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Eine Studie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von subkutan verabreichtem C1-Esterase-Inhibitor bei der Prävention von hereditärem Angioödem

11. Januar 2021 aktualisiert von: CSL Behring

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Crossover-Studie zur Bewertung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit der subkutanen Verabreichung von aus menschlichem Plasma gewonnenem C1-Esterase-Inhibitor bei der prophylaktischen Behandlung von hereditärem Angioödem

Das Ziel dieser Studie ist es, die Wirksamkeit des C1-Esterase-Inhibitors bei der Verhinderung von hereditären Angioödem-Attacken zu bewerten, wenn er unter die Haut von Patienten mit hereditärem Angioödem verabreicht wird. Die Sicherheit des C1-Esterase-Inhibitors wird ebenfalls bewertet. Jedes Fach wird in eine Einlaufphase von bis zu 8 Wochen eintreten. Probanden, die die Einlaufphase abschließen und die berechtigt sind, treten dann in die Behandlungsphase ein, die zwei aufeinanderfolgende Behandlungsperioden umfasst. In der Behandlungsphase werden die Probanden in einen von vier Armen randomisiert, bestehend aus einer Behandlung mit C1-Esterase-Inhibitoren mit niedrigem oder höherem Volumen in einem Behandlungszeitraum und einer Behandlung mit Placebo mit niedrigem oder höherem Volumen in dem anderen Behandlungszeitraum. Die Studie wird die Anzahl der hereditären Angioödem-Attacken messen, die die Probanden während der Behandlung erleiden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

90

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italien, 90146
        • Study Site
  • Kanada
      • Quebec, Kanada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Rumänien
      • Cluj Napoca, Rumänien, 400139
        • Study Site
      • Mures, Rumänien, 540103
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Study Site
  • Tschechien
      • Hradec Kralove, Tschechien, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Tschechien, 30460
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1125
        • Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Vereinigte Staaten, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Vereinigte Staaten, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Vereinigte Staaten, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Study Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Brighton, Vereinigtes Königreich, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Vereinigtes Königreich, E1 2ES
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Einschlusskriterien für die Einlaufzeit:

  • Männer oder Frauen ab 12 Jahren.
  • Eine klinische Diagnose des hereditären Angioödems Typ I oder II.
  • Hereditäre Angioödem-Attacken über einen aufeinanderfolgenden Zeitraum von 2 Monaten, die eine akute Behandlung oder ärztliche Behandlung erforderten oder eine erhebliche funktionelle Beeinträchtigung verursachten.
  • Für Personen, die innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening eine orale Therapie zur Prophylaxe gegen HAE-Attacken angewendet haben: Anwendung eines stabilen Regimes innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening, ohne Pläne für eine Änderung.

Zulassungskriterien für den Eintritt in den Behandlungszeitraum 1:

  • Laborbestätigung eines hereditären Angioödems vom Typ I oder Typ II, einschließlich der funktionellen Aktivität des C1-Esterase-Inhibitors von weniger als 50 % UND des C4-Antigenspiegels unterhalb des Laborreferenzbereichs.
  • Keine klinisch signifikanten Anomalien, wie anhand von Laborparametern beurteilt.
  • Während der Teilnahme an der Einlaufphase müssen die Probanden hereditäre Angioödem-Attacken erlitten haben, die eine akute Behandlung erforderten, medizinische Versorgung erforderten oder eine erhebliche funktionelle Beeinträchtigung verursachten.

Ausschlusskriterien:

Ausschlusskriterien für die Einlaufzeit:

  • Vorgeschichte einer klinisch signifikanten arteriellen oder venösen Thrombose oder aktuelle Vorgeschichte eines klinisch signifikanten prothrombotischen Risikos.
  • Unheilbare Malignome beim Screening.
  • Jeder klinische Zustand, der die Bewertung der Therapie mit C1-Esterase-Inhibitoren beeinträchtigt.
  • Klinisch signifikante Krankengeschichte mit schlechtem Ansprechen auf eine C1-Esterase-Therapie zur Behandlung des hereditären Angioödems.
  • Durch das Protokoll verbotene Therapie erhalten, einschließlich Medikamente zur hereditären Angioödem-Prophylaxe.
  • Weibliche Probanden, die innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening-Besuch mit der Einnahme oder Dosisänderung eines hormonellen Verhütungsmittels oder einer Hormonersatztherapie (d. h. östrogen-/progesteronhaltige Produkte) begonnen haben.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Placebo mit höherem Volumen, dann C1-Esterase-Inhibitor mit niedrigem Volumen
Eine Placebo-Dosis mit höherem Volumen wird zweimal wöchentlich bis zu 16 Wochen lang subkutan verabreicht, dann wird eine Dosis C1-Esterase-Inhibitor mit niedrigem Volumen zweimal wöchentlich subkutan über bis zu 16 Wochen verabreicht.
Biologisch: Low-Volume-C1-Esterase-Inhibitor
Biologisch: Placebo mit höherem Volumen
Experimental: C1-Esterase-Hemmer mit niedrigem Volumen, dann Placebo mit höherem Volumen
Eine niedrigvolumige Dosis C1-Esterase-Inhibitor wird subkutan zweimal wöchentlich für bis zu 16 Wochen verabreicht, dann wird eine höhervolumige Placebo-Dosis zweimal wöchentlich subkutan für bis zu 16 Wochen verabreicht.
Biologisch: Low-Volume-C1-Esterase-Inhibitor
Biologisch: Placebo mit höherem Volumen
Experimental: Placebo mit geringem Volumen, dann C1-Esterase-Inhibitor mit höherem Volumen
Eine kleine Placebo-Dosis wird zweimal wöchentlich subkutan für bis zu 16 Wochen verabreicht, dann wird eine höhere Dosis C1-Esterase-Inhibitor subkutan zweimal wöchentlich für bis zu 16 Wochen verabreicht.
Biologisch: C1-Esterase-Inhibitor mit höherem Volumen
Biologisch: Placebo mit geringem Volumen
Experimental: C1-Esterase-Hemmer mit höherem Volumen, dann Placebo mit niedrigem Volumen
Eine höhervolumige Dosis C1-Esterase-Hemmer wird subkutan zweimal wöchentlich für bis zu 16 Wochen verabreicht, dann wird eine niedrigvolumige Placebo-Dosis zweimal wöchentlich subkutan für bis zu 16 Wochen verabreicht.
Biologisch: C1-Esterase-Inhibitor mit höherem Volumen
Biologisch: Placebo mit geringem Volumen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die zeitnormalisierte Anzahl hereditärer Angioödem-Attacken
Zeitfenster: Während der Behandlungsphase bis zu 28 Wochen.
Die zeitnormalisierte Anzahl von HAE-Attacken, wie sie vom Prüfer pro Patient angegeben wurden, wurde wie folgt berechnet: Die Gesamtzahl der HAE-Attacken pro Patient und pro Behandlungszeitraum / Verweildauer des Patienten im Behandlungszeitraum (Tage), wobei die Verweildauer des Patienten in Der Behandlungszeitraum wurde wie folgt berechnet: Datum des letzten Tages des Probanden im Behandlungszeitraum – Datum des ersten Tages von Woche 3 des Probanden im Behandlungszeitraum + 1.
Während der Behandlungsphase bis zu 28 Wochen.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Probanden mit einer ≥ 50 %-igen Reduktion der Anzahl hereditärer Angioödem-Attacken durch CSL830-Behandlung
Zeitfenster: Während der Behandlungsphase bis zu 28 Wochen.
Die prozentuale Reduktion (%) der zeitnormalisierten Anzahl von HAE-Attacken wurde wie folgt berechnet: 100 x [1 – (die zeitnormalisierte Anzahl von HAE-Attacken bei Behandlung mit CSL830) / (die zeitnormalisierte Anzahl von HAE-Attacken bei Behandlung mit Placebo) ]. Ein Proband wird als Responder eingestuft, wenn die prozentuale Reduktion >= 50 % beträgt.
Während der Behandlungsphase bis zu 28 Wochen.
Zeitnormalisierte Anzahl der Verwendungen von Notfallmedikation
Zeitfenster: Während der Behandlungsphase bis zu 28 Wochen.
Die zeitnormalisierte Anzahl von Anwendungen von Bedarfsmedikationen während der Behandlung mit C1-Esterase-Hemmern oder Placebo
Während der Behandlungsphase bis zu 28 Wochen.
Prozentsatz der Probanden mit unerwünschten Ereignissen (AEs) innerhalb von 24 Stunden nach C1-Esterase-Inhibitor- oder Placebo-Verabreichung
Zeitfenster: Innerhalb von 24 Stunden nach Verabreichung des C1-Esterase-Inhibitors oder Placebos.
Innerhalb von 24 Stunden nach Verabreichung des C1-Esterase-Inhibitors oder Placebos.
Prozentsatz der Probanden mit UE oder anderen spezifizierten Sicherheitsereignissen.
Zeitfenster: Während der Behandlungsphase bis zu 32 Wochen.
Der Prozentsatz der Patienten, bei denen während der Behandlung mit CSL830 und Placebo Folgendes auftrat: unerwünschte Nebenwirkungen, schwerwiegende Nebenwirkungen, Verdacht auf unerwünschte Arzneimittelwirkungen, erhöhte Risikowerte für tiefe Venenthrombose und Lungenembolie, thromboembolische Ereignisse, hemmende Anti-C1-INH-Antikörper oder klinisch signifikante Anomalien in Laborbeurteilungen.
Während der Behandlungsphase bis zu 32 Wochen.
Prozentsatz der Probanden, bei denen erbetene unerwünschte Ereignisse (Reaktionen an der Injektionsstelle) auftraten
Zeitfenster: Während der Behandlungsphase bis zu 32 Wochen.
Der Prozentsatz der Probanden, die während der Behandlung mit CSL830 und Placebo erbetene lokale UEs (Unbehagen [z. B. Schmerzen, Brennen], Schwellungen, Blutergüsse oder Juckreiz an der Injektionsstelle des Prüfpräparats) erlebten.
Während der Behandlungsphase bis zu 32 Wochen.
Injektionen, die zu unerwünschten Nebenwirkungen führen (Reaktionen an der Injektionsstelle)
Zeitfenster: Während der Behandlungsphase bis zu 32 Wochen.
Die Rate/Injektion von Injektionen von C1-Esterase-Inhibitor oder Placebo, denen während der Behandlung mit CSL830 und Placebo erwünschte lokale Nebenwirkungen (Unbehagen [z. B. Schmerzen, Brennen], Schwellung, Blutergüsse oder Juckreiz an der Injektionsstelle des Prüfpräparats) folgten. Rate/Injektion = Anzahl der Ereignisse/Anzahl der Injektionen.
Während der Behandlungsphase bis zu 32 Wochen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Oktober 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Juli 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Januar 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. Januar 2021

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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