Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке клинической эффективности и безопасности подкожно вводимого ингибитора С1-эстеразы в профилактике наследственного ангионевротического отека

11 января 2021 г. обновлено: CSL Behring

Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое перекрестное исследование для оценки клинической эффективности и безопасности подкожного введения ингибитора С1-эстеразы, полученного из плазмы человека, при профилактическом лечении наследственного ангионевротического отека

Целью данного исследования является оценка эффективности ингибитора С1-эстеразы в предотвращении приступов наследственного ангионевротического отека при его введении под кожу субъектам с наследственным ангионевротическим отеком. Также будет оцениваться безопасность ингибитора С1-эстеразы. Каждый предмет вступит в подготовительный период продолжительностью до 8 недель. Субъекты, завершившие вводной период и соответствующие критериям, затем перейдут к фазе лечения, которая включает два последовательных периода лечения. На этапе лечения субъекты будут рандомизированы в одну из четырех групп, состоящих из лечения ингибитором С1-эстеразы в малых или больших объемах в один период лечения и лечения плацебо в малых или больших объемах в другой период лечения. В исследовании будет измеряться количество приступов наследственного ангионевротического отека, которые субъекты испытывают при получении каждого лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

90

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Австралия, 2560
        • Study Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1125
        • Study Site
  • Израиль
      • Tel Aviv, Израиль, 64239
        • Study Site
      • Tel Hashomer, Израиль, 52621
        • Study Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Study Site
      • Madrid, Испания, 28007
        • Study Site
      • Madrid, Испания, 28046
        • Study Site
      • Valencia, Испания, 46026
        • Study Site
  • Италия
      • Catania, Италия, 95123
        • Study Site
      • Palermo, Италия, 90146
        • Study Site
  • Канада
      • Quebec, Канада, G1V 4M6
        • Study Site
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Study Site
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1Y 4G2
        • Study Site
      • Toronto, Ontario, Канада, M4V 1R2
        • Study Site
  • Румыния
      • Cluj Napoca, Румыния, 400139
        • Study Site
      • Mures, Румыния, 540103
        • Study Site
  • Соединенное Королевство
      • Brighton, Соединенное Королевство, BN2 5BE
        • Study Site
      • London, Соединенное Королевство, E1 2ES
        • Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Study Site
    • California
      • Bell Gardens, California, Соединенные Штаты, 90201
        • Study Site
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • Study Site
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45267-0563
        • Study Site
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43235
        • Study Site
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43617
        • Study Site
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74136
        • Study Site
    • Oregon
      • Lake Oswego, Oregon, Соединенные Штаты, 97035
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Study Site
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Study Site
      • Virginia Beach, Virginia, Соединенные Штаты, 23452
        • Study Site
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99204
        • Study Site
  • Чехия
      • Hradec Kralove, Чехия, 50005
        • Study Site
      • Plzen, Чехия, 30460
        • Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

Критерии включения периода обкатки:

  • Мужчины или женщины в возрасте от 12 лет и старше.
  • Клинический диагноз: наследственный ангионевротический отек I или II типа.
  • Наследственные приступы ангионевротического отека в течение двух месяцев подряд, которые требовали неотложного лечения, медицинской помощи или вызывали значительные функциональные нарушения.
  • Для субъектов, которые использовали пероральную терапию для профилактики приступов НАО в течение 3 месяцев после скрининга: использование стабильного режима в течение 3 месяцев после скрининга, без каких-либо планов изменения.

Критерии приемлемости для включения в период лечения 1:

  • Лабораторное подтверждение наследственного ангионевротического отека типа I или типа II, включая функциональную активность ингибитора С1-эстеразы менее 50% И уровень антигена С4 ниже лабораторного референтного диапазона.
  • Отсутствие клинически значимых аномалий, оцененных с использованием лабораторных параметров.
  • Во время участия в подготовительном периоде субъекты должны были испытывать приступы наследственного ангионевротического отека, которые требовали неотложного лечения, медицинской помощи или вызывали значительные функциональные нарушения.

Критерий исключения:

Критерии исключения периода приработки:

  • История клинически значимого артериального или венозного тромбоза или текущая история клинически значимого протромботического риска.
  • Неизлечимые злокачественные новообразования при скрининге.
  • Любое клиническое состояние, которое будет мешать оценке терапии ингибитором С1-эстеразы.
  • Клинически значимый в анамнезе плохой ответ на терапию С1-эстеразой для лечения наследственного ангионевротического отека.
  • Прием терапии, запрещенной протоколом, в том числе препаратов для профилактики наследственного ангионевротического отека.
  • Субъекты женского пола, которые начали принимать или изменили дозу любого режима гормональной контрацепции или заместительной гормональной терапии (например, продукты, содержащие эстроген / прогестерон) в течение 3 месяцев до визита для скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Плацебо в больших объемах, затем ингибитор С1-эстеразы в малых объемах
Большую дозу плацебо будут вводить подкожно два раза в неделю на срок до 16 недель, затем малую дозу ингибитора С1-эстеразы будут вводить подкожно два раза в неделю на срок до 16 недель.
Биологический: Ингибитор С1-эстеразы с малым объемом
Биологический: Плацебо в больших объемах
Экспериментальный: Ингибитор С1-эстеразы в малых объемах, затем плацебо в больших объемах
Низкая доза ингибитора С1-эстеразы будет вводиться подкожно два раза в неделю на срок до 16 недель, затем большая доза плацебо будет вводиться подкожно два раза в неделю на срок до 16 недель.
Биологический: Ингибитор С1-эстеразы с малым объемом
Биологический: Плацебо в больших объемах
Экспериментальный: Плацебо в небольшом объеме, затем ингибитор С1-эстеразы в большем объеме
Малая доза плацебо будет вводиться подкожно два раза в неделю на срок до 16 недель, затем большая доза ингибитора С1-эстеразы будет вводиться подкожно два раза в неделю на срок до 16 недель.
Биологический: Ингибитор C1-эстеразы большего объема
Биологический: Плацебо в малых дозах
Экспериментальный: Ингибитор С1-эстеразы в больших объемах, затем плацебо в малых объемах
Большую дозу ингибитора С1-эстеразы будут вводить подкожно два раза в неделю на срок до 16 недель, затем малую дозу плацебо будут вводить подкожно два раза в неделю на срок до 16 недель.
Биологический: Ингибитор C1-эстеразы большего объема
Биологический: Плацебо в малых дозах

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Нормализованное по времени число приступов наследственного ангионевротического отека
Временное ограничение: На этапе лечения до 28 недель.
Нормализованное по времени количество приступов НАО, сообщенное исследователем, на одного субъекта рассчитывали следующим образом: общее количество приступов НАО на одного субъекта и за период лечения / продолжительность пребывания субъекта в периоде лечения (дни), период лечения рассчитывали как: дата последнего дня субъекта в периоде лечения - дата первого дня недели 3 субъекта в периоде лечения + 1.
На этапе лечения до 28 недель.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент субъектов со снижением количества приступов наследственного ангионевротического отека на ≥ 50% при лечении CSL830
Временное ограничение: На этапе лечения до 28 недель.
Процентное снижение (%) нормализованного по времени количества приступов НАО рассчитывали как: 100 x [1 - (нормализованное по времени количество приступов НАО при лечении CSL830) / (нормализованное по времени количество приступов НАО при лечении плацебо) ]. Субъект классифицируется как ответивший, если процентное снижение составляет >= 50%.
На этапе лечения до 28 недель.
Нормализованное по времени количество применений спасательного лекарства
Временное ограничение: На этапе лечения до 28 недель.
Нормализованное по времени количество применений препарата неотложной помощи во время лечения ингибитором С1-эстеразы или плацебо
На этапе лечения до 28 недель.
Процент субъектов с нежелательными явлениями (НЯ) в течение 24 часов после введения ингибитора С1-эстеразы или плацебо
Временное ограничение: В течение 24 часов после введения ингибитора С1-эстеразы или плацебо.
В течение 24 часов после введения ингибитора С1-эстеразы или плацебо.
Процент субъектов с НЯ или другими указанными событиями, связанными с безопасностью.
Временное ограничение: На этапе лечения до 32 недель.
Процент субъектов, у которых во время лечения CSL830 и плацебо наблюдались следующие явления: нежелательные НЯ, серьезные НЯ, подозреваемые побочные реакции на лекарства, повышенный риск тромбоза глубоких вен и легочной эмболии, тромбоэмболические явления, ингибирующие антитела к C1 INH или клинически значимые отклонения в лабораторные оценки.
На этапе лечения до 32 недель.
Процент субъектов, испытывающих нежелательные явления (реакции в месте инъекции)
Временное ограничение: На этапе лечения до 32 недель.
Процент субъектов, испытывающих желаемые местные НЯ (дискомфорт [например, боль, жжение], отек, кровоподтеки или зуд в месте инъекции исследуемого продукта) во время лечения CSL830 и плацебо.
На этапе лечения до 32 недель.
Инъекции, приводящие к ожидаемым НЯ (реакции в месте инъекции)
Временное ограничение: На этапе лечения до 32 недель.
Частота/инъекция инъекций ингибитора С1-эстеразы или плацебо, за которыми последовали желаемые местные НЯ (дискомфорт [например, боль, жжение], отек, кровоподтеки или зуд в месте инъекции исследуемого продукта) во время лечения CSL830 и плацебо. Частота/инъекция = количество событий/количество инъекций.
На этапе лечения до 32 недель.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

CSL Behring

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 октября 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июля 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июля 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

31 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

11 января 2021 г.

Последняя проверка

1 января 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CSL830_3001
  • 2013-000916-10 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Denmark

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться