Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mesenchymale stromale cellen (MSC's) voor de behandeling van graft-versus-hostziekte (GVHD) (MSC-GvHD)

7 januari 2013 bijgewerkt door: Ettore Biagi, MD

Mesenchymale stromacellen (MSC) voor de behandeling van ernstige (graad II-IV) steroïdresistente graft-versus-hostziekte (GVHD): een fase I-onderzoek

Dit is een bicentrische, prospectieve, niet-gerandomiseerde studie. Pediatrische en volwassen patiënten zullen worden behandeld.

Achtergrond: MSC heeft veelbelovende effecten laten zien door omkering van ernstige therapieresistente acute GvHD. Aangezien een gemeenschappelijke therapeutische actielijn niet wordt gedeeld voor steroïde-resistente GVHD, is het belangrijk om de toxiciteit en de haalbaarheid van bereiding en infusie van MSC's van derden voor acute steroïde-resistente GVHD en acute fasen van chronische steroïde-resistente GVHD vast te stellen.

Er moeten in totaal 10 patiënten (kinderen en volwassenen) worden opgenomen in het onderzoek. Patiënten die klinische symptomen van acute of chronische steroïde-resistente GVHD vertonen, zullen via intraveneuze infusie ten minste twee vaste doses mesenchymale stamcellen ontvangen met een tussenpoos van 5 tot 7 dagen, de ene afkomstig van een HLA-niet-verwante donor die verschilt van de HSC-donor ( derde partij donor) ongeacht het percentage HLA-mismatch.

Primaire doelstellingen zijn het vaststellen van de haalbaarheid en de toxiciteit van bereiding en infusies van MSC's van derden voor de behandeling van steroïde-resistente acute en acute fasen van chronische graad II-IV GVHD.

Secundaire doelstellingen zijn:

  1. Om de werkzaamheid van MSC-infusie te documenteren in steroïde-resistente acute en acute fasen van chronische GVHD graad II-IV.
  2. Om de mate van GVHD-recidief bij patiënten met MSC-infusie te documenteren.
  3. Om terugval van hematologische maligniteiten na MSC-infusies te documenteren bij patiënten die een MSC-behandeling ondergaan voor steroïde-refractaire GvHD.
  4. Om de algehele overleving van MSC-geïnfundeerde patiënten voor steroïde-refractaire GvHD te documenteren.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
    • BG
    • MB
      • Monza, MB, Italië, 20052
        • Werving
        • Clinica Pediatrica CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ettore Biagi, MD
      • Monza, MB, Italië, 20052
        • Werving
        • U.O. Ematologia CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Matteo Parma, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • VOLWASSEN
  • OUDER_ADULT
  • KIND

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Geïnformeerde toestemming.
  2. Patiënten moeten aan de volgende inclusiecriteria voldoen:

Elke patiënt die een allogene stamceltransplantatie heeft ondergaan met steroïde-refractaire graad II-IV acute GvHD, hetzij na transplantatie, hetzij geïnduceerd door donorlymfocytinfusies (DLI) of T-cel-add-back, of chronische steroïde-refractaire GVHD in acute fase. Patiënten krijgen mogelijk de beste lokale behandeling voor steroïde refractaire GVHD. Een positieve biopsie voor GvHD is niet vereist als klinische tekenen en symptomen kenmerkend zijn voor GvHD en andere etiologieën zijn uitgesloten. Zie 6.4 voor acute GvHD-classificatie.

  1. Er zijn steroïden gegeven, bijvoorbeeld methylprednisolon 2 mg/kg/dag, gedurende ten minste 72 uur in geval van progressieve acute GvHD, 5 dagen in geval van stabiele acute GVHD (graad II tot IV) of chronische GvHD in actieve fase, volgens de lokaal beleid.
  2. Ondanks deze behandeling heeft de patiënt na 5 dagen niet-reagerende GvHD of progressieve acute GvHD na 72 uur. Als een enkel orgaan acuut GvHD graad II is vanuit de darm of de lever, hetzij progressie van een enkel orgaan, hetzij toevoeging van een of twee andere organen. Als de patiënt bijvoorbeeld graad II acute GvHD van de huid heeft, is GvHD intenser en meer verspreid, of GvHD omvat ook lever en/of darmen.
  3. Patiënten met GvHD die refractair zijn voor steroïden en die voldoen aan de vereisten vermeld in a) - b) kunnen worden behandeld met tweedelijnstherapie volgens de klinische richtlijnen in elk centrum voorafgaand aan deelname aan deze studie.
  4. Patiënten die worden behandeld met de best beschikbare lokale behandeling voor steroïde-resistente GVHD zullen de lopende behandeling niet onderbreken, tenzij dit om veiligheidsredenen klinisch noodzakelijk is.

Uitsluitingscriteria:

  1. Onvermogen om geïnformeerde toestemming te verkrijgen.
  2. Patiënten met gedocumenteerde ongecontroleerde EBV-, CMV- of schimmelinfectie.
  3. Patiënten in slechte klinische omstandigheden met een levensverwachting van minder dan 30 dagen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Mesenchymale stromale cellen (MSC)
Intraveneuze injecties voor een dosis van 1 ± 0,5 x 106 MSC/kg lichaamsgewicht van de ontvanger
Genetisch: Mesenchymale stromale cellen
Mesenchymale stromale cellen (MSC) intraveneuze infusie ten minste twee vaste doses mesenchymale stamcellen (1 ± 0,5 x 106/kg lichaamsgewicht van de ontvanger voor elke injectie) met een tussenpoos van 5 tot 7 dagen, de een van de ander, afgeleid van HLA niet-verwante donor verschillend van de HSC-donor (derde donor).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Elk toxisch effect gemeld tijdens de infusie van MSC's of in de daaropvolgende 10 dagen door klinische monitoring
Tijdsspanne: Tijdens MSC-infusie of in de daaropvolgende 10 dagen
Tijdens MSC-infusie of in de daaropvolgende 10 dagen
Haalbaarheid als de mogelijkheid om voldoende patiëntspecifieke MSC's te produceren voor patiënten met steroïde-resistente GVHD
Tijdsspanne: drie jaar
drie jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met GvHD-resolutie
Tijdsspanne: Een maand
  1. Volledige oplossing van GvHD: controle van alle tekenen en symptomen die worden toegeschreven aan acute GvHD
  2. Gedeeltelijke oplossing van GvHD: beheersing van enkele tekenen en symptomen die worden toegeschreven aan acute GvHD met een verbetering van de algehele graad
  3. Refractaire GvHD: Geen verandering in tekenen of symptomen van GvHD binnen 10 dagen na MSC-infusie.
  4. Verslechtering van GvHD: elke vooruitgang van GvHD-tekens en -symptomen die de algehele graad verhogen. a en b worden gedefinieerd als respons. c en d worden gedefinieerd als geen reactie.
Een maand
Bepaling van herhaling van GvHD
Tijdsspanne: Na 1 maand na infusie met MSC's
Na 1 maand na infusie met MSC's
Terugval van hematologische ziekte
Tijdsspanne: Elke drie maanden
Elke drie maanden
Overleving
Tijdsspanne: Elke drie maanden
Elke drie maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ettore Biagi, MD

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ettore Biagi, MD, San Gerardo Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2009

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 mei 2013

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 september 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 mei 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

9 januari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

9 januari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 januari 2013

Laatst geverifieerd

1 januari 2013

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PTC-MSC
  • 2008-007869-23 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren