Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera den kliniska effekten och säkerheten av subkutant administrerad C1-esterashämmare för att förebygga ärftligt angioödem

11 januari 2021 uppdaterad av: CSL Behring

En dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, cross-over-studie för att utvärdera den kliniska effekten och säkerheten vid subkutan administrering av human plasmahärledd C1-esterashämmare vid profylaktisk behandling av ärftligt angioödem

Syftet med denna studie är att bedöma effektiviteten av C1-esterashämmare för att förebygga ärftliga angioödem attacker när den administreras under huden på försökspersoner med ärftligt angioödem. Säkerheten för C1-esterashämmare kommer också att bedömas. Varje ämne kommer in i en inkörningsperiod på upp till 8 veckor. Försökspersoner som slutför inkörningsperioden och som är behöriga kommer sedan in i behandlingsfasen som omfattar två på varandra följande behandlingsperioder. I behandlingsfasen kommer försökspersoner att randomiseras till en av fyra armar bestående av behandling med låg- eller högre volym C1-esterashämmare i en behandlingsperiod och behandling med låg- eller högre volym placebo i den andra behandlingsperioden. Studien kommer att mäta antalet ärftliga angioödem attacker som försökspersoner upplever när de får varje behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

90

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Study Site
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Förenta staterna, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Förenta staterna, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Förenta staterna, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Förenta staterna, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Förenta staterna, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italien, 90146
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Rumänien
      • Cluj Napoca, Rumänien, 400139
        • Study Site
      • Mures, Rumänien, 540103
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Study Site
  • Storbritannien
      • Brighton, Storbritannien, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Storbritannien, E1 2ES
        • Study Site
  • Tjeckien
      • Hradec Kralove, Tjeckien, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Tjeckien, 30460
        • Study Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1125
        • Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Inklusionskriterier för inkörningsperiod:

  • Hanar eller kvinnor i åldern 12 år eller äldre.
  • En klinisk diagnos av ärftligt angioödem typ I eller II.
  • Ärftliga angioödemattacker under en sammanhängande 2-månadersperiod som krävde akut behandling, läkarvård eller orsakade betydande funktionsnedsättning.
  • För försökspersoner som har använt oral terapi för profylax mot HAE-attacker inom 3 månader efter screening: användning av en stabil regim inom 3 månader efter screening, utan planer på att ändra.

Behörighetskriterier för inträde i behandlingsperiod 1:

  • Laboratoriebekräftelse av ärftligt angioödem av typ I eller typ II, inklusive funktionell aktivitet av C1-esterashämmare mindre än 50 % OCH C4-antigennivå under laboratoriets referensintervall.
  • Inga kliniskt signifikanta abnormiteter bedömda med hjälp av laboratorieparametrar.
  • Under deltagande i inkörningsperioden ska försökspersoner ha upplevt ärftliga angioödemattacker som krävde akut behandling, krävde läkarvård eller orsakat betydande funktionsnedsättning.

Exklusions kriterier:

Uteslutningskriterier för inkörningsperiod:

  • Anamnes med kliniskt signifikant arteriell eller venös trombos, eller aktuell historia av en kliniskt signifikant protrombotisk risk.
  • Obotliga maligniteter vid screening.
  • Alla kliniska tillstånd som kommer att störa utvärderingen av behandling med C1-esterashämmare.
  • Kliniskt signifikant historia av dåligt svar på C1-esterasbehandling för hantering av ärftligt angioödem.
  • Att få behandling som är förbjuden enligt protokollet, inklusive mediciner för ärftlig angioödemprofylax.
  • Kvinnliga försökspersoner som började ta eller ändrade dosen av någon hormonell preventivmetod eller hormonersättningsterapi (d.v.s. produkter som innehåller östrogen/progesteron) inom 3 månader före screeningbesöket.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Placebo med högre volym, sedan lågvolym C1-esterashämmare
En högre volymdos av placebo kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 16 veckor, sedan kommer en lågvolymdos av C1-esterashämmare att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 16 veckor.
Biologisk: Lågvolym C1-esterashämmare
Biologisk: Placebo med högre volym
Experimentell: Lågvolym C1-esterashämmare, sedan högre volym placebo
En lågvolymdos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 16 veckor, sedan kommer en högre volymdos av placebo att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 16 veckor.
Biologisk: Lågvolym C1-esterashämmare
Biologisk: Placebo med högre volym
Experimentell: Lågvolym placebo, sedan högre volym C1-esterashämmare
En lågvolymdos av placebo kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 16 veckor, sedan kommer en högre volymdos av C1-esterashämmare att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 16 veckor.
Biologisk: Högre volym C1-esterashämmare
Biologisk: Placebo med låg volym
Experimentell: Högre volym C1-esterashämmare, sedan lågvolym placebo
En högre volymdos av C1-esterashämmare kommer att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 16 veckor, sedan kommer en lågvolymdos av placebo att administreras subkutant två gånger i veckan i upp till 16 veckor.
Biologisk: Högre volym C1-esterashämmare
Biologisk: Placebo med låg volym

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Det tidsnormaliserade antalet ärftliga angioödemattacker
Tidsram: Under behandlingsfasen, upp till 28 veckor.
Det tidsnormaliserade antalet HAE-attacker som rapporterats av utredaren per försöksperson beräknades som: Det totala antalet HAE-attacker per patient och per behandlingsperiod / patientens vistelsetid i behandlingsperioden (dagar), där patientens vistelsetid i behandlingsperioden beräknades som: Datum för patientens sista dag i behandlingsperioden - datum för första dagen i vecka 3 för patienten i behandlingsperioden + 1.
Under behandlingsfasen, upp till 28 veckor.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel försökspersoner med ≥ 50 % minskning av antalet ärftliga angioödemattacker genom CSL830-behandling
Tidsram: Under behandlingsfasen, upp till 28 veckor.
Den procentuella minskningen (%) av det tidsnormaliserade antalet HAE-attacker beräknades som: 100 x [1 - (det tidsnormaliserade antalet HAE-attacker vid behandling med CSL830) / (det tidsnormaliserade antalet HAE-attacker vid behandling med placebo) ]. En försöksperson klassas som en responder om den procentuella minskningen är >= 50 %.
Under behandlingsfasen, upp till 28 veckor.
Tidsnormaliserat antal användningar av räddningsmedicin
Tidsram: Under behandlingsfasen, upp till 28 veckor.
Det tidsnormaliserade antalet användningar av räddningsmedicin under behandling med C1-esterashämmare eller placebo
Under behandlingsfasen, upp till 28 veckor.
Procentandel av försökspersoner med biverkningar (AE) inom 24 timmar efter administrering av C1-esterashämmare eller placebo
Tidsram: Inom 24 timmar efter administrering av C1-esterashämmare eller placebo.
Inom 24 timmar efter administrering av C1-esterashämmare eller placebo.
Procentandel av försökspersoner med AE eller andra specificerade säkerhetshändelser.
Tidsram: Under behandlingsfasen, upp till 32 veckor.
Andelen patienter som upplever följande under behandling med CSL830 och placebo: oönskade biverkningar, allvarliga biverkningar, misstänkta biverkningar, ökade riskpoäng för djup ventrombos och lungemboli, tromboemboliska händelser, hämmande anti C1 INH-antikroppar eller kliniskt signifikanta avvikelser laboratoriebedömningar.
Under behandlingsfasen, upp till 32 veckor.
Procentandel av försökspersoner som upplever begärda biverkningar (reaktioner på injektionsstället)
Tidsram: Under behandlingsfasen, upp till 32 veckor.
Andelen patienter som upplever efterfrågade lokala biverkningar (obehag [t.ex. smärta, sveda), svullnad, blåmärken eller klåda på injektionsstället för undersökningsprodukten) under behandling med CSL830 och placebo.
Under behandlingsfasen, upp till 32 veckor.
Injektioner som resulterar i begärda biverkningar (reaktioner på injektionsstället)
Tidsram: Under behandlingsfasen, upp till 32 veckor.
Hastigheten/injektionerna av injektioner av C1-esterashämmare eller placebo som följdes av efterfrågade lokala biverkningar (obehag [t.ex. smärta, sveda], svullnad, blåmärken eller klåda på injektionsstället för undersökningsprodukten) under behandling med CSL830 och placebo. Rate/Injection = Antal händelser/antal injektioner.
Under behandlingsfasen, upp till 32 veckor.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juli 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juli 2013

Första postat (Uppskatta)

31 juli 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 januari 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 januari 2021

Senast verifierad

1 januari 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Ärftligt angioödem typ I och II

Kliniska prövningar på Lågvolym C1-esterashämmare

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera