Mesenkymale stromaceller (MSC) for behandling av graft versus host sykdom (GVHD) (MSC-GvHD)
Mesenkymale stromaceller (MSC) for behandling av alvorlig (grad II-IV) steroid-resistent graft versus host sykdom (GVHD): en fase I-studie
Dette er en bisentrisk, prospektiv, ikke-randomisert studie. Pediatriske og voksne pasienter vil bli behandlet.
Begrunnelse: MSC har vist lovende effekter ved reversering av alvorlig terapiresistent akutt GvHD. Siden en felles terapeutisk handlingslinje ikke er delt for steroidresistent GVHD, er det viktig å fastslå toksisiteten og gjennomførbarheten av klargjøring og infusjon av tredjeparts MSCer for akutt steroidresistent GVHD og akutte faser av kronisk steroidresistent GVHD.
Totalt 10 pasienter (pediatriske og voksne) må registreres i studien. Pasienter som viser kliniske tegn på enten akutt eller kronisk steroidresistent GVHD vil motta ved intravenøs infusjon minst to faste doser mesenkymale stamceller med 5 til 7 dagers intervall fra hverandre, avledet fra HLA-urelatert donor som er forskjellig fra HSC-donoren ( tredjepartsgiver) uavhengig av graden av HLA-mismatch.
Primære mål er å etablere gjennomførbarheten og toksisiteten til forberedelse og infusjoner av tredjeparts MSCer for behandling av steroidresistente akutte og akutte faser av kronisk grad II-IV GVHD.
Sekundære mål er:
- For å dokumentere effekten av MSC-infusjon i steroidresistente akutte og akutte faser av kronisk GVHD grad II-IV.
- For å dokumentere frekvensen av GVHD-residiv hos MSC-infunderte pasienter.
- For å dokumentere tilbakefall av hematologiske maligniteter etter MSC-infusjoner hos pasienter som gjennomgår MSC-behandling for steroid refraktær GvHD.
- For å dokumentere den totale overlevelsen av MSC-infunderte pasienter for steroid refraktær GvHD.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
BG
-
Bergamo, BG, Italia, 24128
- Rekruttering
- U.O. Ematologia - Ospedali Riuniti di Bergamo
-
Ta kontakt med:
- Alessandro Rambaldi, MD
- E-post: arambaldi@ospedaliriuniti.bergamo.it
-
-
MB
-
Monza, MB, Italia, 20052
- Rekruttering
- Clinica Pediatrica CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
Ta kontakt med:
- Ettore Biagi, MD
- E-post: e.biagi@hsgerardo.org
-
Hovedetterforsker:
- Ettore Biagi, MD
-
Monza, MB, Italia, 20052
- Rekruttering
- U.O. Ematologia CTMO - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
Ta kontakt med:
- Matteo Parma, MD
- E-post: m.parma@hsgerardo.org
-
Hovedetterforsker:
- Matteo Parma, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- VOKSEN
- OLDER_ADULT
- BARN
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Informert samtykke.
- Pasienter må oppfylle følgende inklusjonskriterier:
Enhver pasient som har gjennomgått allogen stamcelletransplantasjon med steroid refraktær grad II-IV akutt GvHD som enten forekommer etter transplantasjon, eller indusert av donorlymfocyttinfusjoner (DLI) eller T-celletillegg tilbake, eller kronisk steroid refraktær GVHD i akutt fase. Pasienter kan motta lokal beste behandling for steroid refraktær GVHD. En positiv biopsi for GvHD er ikke nødvendig hvis kliniske tegn og symptomer er karakteristiske for GvHD og andre etiologier er utelukket. Se 6.4 for akutt GvHD-gradering.
- Steroider er gitt, for eksempel metylprednisolon 2 mg/kg/dag, i minst 72 timer ved progressiv akutt GvHD, 5 dager ved stabil akutt GVHD (grad II til IV) eller kronisk GvHD i aktiv fase, ifølge lokal politikk.
- Til tross for denne behandlingen har pasienten ikke-responsiv GvHD etter 5 dager, eller progressiv akutt GvHD etter 72 timer. Hvis enkeltorgan akutt GvHD grad II fra tarm eller lever, enten progresjon fra enkeltorgan eller tillegg av ett eller to flere organer. Som et eksempel, hvis pasienten har grad II akutt GvHD av huden, er GvHD mer intens og mer utbredt, eller GvHD inkluderer også lever og/eller tarm.
- Pasienter med steroid refraktær GvHD som oppfyller kravene nevnt i a) - b) kan behandles med andrelinjebehandling i henhold til de kliniske retningslinjene ved hvert senter før opptak til denne studien.
- Pasienter under behandling med beste tilgjengelige lokale behandling for steroidresistent GVHD vil ikke avbryte den pågående behandlingen med mindre det er klinisk nødvendig av sikkerhetsgrunner.
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å innhente informert samtykke.
- Pasienter med dokumentert ukontrollert EBV, CMV eller soppinfeksjon.
- Pasienter med dårlige kliniske forhold med forventet levealder på mindre enn 30 dager.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: NA
- Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Mesenkymale stromaceller (MSC)
Intravenøse injeksjoner for en dose på 1 ± 0,5 x 106 MSC/kg mottakerkroppsvekt
|
Mesenkymale stromaceller (MSC) intravenøs infusjon minst to faste doser mesenkymale stamceller (1 ± 0,5 x 106/kg mottakerkroppsvekt for hver injeksjon) med 5 til 7 dagers intervall fra hverandre, avledet fra HLA urelatert donor forskjellig fra HSC-giveren (tredjepartsgiver).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Enhver toksisk effekt rapportert under MSCs infusjon eller i de påfølgende 10 dagene ved klinisk overvåking
Tidsramme: Under MSCs infusjon eller i de påfølgende 10 dagene
|
Under MSCs infusjon eller i de påfølgende 10 dagene
|
|
Gjennomførbarhet som muligheten for å produsere tilstrekkelig mange pasientdedikerte MSC-er for alle pasienter som har steroidresistent GVHD
Tidsramme: tre år
|
tre år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall pasienter med GvHD-oppløsning
Tidsramme: En måned
|
|
En måned
|
|
Bestemmelse av residiv av GvHD
Tidsramme: Etter 1 måned fra MSCs infusjon
|
Etter 1 måned fra MSCs infusjon
|
|
|
Tilbakefall av hematologisk sykdom
Tidsramme: Hver tredje måned
|
Hver tredje måned
|
|
|
Overlevelse
Tidsramme: Hver tredje måned
|
Hver tredje måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ettore Biagi, MD, San Gerardo Hospital
Publikasjoner og nyttige lenker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FORVENTES)
Studiet fullført (FORVENTES)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- PTC-MSC
- 2008-007869-23 (EUDRACT_NUMBER)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .