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유전성 혈관부종 예방을 위한 C1-esterase 억제제 피하 투여의 임상적 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 연구

2021년 1월 11일 업데이트: CSL Behring

유전성 혈관부종의 예방적 치료에서 인간 혈장 유래 C1-esterase 억제제 피하 투여의 임상적 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 교차 연구

이 연구의 목적은 C1-에스테라제 억제제를 유전성 혈관부종 환자의 피부 아래에 투여했을 때 유전성 혈관부종 발작을 예방하는 효능을 평가하는 것입니다. C1-에스테라제 억제제의 안전성도 평가될 것입니다. 각 과목은 최대 8주의 준비 기간에 들어갑니다. 도입 기간을 완료하고 자격이 있는 피험자는 이후 2개의 순차적인 치료 기간을 포함하는 치료 단계에 들어갈 것입니다. 치료 단계에서 피험자는 한 치료 기간에 저용량 또는 고용량 C1-에스테라제 억제제로 치료하고 다른 치료 기간에 저용량 또는 고용량 위약으로 치료하는 4개 군 중 하나로 무작위 배정됩니다. 이 연구는 피험자가 각 치료를 받는 동안 경험하는 유전성 혈관부종 발작의 수를 측정할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

90

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 루마니아
      • Cluj Napoca, 루마니아, 400139
        • Study Site
      • Mures, 루마니아, 540103
        • Study Site
  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, 미국, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, 미국, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, 미국, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, 미국, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, 미국, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, 미국, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, 미국, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, 미국, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, 미국, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, 미국, 99204
        • Study Site
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08035
        • Study Site
      • Madrid, 스페인, 28007
        • Study Site
      • Madrid, 스페인, 28046
        • Study Site
      • Valencia, 스페인, 46026
        • Study Site
  • 영국
      • Brighton, 영국, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, 영국, E1 2ES
        • Study Site
  • 이스라엘
      • Tel Aviv, 이스라엘, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, 이스라엘, 52621
        • Study Site
  • 이탈리아
      • Catania, 이탈리아, 95123
        • Study Site
      • Palermo, 이탈리아, 90146
        • Study Site
  • 체코
      • Hradec Kralove, 체코, 50005
        • Study Site
      • Plzen, 체코, 30460
        • Study Site
  • 캐나다
      • Quebec, 캐나다, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M4V 1R2
        • Study Site
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1125
        • Study Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, 호주, 2560
        • Study Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

도입 기간 포함 기준:

  • 만 12세 이상의 남녀.
  • 유전성 혈관부종 유형 I 또는 II의 임상 진단.
  • 연속 2개월 동안 급성 치료, 의학적 치료가 필요하거나 심각한 기능 손상을 초래한 유전성 혈관부종 발작.
  • 스크리닝 3개월 이내에 HAE 발작에 대한 예방을 위해 경구 요법을 사용한 피험자의 경우: 스크리닝 3개월 이내에 안정적인 요법을 사용하며 변경할 계획이 없습니다.

치료 기간 1 진입 자격 기준:

  • 50% 미만의 C1-에스테라제 억제제 기능 활성 및 실험실 참조 범위 미만의 C4 항원 수준을 포함하는 유형 I 또는 유형 II 유전성 혈관부종의 실험실 확인.
  • 실험실 매개변수를 사용하여 평가했을 때 임상적으로 유의미한 이상 없음.
  • 준비 기간에 참여하는 동안 피험자는 급성 치료가 필요하거나 치료가 필요하거나 심각한 기능 장애를 유발하는 유전성 혈관 부종 발작을 경험해야 합니다.

제외 기준:

도입 기간 제외 기준:

  • 임상적으로 유의한 동맥 또는 정맥 혈전증의 병력 또는 임상적으로 유의한 혈전 유발 위험의 현재 병력.
  • 스크리닝 시 불치의 악성종양.
  • C1-에스테라제 억제제 요법의 평가를 방해할 모든 임상 상태.
  • 유전성 혈관부종의 관리를 위한 C1-에스테라제 요법에 대한 불량한 반응의 임상적으로 중요한 병력.
  • 유전성 혈관 부종 예방을 위한 약물을 포함하여 프로토콜에서 금지하는 치료를 받는 것.
  • 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 임의의 호르몬 피임 요법 또는 호르몬 대체 요법(즉, 에스트로겐/프로게스테론 함유 제품)의 복용을 시작했거나 복용량을 변경한 여성 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 방지
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 대용량 위약, 그 다음 저용량 C1-에스테라제 억제제
고용량의 위약을 최대 16주 동안 주 2회 피하 투여한 다음 저용량의 C1-에스테라제 억제제를 최대 16주 동안 주 2회 피하 투여합니다.
생물학적: 저용량 C1-에스테라제 억제제
생물학적: 고용량 위약
실험적: 저용량 C1-에스테라제 억제제, 그 다음 고용량 위약
저용량의 C1-에스테라아제 억제제를 주 2회 최대 16주 동안 피하 투여한 다음 고용량의 위약을 주 2회 최대 16주 동안 피하 투여합니다.
생물학적: 저용량 C1-에스테라제 억제제
생물학적: 고용량 위약
실험적: 저용량 위약, 그 다음 고용량 C1-에스테라제 억제제
소량의 위약을 최대 16주 동안 주 2회 피하 투여한 다음 고용량의 C1-에스테라제 억제제를 최대 16주 동안 주 2회 피하 투여합니다.
생물학적: 고용량 C1-에스테라제 억제제
생물학적: 저용량 위약
실험적: 고용량 C1-에스테라제 억제제, 그 다음 저용량 위약
고용량의 C1-에스테라제 억제제를 최대 16주 동안 주 2회 피하 투여한 다음 저용량 위약을 최대 16주 동안 주 2회 피하 투여합니다.
생물학적: 고용량 C1-에스테라제 억제제
생물학적: 저용량 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
유전성 혈관부종 발작의 시간 정규화 횟수
기간: 치료 단계에서 최대 28주.
조사자가 보고한 피험자당 HAE 발작의 정규화된 수는 다음과 같이 계산되었습니다: 피험자당 및 치료 기간당 HAE 발작의 총 수 / 치료 기간 중 피험자의 체류 기간(일), 여기서 피험자의 체류 기간은 치료 기간은 다음과 같이 계산되었습니다: 치료 기간 중 피험자의 마지막 날 날짜 - 치료 기간 중 피험자의 3주차 첫날 날짜 + 1.
치료 단계에서 최대 28주.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CSL830 치료로 유전성 혈관부종 발작 횟수가 50% 이상 감소한 피험자의 비율
기간: 치료 단계에서 최대 28주.
HAE 발작의 시간 정규화 수의 감소 백분율(%)은 다음과 같이 계산되었습니다: 100 x [1 - (CSL830으로 치료할 때 HAE 발작의 정규화 수) / (위약으로 치료할 때 HAE 발작의 정규화 수) ]. 백분율 감소가 >= 50%인 경우 피험자는 반응자로 분류됩니다.
치료 단계에서 최대 28주.
구조 약물 사용의 시간 정규화 횟수
기간: 치료 단계에서 최대 28주.
C1-에스테라제 억제제 또는 위약으로 치료하는 동안 응급 약물 사용의 시간 정규화 횟수
치료 단계에서 최대 28주.
C1-에스테라아제 억제제 또는 위약 투여 후 24시간 이내에 부작용(AE)이 발생한 피험자의 비율
기간: C1-에스테라제 억제제 또는 위약 투여 후 24시간 이내.
C1-에스테라제 억제제 또는 위약 투여 후 24시간 이내.
AE 또는 기타 명시된 안전성 사건이 있는 피험자의 백분율.
기간: 치료 기간 동안 최대 32주.
CSL830 및 위약으로 치료하는 동안 다음을 경험하는 피험자의 비율: 원치 않는 AE, 심각한 AE, 의심되는 약물 부작용, 심부정맥 혈전증 및 폐색전증에 대한 위험 점수 증가, 혈전색전증 사건, 억제성 항 C1 INH 항체 또는 임상적으로 유의한 이상 실험실 평가.
치료 기간 동안 최대 32주.
요청된 AE(주사 부위 반응)를 경험하는 피험자의 백분율
기간: 치료 기간 동안 최대 32주.
CSL830 및 위약으로 치료하는 동안 요청된 국소 AE(연구 제품 주사 부위에서 불편함[예: 통증, 화끈거림], 부기, 멍 또는 가려움증)를 경험한 대상체의 백분율.
치료 기간 동안 최대 32주.
요청된 AE를 초래하는 주사(주사 부위 반응)
기간: 치료 기간 동안 최대 32주.
CSL830 및 위약으로 치료하는 동안 요청된 국소 AE(연구 제품 주사 부위의 불편함[예: 통증, 화끈거림], 부기, 멍 또는 가려움증)가 뒤따른 C1-에스테라제 억제제 또는 위약의 주사율/주사. 속도/주입 = 이벤트 수/주입 수.
치료 기간 동안 최대 32주.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

CSL Behring

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 1월 1일

기본 완료 (실제)

2015년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2015년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 7월 29일

처음 게시됨 (추정)

2013년 7월 31일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 1월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 1월 11일

마지막으로 확인됨

2021년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

저용량 C1-에스테라제 억제제에 대한 임상 시험

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스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

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정황

희귀 질병

약물 개입

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