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一项评估皮下注射 C1 酯酶抑制剂预防遗传性血管性水肿的临床疗效和安全性的研究

2021年1月11日 更新者：CSL Behring

一项双盲、随机、安慰剂对照、交叉研究，以评估皮下注射人血浆来源的 C1 酯酶抑制剂预防性治疗遗传性血管性水肿的临床疗效和安全性

本研究的目的是评估 C1 酯酶抑制剂在患有遗传性血管性水肿的受试者皮下给药时预防遗传性血管性水肿发作的功效。 C1-酯酶抑制剂的安全性也将被评估。 每个受试者将进入长达 8 周的磨合期。 完成磨合期并符合条件的受试者随后将进入治疗阶段，该阶段包括两个连续的治疗期。 在治疗阶段，受试者将被随机分配到四个组中的一个，包括在一个治疗期使用低剂量或更高剂量的 C1-酯酶抑制剂治疗，以及在另一个治疗期使用低剂量或更高剂量的安慰剂治疗。 该研究将测量受试者在接受每次治疗时经历的遗传性血管性水肿发作的次数。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

90

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Tel Aviv、以色列、64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer、以色列、52621
        • Study Site
  • 加拿大
      • Quebec、加拿大、G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa、Ontario、加拿大、K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4V 1R2
        • Study Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1125
        • Study Site
  • 意大利
      • Catania、意大利、95123
        • Study Site
      • Palermo、意大利、90146
        • Study Site
  • 捷克语
      • Hradec Kralove、捷克语、50005
        • Study Site
      • Plzen、捷克语、30460
        • Study Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Campbelltown、New South Wales、澳大利亚、2560
        • Study Site
  • 罗马尼亚
      • Cluj Napoca、罗马尼亚、400139
        • Study Site
      • Mures、罗马尼亚、540103
        • Study Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens、California、美国、90201
        • Study Site
      • La Jolla、California、美国、92093
        • Study Site
      • Orange、California、美国、92868
        • Study Site
      • Walnut Creek、California、美国、94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45267-0563
        • Study Site
      • Columbus、Ohio、美国、43235
        • Study Site
      • Toledo、Ohio、美国、43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、美国、74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego、Oregon、美国、97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • Study Site
      • Virginia Beach、Virginia、美国、23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane、Washington、美国、99204
        • Study Site
  • 英国
      • Brighton、英国、BN2 5BE
        • Study Site
      • London、英国、E1 2ES
        • Study Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Study Site
      • Madrid、西班牙、28007
        • Study Site
      • Madrid、西班牙、28046
        • Study Site
      • Valencia、西班牙、46026
        • Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

磨合期纳入标准：

  • 12 岁或以上的男性或女性。
  • I 型或 II 型遗传性血管性水肿的临床诊断。
  • 遗传性血管性水肿发作连续 2 个月，需要紧急治疗、医疗护理或导致严重的功能障碍。
  • 对于在筛选后 3 个月内使用口服疗法预防 HAE 发作的受试者：在筛选后 3 个月内使用稳定的方案，没有改变的计划。

进入治疗期1的资格标准：

  • I 型或 II 型遗传性血管性水肿的实验室确认，包括 C1 酯酶抑制剂功能活性低于 50% 和 C4 抗原水平低于实验室参考范围。
  • 使用实验室参数评估无临床显着异常。
  • 在参与磨合期期间，受试者必须经历过遗传性血管性水肿发作，需要紧急治疗、需要医疗护理或造成严重的功能障碍。

排除标准：

磨合期排除标准：

  • 有临床意义的动脉或静脉血栓形成史，或当前有临床意义的血栓形成风险史。
  • 筛选时无法治愈的恶性肿瘤。
  • 任何会干扰 C1-酯酶抑制剂治疗评估的临床状况。
  • 对 C1-酯酶治疗遗传性血管性水肿的治疗反应不佳的临床显着历史。
  • 接受协议禁止的治疗，包括用于预防遗传性血管性水肿的药物。
  • 在筛选访问前 3 个月内开始服用或改变任何激素避孕方案或激素替代疗法（即，含雌激素/孕激素的产品）剂量的女性受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：大剂量安慰剂，然后是小剂量 C1 酯酶抑制剂
每周两次皮下注射较大剂量的安慰剂，持续长达 16 周，然后每周两次皮下注射低剂量的 C1-酯酶抑制剂，持续长达 16 周。
生物：低容量 C1 酯酶抑制剂
生物：更高容量的安慰剂
实验性的：小剂量 C1 酯酶抑制剂，然后是大剂量安慰剂
每周两次皮下注射低剂量的 C1-酯酶抑制剂，持续长达 16 周，然后每周两次皮下注射较大剂量的安慰剂，持续长达 16 周。
生物：低容量 C1 酯酶抑制剂
生物：更高容量的安慰剂
实验性的：小剂量安慰剂，然后是大剂量 C1 酯酶抑制剂
每周两次皮下注射低剂量的安慰剂，持续长达 16 周，然后每周两次皮下注射较大剂量的 C1-酯酶抑制剂，持续长达 16 周。
生物：大容量 C1 酯酶抑制剂
生物：低容量安慰剂
实验性的：大剂量 C1 酯酶抑制剂，然后是小剂量安慰剂
较大剂量的 C1-酯酶抑制剂将每周皮下注射两次，持续长达 16 周，然后每周两次皮下注射小剂量的安慰剂，持续长达 16 周。
生物：大容量 C1 酯酶抑制剂
生物：低容量安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
遗传性血管性水肿发作的时间标准化次数
大体时间：在治疗阶段，长达 28 周。
研究者报告的每个受试者的 HAE 发作的时间归一化次数计算如下：每个受试者和每个治疗期的 HAE 发作总数/受试者在治疗期的停留时间（天），其中受试者在治疗期计算如下：受试者在治疗期的最后一天的日期-受试者在治疗期第3周的第一天的日期+1。
在治疗阶段，长达 28 周。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过 CSL830 治疗，遗传性血管性水肿发作次数减少 ≥ 50% 的受试者百分比
大体时间：在治疗阶段，长达 28 周。
HAE 发作时间归一化次数的减少百分比 (%) 计算如下：100 x [1 -（用 CSL830 治疗时 HAE 发作时间归一化次数）/（用安慰剂治疗时 HAE 发作时间归一化次数） ]. 如果减少百分比 >= 50%，则受试者被归类为响应者。
在治疗阶段，长达 28 周。
急救药物的时间归一化使用次数
大体时间：在治疗阶段，长达 28 周。
在使用 C1 酯酶抑制剂或安慰剂治疗期间使用急救药物的时间标准化次数
在治疗阶段，长达 28 周。
C1-酯酶抑制剂或安慰剂给药后 24 小时内发生不良事件 (AE) 的受试者百分比
大体时间：C1-酯酶抑制剂或安慰剂给药后 24 小时内。
C1-酯酶抑制剂或安慰剂给药后 24 小时内。
发生 AE 或其他特定安全事件的受试者的百分比。
大体时间：在治疗阶段，长达 32 周。
在使用 CSL830 和安慰剂治疗期间出现以下情况的受试者百分比：未经请求的 AE、严重的 AE、疑似药物不良反应、深静脉血栓形成和肺栓塞的风险评分增加、血栓栓塞事件、抑制性抗 C1 INH 抗体或临床显着异常实验室评估。
在治疗阶段，长达 32 周。
经历主动 AE（注射部位反应）的受试者百分比
大体时间：在治疗阶段，长达 32 周。
在使用 CSL830 和安慰剂治疗期间，经历征求的局部 AE（不适 [例如，疼痛、灼痛]、肿胀、瘀伤或在研究产品注射部位发痒）的受试者百分比。
在治疗阶段，长达 32 周。
导致主动 AE 的注射（注射部位反应）
大体时间：在治疗阶段，长达 32 周。
在使用 CSL830 和安慰剂治疗期间，C1 酯酶抑制剂或安慰剂注射的速率/注射后出现局部不良事件（研究产品注射部位的不适 [例如，疼痛、灼痛]、肿胀、瘀伤或瘙痒）。 速率/注射 = 事件数/注射数。
在治疗阶段，长达 32 周。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

CSL Behring

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2014年1月1日

初级完成 (实际的)

2015年10月1日

研究完成 (实际的)

2015年10月1日

研究注册日期

首次提交

2013年7月29日

首先提交符合 QC 标准的

2013年7月29日

首次发布 (估计)

2013年7月31日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月29日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年1月11日

最后验证

2021年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (EudraCT编号)

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