Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de klinische werkzaamheid en veiligheid van subcutaan toegediende C1-esteraseremmer bij de preventie van erfelijk angio-oedeem

11 januari 2021 bijgewerkt door: CSL Behring

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, cross-over studie ter evaluatie van de klinische werkzaamheid en veiligheid van subcutane toediening van van menselijk plasma afgeleide C1-esteraseremmer bij de profylactische behandeling van erfelijk angio-oedeem

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid van C1-esteraseremmer te beoordelen bij het voorkomen van erfelijke angio-oedeemaanvallen wanneer het onder de huid wordt toegediend aan proefpersonen met erfelijk angio-oedeem. Ook de veiligheid van de C1-esteraseremmer zal worden beoordeeld. Elk onderwerp gaat een inloopperiode van maximaal 8 weken in. Proefpersonen die de aanloopperiode doorlopen en daarvoor in aanmerking komen, gaan vervolgens de behandelfase in die bestaat uit twee opeenvolgende behandelperioden. In de behandelingsfase worden proefpersonen gerandomiseerd naar een van de vier armen, bestaande uit behandeling met C1-esteraseremmer met laag of hoger volume in de ene behandelingsperiode en behandeling met placebo met laag of hoger volume in de andere behandelingsperiode. De studie zal het aantal erfelijke angio-oedeemaanvallen meten dat proefpersonen ervaren tijdens het ontvangen van elke behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

90

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australië, 2560
        • Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1125
        • Study Site
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israël, 52621
        • Study Site
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italië, 90146
        • Study Site
  • Roemenië
      • Cluj Napoca, Roemenië, 400139
        • Study Site
      • Mures, Roemenië, 540103
        • Study Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Study Site
  • Tsjechië
      • Hradec Kralove, Tsjechië, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Tsjechië, 30460
        • Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Brighton, Verenigd Koninkrijk, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 2ES
        • Study Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Verenigde Staten, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Verenigde Staten, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Verenigde Staten, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Verenigde Staten, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Verenigde Staten, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Verenigde Staten, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Verenigde Staten, 99204
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Inloopperiode opnamecriteria:

  • Mannen of vrouwen van 12 jaar of ouder.
  • Een klinische diagnose van erfelijk angio-oedeem type I of II.
  • Erfelijke angio-oedeemaanvallen gedurende een opeenvolgende periode van 2 maanden die een acute behandeling of medische zorg vereisten of een significante functionele beperking veroorzaakten.
  • Voor proefpersonen die orale therapie hebben gebruikt voor profylaxe tegen HAE-aanvallen binnen 3 maanden na screening: gebruik van een stabiel regime binnen 3 maanden na screening, zonder plannen om te veranderen.

Geschiktheidscriteria voor deelname aan behandelingsperiode 1:

  • Laboratoriumbevestiging van type I of type II erfelijk angio-oedeem, inclusief C1-esteraseremmer functionele activiteit van minder dan 50% EN C4-antigeenniveau onder het laboratoriumreferentiebereik.
  • Geen klinisch significante afwijkingen zoals beoordeeld aan de hand van laboratoriumparameters.
  • Tijdens deelname aan de inloopperiode moeten de proefpersonen erfelijke angio-oedeemaanvallen hebben doorgemaakt die een acute behandeling of medische zorg vereisten, of die een significante functionele beperking veroorzaakten.

Uitsluitingscriteria:

Uitsluitingscriteria inloopperiode:

  • Geschiedenis van klinisch significante arteriële of veneuze trombose, of huidige geschiedenis van een klinisch significant protrombotisch risico.
  • Ongeneeslijke maligniteiten bij screening.
  • Elke klinische aandoening die de evaluatie van C1-esteraseremmertherapie zal verstoren.
  • Klinisch significante geschiedenis van slechte respons op C1-esterase-therapie voor de behandeling van erfelijk angio-oedeem.
  • Therapie ontvangen die volgens het protocol verboden is, inclusief medicijnen voor profylaxe van erfelijk angio-oedeem.
  • Vrouwelijke proefpersonen die binnen 3 maanden voorafgaand aan het screeningbezoek zijn begonnen met het innemen of wijzigen van de dosis van een hormonaal anticonceptieregime of hormoonvervangingstherapie (d.w.z. oestrogeen-/progesteronbevattende producten).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Placebo met hoger volume, daarna C1-esteraseremmer met laag volume
Subcutaan wordt gedurende maximaal 16 weken tweemaal per week een grotere dosis placebo toegediend, daarna wordt gedurende maximaal 16 weken tweemaal per week een lage dosis C1-esteraseremmer subcutaan toegediend.
Biologisch: C1-esteraseremmer met laag volume
Biologisch: Placebo met een hoger volume
Experimenteel: C1-esteraseremmer met een laag volume, daarna een placebo met een hoger volume
Een kleine dosis C1-esteraseremmer zal tweemaal per week subcutaan worden toegediend gedurende maximaal 16 weken, daarna zal een grotere dosis placebo tweemaal per week subcutaan worden toegediend gedurende maximaal 16 weken.
Biologisch: C1-esteraseremmer met laag volume
Biologisch: Placebo met een hoger volume
Experimenteel: Klein volume placebo, daarna hoger volume C1-esteraseremmer
Een kleine dosis placebo zal gedurende maximaal 16 weken tweemaal per week subcutaan worden toegediend, daarna zal gedurende maximaal 16 weken tweemaal per week een hogere dosis C1-esteraseremmer subcutaan worden toegediend.
Biologisch: C1-esteraseremmer met een hoger volume
Biologisch: Placebo met laag volume
Experimenteel: C1-esteraseremmer met hoger volume, daarna placebo met laag volume
Een grotere dosis C1-esteraseremmer zal tweemaal per week subcutaan worden toegediend gedurende maximaal 16 weken, daarna zal een kleine dosis placebo tweemaal per week subcutaan worden toegediend gedurende maximaal 16 weken.
Biologisch: C1-esteraseremmer met een hoger volume
Biologisch: Placebo met laag volume

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het in de tijd genormaliseerde aantal erfelijke angio-oedeemaanvallen
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsfase, tot 28 weken.
Het tijdgenormaliseerde aantal HAE-aanvallen zoals gerapporteerd door de onderzoeker per proefpersoon werd berekend als: Het totale aantal HAE-aanvallen per proefpersoon en per behandelingsperiode / verblijfsduur van proefpersoon in behandelingsperiode (dagen), waarbij verblijfsduur van proefpersoon in behandelingsperiode werd berekend als: Datum van de laatste dag van de proefpersoon in de behandelperiode - datum van de eerste dag van week 3 van de proefpersoon in de behandelperiode + 1.
Tijdens de behandelingsfase, tot 28 weken.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage proefpersonen met een vermindering van ≥ 50% in het aantal erfelijke angio-oedeemaanvallen door CSL830-behandeling
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsfase, tot 28 weken.
Het percentage vermindering (%) in het tijdgenormaliseerde aantal HAE-aanvallen werd berekend als: 100 x [1 - (het tijdgenormaliseerde aantal HAE-aanvallen bij behandeling met CSL830) / (het tijdgenormaliseerde aantal HAE-aanvallen bij behandeling met placebo) ]. Een proefpersoon wordt aangemerkt als een responder als de procentuele reductie >= 50% is.
Tijdens de behandelingsfase, tot 28 weken.
Tijd-genormaliseerd aantal toepassingen van reddingsmedicatie
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsfase, tot 28 weken.
Het in de tijd genormaliseerde aantal keren dat noodmedicatie is gebruikt tijdens behandeling met C1-esteraseremmer of placebo
Tijdens de behandelingsfase, tot 28 weken.
Percentage proefpersonen met bijwerkingen binnen 24 uur na toediening van C1-esteraseremmer of placebo
Tijdsspanne: Binnen 24 uur na toediening van C1-esteraseremmer of placebo.
Binnen 24 uur na toediening van C1-esteraseremmer of placebo.
Percentage proefpersonen met bijwerkingen of andere gespecificeerde veiligheidsgebeurtenissen.
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsfase, tot 32 weken.
Het percentage proefpersonen dat het volgende ervaart tijdens de behandeling met CSL830 en placebo: ongevraagde bijwerkingen, ernstige bijwerkingen, vermoedelijke bijwerkingen, verhoogde risicoscores voor diepe veneuze trombose en longembolie, trombo-embolische voorvallen, remmende anti-C1 INH-antilichamen of klinisch significante afwijkingen in laboratorium beoordelingen.
Tijdens de behandelingsfase, tot 32 weken.
Percentage proefpersonen dat gevraagde bijwerkingen ervaart (reacties op de injectieplaats)
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsfase, tot 32 weken.
Het percentage proefpersonen dat gevraagde lokale AE's (ongemak [bijv. pijn, branderig gevoel], zwelling, blauwe plekken of jeuk op de injectieplaats van het onderzoeksproduct) ervoer tijdens behandeling met CSL830 en placebo.
Tijdens de behandelingsfase, tot 32 weken.
Injecties resulterend in gevraagde bijwerkingen (reacties op de injectieplaats)
Tijdsspanne: Tijdens de behandelingsfase, tot 32 weken.
De snelheid/injectie van injecties met C1-esteraseremmer of placebo die werden gevolgd door gevraagde lokale bijwerkingen (ongemak [bijv. pijn, branderig gevoel], zwelling, blauwe plekken of jeuk op de injectieplaats van het onderzoeksproduct) tijdens behandeling met CSL830 en placebo. Snelheid/injectie = aantal gebeurtenissen/aantal injecties.
Tijdens de behandelingsfase, tot 32 weken.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juli 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juli 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

31 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 januari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem Type I en II

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren