Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere den kliniske effekten og sikkerheten til subkutant administrert C1-esterasehemmer i forebygging av arvelig angioødem

11. januar 2021 oppdatert av: CSL Behring

En dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, cross-over-studie for å evaluere den kliniske effekten og sikkerheten ved subkutan administrering av human plasma-avledet C1-esterasehemmer i profylaktisk behandling av arvelig angioødem

Målet med denne studien er å vurdere effekten av C1-esterasehemmer for å forhindre arvelig angioødem når den administreres under huden til personer med arvelig angioødem. Sikkerheten til C1-esterasehemmer vil også bli vurdert. Hvert emne vil gå inn i en innkjøringsperiode på opptil 8 uker. Forsøkspersoner som fullfører innkjøringsperioden og som er kvalifisert vil da gå inn i behandlingsfasen som består av to sekvensielle behandlingsperioder. I behandlingsfasen vil forsøkspersonene bli randomisert til en av fire armer bestående av behandling med lav- eller høyere volum C1-esterasehemmer i en behandlingsperiode og behandling med lav- eller høyere volum placebo i den andre behandlingsperioden. Studien vil måle antall arvelige angioødemanfall som forsøkspersonene opplever mens de får hver behandling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

90

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Canada
      • Quebec, Canada, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M4V 1R2
        • Study Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Forente stater, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Forente stater, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Forente stater, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Study Site
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Israel, 52621
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
  • Romania
      • Cluj Napoca, Romania, 400139
        • Study Site
      • Mures, Romania, 540103
        • Study Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Spania, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Spania, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Spania, 46026
        • Study Site
  • Storbritannia
      • Brighton, Storbritannia, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • Study Site
  • Tsjekkia
      • Hradec Kralove, Tsjekkia, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Tsjekkia, 30460
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1125
        • Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Inkluderingskriterier for innkjøringsperiode:

  • Hanner eller kvinner i alderen 12 år eller eldre.
  • En klinisk diagnose av arvelig angioødem type I eller II.
  • Arvelige angioødemanfall over en sammenhengende 2-måneders periode som krevde akutt behandling, legehjelp eller forårsaket betydelig funksjonsnedsettelse.
  • For personer som har brukt oral terapi for profylakse mot HAE-anfall innen 3 måneder etter screening: bruk av et stabilt regime innen 3 måneder etter screening, uten planer om å endres.

Kvalifikasjonskriterier for å gå inn i behandlingsperiode 1:

  • Laboratoriebekreftelse av type I eller type II arvelig angioødem, inkludert funksjonell aktivitet av C1-esterasehemmer mindre enn 50 % OG C4-antigennivå under laboratoriereferanseområdet.
  • Ingen klinisk signifikante abnormiteter vurdert ved bruk av laboratorieparametre.
  • Under deltakelse i innkjøringsperioden skal forsøkspersonene ha opplevd arvelige angioødemanfall som krevde akutt behandling, krevde legehjelp eller forårsaket betydelig funksjonsnedsettelse.

Ekskluderingskriterier:

Ekskluderingskriterier for innkjøringsperiode:

  • Anamnese med klinisk signifikant arteriell eller venøs trombose, eller nåværende historie med en klinisk signifikant protrombotisk risiko.
  • Uhelbredelig malignitet ved screening.
  • Enhver klinisk tilstand som vil forstyrre evalueringen av C1-esterasehemmerbehandling.
  • Klinisk signifikant historie med dårlig respons på C1-esterasebehandling for behandling av arvelig angioødem.
  • Motta behandling som er forbudt i henhold til protokollen, inkludert medisiner for arvelig angioødemprofylakse.
  • Kvinnelige forsøkspersoner som begynte å ta eller endret dose av hormonell prevensjonsregime eller hormonerstatningsterapi (dvs. produkter som inneholder østrogen/progesteron) innen 3 måneder før screeningbesøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Placebo med høyere volum, deretter lavvolum C1-esterasehemmer
En høyere volumdose av placebo vil bli administrert subkutant to ganger i uken i opptil 16 uker, deretter vil en lavvolumsdose av C1-esterasehemmer bli administrert subkutant to ganger i uken i opptil 16 uker.
Biologisk: Lavvolum C1-esterasehemmer
Biologisk: Placebo med høyere volum
Eksperimentell: Lavvolum C1-esterasehemmer, deretter høyere volum placebo
En lavvolumdose av C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i opptil 16 uker, deretter vil en høyere volumdose av placebo bli administrert subkutant to ganger i uken i opptil 16 uker.
Biologisk: Lavvolum C1-esterasehemmer
Biologisk: Placebo med høyere volum
Eksperimentell: Lavvolum placebo, deretter høyere volum C1-esterasehemmer
En lavvolumdose av placebo vil bli administrert subkutant to ganger i uken i opptil 16 uker, deretter vil en høyere volumdose av C1-esterasehemmer bli administrert subkutant to ganger i uken i opptil 16 uker.
Biologisk: Høyvolum C1-esterasehemmer
Biologisk: Lavvolum placebo
Eksperimentell: Høyere volum C1-esterasehemmer, deretter lavvolum placebo
En høyere volumdose av C1-esterasehemmer vil bli administrert subkutant to ganger i uken i opptil 16 uker, deretter vil en lavvolumdose av placebo bli administrert subkutant to ganger i uken i opptil 16 uker.
Biologisk: Høyvolum C1-esterasehemmer
Biologisk: Lavvolum placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Det tidsnormaliserte antallet arvelige angioødemanfall
Tidsramme: I behandlingsfasen, opptil 28 uker.
Det tidsnormaliserte antallet HAE-anfall som rapportert av etterforskeren per forsøksperson ble beregnet som: Totalt antall HAE-anfall per forsøksperson og per behandlingsperiode / lengden på pasientens opphold i behandlingsperioden (dager), hvor pasientens oppholdstid i Behandlingsperiode ble beregnet som: Dato for siste dag for pasient i behandlingsperiode - dato for første dag i uke 3 for pasient i behandlingsperiode + 1.
I behandlingsfasen, opptil 28 uker.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av forsøkspersoner med ≥ 50 % reduksjon i antall arvelige angioødemanfall ved CSL830-behandling
Tidsramme: I behandlingsfasen, opptil 28 uker.
Den prosentvise reduksjonen (%) i tidsnormalisert antall HAE-anfall ble beregnet som: 100 x [1 - (tidsnormalisert antall HAE-anfall ved behandling med CSL830) / (tidsnormalisert antall HAE-anfall ved behandling med placebo) ]. Et forsøksperson klassifiseres som en responder hvis den prosentvise reduksjonen er >= 50 %.
I behandlingsfasen, opptil 28 uker.
Tidsnormalisert antall bruk av redningsmedisin
Tidsramme: I behandlingsfasen, opptil 28 uker.
Tidsnormalisert antall bruk av redningsmedisin under behandling med C1-esterasehemmer eller placebo
I behandlingsfasen, opptil 28 uker.
Prosentandel av pasienter med bivirkninger (AE) innen 24 timer etter administrering av C1-esterasehemmer eller placebo
Tidsramme: Innen 24 timer etter administrering av C1-esterasehemmer eller placebo.
Innen 24 timer etter administrering av C1-esterasehemmer eller placebo.
Prosentandel av forsøkspersoner med AE eller andre spesifiserte sikkerhetshendelser.
Tidsramme: I behandlingsfasen, opptil 32 uker.
Prosentandelen av forsøkspersoner som opplever følgende under behandling med CSL830 og placebo: uønskede bivirkninger, alvorlige bivirkninger, mistenkte bivirkninger, økt risiko for dyp venetrombose og lungeemboli, tromboemboliske hendelser, hemmende anti C1 INH-antistoffer eller klinisk signifikante abnormiteter laboratorievurderinger.
I behandlingsfasen, opptil 32 uker.
Prosentandel av forsøkspersoner som opplever anmodede bivirkninger (reaksjoner på injeksjonsstedet)
Tidsramme: I behandlingsfasen, opptil 32 uker.
Prosentandelen av pasienter som opplever etterspurte lokale bivirkninger (ubehag [f.eks. smerte, svie], hevelse, blåmerker eller kløe på injeksjonsstedet for undersøkelsesproduktet) under behandling med CSL830 og placebo.
I behandlingsfasen, opptil 32 uker.
Injeksjoner som resulterer i anmodede bivirkninger (reaksjoner på injeksjonsstedet)
Tidsramme: I behandlingsfasen, opptil 32 uker.
Frekvensen/injeksjonen av injeksjoner av C1-esterasehemmer eller placebo som ble fulgt av etterspurte lokale bivirkninger (ubehag [f.eks. smerte, svie), hevelse, blåmerker eller kløe på injeksjonsstedet for undersøkelsesproduktet) under behandling med CSL830 og placebo. Frekvens/injeksjon = Antall hendelser/antall injeksjoner.
I behandlingsfasen, opptil 32 uker.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

CSL Behring

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

31. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. januar 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. januar 2021

Sist bekreftet

1. januar 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig angioødem type I og II

Kliniske studier på Lavvolum C1-esterasehemmer

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere