Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ihonalaisen C1-esteraasi-inhibiittorin kliinisen tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi perinnöllisen angioedeeman ehkäisyssä

maanantai 11. tammikuuta 2021 päivittänyt: CSL Behring

Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus ihmisen plasmasta peräisin olevan C1-esteraasi-inhibiittorin ihonalaisen annon kliinisen tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi perinnöllisen angioedeeman profylaktisessa hoidossa

Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida C1-esteraasi-inhibiittorin tehoa perinnöllisten angioödeemakohtausten ehkäisyssä, kun sitä annetaan ihon alle potilaille, joilla on perinnöllinen angioödeema. Myös C1-esteraasi-inhibiittorin turvallisuus arvioidaan. Jokaiselle koehenkilölle tulee enintään 8 viikon sisäänajojakso. Koehenkilöt, jotka suorittavat sisäänajojakson ja jotka ovat kelvollisia, siirtyvät sitten hoitovaiheeseen, joka koostuu kahdesta peräkkäisestä hoitojaksosta. Hoitovaiheessa kohteet satunnaistetaan yhteen neljästä haarasta, jotka koostuvat hoidosta pienellä tai suuremmalla tilavuudella C1-esteraasi-inhibiittorilla yhdellä hoitojaksolla ja hoidosta pienellä tai suuremmalla määrällä lumelääkettä toisella hoitojaksolla. Tutkimuksessa mitataan niiden perinnöllisten angioödeemakohtausten lukumäärää, joita koehenkilöt kokevat kunkin hoidon aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

90

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Romania
      • Cluj Napoca, Romania, 400139
        • Study Site
      • Mures, Romania, 540103
        • Study Site
  • Tšekki
      • Hradec Kralove, Tšekki, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Tšekki, 30460
        • Study Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1125
        • Study Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Brighton, Yhdistynyt kuningaskunta, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
        • Study Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Yhdysvallat, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Yhdysvallat, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Yhdysvallat, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Yhdysvallat, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Sisäänajojakson sisällyttämiskriteerit:

  • 12-vuotiaat tai vanhemmat miehet tai naiset.
  • Perinnöllisen tyypin I tai II angioödeeman kliininen diagnoosi.
  • Perinnöllinen angioödeemakohtaus kahden peräkkäisen kuukauden aikana, joka vaati akuuttia hoitoa, lääkärinhoitoa tai aiheutti merkittävää toimintahäiriötä.
  • Koehenkilöt, jotka ovat käyttäneet oraalista hoitoa HAE-kohtausten ennaltaehkäisyyn 3 kuukauden sisällä seulonnasta: stabiilin hoito-ohjelman käyttö 3 kuukauden sisällä seulonnasta, ilman suunnitelmia muuttaa.

Kelpoisuusehdot hoitojaksolle 1:

  • Tyypin I tai tyypin II perinnöllisen angioedeeman laboratoriovarmistus, mukaan lukien C1-esteraasi-inhibiittorin toiminnallinen aktiivisuus alle 50 % JA C4-antigeenitaso alle laboratorion vertailualueen.
  • Ei kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratorioparametreilla arvioituna.
  • Osallistumisen aikana koehenkilöillä on täytynyt kokea perinnöllisiä angioödeemakohtauksia, jotka vaativat akuuttia hoitoa, vaativat lääkärinhoitoa tai aiheuttivat merkittävää toimintahäiriötä.

Poissulkemiskriteerit:

Sisäänajojakson poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin kliinisesti merkittävä valtimo- tai laskimotromboosi tai nykyinen kliinisesti merkittävä protromboosiriski.
  • Parantumattomat pahanlaatuiset kasvaimet seulonnassa.
  • Mikä tahansa kliininen tila, joka häiritsee C1-esteraasin estäjähoidon arviointia.
  • Kliinisesti merkittävä historian huono vaste C1-esteraasihoitoon perinnöllisen angioedeeman hoidossa.
  • Protokollan kieltämän hoidon saaminen, mukaan lukien perinnöllisen angioedeeman ehkäisylääkkeet.
  • Naishenkilöt, jotka aloittivat minkä tahansa hormonaalisen ehkäisyohjelman tai hormonikorvaushoidon (eli estrogeenia/progesteronia sisältävien valmisteiden) käytön tai muuttivat sen annosta 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Suurempi määrä lumelääkettä, sitten pienimääräinen C1-esteraasi-inhibiittori
Suurempi annos lumelääkettä annetaan ihon alle kahdesti viikossa enintään 16 viikon ajan, sitten pieni C1-esteraasi-inhibiittoriannos annetaan ihon alle kahdesti viikossa enintään 16 viikon ajan.
Biologinen: Pienimääräinen C1-esteraasin estäjä
Biologinen: Suurempimääräinen lumelääke
Kokeellinen: Pienimääräinen C1-esteraasi-inhibiittori, sitten suurempi volyymi lumelääke
Pieni annos C1-esteraasi-inhibiittoria annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa enintään 16 viikon ajan, sitten suurempi annos lumelääkettä annetaan ihon alle kahdesti viikossa enintään 16 viikon ajan.
Biologinen: Pienimääräinen C1-esteraasin estäjä
Biologinen: Suurempimääräinen lumelääke
Kokeellinen: Pienimääräinen lumelääke, sitten suurempi C1-esteraasi-inhibiittori
Pieni annos lumelääkettä annetaan ihon alle kahdesti viikossa enintään 16 viikon ajan, sitten suurempi C1-esteraasi-inhibiittorin annos ihon alle kahdesti viikossa enintään 16 viikon ajan.
Biologinen: Suurempi tilavuus C1-esteraasin estäjä
Biologinen: Pienimääräinen lumelääke
Kokeellinen: Suurempimääräinen C1-esteraasin estäjä, sitten pienimääräinen lumelääke
Suurempi C1-esteraasi-inhibiittoriannos annetaan ihonalaisesti kahdesti viikossa enintään 16 viikon ajan, sitten pieni volyymiannos lumelääkettä annetaan ihon alle kahdesti viikossa enintään 16 viikon ajan.
Biologinen: Suurempi tilavuus C1-esteraasin estäjä
Biologinen: Pienimääräinen lumelääke

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perinnöllisten angioödeemakohtausten aikanormalisoitu määrä
Aikaikkuna: Hoitovaiheen aikana jopa 28 viikkoa.
Tutkijan ilmoittama HAE-kohtausten ajalla normalisoitu määrä koehenkilöä kohden laskettiin seuraavasti: HAE-kohtausten kokonaismäärä koehenkilöä kohden ja hoitojaksoa kohden / potilaan oleskelun pituus hoitojakson aikana (päiviä), jos koehenkilön oleskelun kesto hoitojakso laskettiin seuraavasti: Kohteen viimeisen päivän päivämäärä hoitojaksossa - hoitojakson koehenkilön viikon 3 ensimmäisen päivän päivämäärä + 1.
Hoitovaiheen aikana jopa 28 viikkoa.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla perinnöllisten angioödeemakohtausten määrä on vähentynyt ≥ 50 % CSL830-hoidon ansiosta
Aikaikkuna: Hoitovaiheen aikana jopa 28 viikkoa.
Prosenttivähennys (%) HAE-kohtausten aikana normalisoidussa määrässä laskettiin seuraavasti: 100 x [1 - (aikanormalisoitu HAE-kohtausten lukumäärä CSL830:lla hoidettaessa) / (HAE-kohtausten ajan normalisoitu lukumäärä lumelääkettä hoidettaessa) ]. Kohde luokitellaan vastaajaksi, jos prosentuaalinen vähennys on >= 50 %.
Hoitovaiheen aikana jopa 28 viikkoa.
Aikanormalisoitu pelastuslääkkeiden käyttökertojen määrä
Aikaikkuna: Hoitovaiheen aikana jopa 28 viikkoa.
Pelastuslääkityksen aikanormalisoitu käyttökertojen määrä C1-esteraasi-inhibiittori- tai lumelääkehoidon aikana
Hoitovaiheen aikana jopa 28 viikkoa.
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on haittavaikutuksia (AE) 24 tunnin sisällä C1-esteraasi-inhibiittorin tai lumelääkkeen antamisesta
Aikaikkuna: 24 tunnin kuluessa C1-esteraasiestäjän tai lumelääkkeen annosta.
24 tunnin kuluessa C1-esteraasiestäjän tai lumelääkkeen annosta.
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on AE tai muita määriteltyjä turvallisuustapahtumia.
Aikaikkuna: Hoitovaiheen aikana jopa 32 viikkoa.
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka kokivat seuraavia CSL830- ja lumelääkehoidon aikana: ei-toivottuja haittavaikutuksia, vakavia haittavaikutuksia, epäillyt haittavaikutukset, kohonneet syvän laskimotukoksen ja keuhkoembolian riskipisteet, tromboemboliset tapahtumat, estävät anti-C1 INH -vasta-aineet tai kliinisesti merkittävät poikkeavuudet laboratorioarvioinnit.
Hoitovaiheen aikana jopa 32 viikkoa.
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka kokevat pyydettyjä haittavaikutuksia (pistoskohdan reaktiot)
Aikaikkuna: Hoitovaiheen aikana jopa 32 viikkoa.
Niiden koehenkilöiden prosenttiosuus, jotka kokivat pyydettyjä paikallisia haittavaikutuksia (epämukavuutta [esim. kipu, polttaminen], turvotusta, mustelmia tai kutinaa tutkimustuotteen pistoskohdassa) CSL830- ja lumelääkehoidon aikana.
Hoitovaiheen aikana jopa 32 viikkoa.
Injektiot, jotka johtavat pyydettyihin AE:ihin (injektiokohdan reaktiot)
Aikaikkuna: Hoitovaiheen aikana jopa 32 viikkoa.
C1-esteraasi-inhibiittorin tai lumelääkkeen injektioiden nopeus/injektio, joita seurasi paikalliset haittavaikutukset (epämukavuus [esim. kipu, polttaminen], turvotus, mustelmat tai kutina tutkimustuotteen pistoskohdassa) CSL830- ja lumelääkehoidon aikana. Nopeus/injektio = tapahtumien määrä/injektioiden määrä.
Hoitovaiheen aikana jopa 32 viikkoa.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

CSL Behring

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. lokakuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 29. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa