Patogeenien vähentämisprosessilla käsiteltyjen verihiutaleiden tehokkuuden arviointi (EFFIPAP)
Tämä tutkimus on monikeskus, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu terapeuttinen tutkimus.
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ei-alempiarvoisuutta verenvuodon ehkäisyn ja hallinnan suhteen:
- patogeenien vähentämisellä käsitellyt verihiutalekonsentraatit (Amotosaleeni- ja UVA-menetelmä)
- verrattuna tavallisiin verihiutalekonsentraatteihin (lisäaineliuoksessa intersolissa), vertailuhaaraan ja
- verrattuna autologiseen plasmaan uudelleen suspendoituihin verihiutalekonsentraatteihin (historiallinen haara) Nämä kolme tuotetta ovat saatavilla ja hyväksyneet ANSM:n (entinen AFSSAPS).
Toissijaisena tavoitteena on arvioida verensiirtotarvetta, verensiirron tuloksia ja turvallisuutta sekä verihiutaleallergiaan liittyvien 2. asteen tai sitä korkeampien sivuvaikutusten vähentymistä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Verenvuotooireiden arvioinnissa trombosytopeniassa on ratkaisemattomia vaikeuksia johtuen asteikon luonteesta, joka on tällä hetkellä kansainvälinen standardi (WHO-asteikko). Tämä asteikko perustuu verenhukan määrään, ja sitä voidaan soveltaa kaikkiin hemostaasihäiriöihin. Pidämme sen vakiona, mutta olemme päättäneet olla erityisen tiukkoja tiedonkeruussa ja suoritamme päivittäisen verenvuotoarvioinnin.
Yhdelle potilaalle voidaan laskea useita puuttuvien tietojen sarjoja. Jokainen puuttuvien tietojen sarja korvataan, jos ja vain, jos peräkkäisten puuttuvien päivien määrä ei ylitä 15 %* potilaan oleskelun kokonaispituudesta. Jos yksi puuttuvien tietojen sarja on pidempi kuin 15 %, potilaalle ei tehdä korvaamista. (Esimerkki: Jos oleskelun kokonaiskesto on 30 päivää, hyväksytyn puuttuvan datasarjan enimmäispituus on 4 päivää). Puuttuvien tietojen korvaamiseen käytetään seuraavia strategioita:
• Ensimmäinen havainto puuttuu: Seuraava havainto taaksepäin (NOCB) määrittää puuttuvan arvon jälkeen seuraavan tunnetun pistemäärän puuttuvaan arvoon.
• Viimeinen havainto puuttuu: Viimeinen havainto siirretty (LOCF) määrittää puuttuvan arvon viimeisen tunnetun pistemäärän ennen puuttuvaa arvoa. (Oletetaan, että tilanne on vakaa, kun potilas lähtee sairaalasta.)
• Yhden tai useamman puuttuvan tiedon sarja, jossa puuttuvat tiedot ennen ja jälkeen sekvenssin: Viimeinen ja Seuraava1 määrittää puuttuvaan arvoon henkilön viimeisen tunnetun ja seuraavan tunnetun havainnon keskiarvon. Pisteet pyöristetään tarvittaessa alaspäin lähimpään kokonaislukuun. (Esim. keskiarvo (1+2) =1)
* 15 % pyöristettynä ylöspäin lähimpään kokonaislukuun.
1: Engels, J.M. 2003. Puuttuvien pituussuuntaisten tietojen imputointi: menetelmien vertailu. Journal of Clinical Epidemiology 56 (2003) 968-976
EFFIPAP-tutkimuksen rekrytoinnin laatuanalyysin jälkeen sponsori päätti lisätä potilaiden määrää. Noin kolmekymmentä uutta potilasta otetaan mukaan, jotta voidaan korvata potilaat, joita ei voida analysoida seuraavista syistä: väärin sisällytetyt potilaat, potilaat, joilla ei ole verensiirtoa, suostumuksen peruuttaminen. Näiden 30 lisäpotilaan avulla voimme saavuttaa alkuperäisen tavoitteemme, 810 analysoitavaa potilasta, jotta voimme vastata tutkimuksen päätavoitteeseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Besancon, Ranska, 25030
- CHU de Besançon
-
Brest, Ranska
- CHU de Brest
-
Clermont Ferrand, Ranska, 63003
- Chu de Clermont Ferrand
-
Creteil, Ranska, 94000
- CHU Henri Mondor - APHP
-
Dijon, Ranska, 21000
- CHU de Dijon
-
Grenoble, Ranska, 38700
- CHU de GRENOBLE
-
Lille, Ranska, 59037
- Hopital Huriez - CHRU Lille
-
Marseille, Ranska, 13273
- Institut Paoli Calmette
-
Paris, Ranska, 75012
- Hopital Saint Antoine
-
Pierre Benite, Ranska, 69495
- Hospices Civils de Lyon - Lyon Sud
-
Rennes, Ranska, 35033
- CHU de Rennes
-
St Priest en Jarez, Ranska, 42271
- Institut de Cancérologie de la Loire
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18 vuotta täyttäneet potilaat
- Potilas sairaalahoidossa luuytimen aplasian vuoksi, odotettavissa oleva oleskelu yli 10 päivää ja periaatteessa verihiutaleiden siirtotukea (vähintään kahdesti).
- Allekirjoitettu tietoinen suostumus
- Potilaat, joilla on DIC, voidaan ottaa mukaan; niistä tehdään erillinen analyysi.
- Negatiivinen raskaustesti on välttämätön ennen sisällyttämistä kaikille hedelmällisessä iässä oleville naisille
Poissulkemiskriteerit:
- Potilas, joka osallistui tähän tutkimukseen aiemmin aiemman aplasiajakson aikana.
- Potilas, joka tarvitsee parantavaa antikoagulanttihoitoa sisällyttämishetkellä (K-vitamiiniantagonistit, hepariini (LMWH ja NFH), anti-IIa ja Xa parantavina annoksina valtimon tai laskimotromboembolisen sairauden (TED) hoitoon tai ennaltaehkäisyyn tai osana hoitoa sydämen valvulopatia ja eteisvärinän komplikaatiot).
- Trombosytopenia lisääntyneestä tuhosta
- Potilas tarvitsee pestyjä verihiutalekonsentraatteja (eli plasman jäännösplasmaa on vähemmän kuin lisäaineliuoksen lisäyksen aikana) johtuen aikaisemmasta verihiutale-intoleranssista (vrt. IgA-puutos, merkittävä allerginen reaktio historiassa).
- Potilas, joka tarvitsee tuotteita "CMV-negatiivinen" (sisällytetty aiemmin protokollaan, CMV-negatiivinen)
- Potilaat, joilla on verihiutaleiden siirtoresistentti aiemman sytopeniajakson aikana, mukaan lukien potilaat, joilla on anti-HLA-alloimmunisaatioon liittyvä verihiutaleiden refraktori (eli potilas tunnetaan jo tarvitsevan yhteensopivaa verihiutale-HLA:ta)
- Potilas, joka tarvitsee yhteensopivia HLA-verihiutaleita anti-HLA-alloimmunisaatioon verrattuna tulenkestävän tilan vuoksi
- Potilas, jolla on verihiutaleiden siirtoherkkyys aikaisemman aplasian aikana.
- Suojeltuja aikuisia ja vapautensa menettäneitä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Historiallinen ohjausvarsi
Potilaat, joille on siirretty verihiutalekonsentraatteja, jotka on suspendoitu uudelleen autologiseen plasmaan
|
Verihiutalekonsentraattien siirrot uudelleen suspendoituina autologiseen plasmaan
|
|
Active Comparator: Ohjausvarsi
Potilaat, joille on siirretty lisäaineliuokseen valmistettuja verihiutaleita
|
Lisäaineliuoksessa (Intersol) valmistettujen verihiutaleiden siirrot
|
|
Kokeellinen: Kokeellinen käsivarsi
Potilaat, joille on siirretty verihiutaleita, jotka on hoidettu patogeenien vähentämisprosessilla
|
Potilaat, joille on siirretty verihiutaleita, jotka on hoidettu patogeenien vähentämisprosessilla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Asteen 2 tai korkeamman (WHO) verenvuotojaksojen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Verenvuotojaksojen esiintymistiheys (aste 1 ja korkeampi)
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Vakavien asteen 3-4 verenvuotojaksojen lukumäärä
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Pienten asteen 1 verenvuotojaksojen määrä
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Transfuusion tulos verihiutaleina (CCI) 24 tunnin kohdalla
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Verihiutalekonsentraattien ja punasolujen siirtojen määrä
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Transfuusiovälit
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Turvallisuus (verensiirron sivuvaikutukset) luokka 2 tai korkeampi
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Verihiutaleiden vasta-aineiden (Anti-HLA, anti-HPA) esiintyminen
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Verihiutaleiden siirtojen esiintyminen taittokyky
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Uuden verenvuotoarvioinnin validointi: EFS-asteikko
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
|
Hematokriitin ja hemoglobiinin vaihtelut
Aikaikkuna: 1 kuukauden aikana
|
1 kuukauden aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2012-P001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .