Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van de werkzaamheid en veiligheid van Pasireotide s.c. +/- Cabergoline bij patiënten met de ziekte van Cushing

28 augustus 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een fase II-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Pasireotide s.c. Alleen of in combinatie met cabergoline bij patiënten met de ziekte van Cushing

Het hoofddoel van deze prospectieve, multicenter, open-label fase II-studie was het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van pasireotide alleen of in combinatie met cabergoline bij patiënten met de ziekte van Cushing.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een open-label, multicenter, internationaal, niet-vergelijkend onderzoek met volwassen patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van Cushing. Gezien het feit dat CD-patiënten mogelijk een multimodale behandelingsbenadering nodig hebben, was het ontwerp van de proef gericht op het nabootsen van CD-behandeling door een medische stapsgewijze benadering te gebruiken. Daarom startte de hele patiëntenpopulatie de behandeling met Pasireotide en alleen bij patiënten binnen deze populatie die geen biochemische controle bereikten, werd cabergoline toegevoegd.

De hele patiëntenpopulatie had nog nooit pasireotide gekregen of had het in het verleden gekregen (redenen voor stopzetting niet gerelateerd aan veiligheid).

Kernfase

  • Pasireotide-naïeve patiënten begonnen pasireotide-monotherapie met een dosis van 0,6 mg s.c. bieden. Als aan het einde van de behandelingsperiode van 8 weken de biochemische controle niet was bereikt en de dosis van 0,6 mg tweemaal daags goed werd verdragen, werd de dosis pasireotide verhoogd tot 0,9 mg tweemaal daags. Als de dosis van 0,9 mg pasireotide tweemaal daags niet leidde tot biochemische controle, werd cabergoline toegevoegd met een startdosis van 0,5 mg per dag. Als de combinatiedosis van 0,9 mg tweemaal daags pasireotide plus 0,5 mg qd cabergoline geen biochemische controle bereikt, wordt de cabergolinedosis verhoogd tot 1,0 mg qd.
  • Patiënten die momenteel werden behandeld met maximaal getolereerde doses pasireotide-monotherapie gedurende ten minste 8 weken bij de screening zonder normale mUFC te bereiken, namen deel aan het onderzoek met een combinatietherapie die begon met cabergoline 0,5 mg eenmaal daags.

Uitbreidingsfase

• Na 35 weken behandeling in de kernfase hadden patiënten de mogelijkheid om de studiebehandeling voort te zetten als pasireotide nog niet was goedgekeurd voor commercieel gebruik en/of werd terugbetaald - als vergoeding per land van toepassing was - in elk respectievelijk land, of tot 31 december 2017, of zodra een van toepassing zijnd rollover-protocol beschikbaar kwam, of wat zich het eerst voordeed.

Novartis had een lokaal overgangsplan om ervoor te zorgen dat alle proefpatiënten zonder enige vertraging in hun behandeling toegang hadden tot de onderzoeksmedicatie

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

68

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
    • Buenos Aires
      • Caba, Buenos Aires, Argentinië, C1280AEB
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Gent, België, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, België, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Brazilië
    • PR
      • Curitiba, PR, Brazilië, 80030-110
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazilië, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre, RS, Brazilië, 90560-030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazilië, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Colombia
    • Cundinamarca
      • Bogota, Cundinamarca, Colombia, 110111
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Vandoeuvre Cedex, Frankrijk, 54511
        • Novartis Investigative Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Griekenland, GR 54636
        • Novartis Investigative Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1085
        • Novartis Investigative Site
      • Budapest, Hongarije, 1062
        • Novartis Investigative Site
  • Indië
      • Chandigarh, Indië, 160 012
        • Novartis Investigative Site
      • New Delhi, Indië, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Napoli, Italië, 80131
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkoen
      • Izmir, Kalkoen, 35340
        • Novartis Investigative Site
      • Pendik / Istanbul, Kalkoen, 34899
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Kalkoen, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Maleisië
      • Wilayah Persekutuan, Maleisië, 62502
        • Novartis Investigative Site
  • Mexico
      • Durango, Mexico, 34270
        • Novartis Investigative Site
    • Distrito Federal
      • México, Distrito Federal, Mexico, 14269
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 GD
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
    • Andalucia
      • Malaga, Andalucia, Spanje, 29010
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, Spanje, 46600
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama at Birmingham the Kirklin Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University SOM230B2411

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen voorafgaand aan screeningprocedures

  2. Volwassen patiënten met een bevestigde diagnose van de ACTH-afhankelijke ziekte van Cushing, zoals blijkt uit het volgende:

    1. Het gemiddelde van drie 24-uurs urinemonsters verzameld binnen 2 weken > 1xULN met 2 van de 3 monsters >ULN
    2. Ochtendplasma ACTH binnen het normale of boven normale bereik
    3. Ofwel MRI-bevestiging van hypofyseadenoom > 6 mm, of inferieure petrosale sinusgradiënt > 3 na CRH-stimulatie voor patiënten met een tumor kleiner dan of gelijk aan 6 mm*. Voor patiënten die eerder een hypofyse-operatie hebben ondergaan, histopathologie die een ACTH-kleurend adenoom bevestigt *Als IPSS eerder was uitgevoerd zonder CRH (bijv. met DDAVP), dan was een pre-stimulatiegradiënt van centraal naar perifeer > 2 vereist. Als IPSS niet eerder was uitgevoerd, was IPSS met CRH-stimulatie vereist.
  3. Patiënten met de novo ziekte van Cushing konden alleen worden opgenomen als ze niet in aanmerking kwamen voor hypofysechirurgie (bijv. slechte chirurgische kandidaten, chirurgisch ongenaakbare tumoren, patiënten die een chirurgische behandeling weigerden)
  4. Mannelijke of vrouwelijke patiënten van 18 jaar of ouder
  5. Karnofsky prestatiestatus ≥ 60 (d.w.z. had af en toe hulp nodig, maar kon in de meeste van hun persoonlijke behoeften voorzien)

  6. Voor patiënten die medisch worden behandeld voor de ziekte van Cushing, moeten de volgende wash-outperioden zijn voltooid voordat de screeningsbeoordelingen worden uitgevoerd

    • Remmers van steroïdogenese (ketoconazol, metyrapon): 1 week
    • Hypofyse-gerichte middelen: Dopamine-agonisten (bromocriptine, cabergoline) en PPARy-agonisten (rosiglitazon of pioglitazon): 4 weken
    • Octreotide LAR, Lanreotide SR en Lanreotide autogel: 14 weken
    • Octreotide (formulering met onmiddellijke afgifte): 1 week
    • Progesteronreceptorantagonist (mifepriston): 4 weken
  7. Patiënten hadden kunnen worden overwogen om deel te nemen aan het onderzoek als ze voldeden aan een van de volgende criteria: 1) Ze waren naïef voor pasireotide 2) Ze hadden in het verleden pasireotide gekregen en zijn gestopt vanwege gebrek aan werkzaamheid (2 weken voor wash-out voorafgaand tot screening voor patiënten behandeld met pasireotide subcutaan en 12 weken wash-out voorafgaand aan screening voor patiënten behandeld met pasireotide LAR) 3) Patiënten die de maximaal verdraagbare dosis kregen maar geen biochemische controle hadden bereikt
  8. Vrouwen in de vruchtbare leeftijd, gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden, als ze zeer effectieve anticonceptiemethodes gebruikten tijdens de dosering en gedurende 30 dagen na het stoppen van de studiemedicatie.
  9. Mannelijke deelnemers aan het onderzoek moeten ermee hebben ingestemd een condoom te gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap en geen kind te verwekken tijdens het onderzoek en gedurende de periode van 30 dagen na het stoppen van de onderzoeksbehandeling.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met compressie van het optische chiasma dat een gezichtsvelddefect veroorzaakte waarvoor chirurgische ingreep nodig was
  2. Diabetespatiënten met een slechte glykemische controle zoals blijkt uit HbA1c >8%
  3. Patiënten met risicofactoren voor torsade de pointes, d.w.z. patiënten met een baseline QTcF van >450 ms bij mannen en > 460 ms bij vrouwen. hypokaliëmie, hypomagnesiëmie, ongecontroleerde hypothyreoïdie, familiegeschiedenis van lang QT-syndroom of gelijktijdige medicatie waarvan bekend is dat ze het QT-interval verlengt.
  4. Patiënten met een klinisch significante klepaandoening.
  5. Patiënten met het syndroom van Cushing als gevolg van ectopische ACTH-secretie
  6. Patiënten met hypercortisolisme secundair aan bijniertumoren of nodulaire (primaire) bilaterale bijnierhyperplasie
  7. Patiënten met congestief hartfalen (NYHA-klasse III of IV), onstabiele angina, aanhoudende ventriculaire tachycardie, klinisch significante bradycardie, gevorderd hartblok, voorgeschiedenis van acuut MI minder dan een jaar voorafgaand aan deelname aan de studie of klinisch significante verslechtering van de cardiovasculaire functie
  8. Patiënten met een leveraandoening zoals cirrose, chronische actieve hepatitis of chronische aanhoudende hepatitis, of patiënten met ALAT/ASAT > 2 x ULN, serumbilirubine > 2,0 x ULN
  9. Patiënten met serumcreatinine >2,0 X ULN
  10. Patiënten met WBC <3 X 10e9/L; Hb 90% < LLN; PLT <100 X 10e9/L
  11. Patiënten met aanwezigheid van Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbsAg)
  12. Patiënten met aanwezigheid van hepatitis C-antilichaamtest (anti-HCV)
  13. Patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis (Child Pugh C) en overgevoeligheid voor pasireotide of cabergoline
  14. Patiënten met long-, pericardiale en retroperitoneale fibrose; gastro-duodenale zweer of spijsverteringsbloeding, galactose-intolerantie, de ziekte van Parkinson, ongecontroleerde hypertensie en het syndroom van Raynaud.
  15. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen bij wie zwangerschap werd gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG-laboratoriumtest (> 5 mIU/ml)
  16. Patiënten met eindstadium nierfalen en/of hemodialyse
  17. Patiënten met een actieve of vermoedelijke acute of chronische ongecontroleerde infectie
  18. Patiënten met een voorgeschiedenis van niet-naleving van medische regimes of die als potentieel onbetrouwbaar werden beschouwd of niet in staat waren om het hele onderzoek af te ronden
  19. Patiënten met aanwezigheid van Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HbsAg)
  20. Patiënten met aanwezigheid van hepatitis C-antilichaamtest (anti-HCV)
  21. Patiënten met een ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pugh C) en overgevoeligheid voor pasireotide of cabergoline
  22. Patiënten met long-, pericardiale en retroperitoneale fibrose; gastroduodenale zweer of spijsverteringsbloeding, galactose-intolerantie, de ziekte van Parkinson, ongecontroleerde hypertensie en het syndroom van Raynaud
  23. Zwangere of zogende (zogende) vrouwen bij wie zwangerschap werd gedefinieerd als de toestand van een vrouw na de bevruchting en tot het einde van de zwangerschap, bevestigd door een positieve hCG-laboratoriumtest (> 5mIU/mL)
  24. Patiënten met eindstadium nierfalen en/of hemodialyse

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: pasireotide +/- cabergoline
pasireotide alleen of met cabergoline
Geneesmiddel: Pasireotide met of zonder cabergoline
De proef bestond uit niet met Pasireotide behandelde patiënten die begonnen met pasireotide 0,6 mg tweemaal daags gedurende 8 weken. Als de biochemische controle aan het einde van de 8 weken niet was bereikt en de dosis van 0,6 mg goed werd verdragen, werd de dosis gedurende nog eens 8 weken verhoogd tot tweemaal daags 0,9 mg. Als biochemische controle niet werd bereikt, werd cabergoline toegevoegd en begonnen de patiënten met een combinatiebehandeling met cabergoline in de startdosis van 0,5 mg eenmaal daags gedurende 8 weken. Als de biochemische controle aan het einde van de derde periode van 8 weken nog steeds niet is bereikt, werd de dosis cabergoline verhoogd tot 1,0 mg eenmaal daags. Patiënten konden ook onmiddellijk met de combinatiebehandeling beginnen door eenmaal daags cabergoline 0,5 mg toe te voegen bij aanvang van de studie aan hun huidige maximaal getolereerde dosis pasireotide. Patiënten gingen 8 weken door met de combinatiebehandeling. Als de biochemische controle aan het einde van de periode van 8 weken niet was bereikt, werd de dosis cabergoline verhoogd tot 1 mg eenmaal daags.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage responders met gemiddelde urine-vrije cortisol (mUFC) ≤ ​​1,0xULN verzameld of geïmputeerd in week 35
Tijdsspanne: Basislijn tot week 35
Deelnemers die mUFC ≤ 1,0 x ULN (bovengrens van normaal) bereikten met alleen pasireotide of in combinatie met cabergoline. De resultaten van de 24-uurs-UFC-concentratie van drie monsters, verzameld tijdens de screeningperiode, werden gemiddeld om het Baseline urinaire vrije cortisolniveau te verkrijgen. de gemiddelde 24-uurs UFC werd bepaald op basis van twee 24-uurs urineverzamelingen die op twee opeenvolgende dagen vóór het bezoek waren verzameld. Imputatie: proefpersonen die het einde van het behandelingsbezoek in week 35 voltooiden, maar bij wie de beoordeling van de gemiddelde urinaire vrije cortisol (mUFC) ontbrak. De laatst beschikbare mUFC-beoordeling bij of na het vorige bezoek (week) vóór vorige week werd overgedragen als de mUFC-beoordeling van de afgelopen week.
Basislijn tot week 35

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde urine-vrije cortisol (mUFC) bij geplande bezoeken
Tijdsspanne: Basislijn, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens kern, elke 8 weken tijdens extensie
De gemiddelde waarde van mUFC bij elk gepland bezoek werd bepaald op basis van twee 24-uurs urineverzamelingen die op twee opeenvolgende dagen werden verzameld vóór het bezoek toen UFC werd gemeten.
Basislijn, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens kern, elke 8 weken tijdens extensie
Percentage responders met gemiddeld vrij urinecortisol (mUFC) ≤ ​​1,0xULN
Tijdsspanne: Basislijn tot week 235
De werkelijke gemiddelde waarde van mUFC bij elk gepland bezoek werd bepaald op basis van twee 24-uurs urinecollecties verzameld op twee opeenvolgende dagen die plaatsvonden vóór het bezoek toen UFC werd gemeten.
Basislijn tot week 235
Percentage deelnemers dat mUFC ≤ 1,0 x ULN bereikt of ten minste 50% reductie heeft ten opzichte van baseline in mUFC
Tijdsspanne: Basislijn tot week 235
De werkelijke gemiddelde waarde van mUFC bij elk gepland bezoek werd bepaald op basis van twee 24-uurs urinecollecties verzameld op twee opeenvolgende dagen die plaatsvonden vóór het bezoek toen UFC werd gemeten.
Basislijn tot week 235
Duur (weken) van gecontroleerde of gedeeltelijk gecontroleerde respons
Tijdsspanne: vanaf de datum waarop de patiënt voor het eerst normaliseert (mUFC ≤ 1,0 x ULN) of ten minste 50% reductie vanaf baseline tot de datum waarop de mUFC van de patiënt > 1,0 x ULN
De duur van de gecontroleerde of gedeeltelijk gecontroleerde respons wordt gedefinieerd als de periode vanaf de datum van de eerste normalisatie van de patiënt (mUFC ≤ 1,0 x ULN) of ten minste 50% reductie vanaf baseline tot de datum waarop de mUFC van de patiënt > 1,0 x ULN en de reductie van baseline daalt tot minder dan 50% vanaf de eerste keer
vanaf de datum waarop de patiënt voor het eerst normaliseert (mUFC ≤ 1,0 x ULN) of ten minste 50% reductie vanaf baseline tot de datum waarop de mUFC van de patiënt > 1,0 x ULN
Plasma-adrenocorticotroop hormoon (ACTH)
Tijdsspanne: Basislijn, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens kern, elke 8 weken tijdens extensie
Tijdens de bezoeken werd bloed afgenomen voor plasma-ACTH-afname. Monsters werden geanalyseerd door een centraal laboratorium.
Basislijn, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens kern, elke 8 weken tijdens extensie
Serum Cortisol-niveaus
Tijdsspanne: Basislijn, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens kern, elke 8 weken tijdens extensie
Tijdens de bezoeken werd een pre-dosis bloed afgenomen voor een nuchtere serumcortisolmeting om 8 uur 's ochtends. Monsters werden geanalyseerd door een centraal laboratorium.
Basislijn, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens kern, elke 8 weken tijdens extensie
Zittende systolische bloeddruk in week 35
Tijdsspanne: Basislijn en week 35
De bepalingen van de gemiddelde arteriële bloeddruk werden verkregen in zittende houding. Er werden drie metingen uitgevoerd met tussenpozen van 5 minuten en het gemiddelde werd gebruikt voor studiespecifieke procedures
Basislijn en week 35
Zittende diastolische bloeddruk in week 35
Tijdsspanne: Basislijn en week 35
De bepalingen van de gemiddelde arteriële bloeddruk werden verkregen in zittende houding. Er werden drie metingen uitgevoerd met tussenpozen van 5 minuten en het gemiddelde werd gebruikt voor studiespecifieke procedures
Basislijn en week 35
Lichaamsgewicht in week 35
Tijdsspanne: Basislijn en week 35
Gewicht was een van de maatstaven voor klinische symptomen van coeliakie
Basislijn en week 35
Body Mass Index in week 35
Tijdsspanne: Basislijn en week 35
Body mass index was een van de metingen van klinische symptomen van CD. Body mass index=gewicht in kg gedeeld door het kwadraat van de lichaamslengte (in meters)
Basislijn en week 35
Tailleomtrek in week 35
Tijdsspanne: Basislijn en week 35
Tailleomtrek was een van de metingen van klinische symptomen van CD
Basislijn en week 35
LDL, HDL en totaal cholesterol in week 35
Tijdsspanne: Basislijn en week 35
LDL=Low density lipoprotein, HDL=high density llipoprotein en total protein werden geanalyseerd door een centraal laboratorium
Basislijn en week 35
Gemiddelde scores van Cushing QoL gestandaardiseerde score in week 17 en 35
Tijdsspanne: Basislijn en week 17 en 35
Patiënten die negen of meer items hadden ingevuld voor de QoL-vragenlijst over het syndroom van Cushing, die uit 12 items bestond, werden beschouwd als evalueerbaar voor die beoordeling. Ruwe scores werden verkregen voor de 12 items met behulp van de volgende scores: 1) altijd of heel veel, 2) vaak of tamelijk veel, 3) soms of enigszins, 4) zelden of heel weinig, 5) nooit of helemaal niet. Vervolgens werd voor elke patiënt de gestandaardiseerde score Y als volgt berekend: Y = 100* (X - n) / n*5 - n*1) = 100 * (X - n) / 4*n waarbij X de ruwe score en n het aantal vragen beantwoord door de patiënt. Hoe hoger de score, hoe beter de KvL. De best mogelijke gestandaardiseerde score was 100 en de slechtst mogelijke gestandaardiseerde score was 0
Basislijn en week 17 en 35
Gemiddelde scores van SF-12v2-domeinscores in week 17 en 35
Tijdsspanne: Basislijn, week 17 en 35
SF-12v2 Algemene gezondheidsenquête is een algemeen patiëntgerapporteerd uitkomstinstrument in de loop van de tijd. Het wordt gescoord om acht gezondheidsdomeinscores te bieden (lichamelijke pijn (BP), algemene gezondheid (GH), fysiek functioneren (PF), rol-fysiek (RP), sociaal functioneren (SF), rol-emotioneel (RE), vitaliteit ( VT) en geestelijke gezondheid (MH)). Deze acht domeinscores kunnen worden gecombineerd om twee samenvattende scores te vormen die de algehele fysieke en mentale gezondheid weerspiegelen: de Physical Component Summary (PCS) en de Mental Component Summary (MCS). De hier gerapporteerde analyses richten zich op PCS- en MCS-scores. De domeinscores gebruiken een normgebaseerde score, die de scores standaardiseert met betrekking tot het gemiddelde en de standaarddeviatie van een nationaal representatieve steekproef van volwassenen in de Verenigde Staten (VS). Dit zijn de scores op de originele schaal die op geen enkele manier zijn getransformeerd. Het mogelijke bereik van scores is 0 tot 100, waarbij hogere scores betere resultaten vertegenwoordigen.
Basislijn, week 17 en 35
Aantal deelnemers met verbetering van klinisch symptoom van hypercortisolisme vanaf baseline - Facial Rubor
Tijdsspanne: Baseline, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 16 weken tijdens extensie
Klinische symptomen zijn onder meer: ​​gezichtsrubor, hirsutisme, striae en supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes. Twee foto's, één frontaal en één lateraal vanaf de schouders omhoog, werden genomen om de overvloed aan gezicht, supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes te beoordelen. Er werden twee foto's genomen, frontaal en dorsaal van de romp met de patiënt in staande positie om striae en hirsutisme te beoordelen. De foto's zijn ter plaatse beoordeeld door een gekwalificeerde arts. Verbetering = afname van de ernst van de symptomen sinds baseline
Baseline, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 16 weken tijdens extensie
Aantal deelnemers met verbetering van klinisch symptoom van hypercortisolisme vanaf baseline - hirsutisme
Tijdsspanne: Baseline, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 16 weken tijdens extensie
Klinische symptomen zijn onder meer: ​​gezichtsrubor, hirsutisme, striae en supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes. Twee foto's, één frontaal en één lateraal vanaf de schouders omhoog, werden genomen om de overvloed aan gezicht, supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes te beoordelen. Er werden twee foto's genomen, frontaal en dorsaal van de romp met de patiënt in staande positie om striae en hirsutisme te beoordelen. De foto's zijn ter plaatse beoordeeld door een gekwalificeerde arts. Verbetering = afname van de ernst van de symptomen sinds baseline
Baseline, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 16 weken tijdens extensie
Aantal deelnemers met verbetering van klinisch symptoom van hypercortisolisme vanaf baseline - Striae
Tijdsspanne: Baseline, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 16 weken tijdens extensie
Klinische symptomen zijn onder meer: ​​gezichtsrubor, hirsutisme, striae en supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes. Twee foto's, één frontaal en één lateraal vanaf de schouders omhoog, werden genomen om de overvloed aan gezicht, supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes te beoordelen. Er werden twee foto's genomen, frontaal en dorsaal van de romp met de patiënt in staande positie om striae en hirsutisme te beoordelen. De foto's zijn ter plaatse beoordeeld door een gekwalificeerde arts. Verbetering = afname van de ernst van de symptomen sinds baseline
Baseline, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 16 weken tijdens extensie
Aantal deelnemers met verbetering van klinisch symptoom van hypercortisolisme vanaf baseline - Supraclaviculair vetkussen
Tijdsspanne: Basislijn, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens kern, elke 8 weken tijdens extensie
Klinische symptomen zijn onder meer: ​​gezichtsrubor, hirsutisme, striae en supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes. Twee foto's, één frontaal en één lateraal vanaf de schouders omhoog, werden genomen om de overvloed aan gezicht, supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes te beoordelen. Er werden twee foto's genomen, frontaal en dorsaal van de romp met de patiënt in staande positie om striae en hirsutisme te beoordelen. De foto's zijn ter plaatse beoordeeld door een gekwalificeerde arts. Verbetering = afname van de ernst van de symptomen sinds baseline
Basislijn, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens kern, elke 8 weken tijdens extensie
Aantal deelnemers met verbetering van klinisch symptoom van hypercortisolisme vanaf baseline - Dorsal Fat Pad
Tijdsspanne: Baseline, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 16 weken tijdens extensie
Klinische symptomen zijn onder meer: ​​gezichtsrubor, hirsutisme, striae en supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes. Twee foto's, één frontaal en één lateraal vanaf de schouders omhoog, werden genomen om de overvloed aan gezicht, supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes te beoordelen. Er werden twee foto's genomen, frontaal en dorsaal van de romp met de patiënt in staande positie om striae en hirsutisme te beoordelen. De foto's zijn ter plaatse beoordeeld door een gekwalificeerde arts. Verbetering = afname van de ernst van de symptomen sinds baseline
Baseline, week 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 16 weken tijdens extensie
Aantal deelnemers met verschuiving van mild naar ernstig in klinische tekenen van hypercortisolisme
Tijdsspanne: Baseline, week 1, 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 8 weken tijdens extensie
Facial rubor, hirsutisme, striae, en supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes werden beoordeeld. Er worden twee foto's gemaakt, één frontaal en één lateraal vanaf de schouders omhoog om de overvloed aan gezicht, supraclaviculaire en dorsale vetkussentjes te beoordelen. Er worden twee foto's gemaakt, frontaal en dorsaal van de romp met de patiënt in staande positie om striae en hirsutisme te beoordelen. De foto's moeten ter plaatse worden beoordeeld door een gekwalificeerde arts. Verbetering = afname van de ernst van de symptomen sinds baseline
Baseline, week 1, 2, 4, elke 4 of 5 weken tijdens core, elke 8 weken tijdens extensie
Aantal patiënten met verschuiving van gemakkelijk staan ​​naar niet kunnen staan
Tijdsspanne: Basislijn tot week 267

Om de proximale spierkracht te testen, moeten patiënten in een lage zitpositie worden geplaatst (bijvoorbeeld op een onderzoekskamerkruk). Ze moeten worden gevraagd om de armen voor zich uit te strekken. Vanuit deze zittende positie wordt patiënten gevraagd om op te staan. Patiënten worden beoordeeld aan de hand van de volgende schaal: 3. - volledig niet in staat om te staan ​​2. - alleen in staat om te staan ​​met behulp van armen als hulp

1. - in staat om te staan ​​na verschillende inspanningen zonder armen als hulp te gebruiken 0. - in staat om gemakkelijk te staan ​​met uitgestrekte armen
Basislijn tot week 267

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

6 maart 2014

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

5 september 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

4 september 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juni 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 juli 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

2 augustus 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

18 september 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 augustus 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSOM230B2411

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren