Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa pasyreotydu s.c. +/- Kabergolina u pacjentów z chorobą Cushinga

28 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Badanie fazy II oceniające skuteczność i bezpieczeństwo pasyreotydu s.c. W monoterapii lub w połączeniu z kabergoliną u pacjentów z chorobą Cushinga

Głównym celem tego prospektywnego, wieloośrodkowego, otwartego badania II fazy była ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pasyreotydu w monoterapii lub w skojarzeniu z kabergoliną u pacjentów z chorobą Cushinga.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte, wieloośrodkowe, międzynarodowe, nieporównawcze badanie z udziałem dorosłych pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Cushinga. Biorąc pod uwagę fakt, że pacjenci z CD mogą potrzebować wielomodalnego podejścia do leczenia, projekt badania miał na celu naśladowanie leczenia CD poprzez zastosowanie stopniowego podejścia medycznego. W związku z tym całą populację pacjentów rozpoczęto leczenie pasyreotydem i tylko u pacjentów z tej populacji, u których nie uzyskano kontroli biochemicznej, dodano kabergolinę.

Cała populacja pacjentów nigdy nie otrzymywała pasyreotydu lub otrzymywała go w przeszłości (przyczyny przerwania leczenia niezwiązane z bezpieczeństwem).

Faza podstawowa

  • Pacjenci nieleczeni wcześniej pasyreotydem rozpoczęli monoterapię pasyreotydem w dawce 0,6 mg s.c. oferta. Jeśli pod koniec 8-tygodniowego okresu leczenia nie osiągnięto kontroli biochemicznej, a dawka 0,6 mg dwa razy na dobę była dobrze tolerowana, dawkę pasyreotydu zwiększano do 0,9 mg dwa razy na dobę. Jeśli dawka pasyreotydu 0,9 mg dwa razy dziennie nie doprowadziła do uzyskania kontroli biochemicznej, dodawano kabergolinę w dawce początkowej 0,5 mg qd. Jeśli dawka złożona 0,9 mg pasyreotydu dwa razy dziennie plus 0,5 mg kabergoliny 1x dziennie nie zapewni kontroli biochemicznej, dawka kabergoliny zostanie zwiększona do 1,0 mg 1x dziennie.
  • Pacjenci, którzy w momencie badania przesiewowego byli obecnie leczeni maksymalnymi tolerowanymi dawkami pasyreotydu w monoterapii przez co najmniej 8 tygodni bez uzyskania prawidłowej wartości mUFC, zostali włączeni do badania z terapią skojarzoną rozpoczynającą się od kabergoliny 0,5 mg qd.

Faza przedłużenia

• Po 35 tygodniach leczenia w fazie podstawowej pacjenci mieli możliwość kontynuowania badanego leczenia, jeśli pasyreotyd nie został jeszcze zatwierdzony do użytku komercyjnego i/lub nie był refundowany – jeśli refundacja krajowa miała zastosowanie – w każdym odpowiednim kraju lub do 31 grudnia 2017 r. lub po udostępnieniu odpowiedniego protokołu przeniesienia lub w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Firma Novartis opracowała lokalny plan przejściowy, aby zapewnić wszystkim badanym pacjentom dostęp do badanego leku bez żadnych opóźnień w leczeniu

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

68

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentyna, C1280AEB
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
    • PR
      • Curitiba, PR, Brazylia, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazylia, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazylia, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazylia, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Vandoeuvre Cedex, Francja, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecja, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Hiszpania, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, Hiszpania, 46600
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
      • Chandigarh, Indie, 160 012
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, Indie, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Izmir, Indyk, 35340
        • Novartis Investigative Site
      • Pendik / Istanbul, Indyk, 34899
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Indyk, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Kolumbia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Kolumbia, 110111
        • Novartis Investigative Site
  • Malezja
      • Wilayah Persekutuan, Malezja, 62502
        • Novartis Investigative Site
  • Meksyk
      • Durango, Meksyk, 34270
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • México, Distrito Federal, Meksyk, 14269
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University SOM230B2411
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Węgry, 1062
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pisemna świadoma zgoda uzyskana przed procedurami przesiewowymi

  2. Dorośli pacjenci z potwierdzoną diagnozą ACTH-zależnej choroby Cushinga, na którą składają się wszystkie z poniższych kryteriów:

    1. Średnia z trzech 24-godzinnych próbek moczu pobranych w ciągu 2 tygodni > 1xGGN przy 2 z 3 próbek >GGN
    2. Poranne ACTH w osoczu w normie lub powyżej normy
    3. Albo potwierdzenie MRI gruczolaka przysadki > 6 mm, albo gradient zatoki skalistej dolnej > 3 po stymulacji CRH u pacjentów z guzem mniejszym lub równym 6 mm*. W przypadku pacjentów, którzy przeszli wcześniej operację przysadki, badanie histopatologiczne potwierdzające obecność gruczolaka barwiącego się ACTH. Jeśli IPSS nie był wcześniej wykonywany, wymagany był IPSS ze stymulacją CRH.
  3. Pacjenci z chorobą Cushinga de novo mogli zostać włączeni tylko wtedy, gdy nie zostali uznani za kandydatów do operacji przysadki (np. słabi kandydaci do operacji, nowotwory niedostępne chirurgicznie, pacjenci, którzy odmówili leczenia chirurgicznego)
  4. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi
  5. Stan sprawności Karnofsky'ego ≥ 60 (tj. wymagał okazjonalnej pomocy, ale był w stanie zaspokoić większość swoich osobistych potrzeb)

  6. Pacjenci leczeni z powodu choroby Cushinga przed przeprowadzeniem oceny przesiewowej muszą mieć ukończone następujące okresy wypłukiwania

    • Inhibitory steroidogenezy (ketokonazol, metyrapon): 1 tydzień
    • Leki działające na przysadkę: agoniści dopaminy (bromokryptyna, kabergolina) i agoniści PPARγ (rozyglitazon lub pioglitazon): 4 tygodnie
    • Octreotide LAR, Lanreotide SR i Lanreotide autogel: 14 tygodni
    • Oktreotyd (preparat o natychmiastowym uwalnianiu): 1 tydzień
    • Antagonista receptora progesteronu (mifepriston): 4 tygodnie
  7. Pacjentów można było wziąć pod uwagę do udziału w badaniu, jeśli spełnili jedno z poniższych kryteriów: 1) wcześniej nie stosowali pasyreotydu 2) otrzymywali pasyreotyd w przeszłości i zostali przerwani z powodu braku skuteczności (2 tygodnie na wypłukanie przed do badań przesiewowych w przypadku pacjentów leczonych pasyreotydem podskórnie i 12 tygodni wypłukiwania przed badaniem przesiewowym w przypadku pacjentów leczonych pasyreotydem LAR) 3) Pacjenci, którzy otrzymywali maksymalną tolerowaną dawkę, ale nie osiągnęli kontroli biochemicznej
  8. Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, jeśli stosowały wysoce skuteczne metody antykoncepcji podczas dawkowania i przez 30 dni po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku.
  9. Mężczyźni biorący udział w badaniu muszą wyrazić zgodę na stosowanie prezerwatywy podczas stosunku płciowego oraz na nieposiadanie potomstwa w trakcie badania i przez okres 30 dni po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci z uciskiem skrzyżowania nerwów wzrokowych, który spowodował ubytek pola widzenia wymagający interwencji chirurgicznej
  2. Pacjenci z cukrzycą ze słabą kontrolą glikemii, o czym świadczy HbA1c >8%
  3. Pacjenci z czynnikami ryzyka torsade de pointes, tj. pacjenci z wyjściowym odstępem QTcF > 450 ms u mężczyzn i > 460 ms u kobiet. hipokaliemia, hipomagnezemia, niekontrolowana niedoczynność tarczycy, zespół długiego odstępu QT w wywiadzie rodzinnym lub jednoczesne stosowanie leków wydłużających odstęp QT.
  4. Pacjenci z klinicznie istotną wadą zastawkową.
  5. Pacjenci z zespołem Cushinga z powodu ektopowego wydzielania ACTH
  6. Pacjenci z hiperkortyzolemią wtórną do guzów nadnerczy lub guzkowym (pierwotnym) obustronnym przerostem nadnerczy
  7. Pacjenci z zastoinową niewydolnością serca (klasa III lub IV według NYHA), niestabilną dusznicą bolesną, utrzymującym się częstoskurczem komorowym, istotną klinicznie bradykardią, zaawansowanym blokiem serca, ostrym zawałem mięśnia sercowego w wywiadzie krótszym niż rok przed włączeniem do badania lub klinicznie istotnym zaburzeniem czynności układu krążenia
  8. Pacjenci z chorobami wątroby, takimi jak marskość wątroby, przewlekłe czynne zapalenie wątroby lub przewlekłe przetrwałe zapalenie wątroby lub pacjenci z aktywnością AlAT/AspAT > 2 x GGN, stężeniem bilirubiny w surowicy >2,0 x GGN
  9. Pacjenci ze stężeniem kreatyniny w surowicy >2,0 x GGN
  10. Pacjenci z WBC <3 X 10e9/L; Hb 90% < DGN; PLT <100 X 10e9/L
  11. Pacjenci z obecnością antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg)
  12. Pacjenci z obecnością testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (anty-HCV)
  13. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (Child-Pugh C) i nadwrażliwością na pasyreotyd lub kabergolinę
  14. Pacjenci ze zwłóknieniem płuc, osierdzia i przestrzeni zaotrzewnowej; choroba wrzodowa żołądka i dwunastnicy lub krwotok z przewodu pokarmowego, nietolerancja galaktozy, choroba Parkinsona, niekontrolowane nadciśnienie i zespół Raynauda.
  15. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, u których ciąża została zdefiniowana jako stan kobiety po zapłodnieniu i do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG (> 5 mIU/ml)
  16. Pacjenci ze schyłkową niewydolnością nerek i (lub) poddawani hemodializie
  17. Pacjenci z czynną lub podejrzewaną ostrą lub przewlekłą niekontrolowaną infekcją
  18. Pacjenci z historią nieprzestrzegania schematów medycznych lub uznani za potencjalnie niewiarygodnych lub niezdolni do ukończenia całego badania
  19. Pacjenci z obecnością antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HbsAg)
  20. Pacjenci z obecnością testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (anty-HCV)
  21. Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (Child-Pugh C) i nadwrażliwością na pasyreotyd lub kabergolinę
  22. Pacjenci ze zwłóknieniem płuc, osierdzia i przestrzeni zaotrzewnowej; wrzód żołądka i dwunastnicy lub krwotok z przewodu pokarmowego, nietolerancja galaktozy, choroba Parkinsona, niekontrolowane nadciśnienie i zespół Raynauda
  23. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią, u których ciąża została zdefiniowana jako stan kobiety po zapłodnieniu i do zakończenia ciąży, potwierdzony dodatnim wynikiem testu laboratoryjnego hCG (> 5mIU/ml)
  24. Pacjenci ze schyłkową niewydolnością nerek i (lub) poddawani hemodializie

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: pasyreotyd +/- kabergolina
pasyreotyd sam lub z kabergoliną
Lek: Pasyreotyd z kabergoliną lub bez
Badanie składało się z pacjentów nieleczonych pasyreotydem, którzy rozpoczynali leczenie pasyreotydem w dawce 0,6 mg dwa razy dziennie przez 8 tygodni. Jeśli kontrola biochemiczna nie została osiągnięta do końca 8 tygodni, a dawka 0,6 mg jest dobrze tolerowana, dawkę zwiększano do 0,9 mg dwa razy dziennie przez kolejne 8 tygodni. W przypadku braku kontroli biochemicznej dodawano kabergolinę i rozpoczynano leczenie skojarzone kabergoliną w dawce początkowej 0,5 mg raz dziennie przez 8 tygodni. Jeśli kontrola biochemiczna nadal nie została osiągnięta pod koniec trzeciego 8-tygodniowego okresu, dawkę kabergoliny zwiększono do 1,0 mg raz dziennie. Pacjenci mogli również natychmiast rozpocząć leczenie skojarzone, dodając kabergolinę 0,5 mg raz dziennie na początku badania do aktualnie stosowanej przez nich maksymalnej tolerowanej dawki pasyreotydu. Pacjenci kontynuowali leczenie skojarzone przez 8 tygodni. Jeśli do końca 8-tygodniowego okresu nie uzyskano kontroli biochemicznej, dawkę kabergoliny zwiększano do 1 mg raz dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z odpowiedzią ze średnim stężeniem wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) ≤ ​​1,0 x GGN zebranym lub przypisanym w 35. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 35 tygodnia
Uczestnicy, którzy osiągnęli mUFC ≤ 1,0 x GGN (górna granica normy) z samym pasyreotydem lub w połączeniu z kabergoliną. Wyniki stężenia 24h-UFC z trzech próbek pobranych w okresie przesiewowym uśredniono w celu uzyskania wyjściowego poziomu wolnego kortyzolu w moczu. średnią 24h-UFC określono na podstawie dwóch dobowych zbiórek moczu pobranych w ciągu dwóch kolejnych dni, które miały miejsce przed wizytą. Imputacja: pacjenci, którzy zakończyli wizytę w celu zakończenia leczenia w 35. tygodniu, ale nie mieli oceny średniego stężenia wolnego kortyzolu w moczu (mUFC). Ostatnia dostępna ocena mUFC podczas lub po poprzedniej wizycie (tydzień) przed ostatnim tygodniem została przeniesiona jako ocena mUFC z ostatniego tygodnia.
Wartość wyjściowa do 35 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni poziom wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) podczas zaplanowanych wizyt
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni podczas core, co 8 tygodni podczas przedłużenia
Średnią wartość mUFC podczas każdej zaplanowanej wizyty określono na podstawie dwóch dobowych zbiórek moczu pobranych w ciągu dwóch kolejnych dni, które miały miejsce przed wizytą, podczas której mierzono UFC.
Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni podczas core, co 8 tygodni podczas przedłużenia
Odsetek pacjentów z odpowiedzią ze średnim stężeniem wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) ≤ ​​1,0 x GGN
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 235
Rzeczywistą średnią wartość mUFC podczas każdej zaplanowanej wizyty określono na podstawie dwóch dobowych zbiórek moczu pobranych w ciągu dwóch kolejnych dni, które miały miejsce przed wizytą, podczas której mierzono UFC.
Wartość wyjściowa do tygodnia 235
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli mUFC ≤ 1,0 x ULN lub u których wystąpiła co najmniej 50% redukcja mUFC w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 235
Rzeczywistą średnią wartość mUFC podczas każdej zaplanowanej wizyty określono na podstawie dwóch dobowych zbiórek moczu pobranych w ciągu dwóch kolejnych dni, które miały miejsce przed wizytą, podczas której mierzono UFC.
Wartość wyjściowa do tygodnia 235
Czas trwania (tygodnie) kontrolowanej lub częściowo kontrolowanej odpowiedzi
Ramy czasowe: od daty pierwszej normalizacji pacjenta (mUFC ≤ 1,0 x ULN) lub co najmniej 50% redukcji od wartości wyjściowej do dnia, w którym mUFC pacjenta > 1,0 x ULN
Czas trwania kontrolowanej lub częściowo kontrolowanej odpowiedzi definiuje się jako okres od daty pierwszej normalizacji pacjenta (mUFC ≤ 1,0 x GGN) lub co najmniej 50% redukcji od wartości wyjściowych do dnia, w którym mUFC pacjenta > 1,0 x GGN i zmniejszenie od wartości początkowej spada do mniej niż 50% od pierwszego razu
od daty pierwszej normalizacji pacjenta (mUFC ≤ 1,0 x ULN) lub co najmniej 50% redukcji od wartości wyjściowej do dnia, w którym mUFC pacjenta > 1,0 x ULN
Hormon adrenokortykotropowy w osoczu (ACTH)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni podczas core, co 8 tygodni podczas przedłużenia
Podczas wizyt pobierano krew przed podaniem dawki w celu pobrania próbki ACTH w osoczu. Próbki zostały przeanalizowane przez centralne laboratorium.
Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni podczas core, co 8 tygodni podczas przedłużenia
Poziomy kortyzolu w surowicy
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni podczas core, co 8 tygodni podczas przedłużenia
Podczas wizyt pobierano krew przed podaniem dawki do pomiaru stężenia kortyzolu w surowicy na czczo o godzinie 8 rano. Próbki zostały przeanalizowane przez centralne laboratorium.
Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni podczas core, co 8 tygodni podczas przedłużenia
Skurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej w 35. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 35
Średnie ciśnienie tętnicze oznaczano w pozycji siedzącej. Wykonano trzy pomiary w odstępach 5-minutowych, a średnią zastosowano do procedur specyficznych dla badania
Punkt wyjściowy i tydzień 35
Rozkurczowe ciśnienie krwi w pozycji siedzącej w 35. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 35
Średnie ciśnienie tętnicze oznaczano w pozycji siedzącej. Wykonano trzy pomiary w odstępach 5-minutowych, a średnią zastosowano do procedur specyficznych dla badania
Punkt wyjściowy i tydzień 35
Masa ciała w 35. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 35
Masa ciała była jednym z mierników objawów klinicznych CD
Punkt wyjściowy i tydzień 35
Wskaźnik masy ciała w 35. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 35
Jednym z mierników objawów klinicznych CD był wskaźnik masy ciała. Wskaźnik masy ciała = waga w kg podzielona przez wzrost do kwadratu (w metrach)
Punkt wyjściowy i tydzień 35
Obwód talii w 35 tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 35
Obwód pasa był jednym z pomiarów objawów klinicznych CD
Punkt wyjściowy i tydzień 35
LDL, HDL i cholesterol całkowity w 35. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 35
LDL=lipoproteina o małej gęstości, HDL=lipoproteina o dużej gęstości i białko całkowite zostały przeanalizowane przez centralne laboratorium
Punkt wyjściowy i tydzień 35
Średnie wyniki standardowego wyniku Cushing QoL w 17. i 35. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 17 i 35
Pacjenci, którzy wypełnili dziewięć lub więcej pozycji w 12-punktowym kwestionariuszu QoL zespołu Cushinga, zostali uznani za kwalifikujących się do tej oceny. Oceny surowe uzyskano dla 12 pozycji, stosując następującą punktację: 1) zawsze lub bardzo, 2) często lub dość dużo, 3) czasami lub trochę, 4) rzadko lub bardzo mało, 5) nigdy lub wcale. Następnie dla każdego pacjenta obliczono standaryzowaną punktację Y w następujący sposób: Y = 100* (X - n) / n*5 - n*1) = 100 * (X - n) / 4*n gdzie X oznaczało surową wynik i n liczba pytań, na które odpowiedział pacjent. Im wyższy wynik, tym lepsza QoL. Najlepszym możliwym wynikiem standaryzowanym było 100, a najgorszym możliwym wynikiem standaryzowanym było 0
Wartość wyjściowa i tydzień 17 i 35
Średnie wyniki wyników domeny SF-12v2 w tygodniu 17 i 35
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 17 i 35
Ankieta dotycząca ogólnego stanu zdrowia SF-12v2 to ogólne narzędzie oceny wyników zgłaszane przez pacjentów w czasie. Jest oceniany, aby zapewnić osiem wyników w dziedzinie zdrowia (ból ciała (BP), ogólny stan zdrowia (GH), funkcjonowanie fizyczne (PF), rola fizyczna (RP), funkcjonowanie społeczne (SF), rola emocjonalna (RE), witalność ( VT) i Zdrowia Psychicznego (MH)). Te osiem wyników domen można połączyć, tworząc dwa podsumowujące wyniki odzwierciedlające ogólny stan zdrowia fizycznego i psychicznego: Podsumowanie komponentu fizycznego (PCS) i Podsumowanie komponentu psychicznego (MCS). Przedstawione tutaj analizy koncentrują się na wynikach PCS i MCS. Wyniki domeny wykorzystują wynik oparty na normach, który standaryzuje wyniki w odniesieniu do średniej i odchylenia standardowego reprezentatywnej na poziomie krajowym próby dorosłych Stanów Zjednoczonych (USA). Są to wyniki w oryginalnej skali, które nie zostały w żaden sposób przekształcone. Możliwy zakres wyników wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
Punkt wyjściowy, tydzień 17 i 35
Liczba uczestników z poprawą objawów klinicznych hiperkortyzolizmu od wartości wyjściowej – rumień twarzy
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 16 tygodni w okresie przedłużenia
Do objawów klinicznych należą: zaczerwienienie twarzy, hirsutyzm, rozstępy oraz nadobojczykowa i grzbietowa poduszka tłuszczowa. Wykonano dwie fotografie, jedną przednią i jedną boczną od ramion w górę, w celu oceny obfitości twarzy, nadobojczykowych i grzbietowych poduszek tłuszczowych. Wykonano dwie fotografie, przednią i grzbietową tułowia z pacjentem w pozycji stojącej, aby ocenić rozstępy i hirsutyzm. Fotografie zostały ocenione przez wykwalifikowanego lekarza na miejscu. Poprawa = zmniejszenie nasilenia objawów od wartości wyjściowej
Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 16 tygodni w okresie przedłużenia
Liczba uczestników, u których wystąpiła poprawa objawów klinicznych hiperkortyzolizmu od wartości początkowej — hirsutyzm
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 16 tygodni w okresie przedłużenia
Do objawów klinicznych należą: zaczerwienienie twarzy, hirsutyzm, rozstępy oraz nadobojczykowa i grzbietowa poduszka tłuszczowa. Wykonano dwie fotografie, jedną przednią i jedną boczną od ramion w górę, w celu oceny obfitości twarzy, nadobojczykowych i grzbietowych poduszek tłuszczowych. Wykonano dwie fotografie, przednią i grzbietową tułowia z pacjentem w pozycji stojącej, aby ocenić rozstępy i hirsutyzm. Fotografie zostały ocenione przez wykwalifikowanego lekarza na miejscu. Poprawa = zmniejszenie nasilenia objawów od wartości wyjściowej
Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 16 tygodni w okresie przedłużenia
Liczba uczestników, u których wystąpiła poprawa objawów klinicznych hiperkortyzolizmu od wartości początkowej — rozstępy
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 16 tygodni w okresie przedłużenia
Do objawów klinicznych należą: zaczerwienienie twarzy, hirsutyzm, rozstępy oraz nadobojczykowa i grzbietowa poduszka tłuszczowa. Wykonano dwie fotografie, jedną przednią i jedną boczną od ramion w górę, w celu oceny obfitości twarzy, nadobojczykowych i grzbietowych poduszek tłuszczowych. Wykonano dwie fotografie, przednią i grzbietową tułowia z pacjentem w pozycji stojącej, aby ocenić rozstępy i hirsutyzm. Fotografie zostały ocenione przez wykwalifikowanego lekarza na miejscu. Poprawa = zmniejszenie nasilenia objawów od wartości wyjściowej
Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 16 tygodni w okresie przedłużenia
Liczba uczestników, u których wystąpiła poprawa objawów klinicznych hiperkortyzolemii od wartości początkowej — poduszka tłuszczowa nadobojczykowa
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni podczas core, co 8 tygodni podczas przedłużenia
Do objawów klinicznych należą: zaczerwienienie twarzy, hirsutyzm, rozstępy oraz nadobojczykowa i grzbietowa poduszka tłuszczowa. Wykonano dwie fotografie, jedną przednią i jedną boczną od ramion w górę, w celu oceny obfitości twarzy, nadobojczykowych i grzbietowych poduszek tłuszczowych. Wykonano dwie fotografie, przednią i grzbietową tułowia z pacjentem w pozycji stojącej, aby ocenić rozstępy i hirsutyzm. Fotografie zostały ocenione przez wykwalifikowanego lekarza na miejscu. Poprawa = zmniejszenie nasilenia objawów od wartości wyjściowej
Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni podczas core, co 8 tygodni podczas przedłużenia
Liczba uczestników, u których wystąpiła poprawa objawów klinicznych hiperkortyzolemii od wartości wyjściowej — poduszka tłuszczowa grzbietowa
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 16 tygodni w okresie przedłużenia
Do objawów klinicznych należą: zaczerwienienie twarzy, hirsutyzm, rozstępy oraz nadobojczykowa i grzbietowa poduszka tłuszczowa. Wykonano dwie fotografie, jedną przednią i jedną boczną od ramion w górę, w celu oceny obfitości twarzy, nadobojczykowych i grzbietowych poduszek tłuszczowych. Wykonano dwie fotografie, przednią i grzbietową tułowia z pacjentem w pozycji stojącej, aby ocenić rozstępy i hirsutyzm. Fotografie zostały ocenione przez wykwalifikowanego lekarza na miejscu. Poprawa = zmniejszenie nasilenia objawów od wartości wyjściowej
Linia bazowa, tydzień 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 16 tygodni w okresie przedłużenia
Liczba uczestników z przejściem od łagodnego do ciężkiego objawów klinicznych hiperkortyzolizmu
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 1, 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 8 tygodni w okresie przedłużenia
Oceniano zaczerwienienie twarzy, hirsutyzm, rozstępy oraz poduszeczkę tłuszczową nadobojczykową i grzbietową. Zostaną wykonane dwa zdjęcia, jedno z przodu i jedno z boku od ramion w górę, w celu oceny obfitości twarzy, nadobojczykowych i grzbietowych poduszek tłuszczowych. Wykonane zostaną dwa zdjęcia, czołowe i grzbietowe tułowia z pacjentem w pozycji stojącej, aby ocenić rozstępy i hirsutyzm. Fotografie muszą zostać ocenione przez wykwalifikowanego lekarza na miejscu. Poprawa = zmniejszenie nasilenia objawów od wartości wyjściowej
Linia bazowa, tydzień 1, 2, 4, co 4 lub 5 tygodni w okresie core, co 8 tygodni w okresie przedłużenia
Liczba pacjentów z przejściem od łatwego stania do niezdolności do stania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 267

W celu zbadania siły mięśni proksymalnych pacjentów należy umieścić w niskiej pozycji siedzącej (na przykład na stołku w gabinecie lekarskim). Powinny zostać poproszone o wyciągnięcie rąk przed siebie. Z tej pozycji siedzącej pacjenci zostaną poproszeni o wstanie. Pacjenci będą oceniani według następującej skali: 3. - całkowicie niezdolny do stania 2. - zdolny do stania tylko przy pomocy rąk

1. - jest w stanie wstać po kilku próbach bez pomocy rąk 0. - jest w stanie z łatwością stać z wyciągniętymi rękami
Wartość wyjściowa do tygodnia 267

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

6 marca 2014

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

5 września 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

4 września 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 czerwca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 lipca 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

2 sierpnia 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

18 września 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSOM230B2411

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj