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Étude de l'efficacité et de l'innocuité du pasiréotide s.c. +/- Cabergoline chez les patients atteints de la maladie de Cushing

28 août 2020 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Un essai de phase II pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du pasiréotide s.c. Seul ou en association avec la cabergoline chez les patients atteints de la maladie de Cushing

L'objectif principal de cette étude de phase II prospective, multicentrique, en ouvert, était d'évaluer l'efficacité et la tolérance du pasiréotide seul ou en association à la cabergoline chez des patients atteints de la maladie de Cushing.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude ouverte, multicentrique, internationale et non comparative avec des patients adultes avec un diagnostic confirmé de la maladie de Cushing. Étant donné que les patients atteints de MC peuvent avoir besoin d'une approche de traitement multimodale, la conception de l'essai visait à imiter le traitement de la MC en utilisant une approche médicale progressive. Par conséquent, toute la population de patients a commencé un traitement par Pasireotide et uniquement chez les patients de cette population n'ayant pas obtenu de contrôle biochimique, la cabergoline a été ajoutée.

L'ensemble de la population de patients n'avait jamais reçu de pasiréotide ou en avait reçu dans le passé (raisons d'arrêt non liées à la sécurité).

Phase de base

  • Les patients naïfs de pasiréotide ont commencé la monothérapie au pasiréotide à la dose de 0,6 mg s.c. offre. Si à la fin de la période de traitement de 8 semaines, le contrôle biochimique n'était pas atteint et que la dose de 0,6 mg bid était bien tolérée, la dose de pasiréotide était augmentée à 0,9 mg bid. Si la dose de 0,9 mg bid de pasiréotide n'a pas conduit à un contrôle biochimique, la cabergoline a été ajoutée avec une dose initiale de 0,5 mg qd. Si la dose combinée de 0,9 mg bid de pasiréotide plus 0,5 mg qd de cabergoline n'a pas permis d'obtenir un contrôle biochimique, la dose de cabergoline sera augmentée à 1,0 mg qd.
  • Les patients qui étaient actuellement traités avec des doses maximales tolérées de pasiréotide en monothérapie pendant au moins 8 semaines lors de la sélection sans atteindre un mUFC normal, ont été inclus dans l'étude avec une thérapie combinée commençant par la cabergoline 0,5 mg qd.

Phase de prolongation

• Après 35 semaines de traitement dans la phase centrale, les patients avaient la possibilité de poursuivre le traitement de l'étude si le pasiréotide n'était pas encore approuvé pour une utilisation commerciale et/ou remboursé - si le remboursement du pays était applicable - dans chaque pays respectif, ou jusqu'au 31 décembre 2017, ou une fois qu'un protocole de roulement applicable est devenu disponible, ou selon la première éventualité.

Novartis disposait d'un plan de transition local afin de s'assurer que tous les patients de l'essai aient accès au médicament à l'étude sans aucun retard dans leur traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

68

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Erlangen, Allemagne, 91054
        • Novartis Investigative Site
  • Argentine
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentine, C1280AEB
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brésil
    • PR
      • Curitiba, PR, Brésil, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brésil, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brésil, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brésil, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Colombie
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombie, 110111
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Espagne, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, Espagne, 46600
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Vandoeuvre Cedex, France, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grèce, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Hongrie, 1062
        • Novartis Investigative Site
  • Inde
      • Chandigarh, Inde, 160 012
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, Inde, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Napoli, Italie, 80131
        • Novartis Investigative Site
  • Malaisie
      • Wilayah Persekutuan, Malaisie, 62502
        • Novartis Investigative Site
  • Mexique
      • Durango, Mexique, 34270
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • México, Distrito Federal, Mexique, 14269
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Turquie
      • Izmir, Turquie, 35340
        • Novartis Investigative Site
      • Pendik / Istanbul, Turquie, 34899
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Turquie, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Science University SOM230B2411

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Consentement éclairé écrit obtenu avant les procédures de dépistage

  2. Patients adultes avec un diagnostic confirmé de maladie de Cushing dépendante de l'ACTH, comme en témoignent tous les éléments suivants :

    1. La moyenne de trois échantillons d'urine de 24 heures prélevés en 2 semaines > 1 x LSN avec 2 échantillons sur 3 > LSN
    2. ACTH plasmatique du matin dans la plage normale ou supérieure à la normale
    3. Soit confirmation IRM d'un adénome hypophysaire > 6 mm, soit gradient du sinus pétreux inférieur > 3 après stimulation CRH pour les patients ayant une tumeur inférieure ou égale à 6 mm*. Pour les patients ayant subi une chirurgie hypophysaire antérieure, histopathologie confirmant un adénome à coloration à l'ACTH Si l'IPSS n'avait pas été réalisé auparavant, l'IPSS avec stimulation CRH était nécessaire.
  3. Les patients atteints de la maladie de Cushing de novo ne pouvaient être inclus que s'ils n'étaient pas considérés comme des candidats à la chirurgie hypophysaire (par ex. mauvais candidats chirurgicaux, tumeurs inaccessibles chirurgicalement, patients qui ont refusé de subir un traitement chirurgical)
  4. Patients masculins ou féminins âgés de 18 ans ou plus
  5. Statut de performance de Karnofsky ≥ 60 (c'est-à-dire besoin d'aide occasionnelle, mais était capable de subvenir à la plupart de ses besoins personnels)

  6. Patients sous traitement médical pour la maladie de Cushing, les périodes de sevrage suivantes doivent avoir été terminées avant que les évaluations de dépistage ne soient effectuées

    • Inhibiteurs de la stéroïdogenèse (kétoconazole, métyrapone) : 1 semaine
    • Agents dirigés vers l'hypophyse : agonistes dopaminergiques (bromocriptine, cabergoline) et agonistes PPARγ (rosiglitazone ou pioglitazone) : 4 semaines
    • Octréotide LAR, Lanréotide SR et Lanréotide autogel : 14 semaines
    • Octréotide (formulation à libération immédiate) : 1 semaine
    • Antagoniste des récepteurs de la progestérone (mifépristone) : 4 semaines
  7. Les patients auraient pu être considérés pour participer à l'essai s'ils remplissaient l'un des critères suivants : 1) Ils étaient naïfs au pasiréotide 2) Ils avaient reçu du pasiréotide dans le passé et ont été interrompus en raison d'un manque d'efficacité au dépistage pour les patients traités par pasiréotide par voie sous-cutanée et 12 semaines de sevrage avant le dépistage pour les patients traités par pasiréotide LAR) 3) Patients recevant la dose maximale tolérée mais n'ayant pas atteint le contrôle biochimique
  8. Femmes en âge de procréer, définies comme toutes les femmes physiologiquement capables de devenir enceintes, si elles utilisaient des méthodes de contraception hautement efficaces pendant l'administration et pendant 30 jours après l'arrêt du médicament à l'étude.
  9. Les participants masculins à l'essai doivent avoir accepté d'utiliser un préservatif lors des rapports sexuels et de ne pas concevoir d'enfant pendant l'étude et pendant la période de 30 jours suivant l'arrêt du traitement à l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Patients présentant une compression du chiasma optique ayant provoqué une anomalie du champ visuel nécessitant une intervention chirurgicale
  2. Patients diabétiques avec un mauvais contrôle glycémique comme en témoigne un HbA1c> 8%
  3. Patients présentant des facteurs de risque de torsade de pointes, c'est-à-dire patients avec un QTcF initial > 450 ms chez les hommes et > 460 ms chez les femmes. hypokaliémie, hypomagnésémie, hypothyroïdie non contrôlée, antécédents familiaux de syndrome du QT long ou médicaments concomitants connus pour allonger l'intervalle QT.
  4. Patients atteints d'une maladie valvulaire cliniquement significative.
  5. Patients atteints du syndrome de Cushing dû à une sécrétion ectopique d'ACTH
  6. Patients atteints d'hypercortisolisme secondaire à des tumeurs surrénaliennes ou à une hyperplasie nodulaire (primaire) bilatérale des surrénales
  7. Patients ayant présenté une insuffisance cardiaque congestive (classe III ou IV de la NYHA), un angor instable, une tachycardie ventriculaire soutenue, une bradycardie cliniquement significative, un bloc cardiaque avancé, des antécédents d'IM aigu moins d'un an avant l'entrée dans l'étude ou une altération cliniquement significative de la fonction cardiovasculaire
  8. Patients atteints d'une maladie du foie telle qu'une cirrhose, une hépatite chronique active ou une hépatite chronique persistante, ou patients avec ALT/AST > 2 X LSN, bilirubine sérique > 2,0 X LSN
  9. Patients avec créatinine sérique> 2,0 X LSN
  10. Patients avec WBC <3 X 10e9/L ; Hb 90 % < LIN ; PLT <100 X 10e9/L
  11. Patients avec présence d'antigène de surface de l'hépatite B (HbsAg)
  12. Patients avec présence de test d'anticorps de l'hépatite C (anti-HCV)
  13. Patients présentant une insuffisance hépatique sévère (Child Pugh C) et une hypersensibilité au pasiréotide ou à la cabergoline
  14. Patients atteints de fibrose pulmonaire, péricardique et rétropéritonéale ; ulcère gastro-duodénal ou hémorragie digestive, intolérance au galactose, maladie de Parkinson, hypertension non contrôlée et syndrome de Raynaud.
  15. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes) où la grossesse a été définie comme l'état d'une femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire hCG positif (> 5 mUI/ml)
  16. Patients en insuffisance rénale terminale et/ou hémodialysés
  17. Patients présentant une infection active ou suspectée aiguë ou chronique non contrôlée
  18. Patients ayant des antécédents de non-observance des régimes médicaux ou qui ont été considérés comme potentiellement peu fiables ou qui n'ont pas pu terminer l'intégralité de l'étude
  19. Patients avec présence d'antigène de surface de l'hépatite B (HbsAg)
  20. Patients avec présence de test d'anticorps de l'hépatite C (anti-HCV)
  21. Insuffisance hépatique sévère (Child Pugh C) et hypersensibilité au pasiréotide ou à la cabergoline
  22. Patients atteints de fibrose pulmonaire, péricardique et rétropéritonéale ; ulcère gastroduodénal ou hémorragie digestive, intolérance au galactose, maladie de Parkinson, hypertension non contrôlée et syndrome de Raynaud
  23. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes) où la grossesse a été définie comme l'état d'une femme après la conception et jusqu'à la fin de la gestation, confirmé par un test de laboratoire hCG positif (> 5mIU/mL)
  24. Patients en insuffisance rénale terminale et/ou hémodialysés

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: pasiréotide +/- cabergoline
pasiréotide seul ou avec cabergoline
Médicament: Pasiréotide avec ou sans cabergoline
L'essai comprenait des patients non traités au pasiréotide qui ont commencé le pasiréotide 0,6 mg deux fois par jour pendant 8 semaines. Si le contrôle biochimique n'était pas atteint à la fin des 8 semaines et que la dose de 0,6 mg était bien tolérée, la dose était augmentée à 0,9 mg deux fois par jour pendant 8 semaines supplémentaires. Si le contrôle biochimique n'est pas atteint, la cabergoline a été ajoutée et les patients ont commencé un traitement combiné avec la cabergoline à la dose initiale de 0,5 mg une fois par jour pendant 8 semaines. Si le contrôle biochimique n'est toujours pas atteint à la fin de la troisième période de 8 semaines, la dose de cabergoline a été augmentée à 1,0 mg une fois par jour. Les patients pouvaient également commencer immédiatement le traitement combiné en ajoutant de la cabergoline 0,5 mg une fois par jour à l'entrée dans l'étude à leur dose maximale tolérée actuelle de pasiréotide. Les patients ont poursuivi le traitement combiné pendant 8 semaines. Si le contrôle biochimique n'était pas atteint à la fin de la période de 8 semaines, la dose de cabergoline était augmentée à 1 mg une fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de répondeurs avec un cortisol libre urinaire moyen (UFCm) ≤ 1,0 x LSN recueilli ou imputé à la semaine 35
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 35
Participants ayant atteint mUFC ≤ 1,0 x LSN (limite supérieure de la normale) avec le pasiréotide seul ou en association avec la cabergoline. Les résultats de concentration de 24h-UFC de trois échantillons, collectés pendant la période de dépistage, ont été moyennés pour obtenir le niveau de cortisol libre urinaire de base. l'UFC moyen de 24h a été déterminé à partir de deux collectes d'urine de 24 heures recueillies sur deux jours consécutifs qui ont eu lieu avant la visite. Imputation : sujets ayant terminé la visite de fin de traitement à la semaine 35, mais dont l'évaluation du cortisol libre urinaire moyen (mUFC) était manquante. La dernière évaluation mUFC disponible lors ou après la visite précédente (semaine) avant la semaine dernière a été reportée en tant qu'évaluation mUFC de la semaine dernière.
Ligne de base jusqu'à la semaine 35

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Cortisol libre urinaire moyen (mUFC) lors des visites programmées
Délai: Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
La valeur moyenne de mUFC à chaque visite programmée a été déterminée à partir de deux collectes d'urine de 24 heures recueillies sur deux jours consécutifs qui se sont produits avant la visite lorsque l'UFC a été mesurée.
Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
Pourcentage de répondeurs avec cortisol libre urinaire moyen (mUFC) ≤ ​​1,0xULN
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 235
La valeur moyenne réelle de mUFC à chaque visite programmée a été déterminée à partir de deux collectes d'urine de 24 heures recueillies sur deux jours consécutifs qui se sont produits avant la visite lorsque l'UFC a été mesurée.
Ligne de base jusqu'à la semaine 235
Pourcentage de participants qui atteignent mUFC ≤ 1,0 x LSN ou ont au moins 50 % de réduction par rapport à la ligne de base en mUFC
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 235
La valeur moyenne réelle de mUFC à chaque visite programmée a été déterminée à partir de deux collectes d'urine de 24 heures recueillies sur deux jours consécutifs qui se sont produits avant la visite lorsque l'UFC a été mesurée.
Ligne de base jusqu'à la semaine 235
Durée (semaines) de la réponse contrôlée ou partiellement contrôlée
Délai: à partir de la date de la première normalisation du patient (UFCm ≤ 1,0 x LSN) ou réduction d'au moins 50 % par rapport à la ligne de base jusqu'à la date à laquelle l'UFCm du patient > 1,0 x LSN
La durée de la réponse contrôlée ou partiellement contrôlée est définie comme la période commençant à la date de la première normalisation du patient (CLUm ≤ 1,0 x LSN) ou au moins 50 % de réduction par rapport à la valeur initiale jusqu'à la date à laquelle le CLUm du patient > 1,0 x LSN et la réduction de la ligne de base tombe à moins de 50 % dès la première fois
à partir de la date de la première normalisation du patient (UFCm ≤ 1,0 x LSN) ou réduction d'au moins 50 % par rapport à la ligne de base jusqu'à la date à laquelle l'UFCm du patient > 1,0 x LSN
Hormone adrénocorticotrope plasmatique (ACTH)
Délai: Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
Un prélèvement sanguin pré-dose pour le prélèvement d'ACTH plasmatique a été effectué lors des visites. Les échantillons ont été analysés par un laboratoire central.
Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
Niveaux de cortisol sérique
Délai: Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
Une prise de sang pré-dose pour une mesure du cortisol sérique à jeun à 8 h a été effectuée lors des visites. Les échantillons ont été analysés par un laboratoire central.
Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
Tension artérielle systolique en position assise à la semaine 35
Délai: Ligne de base et semaine 35
Les déterminations moyennes de la pression artérielle ont été obtenues en position assise. Trois mesures ont été prises avec des intervalles de 5 minutes et la moyenne a été utilisée pour les procédures spécifiques à l'étude
Ligne de base et semaine 35
Tension artérielle diastolique en position assise à la semaine 35
Délai: Ligne de base et semaine 35
Les déterminations moyennes de la pression artérielle ont été obtenues en position assise. Trois mesures ont été prises avec des intervalles de 5 minutes et la moyenne a été utilisée pour les procédures spécifiques à l'étude
Ligne de base et semaine 35
Poids corporel à la semaine 35
Délai: Ligne de base et semaine 35
Le poids était l'une des mesures des symptômes cliniques de la MC
Ligne de base et semaine 35
Indice de masse corporelle à la semaine 35
Délai: Ligne de base et semaine 35
L'indice de masse corporelle était l'une des mesures des symptômes cliniques de la MC. Indice de masse corporelle = poids en kg divisé par le carré de la taille du corps (en mètres)
Ligne de base et semaine 35
Tour de taille à la semaine 35
Délai: Ligne de base et semaine 35
Le tour de taille était l'une des mesures des signes cliniques de la MC
Ligne de base et semaine 35
LDL, HDL et cholestérol total à la semaine 35
Délai: Ligne de base et semaine 35
Les LDL = lipoprotéines de basse densité, les HDL = llipoprotéines de haute densité et les protéines totales ont été analysées par un laboratoire central
Ligne de base et semaine 35
Scores moyens du score standardisé de qualité de vie de Cushing aux semaines 17 et 35
Délai: Ligne de base et semaines 17 et 35
Les patients qui ont rempli neuf éléments ou plus pour le questionnaire de qualité de vie en 12 éléments sur le syndrome de Cushing ont été considérés comme évaluables pour cette évaluation. Des scores bruts ont été obtenus pour les 12 items selon la notation suivante : 1) toujours ou beaucoup, 2) souvent ou assez, 3) parfois ou quelque peu, 4) rarement ou très peu, 5) jamais ou pas du tout. Ensuite, le score standardisé, Y, a été calculé pour chaque patient comme suit : Y = 100* (X - n) / n*5 - n*1) = 100 * (X - n) / 4*n où X dénotait le résultat brut score et n le nombre de questions auxquelles le patient a répondu. Plus le score est élevé, meilleure est la qualité de vie. Le meilleur score standardisé possible était de 100 et le pire score standardisé possible était de 0
Ligne de base et semaines 17 et 35
Scores moyens des scores du domaine SF-12v2 aux semaines 17 et 35
Délai: Baseline, semaines 17 et 35
L'enquête générale sur la santé SF-12v2 est un instrument général de résultats rapportés par les patients au fil du temps. Il est noté pour fournir huit scores de domaine de santé (Bodily Pain (BP), General Health (GH), Physical Functioning (PF), Role-Physical (RP), Social Functioning (SF), Role-Emotional (RE), Vitality ( VT) et santé mentale (MH)). Ces huit scores de domaine peuvent être combinés pour former deux scores récapitulatifs reflétant la santé physique et mentale globale : le résumé de la composante physique (PCS) et le résumé de la composante mentale (MCS). Les analyses rapportées ici se concentrent sur les scores PCS et MCS. Les scores de domaine utilisent un score basé sur la norme, qui normalise les scores par rapport à la moyenne et à l'écart type d'un échantillon national représentatif d'adultes des États-Unis (US). Ce sont les scores de l'échelle d'origine qui n'ont subi aucune transformation. La plage possible de scores va de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant de meilleurs résultats.
Baseline, semaines 17 et 35
Nombre de participants présentant une amélioration des symptômes cliniques d'hypercortisolisme par rapport au départ - Rubor facial
Délai: Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le noyau, toutes les 16 semaines pendant l'extension
Les symptômes cliniques comprennent : rubor facial, hirsutisme, stries et coussinet adipeux supraclaviculaire et dorsal. Deux photographies, une frontale et une latérale à partir des épaules ont été prises pour évaluer la pléthore faciale, les coussinets adipeux supraclaviculaires et dorsaux. Deux photographies, frontale et dorsale du tronc avec le patient en position debout ont été prises pour évaluer les stries et l'hirsutisme. Les photographies ont été évaluées par un médecin qualifié sur place. Amélioration = diminution de la gravité des symptômes depuis le départ
Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le noyau, toutes les 16 semaines pendant l'extension
Nombre de participants présentant une amélioration des symptômes cliniques d'hypercortisolisme par rapport au départ - Hirsutisme
Délai: Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le noyau, toutes les 16 semaines pendant l'extension
Les symptômes cliniques comprennent : rubor facial, hirsutisme, stries et coussinet adipeux supraclaviculaire et dorsal. Deux photographies, une frontale et une latérale à partir des épaules ont été prises pour évaluer la pléthore faciale, les coussinets adipeux supraclaviculaires et dorsaux. Deux photographies, frontale et dorsale du tronc avec le patient en position debout ont été prises pour évaluer les stries et l'hirsutisme. Les photographies ont été évaluées par un médecin qualifié sur place. Amélioration = diminution de la gravité des symptômes depuis le départ
Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le noyau, toutes les 16 semaines pendant l'extension
Nombre de participants présentant une amélioration des symptômes cliniques d'hypercortisolisme par rapport au départ - Striae
Délai: Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le noyau, toutes les 16 semaines pendant l'extension
Les symptômes cliniques comprennent : rubor facial, hirsutisme, stries et coussinet adipeux supraclaviculaire et dorsal. Deux photographies, une frontale et une latérale à partir des épaules ont été prises pour évaluer la pléthore faciale, les coussinets adipeux supraclaviculaires et dorsaux. Deux photographies, frontale et dorsale du tronc avec le patient en position debout ont été prises pour évaluer les stries et l'hirsutisme. Les photographies ont été évaluées par un médecin qualifié sur place. Amélioration = diminution de la gravité des symptômes depuis le départ
Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le noyau, toutes les 16 semaines pendant l'extension
Nombre de participants présentant une amélioration des symptômes cliniques d'hypercortisolisme par rapport au départ - Coussinet adipeux supraclaviculaire
Délai: Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
Les symptômes cliniques comprennent : rubor facial, hirsutisme, stries et coussinet adipeux supraclaviculaire et dorsal. Deux photographies, une frontale et une latérale à partir des épaules ont été prises pour évaluer la pléthore faciale, les coussinets adipeux supraclaviculaires et dorsaux. Deux photographies, frontale et dorsale du tronc avec le patient en position debout ont été prises pour évaluer les stries et l'hirsutisme. Les photographies ont été évaluées par un médecin qualifié sur place. Amélioration = diminution de la gravité des symptômes depuis le départ
Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
Nombre de participants présentant une amélioration des symptômes cliniques d'hypercortisolisme par rapport au départ - Coussinet adipeux dorsal
Délai: Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le noyau, toutes les 16 semaines pendant l'extension
Les symptômes cliniques comprennent : rubor facial, hirsutisme, stries et coussinet adipeux supraclaviculaire et dorsal. Deux photographies, une frontale et une latérale à partir des épaules ont été prises pour évaluer la pléthore faciale, les coussinets adipeux supraclaviculaires et dorsaux. Deux photographies, frontale et dorsale du tronc avec le patient en position debout ont été prises pour évaluer les stries et l'hirsutisme. Les photographies ont été évaluées par un médecin qualifié sur place. Amélioration = diminution de la gravité des symptômes depuis le départ
Baseline, semaines 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le noyau, toutes les 16 semaines pendant l'extension
Nombre de participants dont les signes cliniques d'hypercortisolisme sont passés de légers à graves
Délai: Baseline, semaines 1, 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
La rubéole faciale, l'hirsutisme, les stries et le coussinet adipeux supraclaviculaire et dorsal ont été évalués. Deux photographies, une frontale et une latérale à partir des épaules seront prises pour évaluer la pléthore faciale, les coussinets adipeux supraclaviculaires et dorsaux. Deux photographies, frontale et dorsale du tronc avec le patient en position debout seront prises pour évaluer les stries et l'hirsutisme. Les photographies doivent être évaluées par un médecin qualifié sur place. Amélioration = diminution de la gravité des symptômes depuis le départ
Baseline, semaines 1, 2, 4, toutes les 4 ou 5 semaines pendant le core, toutes les 8 semaines pendant l'extension
Nombre de patients passant de la position debout facile à l'incapacité de se tenir debout
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 267

Pour tester la force musculaire proximale, les patients doivent être placés en position assise basse (par exemple sur un tabouret de salle d'examen). Il faut leur demander d'étendre les bras devant eux. À partir de cette position assise, les patients seront invités à se lever. Les patients seront évalués à l'aide de l'échelle suivante : 3. - complètement incapable de se tenir debout 2. - capable de se tenir debout uniquement en utilisant les bras comme aide

1. - capable de se tenir debout après plusieurs efforts sans utiliser les bras comme aide 0. - capable de se tenir debout facilement avec les bras tendus
Ligne de base jusqu'à la semaine 267

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

6 mars 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

5 septembre 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

4 septembre 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 juin 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 juillet 2013

Première publication (ESTIMATION)

2 août 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

18 septembre 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2020

Dernière vérification

1 août 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CSOM230B2411

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un comité d'examen indépendant sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

La disponibilité des données de cet essai est conforme aux critères et au processus décrits sur www.clinicalstudydatarequest.com

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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