Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení klinické účinnosti a bezpečnosti subkutánně podávaného inhibitoru C1-esterázy v prevenci hereditárního angioedému

11. ledna 2021 aktualizováno: CSL Behring

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, zkřížená studie k vyhodnocení klinické účinnosti a bezpečnosti subkutánního podávání inhibitoru C1-esterázy odvozeného z lidské plazmy v profylaktické léčbě dědičného angioedému

Cílem této studie je posoudit účinnost inhibitoru C1-esterázy v prevenci dědičných záchvatů angioedému, pokud je podáván pod kůži subjektům s hereditárním angioedémem. Bude také hodnocena bezpečnost inhibitoru C1-esterázy. Každý předmět vstoupí do záběhového období v délce až 8 týdnů. Subjekty, které dokončí zaváděcí období a které jsou způsobilé, pak vstoupí do léčebné fáze, která zahrnuje dvě po sobě jdoucí léčebná období. V léčebné fázi budou subjekty randomizovány do jednoho ze čtyř ramen sestávajících z léčby nízkoobjemovým nebo vysokoobjemovým inhibitorem C1-esterázy v jednom léčebném období a z léčby maloobjemovým nebo vysokoobjemovým placebem v druhém léčebném období. Studie bude měřit počet dědičných záchvatů angioedému, které subjekty zažívají při každé léčbě.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

90

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Austrálie, 2560
        • Study Site
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Itálie, 90146
        • Study Site
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1125
        • Study Site
  • Rumunsko
      • Cluj Napoca, Rumunsko, 400139
        • Study Site
      • Mures, Rumunsko, 540103
        • Study Site
  • Spojené království
      • Brighton, Spojené království, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Study Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Spojené státy, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Spojené státy, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Spojené státy, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
        • Study Site
  • Česko
      • Hradec Kralove, Česko, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Česko, 30460
        • Study Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Kritéria zařazení do období záběhu:

  • Muži nebo ženy ve věku 12 let nebo starší.
  • Klinická diagnóza hereditárního angioedému typu I nebo II.
  • Dědičné záchvaty angioedému po dobu 2 po sobě jdoucích měsíců, které vyžadovaly akutní léčbu, lékařskou péči nebo způsobily významné funkční poškození.
  • Pro subjekty, které použily perorální terapii k profylaxi proti záchvatům HAE do 3 měsíců od screeningu: použití stabilního režimu do 3 měsíců od screeningu, bez plánů na změnu.

Kritéria způsobilosti pro vstup do léčebného období 1:

  • Laboratorní potvrzení dědičného angioedému typu I nebo typu II, včetně funkční aktivity inhibitoru C1-esterázy nižší než 50 % A hladina antigenu C4 pod laboratorním referenčním rozmezím.
  • Žádné klinicky významné abnormality, jak bylo hodnoceno pomocí laboratorních parametrů.
  • Během účasti v zaváděcím období musely subjekty prodělat záchvaty dědičného angioedému, které vyžadovaly akutní léčbu, vyžadovaly lékařskou péči nebo způsobily významné funkční poškození.

Kritéria vyloučení:

Kritéria vyloučení zaváděcího období:

  • Anamnéza klinicky významné arteriální nebo žilní trombózy nebo současná anamnéza klinicky významného protrombotického rizika.
  • Neléčitelné malignity při screeningu.
  • Jakýkoli klinický stav, který bude interferovat s hodnocením léčby inhibitorem C1-esterázy.
  • Klinicky významná anamnéza špatné odpovědi na terapii C1-esterázou při léčbě hereditárního angioedému.
  • Příjem terapie zakázaný protokolem, včetně léků na profylaxi hereditárního angioedému.
  • Ženy, které začaly užívat nebo změnily dávku jakéhokoli hormonálního antikoncepčního režimu nebo hormonální substituční terapie (tj. přípravků obsahujících estrogen/progesteron) během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Placebo s vyšším objemem, poté nízkoobjemový inhibitor C1-esterázy
Vyšší objemová dávka placeba bude podávána subkutánně dvakrát týdně po dobu až 16 týdnů, poté bude podávána nízkoobjemová dávka inhibitoru C1-esterázy subkutánně dvakrát týdně po dobu až 16 týdnů.
Biologický: Nízkoobjemový inhibitor C1-esterázy
Biologický: Placebo s vyšším objemem
Experimentální: Nízkoobjemový inhibitor C1-esterázy, poté velkoobjemové placebo
Nízkoobjemová dávka inhibitoru C1-esterázy bude podávána subkutánně 2x týdně po dobu až 16 týdnů, poté bude subkutánně podávána vyšší objemová dávka placeba 2x týdně po dobu až 16 týdnů.
Biologický: Nízkoobjemový inhibitor C1-esterázy
Biologický: Placebo s vyšším objemem
Experimentální: Nízkoobjemové placebo, poté vysokoobjemový inhibitor C1-esterázy
Nízkoobjemová dávka placeba bude podávána subkutánně dvakrát týdně po dobu až 16 týdnů, poté bude dávka inhibitoru C1-esterázy s vyšším objemem podávána subkutánně dvakrát týdně po dobu až 16 týdnů.
Biologický: Inhibitor C1-esterázy s vyšším objemem
Biologický: Maloobjemové placebo
Experimentální: Inhibitor C1-esterázy s vyšším objemem, poté nízkoobjemové placebo
Vyšší objemová dávka inhibitoru C1-esterázy bude podávána subkutánně dvakrát týdně po dobu až 16 týdnů, poté bude subkutánně podávána nízkoobjemová dávka placeba dvakrát týdně po dobu až 16 týdnů.
Biologický: Inhibitor C1-esterázy s vyšším objemem
Biologický: Maloobjemové placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Časově normalizovaný počet záchvatů dědičného angioedému
Časové okno: Během fáze léčby až 28 týdnů.
Časově normalizovaný počet záchvatů HAE nahlášený zkoušejícím na subjekt byl vypočten jako: Celkový počet záchvatů HAE na subjekt a na období léčby / délka pobytu subjektu v období léčení (dny), kde délka pobytu subjektu v období léčení bylo vypočteno jako: Datum posledního dne subjektu v období léčení - datum prvního dne týdne 3 subjektu v období léčení + 1.
Během fáze léčby až 28 týdnů.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento subjektů s ≥ 50% snížením počtu dědičných záchvatů angioedému léčbou CSL830
Časové okno: Během fáze léčby až 28 týdnů.
Procentuální snížení (%) v čase normalizovaném počtu záchvatů HAE bylo vypočteno jako: 100 x [1 - (čas normalizovaný počet záchvatů HAE při léčbě CSL830) / (čas normalizovaný počet záchvatů HAE při léčbě placebem) ]. Subjekt je klasifikován jako respondent, pokud je procentuální snížení >= 50 %.
Během fáze léčby až 28 týdnů.
Časově normalizovaný počet použití záchranné medikace
Časové okno: Během fáze léčby až 28 týdnů.
Časově normalizovaný počet použití záchranné medikace během léčby inhibitorem C1-esterázy nebo placebem
Během fáze léčby až 28 týdnů.
Procento subjektů s nežádoucími účinky (AE) do 24 hodin po podání inhibitoru C1-esterázy nebo placeba
Časové okno: Do 24 hodin po podání inhibitoru C1-esterázy nebo placeba.
Do 24 hodin po podání inhibitoru C1-esterázy nebo placeba.
Procento subjektů s AE nebo jinými specifikovanými bezpečnostními událostmi.
Časové okno: Během fáze léčby až 32 týdnů.
Procento subjektů, u kterých se během léčby CSL830 a placebem vyskytly následující: nevyžádané AE, závažné AE, podezření na nežádoucí účinky léku, zvýšené skóre rizika hluboké žilní trombózy a plicní embolie, tromboembolické příhody, inhibiční anti C1 INH protilátky nebo klinicky významné abnormality v laboratorní vyšetření.
Během fáze léčby až 32 týdnů.
Procento subjektů, které zažily vyžádané AE (reakce v místě vpichu)
Časové okno: Během fáze léčby až 32 týdnů.
Procento subjektů, u kterých se během léčby CSL830 a placebem objevily vyžádané lokální AE (nepohodlí [např. bolest, pálení], otok, modřiny nebo svědění v místě vpichu zkoumaného produktu).
Během fáze léčby až 32 týdnů.
Injekce vedoucí k vyžádaným AE (reakce v místě vpichu)
Časové okno: Během fáze léčby až 32 týdnů.
Rychlost/injekce injekcí inhibitoru C1-esterázy nebo placeba, které byly následovány vyžádanými lokálními AE (nepohodlí [např. bolest, pálení], otok, modřiny nebo svědění v místě injekce hodnoceného produktu) během léčby CSL830 a placebem. Rate/Injection = Počet událostí/počet injekcí.
Během fáze léčby až 32 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. července 2013

První zveřejněno (Odhad)

31. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. ledna 2021

Naposledy ověřeno

1. ledna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém typu I a II

Klinické studie na Nízkoobjemový inhibitor C1-esterázy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hungary

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit