Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av effekten og sikkerheten til Pasireotide s.c. +/- Kabergolin hos pasienter med Cushings sykdom

28. august 2020 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase II-studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Pasireotide s.c. Alene eller i kombinasjon med kabergolin hos pasienter med Cushings sykdom

Hovedformålet med denne prospektive, multisenter, åpne fase II-studien, var å evaluere effekten og sikkerheten til pasireotid alene eller i kombinasjon med kabergolin hos pasienter med Cushings sykdom.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette var en åpen, multisenter, internasjonal, ikke-komparativ studie med voksne pasienter med bekreftet diagnose av Cushings sykdom. Gitt det faktum at CD-pasienter kan trenge en multimodalitetsbehandlingstilnærming, hadde forsøksdesignet som mål å etterligne CD-behandling ved å bruke en medisinsk trinnvis tilnærming. Derfor startet hele pasientpopulasjonen behandling med Pasireotid og kun hos pasienter i denne populasjonen som ikke oppnådde biokjemisk kontroll, ble kabergolin tilsatt.

Hele pasientpopulasjonen hadde aldri mottatt pasireotid eller hadde mottatt det tidligere (årsaker til seponering ikke relatert til sikkerhet).

Kjernefase

  • Pasireotid-naive pasienter startet pasireotid monoterapi med dosen 0,6 mg s.c. bud. Hvis den biokjemiske kontrollen ikke ble oppnådd ved slutten av 8 ukers behandlingsperiode og dosen på 0,6 mg to ganger daglig ble godt tolerert, ble pasireotiddosen økt til 0,9 mg to ganger daglig. Hvis 0,9 mg to ganger daglig dose av pasireotid ikke førte til biokjemisk kontroll, ble kabergolin tilsatt med en startdose på 0,5 mg qd. Hvis kombinasjonsdosen på 0,9 mg to ganger pasireotid pluss 0,5 mg qd kabergolin ikke oppnådde biokjemisk kontroll, vil kabergolindosen økes til 1,0 mg qd.
  • Pasienter som for tiden ble behandlet med maksimalt tolererte doser av pasireotid monoterapi i minst 8 uker ved screening uten å oppnå normal mUFC, gikk inn i studien med en kombinasjonsbehandling som startet med cabergolin 0,5 mg qd.

Utvidelsesfase

• Etter 35 ukers behandling i kjernefase, hadde pasientene muligheten til å fortsette studiebehandlingen dersom pasireotid ennå ikke var godkjent for kommersiell bruk og/eller refusjon - hvis landsrefusjon var aktuelt - i hvert respektive land, eller frem til 31. desember 2017, eller når en gjeldende roll-over-protokoll ble tilgjengelig, eller hva som skjedde først.

Novartis hadde en lokal overgangsplan for å sikre at alle forsøkspasienter hadde tilgang til studiemedisinen uten forsinkelser i behandlingen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

68

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasil, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia, 110111
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35294
        • University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University SOM230B2411
  • Frankrike
      • Vandoeuvre Cedex, Frankrike, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Hellas
      • Athens, Hellas, 106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Hellas, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • India
      • Chandigarh, India, 160 012
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, India, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
      • Wilayah Persekutuan, Malaysia, 62502
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34270
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • México, Distrito Federal, Mexico, 14269
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spania, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, Spania, 46600
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia
      • Izmir, Tyrkia, 35340
        • Novartis Investigative Site
      • Pendik / Istanbul, Tyrkia, 34899
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Tyrkia, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Novartis Investigative Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Ungarn, 1062
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Skriftlig informert samtykke innhentet før screeningsprosedyrer

  2. Voksne pasienter med bekreftet diagnose av ACTH-avhengig Cushings sykdom som dokumentert av alle følgende:

    1. Gjennomsnittet av tre 24-timers urinprøver samlet innen 2 uker > 1xULN med 2 av 3 prøver >ULN
    2. Morgenplasma ACTH innenfor det normale eller over normalområdet
    3. Enten MR-bekreftelse av hypofyseadenom > 6 mm, eller inferior petrosal sinusgradient >3 etter CRH-stimulering for de pasientene med en tumor mindre enn eller lik 6 mm*. For pasienter som har hatt tidligere hypofysekirurgi, histopatologi som bekrefter et ACTH-fargingsadenom *Hvis IPSS tidligere hadde blitt utført uten CRH (f.eks. med DDAVP), var en sentral til perifer prestimuleringsgradient > 2 nødvendig. Hvis IPSS ikke tidligere var utført, var IPSS med CRH-stimulering nødvendig.
  3. Pasienter med de novo Cushings sykdom kunne bare inkluderes hvis de ikke ble ansett som kandidater for hypofysekirurgi (f. dårlige kirurgiske kandidater, kirurgisk utilnærmelige svulster, pasienter som nektet å ha kirurgisk behandling)
  4. Mannlige eller kvinnelige pasienter i alderen 18 år eller eldre
  5. Karnofsky ytelsesstatus ≥ 60 (dvs. trengte hjelp av og til, men var i stand til å ta seg av de fleste av deres personlige behov)

  6. Pasienter på medisinsk behandling for Cushings sykdom, må følgende utvaskingsperioder ha vært gjennomført før screeningsvurderinger ble utført

    • Hemmere av steroidogenese (ketokonazol, metyrapon): 1 uke
    • Hypofysestyrte midler: Dopaminagonister (bromokriptin, kabergolin) og PPARγ-agonister (rosiglitazon eller pioglitazon): 4 uker
    • Octreotide LAR, Lanreotide SR og Lanreotide autogel: 14 uker
    • Oktreotid (formulering med øyeblikkelig frigjøring): 1 uke
    • Progesteronreseptorantagonist (mifepriston): 4 uker
  7. Pasienter kunne ha blitt vurdert å delta i studien hvis de oppfylte ett av følgende kriterier: 1) De var naive til pasireotid 2) De hadde mottatt pasireotid tidligere og har blitt seponert på grunn av manglende effekt (2 uker for utvasking før til screening for pasienter behandlet med pasireotid subkutant og 12 ukers utvasking før screening for pasienter behandlet med pasireotid LAR) 3) Pasienter som hadde maksimal tolerert dose, men som ikke hadde oppnådd biokjemisk kontroll
  8. Kvinner i fertil alder, definert som alle kvinner som er fysiologisk i stand til å bli gravide, hvis de brukte svært effektive prevensjonsmetoder under dosering og i 30 dager etter avsluttet studiemedisin.
  9. Mannlige deltakere i forsøket må ha samtykket til å bruke kondom under samleie, og ikke å bli far til et barn under studien og i perioden på 30 dager etter avsluttet studiebehandling.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter med kompresjon av den optiske chiasmen som forårsaket eventuelle synsfeltdefekter som krevde kirurgisk inngrep
  2. Diabetespasienter med dårlig glykemisk kontroll som dokumentert ved HbA1c >8 %
  3. Pasienter med risikofaktorer for torsade de pointes, dvs. pasienter med en baseline QTcF >450 ms hos menn og > 460 ms hos kvinner. hypokalemi, hypomagnesemi, ukontrollert hypotyreose, familiehistorie med langt QT-syndrom eller samtidige medisiner som er kjent for å forlenge QT-intervallet.
  4. Pasienter med klinisk signifikant klaffesykdom.
  5. Pasienter med Cushings syndrom på grunn av ektopisk ACTH-sekresjon
  6. Pasienter med hyperkortisolisme sekundært til binyretumorer eller nodulær (primær) bilateral binyrehyperplasi
  7. Pasienter som hadde kongestiv hjertesvikt (NYHA klasse III eller IV), ustabil angina, vedvarende ventrikkeltakykardi, klinisk signifikant bradykardi, avansert hjerteblokk, historie med akutt MI mindre enn ett år før studiestart eller klinisk signifikant svekkelse av kardiovaskulær funksjon
  8. Pasienter med leversykdom som skrumplever, kronisk aktiv hepatitt eller kronisk vedvarende hepatitt, eller pasienter med ALT/AST > 2 X ULN, serumbilirubin > 2,0 X ULN
  9. Pasienter med serumkreatinin >2,0 X ULN
  10. Pasienter med WBC <3 X 10e9/L; Hb 90 % < LLN; PLT <100 X 10e9/L
  11. Pasienter med tilstedeværelse av hepatitt B overflateantigen (HbsAg)
  12. Pasienter med hepatitt C-antistofftest (anti-HCV)
  13. Pasienter med alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child Pugh C) og overfølsomhet overfor pasireotid eller kabergolin
  14. Pasienter med lunge-, perikardiell og retroperitoneal fibrose; gastro-duodenalsår eller fordøyelsesblødning, galaktoseintoleranse, Parkinsons sykdom, ukontrollert hypertensjon og Raynauds syndrom.
  15. Gravide eller ammende (ammende) kvinner der graviditet ble definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapsavbrudd, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest (> 5 mIU/ml)
  16. Pasienter med nyresvikt i sluttstadiet og/eller hemodialyse
  17. Pasienter med aktiv eller mistenkt akutt eller kronisk ukontrollert infeksjon
  18. Pasienter med en historie med manglende overholdelse av medisinske regimer eller som ble ansett som potensielt upålitelige eller ikke var i stand til å fullføre hele studien
  19. Pasienter med tilstedeværelse av hepatitt B overflateantigen (HbsAg)
  20. Pasienter med hepatitt C-antistofftest (anti-HCV)
  21. Pasienter med alvorlig nedsatt leverfunksjon (Child Pugh C) og overfølsomhet overfor pasireotid eller kabergolin
  22. Pasienter med lunge-, perikardiell og retroperitoneal fibrose; gastroduodenalt sår eller fordøyelsesblødning, galaktoseintoleranse, Parkinsons sykdom, ukontrollert hypertensjon og Raynauds syndrom
  23. Gravide eller ammende (ammende) kvinner der graviditet ble definert som tilstanden til en kvinne etter unnfangelse og frem til svangerskapets avslutning, bekreftet av en positiv hCG-laboratorietest (> 5mIU/ml)
  24. Pasienter med nyresvikt i sluttstadiet og/eller hemodialyse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: pasireotid +/- kabergolin
pasireotid alene eller med kabergolin
Legemiddel: Pasireotid med eller uten kabergolin
Studien besto av Pasireotid-ubehandlede pasienter som startet med pasireotid 0,6 mg to ganger daglig i 8 uker. Hvis biokjemisk kontroll ikke ble oppnådd ved slutten av de 8 ukene, og dosen på 0,6 mg tolereres godt, ble dosen økt til 0,9 mg to ganger daglig i ytterligere 8 uker. Hvis biokjemisk kontroll ikke oppnås, ble kabergolin tilsatt og pasientene startet kombinasjonsbehandling med kabergolin ved startdosen på 0,5 mg én gang daglig i 8 uker. Hvis biokjemisk kontroll fortsatt ikke oppnås ved slutten av den tredje 8 ukers perioden, ble dosen av kabergolin økt til 1,0 mg én gang daglig. Pasienter kunne også umiddelbart starte kombinasjonsbehandlingen ved å tilsette cabergolin 0,5 mg én gang daglig ved studiestart til deres nåværende maksimalt tolererte dose av pasireotid. Pasientene fortsatte med kombinasjonsbehandlingen i 8 uker. Hvis biokjemisk kontroll ikke ble oppnådd ved slutten av 8 ukers perioden, ble dosen av kabergolin økt til 1 mg én gang daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av respondenter med gjennomsnittlig urinfritt kortisol (mUFC) ≤ ​​1,0xULN samlet inn eller beregnet ved uke 35
Tidsramme: Baseline frem til uke 35
Deltakere som oppnådde mUFC ≤ 1,0 x ULN (øvre normalgrense) med pasireotid alene eller i kombinasjon med kabergolin. 24-timers UFC-konsentrasjonsresultatene fra tre prøver, samlet i løpet av screeningsperioden, ble beregnet som gjennomsnitt for å oppnå baseline-nivået for fri kortisol i urinen. gjennomsnittlig 24h-UFC ble bestemt fra to 24-timers urinsamlinger samlet på to påfølgende dager som skjedde før besøket. Imputasjon: forsøkspersoner som fullførte slutten av behandlingsbesøket ved uke 35, men hadde manglende evaluering av gjennomsnittlig urinfritt kortisol (mUFC). Den siste tilgjengelige mUFC-vurderingen ved eller etter forrige besøk (uke) før forrige uke ble videreført som den siste ukens mUFC-vurdering.
Baseline frem til uke 35

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig urinfritt kortisol (mUFC) ved planlagte besøk
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
Gjennomsnittsverdien av mUFC ved hvert planlagt besøk ble bestemt fra to 24-timers urinsamlinger samlet på to påfølgende dager som skjedde før besøket da UFC ble målt.
Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
Prosentandel av respondenter med gjennomsnittlig urinfritt kortisol (mUFC) ≤ ​​1,0xULN
Tidsramme: Baseline opp til uke 235
Faktisk gjennomsnittsverdi av mUFC ved hvert planlagt besøk ble bestemt fra to 24-timers urinsamlinger samlet på to påfølgende dager som skjedde før besøket da UFC ble målt.
Baseline opp til uke 235
Prosentandel av deltakere som oppnår mUFC ≤ 1,0 x ULN eller har minst 50 % reduksjon fra baseline i mUFC
Tidsramme: Baseline opp til uke 235
Faktisk gjennomsnittsverdi av mUFC ved hvert planlagt besøk ble bestemt fra to 24-timers urinsamlinger samlet på to påfølgende dager som skjedde før besøket da UFC ble målt.
Baseline opp til uke 235
Varighet (uker) av kontrollert eller delvis kontrollert respons
Tidsramme: fra datoen for pasientens første normalisering (mUFC ≤ 1,0 x ULN) eller minst 50 % reduksjon fra baseline til datoen da pasientens mUFC > 1,0 x ULN
Varighet av kontrollert eller delvis kontrollert respons er definert som perioden som starter fra datoen for pasientens første normalisering (mUFC ≤ 1,0 x ULN) eller minst 50 % reduksjon fra baseline frem til datoen da pasientens mUFC > 1,0 x ULN og reduksjonen fra baseline faller til mindre enn 50 % fra første gang
fra datoen for pasientens første normalisering (mUFC ≤ 1,0 x ULN) eller minst 50 % reduksjon fra baseline til datoen da pasientens mUFC > 1,0 x ULN
Plasma adrenokortikotropisk hormon (ACTH)
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
En blodprøve før dose for ACTH-prøvetaking i plasma ble tatt ved besøk. Prøver ble analysert av et sentralt laboratorium.
Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
Serum kortisolnivåer
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
En blodprøve før dose for en fastende serumkortisolmåling kl. 8.00 ble tatt ved besøk. Prøver ble analysert av et sentralt laboratorium.
Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
Sittende systolisk blodtrykk ved uke 35
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 35
De gjennomsnittlige arterielle blodtrykksbestemmelsene ble oppnådd i sittende stilling. Tre målinger ble tatt med 5 minutters intervaller og gjennomsnittet ble brukt for studiespesifikke prosedyrer
Utgangspunkt og uke 35
Sittende diastolisk blodtrykk ved uke 35
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 35
De gjennomsnittlige arterielle blodtrykksbestemmelsene ble oppnådd i sittende stilling. Tre målinger ble tatt med 5 minutters intervaller og gjennomsnittet ble brukt for studiespesifikke prosedyrer
Utgangspunkt og uke 35
Kroppsvekt i uke 35
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 35
Vekt var et av målene for kliniske symptomer på CD
Utgangspunkt og uke 35
Kroppsmasseindeks i uke 35
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 35
Kroppsmasseindeks var en av målingene av kliniske symptomer på CD. Kroppsmasseindeks = vekt i kg delt på kvadratet av kroppshøyden (i meter)
Utgangspunkt og uke 35
Midjeomkrets ved uke 35
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 35
Midjeomkrets var en av målingene av kliniske tegn på CD
Utgangspunkt og uke 35
LDL, HDL og totalt kolesterol i uke 35
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 35
LDL=Lipoprotein med lav tetthet, HDL=lipoprotein med høy tetthet og totalt protein ble analysert av et sentrallaboratorium
Utgangspunkt og uke 35
Gjennomsnittlig poengsum for Cushing QoL standardisert poengsum ved uke 17 og 35
Tidsramme: Baseline og uke 17 og 35
Pasienter som fullførte ni eller flere elementer for 12-elements Cushings syndrom QoL-spørreskjemaet ble ansett som evaluerbare for den vurderingen. Rå poengsum ble oppnådd for de 12 elementene ved å bruke følgende poengsum: 1) alltid eller veldig mye, 2) ofte eller ganske mye, 3) noen ganger eller noe, 4) sjelden eller svært lite, 5) aldri eller ikke i det hele tatt. Deretter ble den standardiserte skåren, Y, beregnet for hver pasient som følger: Y = 100* (X - n) / n*5 - n*1) = 100 * (X - n) / 4*n hvor X betegnet rå poengsum og n antall spørsmål besvart av pasienten. Jo høyere poengsum, jo ​​bedre QoL. Best mulig standardisert poengsum var 100 og verst mulig standardisert poengsum var 0
Baseline og uke 17 og 35
Gjennomsnittlig poengsum for SF-12v2-domenepoeng i uke 17 og 35
Tidsramme: Baseline, uke 17 og 35
SF-12v2 General Health Survey er et generelt pasientrapportert utfallsinstrument over tid. Det er skåret for å gi åtte helsedomene-skårer (kroppslig smerte (BP), generell helse (GH), fysisk funksjon (PF), rolle-fysisk (RP), sosial funksjon (SF), rolle-emosjonell (RE), vitalitet ( VT) og Mental Helse (MH)). Disse åtte domenepoengsummene kan kombineres for å danne to sammendragsskårer som gjenspeiler generell fysisk og mental helse: Fysisk komponentsammendrag (PCS) og mental komponentsammendrag (MCS). Analysene som er rapportert her fokuserer på PCS- og MCS-skårer. Domene-skårene bruker en normbasert skåre, som standardiserer skårene med hensyn til gjennomsnittet og standardavviket til et nasjonalt representativt utvalg av voksne i USA (USA). Dette er poengsummene på den opprinnelige skalaen som ikke har blitt transformert på noen måte. Det mulige poengområdet er 0 til 100, med høyere poengsum som representerer bedre resultater.
Baseline, uke 17 og 35
Antall deltakere med forbedring i kliniske symptom på hyperkortisolisme fra baseline - ansiktsrubor
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 16. uke under forlengelse
Kliniske symptomer inkluderer: ansiktsrubor, hirsutisme, striae og supraklavikulær og dorsal fettpute. To fotografier, ett frontalt og ett lateralt fra skuldrene og opp ble tatt for å vurdere ansiktsoverflod, supraklavikulære og dorsale fettputer. To bilder, frontal og dorsal av stammen med pasient i stående stilling ble tatt for å vurdere striae og hirsutisme. Bildene ble vurdert av en kvalifisert lege på stedet. Forbedring = reduksjon i alvorlighetsgrad av symptom siden baseline
Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 16. uke under forlengelse
Antall deltakere med forbedring i kliniske symptom på hyperkortisolisme fra baseline - Hirsutisme
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 16. uke under forlengelse
Kliniske symptomer inkluderer: ansiktsrubor, hirsutisme, striae og supraklavikulær og dorsal fettpute. To fotografier, ett frontalt og ett lateralt fra skuldrene og opp ble tatt for å vurdere ansiktsoverflod, supraklavikulære og dorsale fettputer. To bilder, frontal og dorsal av stammen med pasient i stående stilling ble tatt for å vurdere striae og hirsutisme. Bildene ble vurdert av en kvalifisert lege på stedet. Forbedring = reduksjon i alvorlighetsgrad av symptom siden baseline
Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 16. uke under forlengelse
Antall deltakere med bedring i kliniske symptom på hyperkortisolisme fra baseline - Striae
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 16. uke under forlengelse
Kliniske symptomer inkluderer: ansiktsrubor, hirsutisme, striae og supraklavikulær og dorsal fettpute. To fotografier, ett frontalt og ett lateralt fra skuldrene og opp ble tatt for å vurdere ansiktsoverflod, supraklavikulære og dorsale fettputer. To bilder, frontal og dorsal av stammen med pasient i stående stilling ble tatt for å vurdere striae og hirsutisme. Bildene ble vurdert av en kvalifisert lege på stedet. Forbedring = reduksjon i alvorlighetsgrad av symptom siden baseline
Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 16. uke under forlengelse
Antall deltakere med forbedring i kliniske symptom på hyperkortisolisme fra baseline - supraclavikulær fettpute
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
Kliniske symptomer inkluderer: ansiktsrubor, hirsutisme, striae og supraklavikulær og dorsal fettpute. To fotografier, ett frontalt og ett lateralt fra skuldrene og opp ble tatt for å vurdere ansiktsoverflod, supraklavikulære og dorsale fettputer. To bilder, frontal og dorsal av stammen med pasient i stående stilling ble tatt for å vurdere striae og hirsutisme. Bildene ble vurdert av en kvalifisert lege på stedet. Forbedring = reduksjon i alvorlighetsgrad av symptom siden baseline
Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
Antall deltakere med forbedring i kliniske symptom på hyperkortisolisme fra baseline - Dorsal fettpute
Tidsramme: Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 16. uke under forlengelse
Kliniske symptomer inkluderer: ansiktsrubor, hirsutisme, striae og supraklavikulær og dorsal fettpute. To fotografier, ett frontalt og ett lateralt fra skuldrene og opp ble tatt for å vurdere ansiktsoverflod, supraklavikulære og dorsale fettputer. To bilder, frontal og dorsal av stammen med pasient i stående stilling ble tatt for å vurdere striae og hirsutisme. Bildene ble vurdert av en kvalifisert lege på stedet. Forbedring = reduksjon i alvorlighetsgrad av symptom siden baseline
Baseline, uke 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 16. uke under forlengelse
Antall deltakere med skifte fra mild til alvorlig i kliniske tegn på hyperkortisolisme
Tidsramme: Baseline, uke 1, 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
Facial rubor, hirsutisme, striae og supraclavicular og dorsal fettpute ble vurdert. To bilder, ett frontalt og ett lateralt fra skuldrene og opp vil bli tatt for å vurdere ansiktsoverflod, supraklavikulære og dorsal fettputer. To bilder, frontal og dorsal av stammen med pasient i stående stilling vil bli tatt for å vurdere striae og hirsutisme. Bildene skal vurderes av en kvalifisert lege på stedet. Forbedring = reduksjon i alvorlighetsgrad av symptom siden baseline
Baseline, uke 1, 2, 4, hver 4. eller 5. uke under kjernen, hver 8. uke under forlengelse
Antall pasienter med overgang fra å stå lett til ikke å kunne stå
Tidsramme: Baseline frem til uke 267

For å teste proksimal muskelstyrke bør pasienter plasseres i lavt sittende stilling (for eksempel på en undersøkelsesromkrakk). De bør bli bedt om å strekke ut armene foran seg. Fra denne sittende stillingen vil pasienter bli bedt om å reise seg. Pasienter vil bli evaluert ved hjelp av følgende skala: 3. - helt ute av stand til å stå 2. - Kunne stå opp ved å bruke armer som assistanse

1. - kunne stå etter flere anstrengelser uten å bruke armer som assistanse 0. - stå lett med armene utstrakt
Baseline frem til uke 267

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

6. mars 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

5. september 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

4. september 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juni 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

2. august 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

18. september 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2020

Sist bekreftet

1. august 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CSOM230B2411

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere