Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa podawanego podskórnie inhibitora C1-esterazy w zapobieganiu dziedzicznemu obrzękowi naczynioruchowemu

11 stycznia 2021 zaktualizowane przez: CSL Behring

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo badanie krzyżowe w celu oceny skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa podskórnego podawania inhibitora C1-esterazy pochodzącego z ludzkiego osocza w profilaktyce dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego

Celem pracy jest ocena skuteczności inhibitora C1-esterazy w zapobieganiu napadom dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, gdy jest on podawany podskórnie pacjentom z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym. Ocenione zostanie również bezpieczeństwo stosowania inhibitora C1-esterazy. Każdy przedmiot wejdzie w okres wstępny trwający do 8 tygodni. Pacjenci, którzy ukończyli okres docierania i którzy się kwalifikują, przejdą następnie do fazy leczenia, która obejmuje dwa kolejne okresy leczenia. W fazie leczenia pacjenci zostaną losowo przydzieleni do jednej z czterech grup składających się z leczenia inhibitorem C1-esterazy w małej lub dużej objętości w jednym okresie leczenia i leczenia placebo w małej lub dużej objętości w drugim okresie leczenia. W badaniu zmierzona zostanie liczba napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego, których doświadczają pacjenci podczas każdego leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

90

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Czechy
      • Hradec Kralove, Czechy, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Czechy, 30460
        • Study Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Study Site
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Izrael, 52621
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Rumunia
      • Cluj Napoca, Rumunia, 400139
        • Study Site
      • Mures, Rumunia, 540103
        • Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Stany Zjednoczone, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Stany Zjednoczone, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Stany Zjednoczone, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99204
        • Study Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1125
        • Study Site
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Włochy, 90146
        • Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Brighton, Zjednoczone Królestwo, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

Kryteria włączenia okresu docierania:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku 12 lat lub starsi.
  • Rozpoznanie kliniczne dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu I lub II.
  • Dziedziczne napady obrzęku naczynioruchowego w okresie kolejnych 2 miesięcy, które wymagały doraźnego leczenia, pomocy medycznej lub powodowały znaczne upośledzenie czynnościowe.
  • Dla osób, które stosowały terapię doustną w profilaktyce napadów HAE w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego: stosowanie stabilnego schematu w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego, bez planów zmiany.

Kryteria kwalifikujące do rozpoczęcia okresu leczenia 1:

  • Potwierdzenie laboratoryjne dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego typu I lub typu II, w tym aktywności funkcjonalnej inhibitora C1-esterazy poniżej 50% ORAZ poziom antygenu C4 poniżej laboratoryjnego zakresu referencyjnego.
  • Brak klinicznie istotnych nieprawidłowości ocenianych za pomocą parametrów laboratoryjnych.
  • Podczas udziału w okresie wstępnym osoby badane musiały doświadczyć dziedzicznych napadów obrzęku naczynioruchowego, które wymagały doraźnego leczenia, wymagały pomocy medycznej lub powodowały znaczne upośledzenie czynnościowe.

Kryteria wyłączenia:

Kryteria wykluczenia okresu docierania:

  • Klinicznie istotna zakrzepica tętnicza lub żylna w wywiadzie lub klinicznie istotne ryzyko prozakrzepowe w wywiadzie.
  • Nieuleczalne nowotwory złośliwe w badaniach przesiewowych.
  • Każdy stan kliniczny, który będzie kolidował z oceną terapii inhibitorem C1-esterazy.
  • Klinicznie znacząca historia słabej odpowiedzi na terapię C1-esterazą w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego.
  • Przyjmowanie terapii zabronionej protokołem, w tym leków stosowanych w profilaktyce dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego.
  • Kobiety, które rozpoczęły przyjmowanie lub zmieniły dawkę jakiegokolwiek hormonalnego środka antykoncepcyjnego lub hormonalnej terapii zastępczej (tj. produktów zawierających estrogen/progesteron) w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Większa objętość placebo, następnie mała objętość inhibitora C1-esterazy
Większa dawka placebo będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 16 tygodni, następnie mała dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 16 tygodni.
Biologiczny: Niskoobjętościowy inhibitor C1-esterazy
Biologiczny: Placebo o większej objętości
Eksperymentalny: Inhibitor C1-esterazy w małej objętości, a następnie placebo w większej objętości
Mała dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 16 tygodni, następnie większa dawka placebo będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 16 tygodni.
Biologiczny: Niskoobjętościowy inhibitor C1-esterazy
Biologiczny: Placebo o większej objętości
Eksperymentalny: Placebo w małej objętości, a następnie inhibitor C1-esterazy w większej objętości
Mała dawka placebo będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 16 tygodni, a następnie dawka inhibitora C1-esterazy w większej objętości będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 16 tygodni.
Biologiczny: Inhibitor C1-esterazy o większej objętości
Biologiczny: Placebo o małej objętości
Eksperymentalny: Inhibitor C1-esterazy w większej objętości, następnie placebo w małej objętości
Większa dawka inhibitora C1-esterazy będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 16 tygodni, następnie mała dawka placebo będzie podawana podskórnie dwa razy w tygodniu przez okres do 16 tygodni.
Biologiczny: Inhibitor C1-esterazy o większej objętości
Biologiczny: Placebo o małej objętości

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Znormalizowana w czasie liczba napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego
Ramy czasowe: W fazie leczenia do 28 tygodni.
Znormalizowaną w czasie liczbę napadów HAE zgłoszonych przez badacza na pacjenta obliczono jako: Całkowita liczba napadów HAE na pacjenta i na okres leczenia / długość pobytu pacjenta w okresie leczenia (dni), gdzie długość pobytu pacjenta w okres leczenia obliczono jako: Data ostatniego dnia pacjenta w okresie leczenia - data pierwszego dnia tygodnia 3 pacjenta w okresie leczenia + 1.
W fazie leczenia do 28 tygodni.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z redukcją o ≥ 50% liczby napadów dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego po leczeniu CSL830
Ramy czasowe: W fazie leczenia do 28 tygodni.
Procentowe zmniejszenie (%) liczby napadów HAE znormalizowanej w czasie obliczono jako: 100 x [1 - (liczba napadów HAE znormalizowana w czasie w przypadku leczenia CSL830) / (liczba napadów HAE znormalizowana w czasie w przypadku leczenia placebo) ]. Osobnik jest klasyfikowany jako odpowiadający, jeśli procentowa redukcja wynosi >= 50%.
W fazie leczenia do 28 tygodni.
Znormalizowana w czasie liczba zastosowań leku doraźnego
Ramy czasowe: W fazie leczenia do 28 tygodni.
Znormalizowana w czasie liczba zastosowań leku ratunkowego podczas leczenia inhibitorem C1-esterazy lub placebo
W fazie leczenia do 28 tygodni.
Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) w ciągu 24 godzin od podania inhibitora C1-esterazy lub placebo
Ramy czasowe: W ciągu 24 godzin od podania inhibitora C1-esterazy lub placebo.
W ciągu 24 godzin od podania inhibitora C1-esterazy lub placebo.
Odsetek pacjentów z zdarzeniami niepożądanymi lub innymi określonymi zdarzeniami związanymi z bezpieczeństwem.
Ramy czasowe: W fazie leczenia do 32 tygodni.
Odsetek pacjentów, u których podczas leczenia CSL830 i placebo wystąpiły następujące zdarzenia niepożądane: niezamówione, poważne zdarzenia niepożądane, podejrzewane działania niepożądane leku, zwiększone ryzyko wystąpienia zakrzepicy żył głębokich i zatorowości płucnej, zdarzenia zakrzepowo-zatorowe, przeciwciała hamujące przeciw C1 INH lub klinicznie istotne nieprawidłowości w oceny laboratoryjne.
W fazie leczenia do 32 tygodni.
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły zamówione AE (reakcje w miejscu wstrzyknięcia)
Ramy czasowe: W fazie leczenia do 32 tygodni.
Odsetek pacjentów, u których wystąpiły oczekiwane miejscowe zdarzenia niepożądane (dyskomfort [np. ból, pieczenie], obrzęk, zasinienie lub swędzenie w miejscu wstrzyknięcia badanego produktu) podczas leczenia CSL830 i placebo.
W fazie leczenia do 32 tygodni.
Wstrzyknięcia powodujące oczekiwane AE (reakcje w miejscu wstrzyknięcia)
Ramy czasowe: W fazie leczenia do 32 tygodni.
Częstość wstrzyknięć inhibitora C1-esterazy lub placebo, po których wystąpiły oczekiwane miejscowe zdarzenia niepożądane (dyskomfort [np. ból, pieczenie], obrzęk, zasinienie lub swędzenie w miejscu wstrzyknięcia badanego produktu) podczas leczenia CSL830 i placebo. Szybkość/wstrzyknięcie = liczba zdarzeń/liczba wstrzyknięć.
W fazie leczenia do 32 tygodni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

31 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niskoobjętościowy inhibitor C1-esterazy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj