'agit d'une étude bicentrique, prospective, non randomisée. Les patients pédiatriques et adultes seront traités.

Justification : Les CSM ont montré des effets prometteurs en inversant la GvHD aiguë sévère résistante au traitement. Comme une ligne d'action thérapeutique commune n'est pas partagée pour la GVHD résistante aux stéroïdes, il est important d'établir la toxicité et la faisabilité de la préparation et de la perfusion de MSC tiers pour la GVHD aiguë résistante aux stéroïdes et les phases aiguës de la GVHD chronique résistante aux stéroïdes.

Un total de 10 patients (pédiatriques et adultes) doivent être inscrits à l'étude. Les patients qui présentent des signes cliniques de GVHD aiguë ou chronique résistante aux stéroïdes recevront par perfusion intraveineuse au moins deux doses fixes de cellules souches mésenchymateuses à 5 à 7 jours d'intervalle l'une de l'autre, provenant d'un donneur HLA non apparenté différent du donneur HSC ( donneur tiers) quel que soit le taux d'incompatibilité HLA.

Les principaux objectifs sont d'établir la faisabilité et la toxicité de la préparation et des perfusions de MSC tiers pour le traitement des phases aiguës et aiguës résistantes aux stéroïdes de la GVHD chronique de grade II-IV.

Les objectifs secondaires sont :

  1. Documenter l'efficacité de la perfusion de MSC dans les phases aiguës et aiguës résistantes aux stéroïdes de GVHD chronique de grade II-IV.
  2. Documenter le taux de récidive de GVHD chez les patients perfusés avec des CSM.
  3. Documenter la rechute des hémopathies malignes après les perfusions de MSC chez les patients subissant un traitement par les MSC pour une GvHD réfractaire aux stéroïdes.
  4. Documenter la survie globale des patients perfusés par MSC pour GvHD réfractaire aux stéroïdes.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

10

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Italie
    • BG
    • MB
      • Monza, MB, Italie, 20052
        • Recrutement
        • Clinica Pediatrica CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ettore Biagi, MD
      • Monza, MB, Italie, 20052
        • Recrutement
        • U.O. Ematologia CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Matteo Parma, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • ADULTE
  • OLDER_ADULT
  • ENFANT

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé.
  2. Les patients doivent répondre aux critères d'inclusion suivants :

Tout patient ayant subi une allogreffe de cellules souches avec une GvHD aiguë réfractaire aux stéroïdes de grades II à IV, soit survenant après la greffe, soit induite par des perfusions de lymphocytes de donneur (DLI) ou un rajout de lymphocytes T, ou GVHD chronique réfractaire aux stéroïdes en phase aiguë. Les patients peuvent recevoir le meilleur traitement local pour la GVHD réfractaire aux stéroïdes. Une biopsie positive pour la GvHD n'est pas nécessaire si les signes cliniques et les symptômes sont caractéristiques de la GvHD et que d'autres étiologies sont exclues. Voir 6.4 pour le classement aigu de la GvHD.

  1. Des stéroïdes ont été administrés, par exemple de la méthylprednisolone 2 mg/kg/jour, pendant au moins 72h en cas de GvHD aiguë progressive, 5 jours en cas de GVHD aiguë stable (grade II à IV) ou GvHD chronique en phase active, selon le politique locale.
  2. Malgré ce traitement, le patient a une GvHD insensible après 5 jours, ou une GvHD aiguë progressive après 72 heures. Si la GvHD aiguë de grade II d'un seul organe provient de l'intestin ou du foie, progression à partir d'un seul organe ou ajout d'un ou de deux organes supplémentaires. Par exemple, si le patient a une GvHD aiguë de grade II de la peau, la GvHD est plus intense et plus répandue, ou la GvHD inclut également le foie et/ou l'intestin.
  3. Les patients atteints de GvHD réfractaire aux stéroïdes remplissant les conditions mentionnées en a) - b) peuvent être traités avec un traitement de deuxième intention conformément aux directives cliniques de chaque centre avant l'inscription à cette étude.
  4. Les patients sous traitement avec le meilleur traitement local disponible pour la GVHD résistante aux stéroïdes n'interrompront pas le traitement en cours à moins que cela ne soit cliniquement requis pour des raisons de sécurité.

Critère d'exclusion:

  1. Incapacité à obtenir un consentement éclairé.
  2. Patients présentant une infection EBV, CMV ou fongique documentée non contrôlée.
  3. Patients en mauvais état clinique avec une espérance de vie inférieure à 30 jours.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Cellules stromales mésenchymateuses (MSC)
Injections intraveineuses pour une dose de 1 ± 0,5 x 106 MSC/kg de poids corporel du receveur
Génétique: Cellules stromales mésenchymateuses
Perfusion intraveineuse de cellules stromales mésenchymateuses (CSM) au moins deux doses fixes de cellules souches mésenchymateuses (1 ± 0,5 x 106/kg de poids corporel du receveur pour chaque injection) à 5 à 7 jours d'intervalle l'une de l'autre, dérivées de HLA non apparenté donneur différent du donateur HSC (tiers donateur).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Tout effet toxique signalé pendant la perfusion de CSM ou dans les 10 jours suivants par la surveillance clinique
Délai: Pendant la perfusion de MSC ou dans les 10 jours suivants
Pendant la perfusion de MSC ou dans les 10 jours suivants
Faisabilité en tant que possibilité de produire des lots adéquats de CSM dédiées aux patients pour tous les patients présentant une GVHD résistante aux stéroïdes
Délai: trois ans
trois ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients avec résolution GvHD
Délai: Un mois
  1. Résolution complète de la GvHD : contrôle de tous les signes et symptômes attribués à la GvHD aiguë
  2. Résolution partielle de la GvHD : contrôle de certains signes et symptômes attribués à la GvHD aiguë avec une amélioration du grade global
  3. GvHD réfractaire : Aucun changement dans les signes ou symptômes de GvHD dans les 10 jours suivant la perfusion de MSC.
  4. Aggravation de la GvHD : toute progression des signes et symptômes de la GvHD qui augmente le grade global. a et b seront définis comme réponse. c et d seront définis comme aucune réponse.
Un mois
Détermination de la récurrence de la GvHD
Délai: 1 mois après la perfusion des CSM
1 mois après la perfusion des CSM
Rechute de la maladie hématologique
Délai: Chaque trois mois
Chaque trois mois
Survie
Délai: Chaque trois mois
Chaque trois mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ettore Biagi, MD

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Ettore Biagi, MD, San Gerardo Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2009

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 mai 2013

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 septembre 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

5 mai 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2013

Première publication (ESTIMATION)

9 janvier 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (ESTIMATION)

9 janvier 2013

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2013

Dernière vérification

1 janvier 2013

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC-MSC
  • 2008-007869-23 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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