Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio para evaluar la eficacia clínica y la seguridad del inhibidor de la esterasa C1 administrado por vía subcutánea en la prevención del angioedema hereditario

11 de enero de 2021 actualizado por: CSL Behring

Un estudio cruzado, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para evaluar la eficacia clínica y la seguridad de la administración subcutánea del inhibidor de la C1-esterasa derivado de plasma humano en el tratamiento profiláctico del angioedema hereditario

El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia del inhibidor de la esterasa C1 en la prevención de ataques de angioedema hereditario cuando se administra debajo de la piel de sujetos con angioedema hereditario. También se evaluará la seguridad del inhibidor de la esterasa C1. Cada sujeto entrará en un período de ejecución de hasta 8 semanas. Los sujetos que completen el período inicial y que sean elegibles ingresarán a la fase de tratamiento que comprende dos períodos de tratamiento secuenciales. En la fase de tratamiento, los sujetos serán aleatorizados a uno de los cuatro brazos que consisten en tratamiento con inhibidor de C1 esterasa de volumen bajo o alto en un período de tratamiento y tratamiento con placebo de volumen bajo o alto en el otro período de tratamiento. El estudio medirá la cantidad de ataques de angioedema hereditario que experimentan los sujetos mientras reciben cada tratamiento.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

90

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Canadá
      • Quebec, Canadá, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4V 1R2
        • Study Site
  • Chequia
      • Hradec Kralove, Chequia, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Chequia, 30460
        • Study Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Study Site
      • Madrid, España, 28007
        • Study Site
      • Madrid, España, 28046
        • Study Site
      • Valencia, España, 46026
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Estados Unidos, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Estados Unidos, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Estados Unidos, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
        • Study Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1125
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
  • Reino Unido
      • Brighton, Reino Unido, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Study Site
  • Rumania
      • Cluj Napoca, Rumania, 400139
        • Study Site
      • Mures, Rumania, 540103
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Criterios de inclusión del período inicial:

  • Hombres o mujeres mayores de 12 años.
  • Un diagnóstico clínico de angioedema hereditario tipo I o II.
  • Ataques de angioedema hereditario durante un período consecutivo de 2 meses que requirieron tratamiento agudo, atención médica o causaron un deterioro funcional significativo.
  • Para sujetos que han usado terapia oral para la profilaxis contra ataques de AEH dentro de los 3 meses posteriores a la selección: uso de un régimen estable dentro de los 3 meses posteriores a la selección, sin planes de cambio.

Criterios de elegibilidad para ingresar al Período de tratamiento 1:

  • Confirmación de laboratorio de angioedema hereditario tipo I o tipo II, incluida la actividad funcional del inhibidor de la esterasa C1 inferior al 50% Y el nivel de antígeno C4 por debajo del rango de referencia del laboratorio.
  • Sin anomalías clínicamente significativas evaluadas mediante parámetros de laboratorio.
  • Durante la participación en el período de preinclusión, los sujetos deben haber experimentado ataques de angioedema hereditarios que requirieron tratamiento agudo, requirieron atención médica o causaron un deterioro funcional significativo.

Criterio de exclusión:

Criterios de exclusión del período de ejecución:

  • Antecedentes de trombosis arterial o venosa clínicamente significativa, o antecedentes actuales de riesgo protrombótico clínicamente significativo.
  • Tumores malignos incurables en el cribado.
  • Cualquier condición clínica que interfiera con la evaluación de la terapia con inhibidores de C1-esterasa.
  • Antecedentes clínicamente significativos de mala respuesta a la terapia con C1-esterasa para el tratamiento del angioedema hereditario.
  • Recibir terapia prohibida por el protocolo, incluidos medicamentos para la profilaxis del angioedema hereditario.
  • Mujeres que comenzaron a tomar o cambiaron la dosis de cualquier régimen anticonceptivo hormonal o terapia de reemplazo hormonal (es decir, productos que contienen estrógeno/progesterona) dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Placebo de mayor volumen, luego inhibidor de la esterasa C1 de bajo volumen
Se administrará una dosis de mayor volumen de placebo por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 16 semanas, luego se administrará una dosis de menor volumen de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 16 semanas.
Biológico: Inhibidor de esterasa C1 de bajo volumen
Biológico: Placebo de mayor volumen
Experimental: Inhibidor de la esterasa C1 de bajo volumen, luego placebo de mayor volumen
Se administrará una dosis de volumen bajo del inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 16 semanas, luego se administrará una dosis de volumen mayor de placebo por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 16 semanas.
Biológico: Inhibidor de esterasa C1 de bajo volumen
Biológico: Placebo de mayor volumen
Experimental: Placebo de bajo volumen, luego inhibidor de la esterasa C1 de mayor volumen
Se administrará una dosis de bajo volumen de placebo por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 16 semanas, luego se administrará una dosis de mayor volumen de inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 16 semanas.
Biológico: Inhibidor de la esterasa C1 de mayor volumen
Biológico: Placebo de bajo volumen
Experimental: Inhibidor de la esterasa C1 de mayor volumen, luego placebo de volumen bajo
Se administrará una dosis de mayor volumen del inhibidor de la esterasa C1 por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 16 semanas, luego se administrará una dosis de menor volumen de placebo por vía subcutánea dos veces por semana durante un máximo de 16 semanas.
Biológico: Inhibidor de la esterasa C1 de mayor volumen
Biológico: Placebo de bajo volumen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número normalizado en el tiempo de ataques de angioedema hereditario
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento, hasta 28 semanas.
El número normalizado de tiempo de ataques de AEH informado por el investigador por sujeto se calculó como: El número total de ataques de AEH por sujeto y por período de tratamiento / duración de la estancia del sujeto en el período de tratamiento (días), donde la duración de la estancia del sujeto en El período de tratamiento se calculó como: fecha del último día del sujeto en el período de tratamiento - fecha del primer día de la semana 3 del sujeto en el período de tratamiento + 1.
Durante la fase de tratamiento, hasta 28 semanas.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de sujetos con una reducción de ≥ 50 % en el número de ataques de angioedema hereditario mediante el tratamiento con CSL830
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento, hasta 28 semanas.
El porcentaje de reducción (%) en el tiempo normalizado de ataques de AEH se calculó como: 100 x [1 - (el tiempo normalizado de ataques de AEH cuando se trató con CSL830) / (el tiempo normalizado de ataques de AEH cuando se trató con placebo) ]. Un sujeto se clasifica como respondedor si el porcentaje de reducción es >= 50%.
Durante la fase de tratamiento, hasta 28 semanas.
Número normalizado en el tiempo de usos de medicación de rescate
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento, hasta 28 semanas.
El número normalizado en el tiempo de usos de medicación de rescate durante el tratamiento con inhibidor de C1-esterasa o placebo
Durante la fase de tratamiento, hasta 28 semanas.
Porcentaje de sujetos con eventos adversos (EA) dentro de las 24 horas posteriores a la administración del inhibidor de C1-esterasa o del placebo
Periodo de tiempo: Dentro de las 24 horas posteriores a la administración del inhibidor de C1-esterasa o del placebo.
Dentro de las 24 horas posteriores a la administración del inhibidor de C1-esterasa o del placebo.
Porcentaje de sujetos con EA u otros eventos de seguridad especificados.
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento, hasta 32 semanas.
El porcentaje de sujetos que experimentaron lo siguiente durante el tratamiento con CSL830 y placebo: eventos adversos no solicitados, eventos adversos graves, sospechas de reacciones adversas al medicamento, aumento de las puntuaciones de riesgo de trombosis venosa profunda y embolia pulmonar, eventos tromboembólicos, anticuerpos inhibidores anti C1 INH o anomalías clínicamente significativas en evaluaciones de laboratorio.
Durante la fase de tratamiento, hasta 32 semanas.
Porcentaje de sujetos que experimentaron EA solicitados (reacciones en el lugar de la inyección)
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento, hasta 32 semanas.
El porcentaje de sujetos que experimentaron EA locales solicitados (malestar [p. ej., dolor, quemazón], hinchazón, hematomas o picazón en el sitio de inyección del producto en investigación) durante el tratamiento con CSL830 y placebo.
Durante la fase de tratamiento, hasta 32 semanas.
Inyecciones que dan como resultado EA solicitados (reacciones en el lugar de la inyección)
Periodo de tiempo: Durante la fase de tratamiento, hasta 32 semanas.
La tasa/inyección de inyecciones de inhibidor de C1-esterasa o placebo que fueron seguidas de EA locales solicitados (malestar [p. ej., dolor, ardor], hinchazón, hematomas o picazón en el sitio de inyección del producto en investigación) durante el tratamiento con CSL830 y placebo. Tasa/Inyección = Número de eventos/número de inyecciones.
Durante la fase de tratamiento, hasta 32 semanas.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2014

Finalización primaria (Actual)

1 de octubre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de octubre de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de julio de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de julio de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

31 de julio de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

29 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de enero de 2021

Última verificación

1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Liberia

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir