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Estudio de Eficacia y Seguridad de Pasireotide s.c. +/- cabergolina en pacientes con enfermedad de Cushing

28 de agosto de 2020 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Un ensayo de fase II para evaluar la eficacia y seguridad de Pasireotide s.c. Solo o en combinación con cabergolina en pacientes con enfermedad de Cushing

El objetivo principal de este estudio de fase II prospectivo, multicéntrico y abierto fue evaluar la eficacia y seguridad de la pasireotida sola o en combinación con cabergolina en pacientes con enfermedad de Cushing.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio abierto, multicéntrico, internacional, no comparativo con pacientes adultos con diagnóstico confirmado de enfermedad de Cushing. Dado el hecho de que los pacientes con EC pueden necesitar un enfoque de tratamiento multimodal, el diseño del ensayo pretendía imitar el tratamiento de la EC mediante el uso de un enfoque médico gradual. Por tanto, toda la población de pacientes inició tratamiento con pasireotida y sólo en los pacientes de esta población que no alcanzaron el control bioquímico se añadió cabergolina.

Toda la población de pacientes nunca había recibido pasireotida o la había recibido en el pasado (motivos de suspensión no relacionados con la seguridad).

Fase central

  • Los pacientes sin tratamiento previo con pasireotida comenzaron la monoterapia con pasireotida a la dosis de 0,6 mg s.c. licitación. Si al final del período de tratamiento de 8 semanas no se lograba el control bioquímico y la dosis de 0,6 mg dos veces al día era bien tolerada, la dosis de pasireotida se aumentaba a 0,9 mg dos veces al día. Si la dosis de pasireotida de 0,9 mg bid no condujo al control bioquímico, se añadió cabergolina con una dosis inicial de 0,5 mg qd. Si la dosis combinada de 0,9 mg dos veces al día de pasireotida más 0,5 mg una vez al día de cabergolina no logró el control bioquímico, la dosis de cabergolina se aumentará a 1,0 mg una vez al día.
  • Los pacientes que estaban siendo tratados actualmente con las dosis máximas toleradas de monoterapia con pasireotida durante al menos 8 semanas en el momento de la selección sin lograr un mUFC normal, ingresaron al estudio con una terapia combinada que comenzó con 0,5 mg de cabergolina una vez al día.

Fase de Extensión

• Después de 35 semanas de tratamiento en la fase central, los pacientes tenían la opción de continuar el tratamiento del estudio si la pasireotida aún no estaba aprobada para uso comercial y/o no se reembolsaba (si se aplicaba el reembolso del país) en cada país respectivo, o hasta el 31 de diciembre de 2017, o una vez que un protocolo de traspaso aplicable estuvo disponible, o lo que ocurra primero.

Novartis tenía un plan de transición local para garantizar que todos los pacientes del ensayo tuvieran acceso a la medicación del estudio sin demoras en su tratamiento.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

68

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Novartis Investigative Site
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentina, C1280AEB
        • Novartis Investigative Site
  • Brasil
    • PR
      • Curitiba, PR, Brasil, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brasil, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasil, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia, 110111
        • Novartis Investigative Site
  • España
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, España, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, España, 46600
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University SOM230B2411
  • Francia
      • Vandoeuvre Cedex, Francia, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecia, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Hungría, 1062
        • Novartis Investigative Site
  • India
      • Chandigarh, India, 160 012
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, India, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Napoli, Italia, 80131
        • Novartis Investigative Site
  • Malasia
      • Wilayah Persekutuan, Malasia, 62502
        • Novartis Investigative Site
  • México
      • Durango, México, 34270
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • México, Distrito Federal, México, 14269
        • Novartis Investigative Site
  • Pavo
      • Izmir, Pavo, 35340
        • Novartis Investigative Site
      • Pendik / Istanbul, Pavo, 34899
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Pavo, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Consentimiento informado por escrito obtenido antes de los procedimientos de selección

  2. Pacientes adultos con diagnóstico confirmado de enfermedad de Cushing dependiente de ACTH como lo demuestra todo lo siguiente:

    1. La media de tres muestras de orina de 24 horas recogidas en 2 semanas > 1xLSN con 2 de 3 muestras >LSN
    2. ACTH plasmático matutino dentro del rango normal o por encima de lo normal
    3. Confirmación por resonancia magnética de adenoma hipofisario > 6 mm o gradiente del seno petroso inferior > 3 después de la estimulación con CRH para aquellos pacientes con un tumor menor o igual a 6 mm*. Para los pacientes que se han sometido a una cirugía hipofisaria previa, histopatología que confirma un adenoma teñido con ACTH *Si IPSS se había realizado previamente sin CRH (p. ej., con DDAVP), entonces se requería un gradiente de preestimulación central a periférico > 2. Si no se había realizado IPSS previamente, se requería IPSS con estimulación con CRH.
  3. Los pacientes con enfermedad de Cushing de novo solo podían incluirse si no se consideraban candidatos para cirugía hipofisaria (p. malos candidatos quirúrgicos, tumores quirúrgicamente inabordables, pacientes que se negaron a someterse a tratamiento quirúrgico)
  4. Pacientes masculinos o femeninos mayores de 18 años
  5. Estado funcional de Karnofsky ≥ 60 (es decir, requería asistencia ocasional, pero podía atender la mayoría de sus necesidades personales)

  6. Los pacientes en tratamiento médico para la enfermedad de Cushing deben haber completado los siguientes períodos de lavado antes de realizar las evaluaciones de detección.

    • Inhibidores de la esteroidogénesis (ketoconazol, metirapona): 1 semana
    • Agentes dirigidos a la hipófisis: agonistas de dopamina (bromocriptina, cabergolina) y agonistas de PPARγ (rosiglitazona o pioglitazona): 4 semanas
    • Octreotide LAR, Lanreotide SR y Lanreotide autogel: 14 semanas
    • Octreotida (formulación de liberación inmediata): 1 semana
    • Antagonista del receptor de progesterona (mifepristona): 4 semanas
  7. Se podría haber considerado a los pacientes para participar en el ensayo si cumplían cualquiera de los siguientes criterios: 1) No habían recibido pasireotida 2) Habían recibido pasireotida en el pasado y se suspendieron debido a la falta de eficacia (2 semanas para el lavado previo a la detección de pacientes tratados con pasireotida por vía subcutánea y 12 semanas de lavado antes de la detección de pacientes tratados con pasireotida LAR) 3) Pacientes que recibieron la dosis máxima tolerada pero que no lograron el control bioquímico
  8. Mujeres en edad fértil, definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedar embarazadas, si estaban usando métodos anticonceptivos altamente efectivos durante la dosificación y durante 30 días después de suspender la medicación del estudio.
  9. Los participantes masculinos en el ensayo deben haber aceptado usar un condón durante las relaciones sexuales y no engendrar un hijo durante el estudio y durante el período de 30 días posteriores a la interrupción del tratamiento del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes con compresión del quiasma óptico que ocasionó algún defecto del campo visual que requirió intervención quirúrgica
  2. Pacientes diabéticos con control deficiente de la glucemia evidenciado por HbA1c >8%
  3. Pacientes con factores de riesgo de torsade de pointes, es decir, pacientes con un QTcF basal > 450 ms en hombres y > 460 ms en mujeres. hipopotasemia, hipomagnesemia, hipotiroidismo no controlado, antecedentes familiares de síndrome de QT largo o medicamentos concomitantes que prolongan el intervalo QT.
  4. Pacientes con enfermedad valvular clínicamente significativa.
  5. Pacientes con síndrome de Cushing por secreción ectópica de ACTH
  6. Pacientes con hipercortisolismo secundario a tumores suprarrenales o hiperplasia suprarrenal bilateral nodular (primaria)
  7. Pacientes que tenían insuficiencia cardíaca congestiva (clase III o IV de la NYHA), angina inestable, taquicardia ventricular sostenida, bradicardia clínicamente significativa, bloqueo cardíaco avanzado, antecedentes de IM agudo menos de un año antes del ingreso al estudio o deterioro clínicamente significativo de la función cardiovascular
  8. Pacientes con enfermedad hepática como cirrosis, hepatitis crónica activa o hepatitis crónica persistente, o pacientes con ALT/AST > 2 X ULN, bilirrubina sérica > 2,0 X ULN
  9. Pacientes con creatinina sérica >2,0 X LSN
  10. Pacientes con WBC <3 X 10e9/L; Hb 90% < LIN; PLT <100 X 10e9/L
  11. Pacientes con presencia de antígeno de superficie de Hepatitis B (HbsAg)
  12. Pacientes con presencia de prueba de anticuerpos contra la Hepatitis C (anti-HCV)
  13. Pacientes con insuficiencia hepática grave (Child Pugh C) e hipersensibilidad a pasireotida o cabergolina
  14. Pacientes con fibrosis pulmonar, pericárdica y retroperitoneal; úlcera gastroduodenal o hemorragia digestiva, intolerancia a la galactosa, enfermedad de Parkinson, hipertensión no controlada y síndrome de Raynaud.
  15. Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes) donde el embarazo se definió como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de hCG positiva (> 5 mUI/ml)
  16. Pacientes con insuficiencia renal terminal y/o hemodiálisis
  17. Pacientes con presencia de infección activa o sospechada aguda o crónica no controlada
  18. Pacientes con antecedentes de incumplimiento de los regímenes médicos o que se consideraron potencialmente poco confiables o que no pudieron completar todo el estudio.
  19. Pacientes con presencia de antígeno de superficie de Hepatitis B (HbsAg)
  20. Pacientes con presencia de prueba de anticuerpos contra la Hepatitis C (anti-HCV)
  21. Pacientes con insuficiencia hepática grave (Child Pugh C) e hipersensibilidad a pasireotida o cabergolina
  22. Pacientes con fibrosis pulmonar, pericárdica y retroperitoneal; úlcera gastroduodenal o hemorragia digestiva, intolerancia a la galactosa, enfermedad de Parkinson, hipertensión no controlada y síndrome de Raynaud
  23. Mujeres embarazadas o lactantes (lactantes) donde el embarazo se definió como el estado de una mujer después de la concepción y hasta la terminación de la gestación, confirmado por una prueba de laboratorio de hCG positiva (> 5mIU/mL)
  24. Pacientes con insuficiencia renal terminal y/o hemodiálisis

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: pasireotida +/- cabergolina
pasireotida sola o con cabergolina
Droga: Pasireotida con o sin cabergolina
El ensayo consistió en pacientes no tratados con pasireotida que comenzaron con 0,6 mg de pasireotida dos veces al día durante 8 semanas. Si no se lograba el control bioquímico al final de las 8 semanas y la dosis de 0,6 mg se toleraba bien, la dosis se aumentaba a 0,9 mg dos veces al día durante otras 8 semanas. Si no se logra el control bioquímico, se agrega cabergolina y los pacientes inician tratamiento combinado con cabergolina a la dosis inicial de 0,5 mg una vez al día durante 8 semanas. Si aún no se logra el control bioquímico al final del tercer período de 8 semanas, la dosis de cabergolina se aumentó a 1,0 mg una vez al día. Los pacientes también podían comenzar de inmediato el tratamiento combinado agregando 0,5 mg de cabergolina una vez al día al ingresar al estudio a su dosis actual máxima tolerada de pasireotida. Los pacientes continuaron con el tratamiento combinado durante 8 semanas. Si no se lograba el control bioquímico al final del período de 8 semanas, la dosis de cabergolina se aumentaba a 1 mg una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de respondedores con cortisol libre urinario medio (mUFC) ≤ ​​1,0xLSN recopilado o imputado en la semana 35
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 35
Participantes que alcanzaron mUFC ≤ 1,0 x LSN (límite superior de lo normal) con pasireotida sola o en combinación con cabergolina. Los resultados de concentración de 24 h-UFC de tres muestras, recolectadas durante el período de selección, se promediaron para obtener el nivel de cortisol libre en orina de referencia. La media de 24h-UFC se determinó a partir de dos recolecciones de orina de 24 horas recolectadas en dos días consecutivos que ocurrieron antes de la visita. Imputación: sujetos que completaron la visita de fin de tratamiento en la semana 35, pero a los que les faltaba la evaluación del cortisol libre urinario medio (mUFC). La última evaluación mUFC disponible en o después de la visita anterior (semana) anterior a la semana pasada se transfirió como la evaluación mUFC de la última semana.
Línea de base hasta la semana 35

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Media de cortisol libre en orina (mUFC) en visitas programadas
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
El valor medio de mUFC en cada visita programada se determinó a partir de dos recolecciones de orina de 24 horas recolectadas en dos días consecutivos que ocurrieron antes de la visita cuando se midió el UFC.
Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
Porcentaje de respondedores con cortisol libre urinario medio (mUFC) ≤ ​​1,0xLSN
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 235
El valor medio real de mUFC en cada visita programada se determinó a partir de dos recolecciones de orina de 24 horas recolectadas en dos días consecutivos que ocurrieron antes de la visita cuando se midió el UFC.
Línea de base hasta la semana 235
Porcentaje de participantes que alcanzan mUFC ≤ 1,0 x ULN o tienen al menos una reducción del 50 % desde el inicio en mUFC
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 235
El valor medio real de mUFC en cada visita programada se determinó a partir de dos recolecciones de orina de 24 horas recolectadas en dos días consecutivos que ocurrieron antes de la visita cuando se midió el UFC.
Línea de base hasta la semana 235
Duración (semanas) de la respuesta controlada o parcialmente controlada
Periodo de tiempo: desde la fecha de la primera normalización del paciente (mUFC ≤ 1,0xLSN) o al menos una reducción del 50 % desde el inicio hasta la fecha en que mUFC del paciente > 1,0 x LSN
La duración de la respuesta controlada o parcialmente controlada se define como el período que comienza desde la fecha de la primera normalización del paciente (mUFC ≤ 1,0 x ULN) o al menos una reducción del 50 % desde el inicio hasta la fecha en que mUFC del paciente > 1,0 x ULN y la reducción desde la línea de base cae a menos del 50% desde la primera vez
desde la fecha de la primera normalización del paciente (mUFC ≤ 1,0xLSN) o al menos una reducción del 50 % desde el inicio hasta la fecha en que mUFC del paciente > 1,0 x LSN
Hormona adrenocorticotrópica plasmática (ACTH)
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
En las visitas se extrajo sangre antes de la dosis para tomar muestras de ACTH en plasma. Las muestras fueron analizadas por un laboratorio central.
Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
Niveles séricos de cortisol
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
Se realizó una extracción de sangre previa a la dosis para una medición de cortisol sérico en ayunas a las 8 am en las visitas. Las muestras fueron analizadas por un laboratorio central.
Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
Presión arterial sistólica sentado en la semana 35
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 35
Las determinaciones de la presión arterial media se obtuvieron en posición sentada. Se tomaron tres mediciones con intervalos de 5 minutos y la media se utilizó para procedimientos específicos del estudio.
Línea de base y semana 35
Presión arterial diastólica sentada en la semana 35
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 35
Las determinaciones de la presión arterial media se obtuvieron en posición sentada. Se tomaron tres mediciones con intervalos de 5 minutos y la media se utilizó para procedimientos específicos del estudio.
Línea de base y semana 35
Peso corporal en la semana 35
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 35
El peso fue una de las medidas de los síntomas clínicos de la EC
Línea de base y semana 35
Índice de masa corporal en la semana 35
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 35
El índice de masa corporal fue una de las medidas de los síntomas clínicos de la EC. Índice de masa corporal = peso en kg dividido por el cuadrado de la altura del cuerpo (en metros)
Línea de base y semana 35
Circunferencia de la cintura en la semana 35
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 35
La circunferencia de la cintura fue una de las medidas de los signos clínicos de la EC
Línea de base y semana 35
LDL, HDL y colesterol total en la semana 35
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 35
LDL=lipoproteína de baja densidad, HDL=lipoproteína de alta densidad y proteína total fueron analizadas por un laboratorio central
Línea de base y semana 35
Puntuaciones medias de la puntuación estandarizada de Cushing QoL en las semanas 17 y 35
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 17 y 35
Los pacientes que completaron nueve o más ítems para el cuestionario de CdV del síndrome de Cushing de 12 ítems se consideraron evaluables para esa evaluación. Se obtuvieron puntajes brutos para los 12 ítems utilizando la siguiente puntuación: 1) siempre o mucho, 2) a menudo o bastante, 3) a veces o algo, 4) rara vez o muy poco, 5) nunca o nada. Luego se calculó la puntuación estandarizada, Y, para cada paciente de la siguiente manera: Y = 100* (X - n) / n*5 - n*1) = 100 * (X - n) / 4*n donde X denota el valor bruto puntuación y n el número de preguntas respondidas por el paciente. Cuanto mayor sea la puntuación, mejor será la calidad de vida. La mejor puntuación estandarizada posible fue 100 y la peor puntuación estandarizada posible fue 0
Línea de base y semana 17 y 35
Puntuaciones medias de las puntuaciones del dominio SF-12v2 en las semanas 17 y 35
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 17 y 35
La Encuesta de salud general SF-12v2 es un instrumento general de resultados informado por los pacientes a lo largo del tiempo. Se califica para proporcionar ocho puntajes de dominio de salud (Dolor corporal (BP), Salud general (GH), Funcionamiento físico (PF), Rol físico (RP), Funcionamiento social (SF), Rol emocional (RE), Vitalidad ( VT) y Salud Mental (MH)). Estos ocho puntajes de dominio se pueden combinar para formar dos puntajes resumidos que reflejan la salud física y mental general: el Resumen del componente físico (PCS) y el Resumen del componente mental (MCS). Los análisis informados aquí se centran en las puntuaciones de PCS y MCS. Las puntuaciones de los dominios utilizan una puntuación basada en normas, que estandariza las puntuaciones con respecto a la media y la desviación estándar de una muestra representativa a nivel nacional de adultos de los Estados Unidos (EE. UU.). Estas son las puntuaciones de la escala original que no se han transformado de ninguna manera. El rango posible de puntajes es de 0 a 100, donde los puntajes más altos representan mejores resultados.
Línea de base, semana 17 y 35
Número de participantes con mejoría en los síntomas clínicos de hipercortisolismo desde el inicio: rubor facial
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 16 semanas durante la extensión
Los síntomas clínicos incluyen: rubor facial, hirsutismo, estrías y almohadilla de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, una frontal y otra lateral desde los hombros hacia arriba para evaluar la plétora facial, las bolsas de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, frontal y dorsal del tronco con el paciente en bipedestación para evaluar estrías e hirsutismo. Las fotografías fueron evaluadas por un médico calificado en el sitio. Mejoría = disminución de la gravedad de los síntomas desde el inicio
Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 16 semanas durante la extensión
Número de participantes con mejoría en los síntomas clínicos de hipercortisolismo desde el inicio: hirsutismo
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 16 semanas durante la extensión
Los síntomas clínicos incluyen: rubor facial, hirsutismo, estrías y almohadilla de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, una frontal y otra lateral desde los hombros hacia arriba para evaluar la plétora facial, las bolsas de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, frontal y dorsal del tronco con el paciente en bipedestación para evaluar estrías e hirsutismo. Las fotografías fueron evaluadas por un médico calificado en el sitio. Mejoría = disminución de la gravedad de los síntomas desde el inicio
Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 16 semanas durante la extensión
Número de participantes con mejoría en los síntomas clínicos de hipercortisolismo desde el inicio - Estrías
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 16 semanas durante la extensión
Los síntomas clínicos incluyen: rubor facial, hirsutismo, estrías y almohadilla de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, una frontal y otra lateral desde los hombros hacia arriba para evaluar la plétora facial, las bolsas de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, frontal y dorsal del tronco con el paciente en bipedestación para evaluar estrías e hirsutismo. Las fotografías fueron evaluadas por un médico calificado en el sitio. Mejoría = disminución de la gravedad de los síntomas desde el inicio
Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 16 semanas durante la extensión
Número de participantes con mejoría en los síntomas clínicos de hipercortisolismo desde el inicio - Almohadilla de grasa supraclavicular
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
Los síntomas clínicos incluyen: rubor facial, hirsutismo, estrías y almohadilla de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, una frontal y otra lateral desde los hombros hacia arriba para evaluar la plétora facial, las bolsas de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, frontal y dorsal del tronco con el paciente en bipedestación para evaluar estrías e hirsutismo. Las fotografías fueron evaluadas por un médico calificado en el sitio. Mejoría = disminución de la gravedad de los síntomas desde el inicio
Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
Número de participantes con mejoría en los síntomas clínicos de hipercortisolismo desde el inicio - Almohadilla de grasa dorsal
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 16 semanas durante la extensión
Los síntomas clínicos incluyen: rubor facial, hirsutismo, estrías y almohadilla de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, una frontal y otra lateral desde los hombros hacia arriba para evaluar la plétora facial, las bolsas de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomaron dos fotografías, frontal y dorsal del tronco con el paciente en bipedestación para evaluar estrías e hirsutismo. Las fotografías fueron evaluadas por un médico calificado en el sitio. Mejoría = disminución de la gravedad de los síntomas desde el inicio
Línea de base, semanas 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 16 semanas durante la extensión
Número de participantes con cambio de leve a grave en los signos clínicos de hipercortisolismo
Periodo de tiempo: Línea de base, semanas 1, 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
Se evaluó rubor facial, hirsutismo, estrías y almohadilla grasa supraclavicular y dorsal. Se tomarán dos fotografías, una frontal y otra lateral desde los hombros hacia arriba para evaluar plétora facial, bolsas de grasa supraclavicular y dorsal. Se tomarán dos fotografías, frontal y dorsal del tronco con el paciente en bipedestación para valorar estrías e hirsutismo. Las fotografías deben ser evaluadas por un médico calificado en el sitio. Mejoría = disminución de la gravedad de los síntomas desde el inicio
Línea de base, semanas 1, 2, 4, cada 4 o 5 semanas durante el núcleo, cada 8 semanas durante la extensión
Número de pacientes con cambio de pararse fácilmente a no poder pararse
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 267

Para evaluar la fuerza de los músculos proximales, los pacientes deben sentarse en una posición baja (por ejemplo, en un taburete de la sala de examen). Se les debe pedir que extiendan los brazos frente a ellos. Desde esta posición sentada, se le pedirá a los pacientes que se pongan de pie. Los pacientes serán evaluados utilizando la siguiente escala: 3.- completamente incapaz de estar de pie 2.- capaz de estar de pie solo usando los brazos como ayuda

1.- capaz de ponerse de pie después de varios esfuerzos sin usar los brazos como ayuda 0.- capaz de ponerse de pie fácilmente con los brazos extendidos
Línea de base hasta la semana 267

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

6 de marzo de 2014

Finalización primaria (ACTUAL)

5 de septiembre de 2016

Finalización del estudio (ACTUAL)

4 de septiembre de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de junio de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

2 de agosto de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

18 de septiembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2020

Última verificación

1 de agosto de 2020

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Términos relacionados con este estudio

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  • CSOM230B2411

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de datos de este ensayo está de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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