Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pasireotide s.c.:n tehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus. +/- Kabergoliini Cushingin tautia sairastavilla potilailla

perjantai 28. elokuuta 2020 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Vaiheen II koe Pasireotide s.c.:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi. Yksin tai yhdessä kabergoliinin kanssa Cushingin tautia sairastavilla potilailla

Tämän prospektiivisen monikeskustutkimuksen, avoimen vaiheen II tutkimuksen päätarkoituksena oli arvioida pasireotidin tehoa ja turvallisuutta yksinään tai yhdessä kabergoliinin kanssa potilailla, joilla on Cushingin tauti.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä oli avoin, monikeskus, kansainvälinen, ei-vertaileva tutkimus aikuispotilailla, joilla oli vahvistettu Cushingin taudin diagnoosi. Ottaen huomioon, että CD-potilaat saattavat tarvita multimodaalista hoitoa, koesuunnitelman tarkoituksena oli jäljitellä CD-hoitoa käyttämällä lääketieteellistä vaiheittaista lähestymistapaa. Siksi koko potilaspopulaatio aloitti hoidon Pasireotidilla ja kabergoliinia lisättiin vain potilaille, jotka eivät saavuttaneet biokemiallista kontrollia.

Koko potilaspopulaatio ei ollut koskaan saanut pasireotidia tai oli saanut sitä aiemmin (hoidon lopettamisen syyt eivät liity turvallisuuteen).

Ydinvaihe

  • Potilaat, jotka eivät olleet aiemmin saaneet pasireotidia, aloittivat pasireotidimonoterapian annoksella 0,6 mg s.c. tarjous. Jos biokemiallista kontrollia ei saavutettu 8 viikon hoitojakson lopussa ja 0,6 mg:n kahdesti vuorokaudessa annos oli hyvin siedetty, pasireotidin annos nostettiin 0,9 mg:aan kahdesti kahdesti. Jos pasireotidin 0,9 mg kahdesti vuorokaudessa annos ei johtanut biokemialliseen kontrolliin, kabergoliinia lisättiin aloitusannoksella 0,5 mg qd. Jos pasireotidin ja 0,5 mg kabergoliinin yhdistelmäannos 2 x 0,9 mg ei saavuttanut biokemiallista kontrollia, kabergoliiniannosta nostetaan 1,0 mg:aan kerran päivässä.
  • Potilaat, joita hoidettiin parhaillaan suurimmilla siedetyillä annoksilla pasireotidimonoterapiaa vähintään 8 viikon ajan seulonnassa saavuttamatta normaalia mUFC:tä, osallistuivat tutkimukseen yhdistelmähoidolla, joka aloitettiin kabergoliinilla 0,5 mg kerran päivässä.

Laajennusvaihe

• 35 viikon hoidon ydinvaiheen jälkeen potilailla oli mahdollisuus jatkaa tutkimushoitoa, jos pasireotidia ei ollut vielä hyväksytty kaupalliseen käyttöön ja/tai korvausta - jos maakohtaista korvausta sovellettiin - kussakin maassa tai 31. joulukuuta 2017 asti, tai kun soveltuva kierrätysprotokolla on tullut saataville tai kumpi tapahtui ensin.

Novartiksella oli paikallinen siirtymäsuunnitelma sen varmistamiseksi, että kaikilla koepotilailla oli mahdollisuus saada tutkimuslääkitys ilman viivästyksiä hoidossa

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

68

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Argentiina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentiina, C1280AEB
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilia
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasilia, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilia, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasilia, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilia, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Espanja
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espanja, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, Espanja, 46600
        • Novartis Investigative Site
  • Intia
      • Chandigarh, Intia, 160 012
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, Intia, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Kolumbia, 110111
        • Novartis Investigative Site
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Kreikka, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Malesia
      • Wilayah Persekutuan, Malesia, 62502
        • Novartis Investigative Site
  • Meksiko
      • Durango, Meksiko, 34270
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • México, Distrito Federal, Meksiko, 14269
        • Novartis Investigative Site
  • Ranska
      • Vandoeuvre Cedex, Ranska, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
      • Erlangen, Saksa, 91054
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki
      • Izmir, Turkki, 35340
        • Novartis Investigative Site
      • Pendik / Istanbul, Turkki, 34899
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turkki, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Unkari, 1062
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University SOM230B2411

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallinen tietoinen suostumus saatu ennen seulontamenettelyjä

  2. Aikuiset potilaat, joilla on vahvistettu ACTH-riippuvaisen Cushingin taudin diagnoosi, minkä todistavat kaikki seuraavat seikat:

    1. Kolmen 24 tunnin virtsanäytteen keskiarvo, jotka on kerätty 2 viikon sisällä > 1 x ULN, kun 2 näytteestä kolmesta > ULN
    2. Aamu plasman ACTH normaalilla tai normaalin yläpuolella
    3. Joko MRI-vahvistus aivolisäkkeen adenoomasta > 6 mm tai huonompi poskiontelogradientti >3 CRH-stimulaation jälkeen niille potilaille, joiden kasvain on pienempi tai yhtä suuri*. Potilaille, joille on tehty aiemmin aivolisäkeleikkaus, histopatologia, joka vahvistaa ACTH:ta värjäävän adenooman *Jos IPSS oli aiemmin suoritettu ilman CRH:ta (esim. DDAVP:llä), edellytettiin keskus-perifeeristä esistimulaatiogradienttia > 2. Jos IPSS:ää ei ollut aiemmin suoritettu, vaadittiin IPSS CRH-stimulaatiolla.
  3. De novo Cushingin tautia sairastavat potilaat voitiin ottaa mukaan vain, jos heitä ei pidetty ehdokkaina aivolisäkkeen leikkaukseen (esim. huonot leikkausehdokkaat, kirurgisesti saavuttamattomat kasvaimet, potilaat, jotka kieltäytyivät leikkaushoidosta)
  4. 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat mies- tai naispotilaat
  5. Karnofskyn suorituskykytila ​​≥ 60 (ts. tarvitsi satunnaista apua, mutta pystyi hoitamaan suurimman osan henkilökohtaisista tarpeistaan)

  6. Potilaiden, jotka saavat lääketieteellistä hoitoa Cushingin taudin vuoksi, seuraavat huuhtoutumisjaksot on täytynyt suorittaa ennen seulontaarviointia

    • Steroidogeneesin estäjät (ketokonatsoli, metyraponi): 1 viikko
    • Aivolisäkkeeseen suunnatut aineet: Dopamiiniagonistit (bromikriptiini, kabergoliini) ja PPARγ-agonistit (rosiglitatsoni tai pioglitatsoni): 4 viikkoa
    • Octreotide LAR, Lanreotide SR ja Lanreotide autogeeli: 14 viikkoa
    • Oktreotidi (välittömästi vapautuva formulaatio): 1 viikko
    • Progesteronireseptorin antagonisti (mifepristoni): 4 viikkoa
  7. Potilaiden olisi voitu katsoa osallistuvan tutkimukseen, jos he täyttivät jonkin seuraavista kriteereistä: 1) he eivät olleet käyttäneet pasireotidia 2) he olivat saaneet pasireotidia aiemmin ja ne on keskeytetty tehon puutteen vuoksi (2 viikkoa ennen pasireotidia). seulontaan pasireotidilla ihonalaisesti hoidetuilla potilailla ja 12 viikon huuhtoutumisella ennen pasireotidi LAR-hoitoa saaneiden potilaiden seulontaa) 3) Potilaat, jotka saivat maksimaalista siedettyä annosta, mutta eivät olleet saavuttaneet biokemiallista kontrollia
  8. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, määritellään kaikki naiset, jotka voivat fysiologisesti tulla raskaaksi, jos he käyttivät erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä annostelun aikana ja 30 päivän ajan tutkimuslääkityksen lopettamisen jälkeen.
  9. Kokeeseen osallistuvien miespuolisten on täytynyt suostua käyttämään kondomia yhdynnän aikana ja olemaan synnyttämättä lasta tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on optisen kiasman puristus, joka aiheutti näkökenttävian, joka vaati kirurgista toimenpidettä
  2. Diabeettiset potilaat, joiden verensokeritasapaino on huono, mikä osoittaa HbA1c:n >8 %
  3. Potilaat, joilla on torsade de pointesin riskitekijöitä, eli potilaat, joiden lähtötilanteen QTcF > 450 ms miehillä ja > 460 ms naisilla. hypokalemia, hypomagnesemia, hallitsematon kilpirauhasen vajaatoiminta, suvussa esiintynyt pitkä QT-oireyhtymä tai samanaikaiset lääkkeet, joiden tiedetään pidentävän QT-aikaa.
  4. Potilaat, joilla on kliinisesti merkittävä läppäsairaus.
  5. Potilaat, joilla on kohdunulkoisen ACTH-erityksen aiheuttama Cushingin oireyhtymä
  6. Potilaat, joilla on lisämunuaisen kasvainten tai nodulaarisen (primaarisen) molemminpuolisen lisämunuaisen liikakasvun aiheuttama hyperkortisoli
  7. Potilaat, joilla oli sydämen vajaatoiminta (NYHA-luokka III tai IV), epästabiili angina pectoris, pitkäkestoinen kammiotakykardia, kliinisesti merkittävä bradykardia, pitkälle edennyt sydänkatkos, akuutti sydäninfarkti alle vuosi ennen tutkimukseen osallistumista tai kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonitoiminnan vajaatoiminta
  8. Potilaat, joilla on maksasairaus, kuten kirroosi, krooninen aktiivinen hepatiitti tai krooninen jatkuva hepatiitti, tai potilaat, joiden ALAT/AST > 2 X ULN, seerumin bilirubiini > 2,0 X ULN
  9. Potilaat, joiden seerumin kreatiniiniarvo on > 2,0 X ULN
  10. Potilaat, joiden valkosolut <3 x 10e9/l; Hb 90 % < LLN; PLT <100 X 10e9/L
  11. Potilaat, joilla on hepatiitti B -pinta-antigeeni (HbsAg)
  12. Potilaat, joilla on C-hepatiittivasta-ainetesti (anti-HCV)
  13. Potilaat, joilla on vaikea maksan vajaatoiminta (Child Pugh C) ja yliherkkyys pasireotidille tai kabergoliinille
  14. Potilaat, joilla on keuhko-, perikardiaalinen ja retroperitoneaalinen fibroosi; maha- ja pohjukaissuolihaava tai ruoansulatuskanavan verenvuoto, galaktoosi-intoleranssi, Parkinsonin tauti, hallitsematon verenpainetauti ja Raynaudsin oireyhtymä.
  15. Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joiden raskaus määriteltiin naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä (> 5 mIU/ml)
  16. Potilaat, joilla on loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminta ja/tai hemodialyysi
  17. Potilaat, joilla on aktiivinen tai epäilty akuutti tai krooninen hallitsematon infektio
  18. Potilaat, jotka eivät ole noudattaneet lääketieteellisiä hoito-ohjeita tai joita pidettiin mahdollisesti epäluotettavana tai jotka eivät voineet suorittaa koko tutkimusta
  19. Potilaat, joilla on hepatiitti B -pinta-antigeeni (HbsAg)
  20. Potilaat, joilla on C-hepatiittivasta-ainetesti (anti-HCV)
  21. Potilaat, joilla on vaikea maksan vajaatoiminta (Child Pugh C) ja yliherkkyys pasireotidille tai kabergoliinille
  22. Potilaat, joilla on keuhko-, perikardiaalinen ja retroperitoneaalinen fibroosi; mahahaava tai ruoansulatuskanavan verenvuoto, galaktoosi-intoleranssi, Parkinsonin tauti, hallitsematon verenpainetauti ja Raynaudin oireyhtymä
  23. Raskaana olevat tai imettävät (imettävät) naiset, joiden raskaus määriteltiin naisen tilaksi hedelmöittymisen jälkeen ja tiineyden päättymiseen asti, mikä on vahvistettu positiivisella hCG-laboratoriotestillä (> 5 mIU/ml)
  24. Potilaat, joilla on loppuvaiheen munuaisten vajaatoiminta ja/tai hemodialyysi

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: pasireotidi +/- kabergoliini
pasireotidi yksinään tai kabergoliinin kanssa
Lääke: Pasireotidi kabergoliinin kanssa tai ilman
Tutkimus koostui Pasireotidia hoitamattomista potilaista, jotka aloittivat pasireotidin 0,6 mg kahdesti päivässä 8 viikon ajan. Jos biokemiallista kontrollia ei saavutettu 8 viikon loppuun mennessä ja 0,6 mg:n annos on hyvin siedetty, annosta nostettiin 0,9 mg:aan kahdesti päivässä vielä 8 viikon ajan. Jos biokemiallista kontrollia ei saavuteta, kabergoliinia lisättiin ja potilaat aloittivat yhdistelmähoidon kabergoliinin kanssa aloitusannoksella 0,5 mg kerran päivässä 8 viikon ajan. Jos biokemiallista kontrollia ei vieläkään saavuteta kolmannen 8 viikon jakson lopussa, kabergoliiniannos nostettiin 1,0 mg:aan kerran päivässä. Potilaat voivat myös aloittaa yhdistelmähoidon välittömästi lisäämällä kabergoliinia 0,5 mg kerran päivässä tutkimuksen alkaessa nykyiseen maksimaaliseen siedettyyn pasireotidiannokseen. Potilaat jatkoivat yhdistelmähoitoa 8 viikon ajan. Jos biokemiallista kontrollia ei saavutettu 8 viikon jakson loppuun mennessä, kabergoliiniannos nostettiin 1 mg:aan kerran päivässä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden vasteiden prosenttiosuus, joiden keskimääräinen virtsan vapaa kortisoli (mUFC) on ≤ 1,0 x ULN kerätty tai laskettu viikolla 35
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 35 asti
Osallistujat, jotka saavuttivat mUFC:n ≤ 1,0 x ULN (normaalin yläraja) käyttämällä pasireotidia yksin tai yhdessä kabergoliinin kanssa. Kolmen seulontajakson aikana kerätyn näytteen 24 tunnin UFC-konsentraatiotulokset laskettiin keskiarvoon virtsan vapaan kortisolin perustason saamiseksi. keskimääräinen 24 tunnin UFC määritettiin kahdesta 24 tunnin virtsan keräyksestä, jotka kerättiin kahden peräkkäisen päivän aikana ennen käyntiä. Imputaatio: kohteet, jotka lopettivat hoitokäynnin viikolla 35, mutta heiltä puuttui keskimääräisen virtsan vapaan kortisolin (mUFC) arviointi. Viimeinen käytettävissä oleva mUFC-arviointi edellisellä käynnillä (viikko) tai sen jälkeen ennen viime viikkoa siirrettiin viime viikon mUFC-arviointiksi.
Perustaso viikkoon 35 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen virtsasta vapaa kortisoli (mUFC) määräaikaiskäynneillä
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 8 viikon välein laajennuksen aikana
MUFC:n keskiarvo kullakin suunnitellulla käynnillä määritettiin kahdesta 24 tunnin virtsakeräyksestä, jotka kerättiin kahdelta peräkkäisenä päivänä ennen käyntiä, kun UFC mitattiin.
Lähtötaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 8 viikon välein laajennuksen aikana
Prosenttiosuus vastaajista, joiden keskimääräinen virtsan vapaa kortisoli (mUFC) on ≤ 1,0 x ULN
Aikaikkuna: Perustaso viikolle 235 asti
MUFC:n todellinen keskiarvo kullakin suunnitellulla käynnillä määritettiin kahdesta 24 tunnin virtsan keräyksestä, jotka kerättiin kahdelta peräkkäisenä päivänä ennen käyntiä, kun UFC mitattiin.
Perustaso viikolle 235 asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saavuttavat mUFC:n ≤ 1,0 x ULN tai joilla on vähintään 50 %:n alennus lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikolle 235 asti
MUFC:n todellinen keskiarvo kullakin suunnitellulla käynnillä määritettiin kahdesta 24 tunnin virtsan keräyksestä, jotka kerättiin kahdelta peräkkäisenä päivänä ennen käyntiä, kun UFC mitattiin.
Perustaso viikolle 235 asti
Hallitun tai osittain kontrolloidun vasteen kesto (viikkoja).
Aikaikkuna: päivästä, jolloin potilaan ensimmäinen normalisointi (mUFC ≤ 1,0 x ULN) tai vähintään 50 %:n lasku lähtötasosta siihen päivään asti, jolloin potilaan mUFC > 1,0 x ULN
Hallitun tai osittain hallitun vasteen kesto määritellään ajanjaksoksi, joka alkaa potilaan ensimmäisestä normalisoitumisesta (mUFC ≤ 1,0 x ULN) tai vähintään 50 %:n lasku lähtötasosta siihen päivään asti, jolloin potilaan mUFC > 1,0 x ULN ja vähennys lähtötasosta laskee alle 50 prosenttiin ensimmäisestä kerrasta
päivästä, jolloin potilaan ensimmäinen normalisointi (mUFC ≤ 1,0 x ULN) tai vähintään 50 %:n lasku lähtötasosta siihen päivään asti, jolloin potilaan mUFC > 1,0 x ULN
Plasman adrenokortikotrooppinen hormoni (ACTH)
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 8 viikon välein laajennuksen aikana
Annosta edeltävä verenotto plasman ACTH-näytteenottoa varten otettiin käynneillä. Näytteet analysoitiin keskuslaboratoriossa.
Lähtötaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 8 viikon välein laajennuksen aikana
Seerumin kortisolitasot
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 8 viikon välein laajennuksen aikana
Käyntien yhteydessä otettiin annosta edeltävä verikoe klo 8.00 paastokortisolimittausta varten. Näytteet analysoitiin keskuslaboratoriossa.
Lähtötaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 8 viikon välein laajennuksen aikana
Istuva systolinen verenpaine viikolla 35
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 35
Keskimääräiset valtimoverenpainemääritykset saatiin istuma-asennossa. Mittauksia tehtiin kolme 5 minuutin välein ja keskiarvoa käytettiin tutkimusspesifisiin toimenpiteisiin
Lähtötilanne ja viikko 35
Istuva diastolinen verenpaine viikolla 35
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 35
Keskimääräiset valtimoverenpainemääritykset saatiin istuma-asennossa. Mittauksia tehtiin kolme 5 minuutin välein ja keskiarvoa käytettiin tutkimusspesifisiin toimenpiteisiin
Lähtötilanne ja viikko 35
Paino viikolla 35
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 35
Paino oli yksi CD:n kliinisten oireiden mittareista
Lähtötilanne ja viikko 35
Painoindeksi viikolla 35
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 35
Painoindeksi oli yksi CD:n kliinisten oireiden mittauksista. Painoindeksi = paino kilogrammoina jaettuna kehon pituuden neliöllä (metreinä)
Lähtötilanne ja viikko 35
Vyötärön ympärysmitta viikolla 35
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 35
Vyötärön ympärysmitta oli yksi CD-taudin kliinisten oireiden mittauksista
Lähtötilanne ja viikko 35
LDL, HDL ja kokonaiskolesteroli viikolla 35
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 35
LDL = matalatiheyksinen lipoproteiini, HDL = korkeatiheyksinen lipoproteiini ja kokonaisproteiini analysoitiin keskuslaboratoriossa
Lähtötilanne ja viikko 35
Cushingin QoL-standardisoidun pistemäärän keskiarvot viikoilla 17 ja 35
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 17 ja 35
Potilaat, jotka täyttivät yhdeksän tai enemmän kohtaa 12 kohdan Cushingin oireyhtymän QoL-kyselyyn, katsottiin arvioitaviksi tässä arvioinnissa. Raakapisteet saatiin 12 seikasta käyttämällä seuraavaa pisteytystä: 1) aina tai hyvin paljon, 2) usein tai melko vähän, 3) joskus tai jonkin verran, 4) harvoin tai hyvin vähän, 5) ei koskaan tai ei ollenkaan. Sitten laskettiin standardoitu pistemäärä Y kullekin potilaalle seuraavasti: Y = 100* (X - n) / n*5 - n*1) = 100 * (X - n) / 4 * n missä X merkitsi raakaa pisteet ja n potilaan vastaamien kysymysten lukumäärä. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä parempi QoL. Paras mahdollinen standardoitu pistemäärä oli 100 ja huonoin standardoitu pistemäärä 0
Lähtötilanne ja viikko 17 ja 35
SF-12v2-verkkotunnusten keskimääräiset pisteet viikoilla 17 ja 35
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 17 ja 35
SF-12v2 General Health Survey on yleinen potilaiden raportoima tulos ajan mittaan. Se pisteytetään antamaan kahdeksan terveysalan pistettä (kehokipu (BP), yleinen terveys (GH), fyysinen toiminta (PF), rooli-fyysinen (RP), sosiaalinen toiminta (SF), rooli-emotionaalinen (RE), elinvoimaisuus ( VT) ja mielenterveys (MH)). Nämä kahdeksan alueen pistemäärää voidaan yhdistää kahdeksi yhteenvetopisteeksi, jotka kuvaavat yleistä fyysistä ja henkistä terveyttä: Physical Component Summary (PCS) ja Mental Component Summary (MCS). Tässä raportoidut analyysit keskittyvät PCS- ja MCS-pisteisiin. Verkkoalueen pisteet käyttävät normipohjaista pistemäärää, joka standardoi pisteet suhteessa yhdysvaltalaisten aikuisten kansallisesti edustavan otoksen keskiarvoon ja keskihajonnan. Nämä ovat alkuperäisen asteikon pisteitä, joita ei ole muutettu millään tavalla. Mahdollinen pistemäärä on 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat parempia tuloksia.
Lähtötilanne, viikot 17 ja 35
Niiden osallistujien määrä, joiden hyperkortisolismin kliiniset oireet paranivat lähtötilanteesta - kasvojen hankaus
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 16 viikon välein jatkoajan aikana
Kliinisiä oireita ovat: kasvojen punoitus, hirsutismi, striat ja supraclavicular ja dorsaalinen rasvatyyny. Kaksi valokuvaa, yksi edestä ja yksi lateraalista olkapäistä ylöspäin, otettiin kasvojen runsauden, supraklavikulaaristen ja selän rasvatyynyjen arvioimiseksi. Kaksi valokuvaa, etu- ja takarunko potilaan seisoessa, otettiin strioiden ja hirsutismin arvioimiseksi. Valokuvat arvioi paikan päällä pätevä lääkäri. Paraneminen = oireiden vakavuuden väheneminen lähtötilanteesta
Perustaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 16 viikon välein jatkoajan aikana
Niiden osallistujien määrä, joiden hyperkortisolismin kliiniset oireet ovat parantuneet lähtötilanteesta - hirsutismi
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 16 viikon välein jatkoajan aikana
Kliinisiä oireita ovat: kasvojen punoitus, hirsutismi, striat ja supraclavicular ja dorsaalinen rasvatyyny. Kaksi valokuvaa, yksi edestä ja yksi lateraalista olkapäistä ylöspäin, otettiin kasvojen runsauden, supraklavikulaaristen ja selän rasvatyynyjen arvioimiseksi. Kaksi valokuvaa, etu- ja takarunko potilaan seisoessa, otettiin strioiden ja hirsutismin arvioimiseksi. Valokuvat arvioi paikan päällä pätevä lääkäri. Paraneminen = oireiden vakavuuden väheneminen lähtötilanteesta
Perustaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 16 viikon välein jatkoajan aikana
Niiden osallistujien määrä, joiden hyperkortisolismin kliiniset oireet ovat parantuneet lähtötilanteesta - Striae
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 16 viikon välein jatkoajan aikana
Kliinisiä oireita ovat: kasvojen punoitus, hirsutismi, striat ja supraclavicular ja dorsaalinen rasvatyyny. Kaksi valokuvaa, yksi edestä ja yksi lateraalista olkapäistä ylöspäin, otettiin kasvojen runsauden, supraklavikulaaristen ja selän rasvatyynyjen arvioimiseksi. Kaksi valokuvaa, etu- ja takarunko potilaan seisoessa, otettiin strioiden ja hirsutismin arvioimiseksi. Valokuvat arvioi paikan päällä pätevä lääkäri. Paraneminen = oireiden vakavuuden väheneminen lähtötilanteesta
Perustaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 16 viikon välein jatkoajan aikana
Niiden osallistujien määrä, joiden hyperkortisolismin kliiniset oireet ovat parantuneet lähtötilanteesta - Supraclavicular rasvatyyny
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 8 viikon välein laajennuksen aikana
Kliinisiä oireita ovat: kasvojen punoitus, hirsutismi, striat ja supraclavicular ja dorsaalinen rasvatyyny. Kaksi valokuvaa, yksi edestä ja yksi lateraalista olkapäistä ylöspäin, otettiin kasvojen runsauden, supraklavikulaaristen ja selän rasvatyynyjen arvioimiseksi. Kaksi valokuvaa, etu- ja takarunko potilaan seisoessa, otettiin strioiden ja hirsutismin arvioimiseksi. Valokuvat arvioi paikan päällä pätevä lääkäri. Paraneminen = oireiden vakavuuden väheneminen lähtötilanteesta
Lähtötaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 8 viikon välein laajennuksen aikana
Niiden osallistujien määrä, joiden hyperkortisolin kliiniset oireet paranivat lähtötilanteesta - Selän rasvatyyny
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 16 viikon välein jatkoajan aikana
Kliinisiä oireita ovat: kasvojen punoitus, hirsutismi, striat ja supraclavicular ja dorsaalinen rasvatyyny. Kaksi valokuvaa, yksi edestä ja yksi lateraalista olkapäistä ylöspäin, otettiin kasvojen runsauden, supraklavikulaaristen ja selän rasvatyynyjen arvioimiseksi. Kaksi valokuvaa, etu- ja takarunko potilaan seisoessa, otettiin strioiden ja hirsutismin arvioimiseksi. Valokuvat arvioi paikan päällä pätevä lääkäri. Paraneminen = oireiden vakavuuden väheneminen lähtötilanteesta
Perustaso, viikot 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ydinjakson aikana, 16 viikon välein jatkoajan aikana
Niiden osallistujien määrä, joiden hyperkortisolismin kliiniset oireet ovat siirtyneet lievästä vaikeaan
Aikaikkuna: Perustaso, viikot 1, 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ytimen aikana, 8 viikon välein jatkojakson aikana
Kasvojen hankaus, hirsutismi, striat sekä supraklavikulaarinen ja selän rasvatyyny arvioitiin. Otetaan kaksi valokuvaa, yksi edestä ja yksi sivulta olkapäistä ylöspäin, jotta voidaan arvioida kasvojen runsautta, supraklavikulaarisia ja selän rasvatyynyjä. Vartalon edestä ja selästä otetaan kaksi valokuvaa potilaan ollessa seisoma-asennossa strioiden ja hirsutismin arvioimiseksi. Valokuvat tulee arvioida paikan päällä pätevän lääkärin toimesta. Paraneminen = oireiden vakavuuden väheneminen lähtötilanteesta
Perustaso, viikot 1, 2, 4, 4 tai 5 viikon välein ytimen aikana, 8 viikon välein jatkojakson aikana
Potilaiden määrä, jotka siirtyvät helposti seisomasta seisomaan
Aikaikkuna: Perustaso viikolle 267 asti

Proksimaalisen lihasvoiman testaamiseksi potilaat tulee asettaa matalalle istuma-asentoon (esimerkiksi tutkimushuoneen jakkaralle). Heitä tulee pyytää ojentamaan kädet eteensä. Tästä istuma-asennosta potilaita pyydetään nousemaan seisomaan. Potilaat arvioidaan seuraavalla asteikolla: 3. - täysin kykenemätön seisomaan 2. - pystyy seisomaan vain käyttämällä apuna käsiä

1. - pystyy seisomaan usean yrityksen jälkeen käyttämättä käsiä apuna 0. - pystyy seisomaan helposti kädet ojennettuna
Perustaso viikolle 267 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 6. maaliskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 5. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 4. syyskuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. heinäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 2. elokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 18. syyskuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. elokuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CSOM230B2411

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustossa kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa