Evaluatie van de werkzaamheid van bloedplaatjes die zijn behandeld met het pathogeenreductieproces (EFFIPAP)
Deze studie is een multicenter, dubbelblinde, gerandomiseerde therapeutische studie.
Het primaire doel van deze studie is het evalueren van non-inferioriteit met betrekking tot preventie en controle van bloedingen:
- van bloedplaatjesconcentraten behandeld door pathogeenreductie (Intercept amotosalen en UVA-procedure)
- vergeleken met de gebruikelijke trombocytenconcentraten (in additieve oplossing intersol), referentiearm, en
- vergeleken met trombocytenconcentraten geresuspendeerd in autoloog plasma (historische arm) Deze drie producten zijn beschikbaar en geautoriseerd door ANSM (voorheen AFSSAPS).
De secundaire doelstellingen zijn het evalueren van de transfusiebehoeften, transfusie-uitkomsten en veiligheid en de verminderde frequentie van graad 2 of hogere bijwerkingen gerelateerd aan transfusie-allergie voor bloedplaatjes.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Er is een onopgeloste moeilijkheid bij de beoordeling van hemorragische symptomen bij trombocytopenie vanwege de aard van de schaal, die op dit moment de internationale standaard is (WHO-schaal). Deze schaal is gebaseerd op de mate van bloedverlies en is van toepassing op elke hemostasestoornis. We houden het als de standaard, maar hebben besloten om bijzonder rigoureus te zijn bij het verzamelen van gegevens en zullen dagelijkse hemorragische beoordelingen uitvoeren.
Voor één patiënt kunnen meerdere reeksen ontbrekende gegevens worden geïmputeerd. Elke reeks ontbrekende gegevens wordt alleen vervangen als het aantal opeenvolgende ontbrekende dagen niet meer bedraagt dan 15%* van de totale duur van het verblijf van de patiënt. Als één reeks ontbrekende gegevens langer is dan de 15%, wordt er geen vervanging gedaan voor de patiënt. (Voorbeeld: als het totale verblijf 30 dagen is, is de maximale lengte van een geaccepteerde reeks ontbrekende gegevens 4 dagen). De volgende strategieën worden gebruikt om ontbrekende gegevens te vervangen:
• De eerste waarneming ontbreekt: Volgende waarneming terugwaarts gedragen (NOCB) wijst de volgende bekende score na de ontbrekende waarde toe aan de ontbrekende.
• De laatste waarneming ontbreekt: Laatste waarneming overgedragen (LOCF) wijst de laatst bekende score vóór de ontbrekende waarde toe aan de ontbrekende. (Stel dat de situatie stabiel is terwijl de patiënt het ziekenhuis verlaat.)
• Volgorde van een of meer ontbrekende gegevens met niet-ontbrekende gegevens voor en na de reeks: Last en Next1 wijst het gemiddelde van de laatst bekende en volgende bekende waarneming van de persoon toe aan de ontbrekende waarde. Indien nodig wordt de score naar beneden afgerond op het dichtstbijzijnde gehele getal. (Ex gemiddelde (1+2) =1)
* 15% naar boven afgerond op het dichtstbijzijnde gehele getal.
1: Engels, JM 2003. Toerekening van ontbrekende longitudinale gegevens: een vergelijking van methoden. Journal of Clinical Epidemiology 56 (2003) 968-976
Na een kwaliteitsanalyse van de rekrutering van de EFFIPAP-studie, besloot de sponsor om het aantal patiënten te verhogen. Ongeveer dertig extra patiënten zullen worden opgenomen om niet-analyseerbare patiënten te vervangen om de volgende redenen: verkeerd opgenomen, niet-getransfundeerde patiënten, intrekking van de toestemming. Met die 30 extra patiënten kunnen we ons aanvankelijke doel van 810 analyseerbare patiënten bereiken om te reageren op het hoofddoel van de studie
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Besancon, Frankrijk, 25030
- CHU de Besançon
-
Brest, Frankrijk
- CHU de Brest
-
Clermont Ferrand, Frankrijk, 63003
- Chu de Clermont Ferrand
-
Creteil, Frankrijk, 94000
- CHU Henri Mondor - APHP
-
Dijon, Frankrijk, 21000
- CHU de Dijon
-
Grenoble, Frankrijk, 38700
- CHU de GRENOBLE
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Hopital Huriez - CHRU Lille
-
Marseille, Frankrijk, 13273
- Institut Paoli Calmette
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Hopital Saint Antoine
-
Pierre Benite, Frankrijk, 69495
- Hospices Civils de Lyon - Lyon Sud
-
Rennes, Frankrijk, 35033
- CHU de Rennes
-
St Priest en Jarez, Frankrijk, 42271
- Institut de Cancérologie de la Loire
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van 18 jaar of ouder
- Patiënt opgenomen in het ziekenhuis voor beenmergaplasie, met een verwacht verblijf van meer dan 10 dagen en in principe ondersteuning van bloedplaatjestransfusie (minstens tweemaal).
