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Une étude pour évaluer l'efficacité clinique et l'innocuité de l'inhibiteur de la C1-estérase administré par voie sous-cutanée dans la prévention de l'angio-œdème héréditaire

11 janvier 2021 mis à jour par: CSL Behring

Une étude croisée en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité clinique et l'innocuité de l'administration sous-cutanée d'un inhibiteur de la C1-estérase dérivé du plasma humain dans le traitement prophylactique de l'angio-œdème héréditaire

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité de l'inhibiteur de la C1-estérase dans la prévention des crises d'angio-œdème héréditaire lorsqu'il est administré sous la peau de sujets atteints d'angio-œdème héréditaire. L'innocuité de l'inhibiteur de la C1-estérase sera également évaluée. Chaque sujet entrera dans une période de rodage pouvant aller jusqu'à 8 semaines. Les sujets qui terminent la période de rodage et qui sont éligibles entreront alors dans la phase de traitement qui comprend deux périodes de traitement séquentielles. Dans la phase de traitement, les sujets seront randomisés dans l'un des quatre bras consistant en un traitement avec un inhibiteur de la C1-estérase à volume faible ou élevé dans une période de traitement et un traitement avec un placebo à volume faible ou élevé dans l'autre période de traitement. L'étude mesurera le nombre de crises d'angio-œdème héréditaire que les sujets subissent lors de chaque traitement.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

90

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australie, 2560
        • Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Espagne, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Study Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1125
        • Study Site
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Study Site
  • Italie
      • Catania, Italie, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italie, 90146
        • Study Site
  • Roumanie
      • Cluj Napoca, Roumanie, 400139
        • Study Site
      • Mures, Roumanie, 540103
        • Study Site
  • Royaume-Uni
      • Brighton, Royaume-Uni, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Royaume-Uni, E1 2ES
        • Study Site
  • Tchéquie
      • Hradec Kralove, Tchéquie, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Tchéquie, 30460
        • Study Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, États-Unis, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, États-Unis, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, États-Unis, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, États-Unis, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, États-Unis, 99204
        • Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Critères d'inclusion pour la période de rodage :

  • Hommes ou femmes âgés de 12 ans ou plus.
  • Un diagnostic clinique d'angiœdème héréditaire de type I ou II.
  • Crises d'angio-œdème héréditaire sur une période consécutive de 2 mois ayant nécessité un traitement aigu, des soins médicaux ou causé une altération fonctionnelle importante.
  • Pour les sujets qui ont utilisé un traitement par voie orale pour la prophylaxie contre les crises d'AOH dans les 3 mois suivant le dépistage : utilisation d'un régime stable dans les 3 mois suivant le dépistage, sans aucun changement prévu.

Critères d'éligibilité pour entrer dans la période de traitement 1 :

  • Confirmation en laboratoire d'un angio-œdème héréditaire de type I ou de type II, y compris une activité fonctionnelle de l'inhibiteur de la C1-estérase inférieure à 50 % ET un niveau d'antigène C4 inférieur à la plage de référence du laboratoire.
  • Aucune anomalie cliniquement significative telle qu'évaluée à l'aide des paramètres de laboratoire.
  • Au cours de la participation à la période de rodage, les sujets doivent avoir subi des crises d'angio-œdème héréditaires qui ont nécessité un traitement aigu, des soins médicaux ou causé une altération fonctionnelle importante.

Critère d'exclusion:

Critères d'exclusion de la période de rodage :

  • Antécédents de thrombose artérielle ou veineuse cliniquement significative, ou antécédents actuels de risque prothrombotique cliniquement significatif.
  • Malignités incurables au dépistage.
  • Toute condition clinique qui interférera avec l'évaluation du traitement par inhibiteur de la C1-estérase.
  • Antécédents cliniquement significatifs de mauvaise réponse au traitement par C1-estérase pour la prise en charge de l'angio-œdème héréditaire.
  • Recevoir une thérapie interdite par le protocole, y compris des médicaments pour la prophylaxie héréditaire de l'œdème de Quincke.
  • Sujets féminins qui ont commencé à prendre ou à modifier la dose d'un régime contraceptif hormonal ou d'un traitement hormonal substitutif (c'est-à-dire des produits contenant de l'œstrogène/de la progestérone) dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: La prévention
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Un placebo à volume plus élevé, puis un inhibiteur de la C1-estérase à faible volume
Une dose de volume plus élevé de placebo sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant jusqu'à 16 semaines, puis une dose de faible volume d'inhibiteur de la C1-estérase sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant jusqu'à 16 semaines.
Biologique: Inhibiteur de la C1-estérase à faible volume
Biologique: Un placebo à volume plus élevé
Expérimental: Inhibiteur de la C1-estérase à faible volume, puis placebo à volume plus élevé
Une dose de faible volume d'inhibiteur de la C1-estérase sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant jusqu'à 16 semaines, puis une dose de volume plus élevé de placebo sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant jusqu'à 16 semaines.
Biologique: Inhibiteur de la C1-estérase à faible volume
Biologique: Un placebo à volume plus élevé
Expérimental: Un placebo à faible volume, puis un inhibiteur de la C1-estérase à volume plus élevé
Une dose de faible volume de placebo sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant jusqu'à 16 semaines, puis une dose de volume plus élevé d'inhibiteur de la C1-estérase sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant jusqu'à 16 semaines.
Biologique: Inhibiteur de la C1-estérase à volume plus élevé
Biologique: Un placebo à faible volume
Expérimental: Inhibiteur de la C1-estérase à volume plus élevé, puis placebo à faible volume
Une dose plus élevée d'inhibiteur de la C1-estérase sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant jusqu'à 16 semaines, puis une dose de faible volume de placebo sera administrée par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant jusqu'à 16 semaines.
Biologique: Inhibiteur de la C1-estérase à volume plus élevé
Biologique: Un placebo à faible volume

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Le nombre normalisé dans le temps d'attaques d'angio-œdème héréditaire
Délai: Pendant la phase de traitement, jusqu'à 28 semaines.
Le nombre de crises d'AOH normalisé dans le temps tel que rapporté par l'investigateur par sujet a été calculé comme suit : Le nombre total de crises d'AOH par sujet et par période de traitement / durée de séjour du sujet dans la période de traitement (jours), Lorsque la durée de séjour du sujet dans La période de traitement a été calculée comme suit : Date du dernier jour du sujet en période de traitement - date du premier jour de la semaine 3 du sujet en période de traitement + 1.
Pendant la phase de traitement, jusqu'à 28 semaines.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de sujets présentant une réduction ≥ 50 % du nombre de crises d'angio-œdème héréditaire grâce au traitement CSL830
Délai: Pendant la phase de traitement, jusqu'à 28 semaines.
Le pourcentage de réduction (%) du nombre de crises d'AOH normalisé dans le temps a été calculé comme : 100 x [1 - (le nombre de crises d'AOH normalisé dans le temps lorsqu'il est traité avec CSL830) / (le nombre de crises d'AOH normalisé dans le temps lorsqu'il est traité avec un placebo) ]. Un sujet est classé comme répondeur si le pourcentage de réduction est >= 50 %.
Pendant la phase de traitement, jusqu'à 28 semaines.
Nombre d'utilisations de médicaments de secours normalisé dans le temps
Délai: Pendant la phase de traitement, jusqu'à 28 semaines.
Le nombre normalisé dans le temps d'utilisations de médicaments de secours pendant le traitement avec un inhibiteur de la C1-estérase ou un placebo
Pendant la phase de traitement, jusqu'à 28 semaines.
Pourcentage de sujets présentant des événements indésirables (EI) dans les 24 heures suivant l'administration d'un inhibiteur de la C1-estérase ou d'un placebo
Délai: Dans les 24 heures suivant l'administration de l'inhibiteur de la C1-estérase ou du placebo.
Dans les 24 heures suivant l'administration de l'inhibiteur de la C1-estérase ou du placebo.
Pourcentage de sujets présentant des EI ou d'autres événements de sécurité spécifiés.
Délai: Pendant la phase de traitement, jusqu'à 32 semaines.
Le pourcentage de sujets présentant les événements suivants pendant le traitement par CSL830 et le placebo : EI non sollicités, EI graves, réactions indésirables suspectées au médicament, augmentation des scores de risque de thrombose veineuse profonde et d'embolie pulmonaire, événements thromboemboliques, anticorps anti-C1 INH inhibiteurs ou anomalies cliniquement significatives dans évaluations de laboratoire.
Pendant la phase de traitement, jusqu'à 32 semaines.
Pourcentage de sujets ayant subi des EI sollicités (réactions au site d'injection)
Délai: Pendant la phase de traitement, jusqu'à 32 semaines.
Le pourcentage de sujets ayant subi des EI locaux sollicités (gêne [p. ex., douleur, brûlure], gonflement, ecchymose ou démangeaison au site d'injection du produit expérimental) pendant le traitement par CSL830 et le placebo.
Pendant la phase de traitement, jusqu'à 32 semaines.
Injections entraînant des EI sollicités (réactions au site d'injection)
Délai: Pendant la phase de traitement, jusqu'à 32 semaines.
Le taux/l'injection d'injections d'inhibiteur de la C1-estérase ou de placebo qui ont été suivies d'EI locaux sollicités (inconfort [p. ex., douleur, brûlure], gonflement, ecchymose ou démangeaison au site d'injection du produit expérimental) pendant le traitement avec CSL830 et le placebo. Taux/Injection = Nombre d'événements/nombre d'injections.
Pendant la phase de traitement, jusqu'à 32 semaines.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

CSL Behring

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2014

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 octobre 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juillet 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juillet 2013

Première publication (Estimation)

31 juillet 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 janvier 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 janvier 2021

Dernière vérification

1 janvier 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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