- Ondertekende geïnformeerde toestemming
- Patiënten met DIC kunnen worden opgenomen; ze zullen een aparte analyse ondergaan.
- Een negatieve zwangerschapstest is noodzakelijk voor opname bij alle vrouwen in de vruchtbare leeftijd
Uitsluitingscriteria:
- Patiënt die eerder in dit onderzoek was opgenomen tijdens een eerdere aplasie-episode.
- Patiënt die curatieve anticoagulantiabehandeling nodig heeft op het moment van opname (vitamine K-antagonisten, heparine (LMWH en NFH), anti-IIa en Xa in curatieve doses voor behandeling of profylaxe van arteriële of veneuze trombo-embolische ziekte (TED) of als onderdeel van de behandeling van hartklepaandoeningen en complicaties van atriumfibrilleren).
- Trombocytopenie door verhoogde vernietiging
- Patiënt heeft gewassen bloedplaatjesconcentraten nodig (d.w.z. met minder restplasma dan overblijft tijdens toevoeging van een additieve oplossing) vanwege eerdere intolerantie voor bloedplaatjes (cf. IgA-deficiëntie, voorgeschiedenis van ernstige allergische reactie)
- Patiënt die producten "CMV-negatief" nodig heeft (eerder opgenomen in een protocol transfusie CMV-negatief)
- Patiënten met refractaire bloedplaatjestransfusie tijdens een eerdere periode van cytopenie, waaronder patiënten met refractaire bloedplaatjes gerelateerd aan een anti-HLA-alloimmunisatie (dus patiënten waarvan al bekend is dat ze compatibele bloedplaatjes-HLA nodig hebben)
- Patiënt die compatibele HLA-bloedplaatjes nodig heeft vanwege een refractaire toestand ten opzichte van anti-HLA-alloimmunisatie
- Patiënt vertoont ongevoeligheid voor bloedplaatjestransfusie ten tijde van eerdere aplasie.
- Beschermde volwassenen en personen die van hun vrijheid zijn beroofd
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Historische stuurarm
Patiënten kregen bloedplaatjesconcentraten getransfundeerd, opnieuw gesuspendeerd in autoloog plasma
|
Transfusies van trombocytenconcentraten geresuspendeerd in autoloog plasma
|
|
Actieve vergelijker: Bedieningsarm
Patiënten kregen een transfusie met bloedplaatjes bereid in additieve oplossing
|
Transfusies van bloedplaatjes bereid in additieve oplossing (Intersol)
|
|
Experimenteel: Experimentele tak
Patiënten getransfundeerd met bloedplaatjes behandeld door pathogeenreductieproces
|
Patiënten getransfundeerd met bloedplaatjes behandeld door pathogeenreductieproces
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidentie van graad 2 of hoger (WHO) hemorragische episodes
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Frequentie incidentie van hemorragische episodes (graad 1 en hoger)
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Aantal ernstige graad 3-4 hemorragische episodes
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Aantal lichte graad 1 hemorragische episodes
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Transfusieresultaat in bloedplaatjes (CCI) na 24 uur
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Aantal transfusies van trombocytenconcentraten en rode bloedcellen
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Transfusie intervallen
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Veiligheid (bijwerkingen van transfusie) graad 2 of hoger
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Optreden van anti-bloedplaatjes antistoffen (Anti-HLA, anti-HPA)
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Optreden van refractiviteit van bloedplaatjestransfusies
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Validatie van een nieuwe hemorragische evaluatie: EFS-schaal
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
|
Variatie in hematocriet- en hemoglobinegehalte
Tijdsspanne: Gedurende 1 maand
|
Gedurende 1 maand
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2012-P001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .